Setrusumab vs bisfosfonater hos forsøkspersoner 2 til (Cosmic)
24. februar 2026 oppdatert av: Ultragenyx Pharmaceutical Inc
En åpen, randomisert, aktivt kontrollert, fase 3-studie av Setrusumab sammenlignet med bisfosfonater hos pediatriske personer 2 til < 5 år med Osteogenesis Imperfecta Type I, III eller IV
Hovedmålet med studien er å evaluere effekten av setrusumab vs intravenøse bisfosfonater (IV-BP) på reduksjon i frakturfrekvens, inkludert morfometriske vertebrale frakturer hos pediatriske deltakere.
Studieoversikt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Deltakerne vil bli randomisert 1:1 for å motta enten setrusumab eller IV-BP.
Etter randomisering vil deltakerne motta setrusumab eller IV-BP i opptil 24 måneder i løpet av den aktivt kontrollerte perioden.
Ved slutten av den aktivt kontrollerte perioden vil alle deltakere gå inn i utvidelsesperioden og deltakere som er tildelt IV-BP vil gå over til setrusumab.
I løpet av utvidelsesperioden vil alle deltakere motta setrusumab i minimum 12 måneder eller til setrusumab blir kommersielt tilgjengelig i deres respektive land eller studien avbrytes.
Bruk av bisfosfonater er forbudt i hele utvidelsesperioden.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
69
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Rio Grande do Sul
-
Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasil, 90035-903
- Hospital de Clinicas de Porto Alegre (HCPA)
-
-
-
-
-
Ottawa, Canada, KIH 8L1
- Childrens Hospital Of Eastern Ontario Research Institute, University Of Ottawa
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Canada, N6A 5W9
- Children's Hospital at London Health Sciences Centre
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Forente stater, 85206
- Phoenix Children's Hospital
-
-
California
-
Los Angeles, California, Forente stater, 90027
- Childrens Hospital LA
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Forente stater, 06510
- Yale New Haven Hospital
-
-
Delaware
-
Wilmington, Delaware, Forente stater, 19803
- Nemours/ Alfred i. duPoint Hospital for Children
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Forente stater, 20010
- Children's National Hospital DC
-
-
Florida
-
Tampa, Florida, Forente stater, 33612
- University of South Florida
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forente stater, 60707
- Shriners Hospitals for Children Chicago
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Forente stater, 63110
- Washington University School of Medicine
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Forente stater, 27599
- University of North Carolina at Chapel Hill (UNC)
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Forente stater, 37212
- Vanderbilt University Medical Center (VUMC)
-
-
Texas
-
Fort Worth, Texas, Forente stater, 76104
- Cook Children's Medical Center
-
Houston, Texas, Forente stater, 77030
- Baylor College of Medicine
-
-
-
-
-
Paris, Frankrike, 75015
- Institut Imagine
-
-
-
-
-
Roma, Italia, 00161
- Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Umberto I
-
-
-
-
-
Utrecht, Nederland, 3584 EA
- Universitair Medisch Centrum Utrecht (UMCU) - Wilhelmina Kinderziekenhuis
-
-
-
-
-
Lodz, Polen, 91-738
- Uniwersytet Medyczny w Lodzi - Klinika Endokrynologii i Chorob Metabolicznych
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
2 år til 4 år (Barn)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Klinisk diagnose av OI Type I, III eller IV bekreftet ved identifisering av genetisk mutasjon i COL1A1 eller COL1A2
- Anamnese med ≥ 1 brudd i løpet av de siste 12 månedene, ≥ 2 brudd i løpet av de siste 24 månedene, eller ≥ 1 femur-, tibia- eller humerusbrudd i løpet av de siste 24 månedene
- All tidligere eksponering for, eller for tiden mottar, IV-bisfosfonatbehandling for behandling av OI
- Serum 25-hydroksyvitamin D nivå ≥ 20 ng/ml ved screeningbesøket. Hvis 25-hydroksyvitamin D-nivåene er under 20 ng/ml, kan forsøkspersonen screenes på nytt etter minimum 14 dager med vitamin D-tilskudd som anvist av etterforskeren
Ekskluderingskriterier:
- Kontraindikasjon for bruk av IV-bisfosfonater basert på utforskerens kliniske vurdering
- Anamnese med skjelettmaligniteter eller benmetastaser når som helst
- Historie med neural foraminal stenose (bortsett fra hvis det skyldes skoliose)
- Kliniske manifestasjoner av Chiari-misdannelse eller basilar invaginasjon. Tilstedeværelse av andre nevrologiske sykdommer som har vært klinisk ustabile i løpet av de siste 2 årene krever gjennomgang av Medical Monitor.
- Anamnese med eller nåværende ukontrollerte samtidige sykdommer som kan påvirke benmetabolismen, slik som hypo/hyperparathyroidisme, unormal skjoldbruskkjertelfunksjon, nefrotisk syndrom eller stadium IV/V nyresykdom
- Enhver skjeletttilstand (annet enn OI) som fører til beindeformitet og/eller økt risiko for frakturer, som rakitt, osteopetrose, idiopatisk juvenil osteoporose eller skjelettdysplasi
- Anamnese med kjent kardiovaskulær sykdom som koronararterieanomali, Kawasaki sykdom, myokarditt, kardiomyopati, hjerteinfarkt, hjerneslag eller tromboembolisk sykdom. Personer med annen medfødt eller ervervet kardiovaskulær sykdom som krever ekkokardiogram, krever medisinsk monitor-gjennomgang. Undersøkere bør vurdere om de potensielle fordelene ved behandling oppveier den potensielle risikoen hos pasienter med kardiovaskulære risikofaktorer som bekreftet arteriell hypertensjon.
- Hypokalsemi, definert som serumkalsiumnivåer under de aldersjusterte normale grensereferanseområdene etter en anbefalt ≥ 4 timers faste, ved screening
- Estimert glomerulær filtrasjonshastighet <=35 ml/min/1,73 m2 ved Screening
- Tidligere behandling med veksthormon, denosumab, anti-sklerostin-antistoff eller andre anabole eller anti-resorptive medisiner som påvirker beinet (annet enn bisfosfonater) når som helst
- Historie om ekstern strålebehandling
- Kjent overfølsomhet overfor setrusumab eller dets hjelpestoffer som, etter etterforskerens vurdering, gir pasienten økt risiko for bivirkninger
- Tilstedeværelse eller historie av enhver tilstand som etter etterforskerens syn ville forstyrre deltakelse, utgjøre unødig risiko eller ville forvirre tolkningen av resultatene
- Bruk av ethvert undersøkelsesprodukt eller medisinsk utstyr innen 4 uker eller 5 halveringstider (den som er lengst) av undersøkelsesmedisinen før screening, eller under studien (etter etterforskerens skjønn i samråd med den medisinske monitoren)
- Samtidig deltakelse i en annen klinisk studie uten forhåndsgodkjenning fra studien Medical Monitor
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Aktiv komparator: Intravenøse bisfosfonater (IV-BP) -> Setrusumab
Deltakere på IV-BP vil fortsette sin eksisterende dose/regime etter utreders skjønn; for deltakere som ikke er på IV-BP, vil dosen/regimet bli bestemt av utrederen. Etter den aktivt kontrollerte perioden vil deltakerne motta Setrusumab i forlengelsesperioden |
Et fullstendig humant sklerostinnøytraliserende monoklonalt antistoff (mAb) administrert en gang i måneden (QM) via intravenøs (IV) infusjon
Andre navn:
Administreres etter utreders skjønn via intravenøs (IV) infusjon
|
|
Eksperimentell: Setrusumab
Deltakerne vil motta Setrusumab i løpet av den aktivt kontrollerte og forlengede perioden
|
Et fullstendig humant sklerostinnøytraliserende monoklonalt antistoff (mAb) administrert en gang i måneden (QM) via intravenøs (IV) infusjon
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Årsatt hastighet for alle radiografisk bekreftede brudd, inkludert morfometriske vertebrale brudd, ved primæranalysen
Tidsramme: Opptil 24 måneder
|
Opptil 24 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Serum Setrusumab Konsentrasjon
Tidsramme: Opptil 24 måneder
|
Opptil 24 måneder
|
|
Antall deltakere med behandling Emergent Adverse Events (TEAEs), Serious Adverse Events (SAEs) og Adverse Events of Special Interest (AESIs)
Tidsramme: Opptil 24 måneder
|
Opptil 24 måneder
|
|
Prosentvis endring fra baseline i DXA BMD ved korsryggen ved primæranalysen
Tidsramme: Opptil 24 måneder
|
Opptil 24 måneder
|
|
Antall deltakere med anti-setrusumab binding og nøytraliserende antistoffer
Tidsramme: Opptil 24 måneder
|
Opptil 24 måneder
|
|
Årsatt frekvens av radiografisk bekreftede brudd, unntatt morfometriske vertebrale brudd, men inkludert brudd på fingrene, tærne, ansiktet og hodeskallen ved den primære analysen
Tidsramme: Opptil 24 måneder
|
Opptil 24 måneder
|
|
Årsatt hastighet for alle radiografisk bekreftede brudd, unntatt morfometriske vertebrale brudd og brudd i fingrene, tærne, ansiktet og hodeskallen, ved primæranalysen
Tidsramme: Opptil 24 måneder
|
Opptil 24 måneder
|
|
Endring fra baseline i dobbeltenergi røntgenabsorptiometri (DXA) benmineraltetthet (BMD) Z-score ved lumbalryggen ved primæranalysen
Tidsramme: Opptil 24 måneder
|
Opptil 24 måneder
|
|
Andel deltakere som opplever nye radiografisk bekreftede brudd, inkludert morfometriske vertebrale brudd, ved primæranalysen
Tidsramme: Opptil 24 måneder
|
Opptil 24 måneder
|
|
Endring fra baseline i pediatrisk ortopedisk samfunn i Nord-Amerika Pediatriske utfall Datainnsamlingsinstrument (Posna-PODCI) Sport/fysisk funksjon og smerte/komfort underskala score ved primæranalysen
Tidsramme: Baseline, opptil 24 måneder
|
Baseline, opptil 24 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceutical Inc
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
14. juni 2023
Primær fullføring (Faktiske)
23. oktober 2025
Studiet fullført (Antatt)
1. april 2027
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
3. mars 2023
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
3. mars 2023
Først lagt ut (Faktiske)
14. mars 2023
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
25. februar 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
24. februar 2026
Sist bekreftet
1. februar 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Beinsykdommer
- Muskel- og skjelettsykdommer
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Bindevevssykdommer
- Osteochondrodysplasias
- Bensykdommer, utviklingsmessige
- Kollagen sykdommer
- Medfødte, arvelige og neonatale sykdommer og abnormiteter
- Hud- og bindevevssykdommer
- Osteogenesis Imperfecta
- Organiske kjemikalier
- Organofosforforbindelser
- Organofosfonater
- Difosfonater
- setrusumab
Andre studie-ID-numre
- UX143-CL314
- 2023-504196-24-00 (Annen identifikator: EU CT Number)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .