Setrusumab vs Bisfosfonatos en Sujetos 2 a (Cosmic)
24 de febrero de 2026 actualizado por: Ultragenyx Pharmaceutical Inc
Un estudio de fase 3, abierto, aleatorizado, con control activo, de setrusumab en comparación con bisfosfonatos en sujetos pediátricos de 2 a < 5 años de edad con osteogénesis imperfecta tipos I, III o IV
El objetivo principal del estudio es evaluar el efecto de setrusumab frente a bisfosfonatos intravenosos (IV-BP) en la reducción de la tasa de fracturas, incluidas las fracturas vertebrales morfométricas en participantes pediátricos.
Descripción general del estudio
Estado
Activo, no reclutando
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Los participantes serán aleatorizados 1:1 para recibir setrusumab o IV-BP.
Después de la aleatorización, los participantes recibirán setrusumab o IV-BP hasta por 24 meses durante el Período controlado activo.
Al final del Período de control activo, todos los participantes ingresarán al Período de extensión y los participantes asignados a IV-BP harán la transición a setrusumab.
Durante el Período de extensión, todos los participantes recibirán setrusumab durante un mínimo de 12 meses o hasta que setrusumab esté disponible comercialmente en su país respectivo o hasta que se interrumpa el estudio.
El uso de cualquier bisfosfonato está prohibido durante todo el Período de Prórroga.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
69
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Rio Grande do Sul
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Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasil, 90035-903
- Hospital de Clinicas de Porto Alegre (HCPA)
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Ottawa, Canadá, KIH 8L1
- Childrens Hospital Of Eastern Ontario Research Institute, University Of Ottawa
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Ontario
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London, Ontario, Canadá, N6A 5W9
- Children's Hospital at London Health Sciences Centre
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85206
- Phoenix Children's Hospital
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
- Childrens Hospital LA
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- Children's Hospital Colorado
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Connecticut
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New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06510
- Yale New Haven Hospital
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Delaware
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Wilmington, Delaware, Estados Unidos, 19803
- Nemours/ Alfred i. duPoint Hospital for Children
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District of Columbia
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Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20010
- Children's National Hospital DC
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Florida
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Tampa, Florida, Estados Unidos, 33612
- University of South Florida
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60707
- Shriners Hospitals for Children Chicago
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Missouri
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St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
- Washington University School of Medicine
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599
- University of North Carolina at Chapel Hill (UNC)
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37212
- Vanderbilt University Medical Center (VUMC)
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Texas
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Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
- Cook Children's Medical Center
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Baylor College of Medicine
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Paris, Francia, 75015
- Institut Imagine
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Roma, Italia, 00161
- Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Umberto I
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Utrecht, Países Bajos, 3584 EA
- Universitair Medisch Centrum Utrecht (UMCU) - Wilhelmina Kinderziekenhuis
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Lodz, Polonia, 91-738
- Uniwersytet Medyczny w Lodzi - Klinika Endokrynologii i Chorob Metabolicznych
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
2 años a 4 años (Niño)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Diagnóstico clínico de OI tipos I, III o IV confirmado por identificación de mutación genética en COL1A1 o COL1A2
- Antecedentes de ≥ 1 fractura en los últimos 12 meses, ≥ 2 fracturas en los últimos 24 meses o ≥ 1 fractura de fémur, tibia o húmero en los últimos 24 meses
- Cualquier exposición previa a terapia con bisfosfonatos intravenosos o que esté recibiendo actualmente para el tratamiento de la OI
- Nivel sérico de 25-hidroxivitamina D ≥ 20 ng/ml en la visita de selección. Si los niveles de 25-hidroxivitamina D están por debajo de 20 ng/ml, el sujeto puede volver a examinarse después de un mínimo de 14 días de suplementos de vitamina D según las indicaciones del investigador.
Criterio de exclusión:
- Contraindicación para el uso de bisfosfonatos intravenosos según el juicio clínico del investigador
- Antecedentes de neoplasias malignas esqueléticas o metástasis óseas en cualquier momento
- Antecedentes de estenosis foraminal neural (excepto si se debe a escoliosis)
- Manifestaciones clínicas de malformación de Chiari o invaginación basilar. La presencia de cualquier otra enfermedad neurológica que haya sido clínicamente inestable en los últimos 2 años requiere revisión por parte del Monitor Médico.
- Antecedentes o enfermedades concomitantes no controladas actuales que pueden afectar el metabolismo óseo, como hipo/hiperparatiroidismo, función tiroidea anormal, síndrome nefrótico o enfermedad renal en estadio IV/V
- Cualquier condición esquelética (que no sea OI) que provoque deformidad ósea y/o mayor riesgo de fracturas, como raquitismo, osteopetrosis, osteoporosis juvenil idiopática o displasia esquelética
- Antecedentes de enfermedad cardiovascular conocida, como anomalía de la arteria coronaria, enfermedad de Kawasaki, miocarditis, miocardiopatía, infarto de miocardio, accidente cerebrovascular o enfermedad tromboembólica. Las personas con otras enfermedades cardiovasculares congénitas o adquiridas que requieran un ecocardiograma requieren una revisión del Monitor médico. Los investigadores deben considerar si los beneficios potenciales del tratamiento superan los riesgos potenciales en pacientes con factores de riesgo cardiovascular, como hipertensión arterial confirmada.
- Hipocalcemia, definida como niveles de calcio sérico por debajo de los rangos de referencia del límite normal ajustado por edad después de un ayuno recomendado de ≥ 4 horas, en la selección
- Tasa de filtración glomerular estimada <=35 ml/min/1,73 m2 en proyección
- Tratamiento previo con hormona de crecimiento, denosumab, anticuerpo antiesclerostina u otros medicamentos anabólicos o antirresortivos que afecten al hueso (que no sean bisfosfonatos) en cualquier momento
- Historia de la radioterapia externa
- Hipersensibilidad conocida a setrusumab o sus excipientes que, a juicio del investigador, pone al sujeto en mayor riesgo de efectos adversos
- Presencia o historial de cualquier condición que, en opinión del investigador, podría interferir con la participación, presentar un riesgo indebido o confundir la interpretación de los resultados.
- Uso de cualquier producto en investigación o dispositivo médico en investigación dentro de las 4 semanas o 5 semividas (lo que sea más largo) del fármaco en investigación antes de la Selección o durante el estudio (a discreción del Investigador en consulta con el Monitor Médico)
- Participación simultánea en otro estudio clínico sin la aprobación previa del Monitor médico del estudio
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Comparador activo: Bisfosfonatos intravenosos (IV-BP) -> Setrusumab
Los participantes en IV-BP continuarán con su dosis/régimen existente según el criterio del investigador; para los participantes que no reciben IV-BP, el investigador determinará la dosis/régimen. Después del período de control activo, los participantes recibirán Setrusumab durante el período de extensión |
Un anticuerpo monoclonal (mAb) neutralizante de la esclerostina completamente humano administrado una vez al mes (QM) mediante infusión intravenosa (IV)
Otros nombres:
Administrado a discreción del investigador mediante infusión intravenosa (IV)
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Experimental: Setrusumab
Los participantes recibirán Setrusumab durante el período activo-controlado y de extensión
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Un anticuerpo monoclonal (mAb) neutralizante de la esclerostina completamente humano administrado una vez al mes (QM) mediante infusión intravenosa (IV)
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Tasa anualizada de todas las fracturas radiográficamente confirmadas, incluidas las fracturas vertebrales morfométricas, en el análisis primario
Periodo de tiempo: Hasta 24 meses
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Hasta 24 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Concentración sérica de setrusumab
Periodo de tiempo: Hasta 24 Meses
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Hasta 24 Meses
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Número de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE), eventos adversos graves (SAE) y eventos adversos de especial interés (AESI)
Periodo de tiempo: Hasta 24 Meses
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Hasta 24 Meses
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Cambio porcentual desde el inicio en DXA BMD en la columna lumbar en el análisis primario
Periodo de tiempo: Hasta 24 meses
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Hasta 24 meses
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Número de participantes con anticuerpos anti-setrusumab de unión y neutralización
Periodo de tiempo: Hasta 24 meses
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Hasta 24 meses
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Tasa anualizada de fracturas radiográficamente confirmadas, excluyendo fracturas vertebrales morfométricas, pero incluyendo fracturas de los dedos de los pies, dedos de los pies, cara y cráneo en el análisis primario
Periodo de tiempo: Hasta 24 meses
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Hasta 24 meses
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Tasa anualizada de todas las fracturas radiográficamente confirmadas, excluyendo fracturas vertebrales morfométricas y fracturas de los dedos de los pies, los dedos de los pies, la cara y el cráneo, en el análisis primario
Periodo de tiempo: Hasta 24 meses
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Hasta 24 meses
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Cambio desde la línea de base en la puntuación Z de la densidad mineral ósea (DXA) de rayos X de la energía dual en la columna lumbar en el análisis primario
Periodo de tiempo: Hasta 24 meses
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Hasta 24 meses
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Proporción de participantes que experimentan nuevas fracturas radiográficas confirmadas, incluidas las fracturas vertebrales morfométricas, en el análisis primario
Periodo de tiempo: Hasta 24 meses
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Hasta 24 meses
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Cambio desde la línea de base en la Sociedad Ortopédica Pediátrica de América del Norte Resultados pediátricos Instrumento de recopilación de datos (POSNA-PODCI) Funcionamiento físico y puntajes de la subescala de dolor/comodidad en el análisis primario
Periodo de tiempo: Línea de base, hasta 24 meses
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Línea de base, hasta 24 meses
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceutical Inc
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
14 de junio de 2023
Finalización primaria (Actual)
23 de octubre de 2025
Finalización del estudio (Estimado)
1 de abril de 2027
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
3 de marzo de 2023
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
3 de marzo de 2023
Publicado por primera vez (Actual)
14 de marzo de 2023
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
25 de febrero de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
24 de febrero de 2026
Última verificación
1 de febrero de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades óseas
- Enfermedades musculoesqueléticas
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades del tejido conectivo
- Osteocondrodisplasias
- Enfermedades óseas del desarrollo
- Enfermedades del colágeno
- Enfermedades y anomalías congénitas, hereditarias y neonatales
- Enfermedades de la piel y del tejido conectivo
- Osteogénesis imperfecta
- Químicos orgánicos
- Compuestos organofosforados
- Organofosfosados
- Difosfonatos
- setrusumab
Otros números de identificación del estudio
- UX143-CL314
- 2023-504196-24-00 (Otro identificador: EU CT Number)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
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