Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Setrusumab vs Bisfosfoniany u pacjentów od 2 do (Cosmic)

24 lutego 2026 zaktualizowane przez: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Otwarte, randomizowane, kontrolowane substancją czynną badanie III fazy dotyczące porównania setrusumabu z bisfosfonianami u dzieci w wieku od 2 do < 5 lat z wrodzoną łamliwością kości typu I, III lub IV

Głównym celem badania jest ocena wpływu setrusumabu w porównaniu z dożylnymi bisfosfonianami (IV-BP) na zmniejszenie częstości złamań, w tym morfometrycznych złamań kręgów u dzieci i młodzieży.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Uczestnicy zostaną losowo przydzieleni w stosunku 1:1 do grupy otrzymującej setrusumab lub IV-BP. Po randomizacji uczestnicy będą otrzymywać setrusumab lub IV-BP przez okres do 24 miesięcy w okresie z aktywną kontrolą. Pod koniec okresu aktywnej kontroli wszyscy uczestnicy wejdą w okres przedłużenia, a uczestnicy przydzieleni do IV-BP przejdą na setrusumab. W okresie przedłużenia wszyscy uczestnicy będą otrzymywać setrusumab przez co najmniej 12 miesięcy lub do momentu, gdy setrusumab stanie się dostępny na rynku w ich kraju lub do przerwania badania. Stosowanie jakichkolwiek bisfosfonianów jest zabronione przez cały Okres Przedłużenia.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

69

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Brazylia
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brazylia, 90035-903
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre (HCPA)
  • Francja
      • Paris, Francja, 75015
        • Institut Imagine
  • Holandia
      • Utrecht, Holandia, 3584 EA
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht (UMCU) - Wilhelmina Kinderziekenhuis
  • Kanada
      • Ottawa, Kanada, KIH 8L1
        • Childrens Hospital Of Eastern Ontario Research Institute, University Of Ottawa
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A 5W9
        • Children's Hospital at London Health Sciences Centre
  • Polska
      • Lodz, Polska, 91-738
        • Uniwersytet Medyczny w Lodzi - Klinika Endokrynologii i Chorob Metabolicznych
  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85206
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
        • Childrens Hospital LA
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06510
        • Yale New Haven Hospital
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Stany Zjednoczone, 19803
        • Nemours/ Alfred i. duPoint Hospital for Children
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
        • Children's National Hospital DC
    • Florida
      • Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33612
        • University of South Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60707
        • Shriners Hospitals for Children Chicago
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27599
        • University of North Carolina at Chapel Hill (UNC)
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37212
        • Vanderbilt University Medical Center (VUMC)
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Stany Zjednoczone, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Baylor College of Medicine
  • Włochy
      • Roma, Włochy, 00161
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Umberto I

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

2 lata do 4 lata (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Rozpoznanie kliniczne OI typu I, III lub IV potwierdzone przez identyfikację mutacji genetycznej w COL1A1 lub COL1A2
  • ≥ 1 złamanie w ciągu ostatnich 12 miesięcy, ≥ 2 złamania w ciągu ostatnich 24 miesięcy lub ≥ 1 złamanie kości udowej, piszczelowej lub ramiennej w ciągu ostatnich 24 miesięcy
  • Jakakolwiek wcześniejsza ekspozycja na terapię bisfosfonianami dożylnymi lub obecnie stosowana w leczeniu OI
  • Poziom 25-hydroksywitaminy D w surowicy ≥ 20 ng/ml podczas wizyty przesiewowej. Jeśli poziomy 25-hydroksywitaminy D są poniżej 20 ng/ml, pacjent może zostać poddany ponownemu badaniu przesiewowemu po minimum 14 dniach suplementacji witaminy D zgodnie z zaleceniami Badacza

Kryteria wyłączenia:

  • Przeciwwskazanie do stosowania bisfosfonianów dożylnie w oparciu o ocenę kliniczną Badacza
  • Historia nowotworów złośliwych układu kostnego lub przerzutów do kości w dowolnym momencie
  • Historia zwężenia nerwu otworowego (z wyjątkiem przypadku, gdy jest to spowodowane skoliozą)
  • Objawy kliniczne malformacji Chiari lub wgłobienia podstawnego. Obecność jakiejkolwiek innej choroby neurologicznej, która była niestabilna klinicznie w ciągu ostatnich 2 lat, wymaga oceny przez Monitora Medycznego.
  • Choroby współistniejące w wywiadzie lub obecne, które mogą mieć wpływ na metabolizm kości, takie jak niedoczynność/nadczynność przytarczyc, nieprawidłowa czynność tarczycy, zespół nerczycowy lub choroba nerek w stadium IV/V
  • Każda choroba szkieletu (inna niż OI) prowadząca do deformacji kości i/lub zwiększonego ryzyka złamań, taka jak krzywica, osteopetroza, idiopatyczna młodzieńcza osteoporoza lub dysplazja szkieletu
  • Historia znanej choroby sercowo-naczyniowej, takiej jak anomalia tętnicy wieńcowej, choroba Kawasaki, zapalenie mięśnia sercowego, kardiomiopatia, zawał mięśnia sercowego, udar lub choroba zakrzepowo-zatorowa. Osoby z innymi wrodzonymi lub nabytymi chorobami układu krążenia wymagające badania echokardiograficznego wymagają przeglądu Monitora Medycznego. Badacze powinni rozważyć, czy potencjalne korzyści z leczenia przewyższają potencjalne ryzyko u pacjentów z czynnikami ryzyka sercowo-naczyniowego, takimi jak potwierdzone nadciśnienie tętnicze.
  • Hipokalcemia, zdefiniowana jako stężenie wapnia w surowicy poniżej normy dostosowanej do wieku, po zalecanym ≥ 4-godzinnym poście, podczas badania przesiewowego
  • Szacowany wskaźnik przesączania kłębuszkowego <=35 ml/min/1,73 m2 przy pokazie
  • Wcześniejsze leczenie hormonem wzrostu, denosumabem, przeciwciałem przeciw sklerostynie lub innymi lekami anabolicznymi lub antyresorpcyjnymi wpływającymi na kość (innymi niż bisfosfoniany) w dowolnym momencie
  • Historia radioterapii zewnętrznej
  • Znana nadwrażliwość na setrusumab lub jego substancje pomocnicze, która w ocenie badacza naraża pacjenta na zwiększone ryzyko wystąpienia działań niepożądanych
  • Obecność lub historia jakiejkolwiek choroby, która w opinii badacza mogłaby zakłócić udział, stwarzać nadmierne ryzyko lub zakłócić interpretację wyników
  • Użycie jakiegokolwiek badanego produktu lub badanego urządzenia medycznego w ciągu 4 tygodni lub 5 okresów półtrwania (w zależności od tego, który okres jest dłuższy) badanego leku przed Badaniem przesiewowym lub w trakcie badania (według uznania Badacza w porozumieniu z Monitorem medycznym)
  • Jednoczesny udział w innym badaniu klinicznym bez uprzedniej zgody Monitora Medycznego badania

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Aktywny komparator: Dożylne bisfosfoniany (IV-BP) -> Setrusumab

Uczestnicy stosujący IV-BP będą kontynuować dotychczasową dawkę/schemat według uznania badacza; w przypadku uczestników nieotrzymujących IV-BP dawka/schemat zostanie określony przez badacza.

Po okresie aktywnej kontroli uczestnicy otrzymają Setrusumab w okresie przedłużenia
Biologiczny: Setrusumab
W pełni ludzkie przeciwciało monoklonalne neutralizujące sklerostynę (mAb) podawane raz w miesiącu (QM) we wlewie dożylnym (IV)
Inne nazwy:
  • BPS804
  • UX143
Lek: Bisfosfonian
Podawany według uznania badacza we wlewie dożylnym (IV).
Eksperymentalny: Setrusumab
Uczestnicy będą otrzymywać Setrusumab w okresie aktywnej kontroli i przedłużenia
Biologiczny: Setrusumab
W pełni ludzkie przeciwciało monoklonalne neutralizujące sklerostynę (mAb) podawane raz w miesiącu (QM) we wlewie dożylnym (IV)
Inne nazwy:
  • BPS804
  • UX143

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Roczna wskaźnik wszystkich potwierdzonych radiograficznie złamań, w tym morfometrycznych złamań kręgowych, w pierwotnej analizie
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy
Do 24 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Stężenie setrusumabu w surowicy
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy
Do 24 miesięcy
Liczba uczestników leczonych Występujące zdarzenia niepożądane (TEAE), poważne zdarzenia niepożądane (SAE) i zdarzenia niepożądane o szczególnym znaczeniu (AESI)
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy
Do 24 miesięcy
Procentowa zmiana od wartości wyjściowej w DXA BMD w kręgosłupie lędźwiowej w pierwotnej analizie
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy
Do 24 miesięcy
Liczba uczestników z przeciwciałami wiązania i neutralizujące
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy
Do 24 miesięcy
Roczna wskaźnik złamań potwierdzonych radiograficznie, z wyłączeniem morfometrycznych złamań kręgowych, ale w tym złamania palców, palców, twarzy i czaszki w pierwotnej analizie
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy
Do 24 miesięcy
Współczynnik roczny wszystkich złamań potwierdzonych przez radiograficznie, z wyłączeniem morfometrycznych złamań kręgowych i złamań palców, palców, twarzy i czaszki, podczas pierwotnej analizy
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy
Do 24 miesięcy
Zmiana od wartości wyjściowej w absorptiometrii rentgenowskiej z podwójną energią (DXA) Gęstość Z (BMD) S-wynik w kręgosłupie lędźwiowej w pierwotnej analizie
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy
Do 24 miesięcy
Odsetek uczestników doświadczających nowych złamań potwierdzonych przez radiograficznie, w tym morfometrycznych złamań kręgowych, w pierwotnej analizie
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy
Do 24 miesięcy
Zmiana od wartości wyjściowej w Pediatric Ortopaedic Society of North America Extors Pediatric Instrument gromadzenia danych (Posna-Podci) Funkcjonowanie fizyczne i podskale podskali bólu/komfortu w podstawowej analizie
Ramy czasowe: Linia bazowa, do 24 miesięcy
Linia bazowa, do 24 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

14 czerwca 2023

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

23 października 2025

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 kwietnia 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

3 marca 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

3 marca 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

14 marca 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

25 lutego 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

24 lutego 2026

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • UX143-CL314
  • 2023-504196-24-00 (Inny identyfikator: EU CT Number)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj