피험자 2에서 세트루수맙 대 비스포스포네이트 (Cosmic)
2024년 4월 8일 업데이트: Ultragenyx Pharmaceutical Inc
골형성 부전 유형 I, III 또는 IV가 있는 2~5세 미만의 소아 피험자에서 비스포스포네이트와 비교한 Setrusumab의 공개, 무작위, 활성 제어, 3상 연구
이 연구의 주요 목적은 소아 참가자의 형태학적 척추 골절을 포함하여 골절률 감소에 대한 세트루수맙 대 정맥내 비스포스포네이트(IV-BP)의 효과를 평가하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
참가자는 setrusumab 또는 IV-BP를 받도록 1:1로 무작위 배정됩니다.
무작위 배정 후 참가자는 활성 제어 기간 동안 최대 24개월 동안 세트루수맙 또는 IV-BP를 받게 됩니다.
활성 제어 기간이 끝나면 모든 참가자는 연장 기간에 들어가고 IV-BP에 할당된 참가자는 세트루수맙으로 전환됩니다.
연장 기간 동안 모든 참가자는 최소 12개월 동안 또는 해당 국가에서 setrusumab이 상업적으로 이용 가능해지거나 연구가 중단될 때까지 setrusumab을 받게 됩니다.
연장 기간 동안 비스포스포네이트의 사용은 금지됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
66
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Patients Contact: Trial Recruitment
- 전화번호: 18887568657
- 이메일: trialrecruitment@ultragenyx.com
연구 연락처 백업
- 이름: HCPs Contact: Medical Information
- 전화번호: 18887568657
- 이메일: medinfo@ultragenyx.com
연구 장소
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Utrecht, 네덜란드, 3584 EA
- 모병
- Universitair Medisch Centrum Utrecht (UMCU) - Wilhelmina Kinderziekenhuis
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Köln, 독일, 50937
- 아직 모집하지 않음
- Universitätsklinikum Köln (University of Cologne) - Children's hospital University
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Arizona
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Phoenix, Arizona, 미국, 85206
- 모병
- Phoenix Children's Hospital
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California
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Los Angeles, California, 미국, 90027
- 모병
- Childrens Hospital LA
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Colorado
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Aurora, Colorado, 미국, 80045
- 모병
- Children's Hospital Colorado
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Connecticut
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New Haven, Connecticut, 미국, 06510
- 모병
- Yale New Haven Hospital
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Delaware
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Wilmington, Delaware, 미국, 19803
- 모병
- Nemours/ Alfred i. duPoint Hospital for Children
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, 미국, 20010
- 모병
- Children's National Hospital DC
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Florida
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Tampa, Florida, 미국, 33612
- 모병
- University of South Florida
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60707
- 모병
- Shriners Hospitals for Children Chicago
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Missouri
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Kansas City, Missouri, 미국, 64108
- 모병
- University of Missouri-Kansas City (UMKC) Medical School - Children's Mercy Hospitals & Clinics (CMHC)
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Saint Louis, Missouri, 미국, 63110
- 모병
- Washington University School of Medicine
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Saint Louis, Missouri, 미국, 63110
- 모병
- St. Louis Children's Hospital
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, 미국, 37212
- 모병
- Vanderbilt University Medical Center (VUMC)
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Texas
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Fort Worth, Texas, 미국, 76104
- 모병
- Cook Children's Medical Center
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Houston, Texas, 미국, 77030
- 모병
- Baylor College of Medicine
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Rio Grande Do Sul
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Porto Alegre, Rio Grande Do Sul, 브라질, 90035-903
- 모병
- Hospital de Clinicas de Porto Alegre (HCPA)
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Roma, 이탈리아, 00161
- 모병
- Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Umberto I
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Ottawa, 캐나다, KIH 8L1
- 모병
- Childrens Hospital Of Eastern Ontario Research Institute, University Of Ottawa
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Ontario
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London, Ontario, 캐나다, N6A 5W9
- 아직 모집하지 않음
- Children's Hospital at London Health Sciences Centre
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Łódź, 폴란드, 91-738
- 모병
- Uniwersytet Medyczny w Lodzi - Klinika Endokrynologii i Chorob Metabolicznych
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Paris, 프랑스, 75015
- 모병
- Institut Imagine
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
2년 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- COL1A1 또는 COL1A2의 유전적 변이 확인으로 확인된 OI Type I, III, IV의 임상진단
- 지난 12개월 동안 ≥ 1 골절, 지난 24개월 동안 ≥ 2 골절 또는 지난 24개월 동안 ≥ 1 대퇴골, 경골 또는 상완골 골절의 병력
- OI 치료를 위한 IV-비스포스포네이트 요법에 대한 이전 노출 또는 현재 받고 있는 모든 것
- 스크리닝 방문 시 혈청 25-하이드록시비타민 D 수치 ≥ 20ng/mL. 25-하이드록시비타민 D 수치가 20ng/mL 미만인 경우, 조사자의 지시에 따라 최소 14일의 비타민 D 보충 후 피험자를 재선별할 수 있습니다.
제외 기준:
- 조사자의 임상적 판단에 근거한 IV 비스포스포네이트 사용에 대한 금기
- 언제든지 골격 악성 종양 또는 뼈 전이의 병력
- 신경공 추간공 협착의 병력(측만증으로 인한 경우 제외)
- Chiari 기형 또는 기저 침범의 임상 증상. 지난 2년 이내에 임상적으로 불안정한 다른 신경계 질환의 존재는 의료 모니터의 검토가 필요합니다.
- 저/부갑상선 기능 항진증, 갑상선 기능 이상, 신증후군 또는 IV/V기 신장 질환과 같은 골 대사에 영향을 줄 수 있는 통제되지 않는 동반 질환의 병력 또는 현재
- 구루병, 골석화증, 특발성 소아 골다공증 또는 골격 이형성증과 같은 뼈 기형 및/또는 골절 위험 증가로 이어지는 모든 골격 상태(OI 제외)
- 관상동맥 이상, 가와사키병, 심근염, 심근병증, 심근경색, 뇌졸중, 혈전색전성 질환과 같은 알려진 심혈관 질환의 병력. 심초음파 검사가 필요한 다른 선천성 또는 후천성 심혈관 질환이 있는 개인은 의료 모니터 검토가 필요합니다. 조사관은 확인된 동맥성 고혈압과 같은 심혈관 위험 요인이 있는 환자에서 치료의 잠재적 이점이 잠재적 위험을 능가하는지 여부를 고려해야 합니다.
- 저칼슘혈증, 스크리닝 시 권장되는 ≥ 4시간 금식 후 연령 조정된 정상 한계 참조 범위 미만의 혈청 칼슘 수치로 정의됨
- 예상 사구체 여과율 <=35 mL/min/1.73 스크리닝 시 m2
- 언제든지 성장 호르몬, 데노수맙, 항-스클레로스틴 항체 또는 뼈에 영향을 미치는 기타 단백동화 또는 항흡수 약물(비스포스포네이트 제외)로 사전 치료
- 외부 방사선 치료의 역사
- 조사자의 판단에 대상체를 역효과에 대한 증가된 위험에 두는 세트루수맙 또는 이의 부형제에 대한 공지된 과민성
- 조사자의 관점에서 참여를 방해하거나 부당한 위험을 초래하거나 결과 해석을 혼란스럽게 하는 조건의 존재 또는 이력
- 스크리닝 전 또는 연구 동안(의료 모니터와 상의하여 연구자의 재량에 따라) 연구 약물의 4주 또는 5 반감기(둘 중 더 긴 것) 이내에 임의의 연구 제품 또는 연구 의료 기기의 사용
- 의료 모니터 연구의 사전 승인 없이 다른 임상 연구에 동시 참여
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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활성 비교기: 정맥 비스포스포네이트(IV-BP) -> 세트루수맙
IV-BP 참가자는 조사자의 재량에 따라 기존 용량/요법을 계속합니다. IV-BP에 있지 않은 참가자의 경우, 용량/요법은 조사자가 결정합니다. 활성 제어 기간 후 참가자는 연장 기간 동안 Setrusumab을 받게 됩니다. |
정맥(IV) 주입을 통해 한 달에 한 번(QM) 투여되는 완전 인간 스클레로스틴 중화 단클론 항체(mAb)
다른 이름들:
정맥내(IV) 주입을 통해 조사자 재량에 따라 투여
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실험적: 세트루수맙
참가자는 활성 제어 및 연장 기간 동안 Setrusumab을 받게 됩니다.
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정맥(IV) 주입을 통해 한 달에 한 번(QM) 투여되는 완전 인간 스클레로스틴 중화 단클론 항체(mAb)
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
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능동 제어 기간 동안 형태학적 척추 골절을 포함하여 모든 방사선학적으로 확인된 골절의 연간 비율
기간: 최대 24개월
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최대 24개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
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능동 제어 기간 동안 형태학적 척추 골절을 제외한 모든 방사선학적으로 확인된 골절의 연간 비율
기간: 최대 24개월
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최대 24개월
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북미 소아 정형외과 학회(Pediatric Orthopaedic Society of North America Pediatric Outcomes Data Collection Instrument)(POSNA-PODCI) 스포츠/신체 기능 및 통증/편안함 하위 척도 점수의 기준선에서 변경(활성 제어 기간의 12개월)
기간: 기준선, 최대 12개월
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기준선, 최대 12개월
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혈청 세트루수맙 농도
기간: 최대 24개월
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최대 24개월
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TEAE(Emergent Adverse Events), SAE(Serious Adverse Events) 및 AESI(Adverse Events of Special Interest) 치료를 받은 참여자 수
기간: 최대 24개월
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최대 24개월
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Anti-setrusumab 결합 및 중화 항체를 가진 참가자 수
기간: 최대 24개월
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최대 24개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceutical Inc
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2023년 6월 14일
기본 완료 (추정된)
2025년 12월 1일
연구 완료 (추정된)
2026년 6월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2023년 3월 3일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2023년 3월 3일
처음 게시됨 (실제)
2023년 3월 14일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2024년 4월 9일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 4월 8일
마지막으로 확인됨
2024년 4월 1일
추가 정보
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