小児、ティーンエイジャーおよび若年成人における初期診断および/または再発時の急性骨髄性白血病:分子プロファイリング、多剤併用試験およびMSC相互作用研究 (ALARM3)
2024年6月24日 更新者:Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
小児、ティーンエイジャー、若年成人における初期診断および/または再発時の急性骨髄性白血病:分子プロファイリング、多剤併用試験、MSC相互作用研究 - ALARM3
小児急性骨髄性白血病は予後不良 (全生存率 60 ~ 75%) の疾患であり、再発率が 35 ~ 45% と高いため、根底にある生物学的メカニズムをさらに理解する必要があります。
この研究の主な目的は、生物学的コレクションを確立して、診断および/または再発時の初代芽球からの白血病細胞のゲノムプロファイリングを評価し、耐性に関与する主要な遺伝子ヒットの特定を改善し、再発の高いリスクを予測することです。 その他の目的には、骨髄間葉系幹細胞の研究と ex vivo 薬物試験が含まれます。
調査の概要
研究の種類
観察的
入学 (推定)
500
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前:Arnaud PETIT, Pr
- 電話番号:+33 1 44 73 53 14
- メール:arnaud.petit@aphp.fr
研究連絡先のバックアップ
- 名前:Jérôme Lambert, Pr
- 電話番号:+33 142499742
- メール:jerome.lambert@u-paris.fr
研究場所
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Amiens、フランス
- 募集
- CHU Amiens Picardie Site Sud
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コンタクト:
- Camille Leglise, MD
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Angers、フランス
- 募集
- CHU Angers
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コンタクト:
- Isabelle Pellier, MD
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Besançon、フランス
- 募集
- Hopital Minjoz
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コンタクト:
- Nathalie Cheikh, MD
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Bordeaux、フランス
- 募集
- CHU Pellegrin
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コンタクト:
- Stéphane Ducassou, MD
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Brest、フランス
- 募集
- CHRU Morvan
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コンタクト:
- Liana CARAUSU, MD
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Caen、フランス
- 募集
- CHU Caen
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コンタクト:
- Jérémie Rouger, MD
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Clermont-Ferrand、フランス
- 募集
- CHU Estaing
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コンタクト:
- Justyna KANOLD, MD
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Dijon、フランス
- 募集
- CHU François Mitterand
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コンタクト:
- Claire Desplante, MD
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Grenoble、フランス
- 募集
- Chu Grenoble
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コンタクト:
- Corinne Armari Alla, MD
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La Réunion、フランス
- 募集
- CHU de la Réunion
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コンタクト:
- Yves REGUERRE, MD
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Lille、フランス
- 募集
- Hôpital Jeanne de Flandre - CHRU
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コンタクト:
- Brigitte Nelken, MD
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Limoges、フランス
- 募集
- CHU Limoges
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コンタクト:
- Thomas Louvray, MD
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Lyon、フランス
- 募集
- HCL LYON
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コンタクト:
- Cécile Renard, MD
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Marseille、フランス
- 募集
- Hôpital d'Enfants de la TIMONE
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コンタクト:
- Paul Saultier, MD
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Montpellier、フランス
- 募集
- CHU Montpellier
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コンタクト:
- Stéphanie Haouy, MD
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Nancy、フランス
- 募集
- CHRU Nancy- Hopitaux de Brabois
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コンタクト:
- Marion Lubnau, MD
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Nantes、フランス
- 募集
- CHU Nantes
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コンタクト:
- Fanny Rialland, MD
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Nice、フランス
- 募集
- CHU NICE
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コンタクト:
- Marilyne Poirée, MD
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Paris、フランス
- 募集
- Hôpital TROUSSEAU
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コンタクト:
- Arnaud Petit, MD PhD
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Paris、フランス
- 募集
- Hopital Robert Debre
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コンタクト:
- Marion Strullu, MD
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Poitiers、フランス
- 募集
- CHU Poitiers
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コンタクト:
- Frédéric Millot, MD
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Reims、フランス
- 募集
- Hopital Americain
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コンタクト:
- Claire PLUCHART, MD
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Rennes、フランス
- 募集
- CHU Hopital Sud
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コンタクト:
- Virginie Gandemer, MD
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Rouen、フランス
- 募集
- CHU Rouen
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コンタクト:
- Nimrod Buchbinde, MD
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Saint-Étienne、フランス
- 募集
- CHU Saint Etienne
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コンタクト:
- Sandrine Thouvenin-Doulet, MD
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Strasbourg、フランス
- 募集
- Hopital Hautepierre
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コンタクト:
- Catherine Paillard, MD
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Toulouse、フランス
- 募集
- CHU Toulouse
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コンタクト:
- Marlène Pasquet, MD
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Tours、フランス
- 募集
- Chru Tours
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コンタクト:
- Julien LEJEUNE, MD
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
25年歳未満 (子、大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
-新たに診断された新規または二次性急性骨髄性白血病(AML)または再発または難治性AMLの子供または若年成人、またはAMLを発症する遺伝的素因のある患者、または標準の一部として骨髄吸引を受ける血液悪性腫瘍またはAML遺伝的素因症候群のない患者お手入れ
説明
包含基準:
- 0~25歳
- -新たにde novoまたは二次性急性骨髄性白血病(AML)と診断された、または
- 再発または難治性のAMLまたは
- -AMLを発症する遺伝的素因を持つ患者または
- -血液悪性腫瘍もAML遺伝素因症候群も持たず、標準治療の一環として骨髄吸引を受ける患者
- -18歳未満の患者の場合は両親の署名済みのインフォームドコンセント、または18歳以上の患者の場合は患者の署名済みのインフォームドコンセント。
除外基準:
- 参加を拒否する
- 健康保険の欠如 (フランスの社会保障)
- 保護中 (tutelle、curatelle、sauvegarde de Justice)
- 妊娠中または授乳中
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか?
デザインの詳細
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
|---|---|
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コホート 1 : 急性骨髄性白血病患者
25歳未満の初診時または再発時の急性骨髄性白血病患者
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コホート 2 : 急性骨髄性白血病を発症する遺伝的素因を持つ患者
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コホート 3 : 骨髄吸引を受ける患者
-標準治療の一環として骨髄吸引を受けるが、対照としてAMLまたはAMLを発症する素因がない患者
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この研究は何を測定していますか?
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
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次世代シーケンシング(NGS)によって特定された、診断から再発までの白血病細胞の体細胞変異の数
時間枠:5年まで
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5年まで
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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寛解状態からの累積再発率(CIR)。
時間枠:5年まで
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再発は次のように定義されます。 5%以上の骨髄芽球および/または髄外疾患の証拠 |
5年まで
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イベント フリー サバイバル (EFS)
時間枠:5年まで
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イベントフリーサバイバル(EFS)は、化学療法の開始から失敗、再発、または死亡までの時間として定義されます。
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5年まで
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無病生存 (DFS)
時間枠:5年まで
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無病生存期間 (DFS) は、寛解状態から再発または死亡までの時間として定義されます。
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5年まで
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WGS によって特定された変異の数
時間枠:5年まで
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白血病細胞における次世代シーケンシング (NGS) と比較した、全ゲノムシーケンシング (WGS) によって同定された変異の数
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5年まで
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間葉系幹細胞の発現プロファイル(トランスクリプトーム)
時間枠:5年まで
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AMLの診断時および再発時の間葉系幹細胞の発現プロファイル(トランスクリプトーム)を、AMLのない同年齢のコントロールと比較
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5年まで
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初代白血病細胞の生着率
時間枠:5年まで
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患者由来異種移植片 (PDX) またはその他の実験モデルにおける初代白血病細胞の生着率
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5年まで
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実験モデル由来の細胞から原発性白血病細胞までの遺伝子変異 (または発現) プロファイルの一致率
時間枠:5年まで
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5年まで
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診断時および再発時の白血病原発性芽球のLSCシグネチャプロファイルの比較
時間枠:5年まで
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5年まで
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診断時および再発時の白血病原発性芽球のLSCシグネチャプロファイルによる再発の累積発生率
時間枠:5年まで
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診断時および再発時の白血病初代芽球の白血病幹細胞(LSC)シグネチャプロファイルによる再発の累積発生率
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5年まで
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診断時および再発時の白血病原発性芽球のLSCシグネチャプロファイルによるEFS
時間枠:5年まで
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診断時および再発時の白血病初代芽球の白血病幹細胞(LSC)シグネチャプロファイルによるイベントフリーサバイバル
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5年まで
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診断時および再発時の白血病原発性芽球のLSCシグネチャプロファイルによるDFS
時間枠:5年まで
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診断時および再発時の白血病初代芽球の白血病幹細胞(LSC)シグネチャプロファイルによる無病生存(DFS)
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5年まで
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白血病原発性芽球の ex vivo 多剤試験プロファイル
時間枠:5年以上
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診断時および再発時の白血病原発性芽球の ex vivo 多剤試験プロファイルの比較
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5年以上
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診断および再発時の白血病原発性芽球の ex vivo 多剤試験プロファイルによる再発の累積発生率
時間枠:5年まで
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5年まで
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診断および再発時の白血病原発性芽球の ex vivo 多剤試験プロファイルによる EFS
時間枠:5年まで
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診断および再発時の白血病原発性芽球のex vivo多剤試験プロファイルによるイベントフリー生存
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5年まで
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診断および再発時の白血病原発性芽球のex vivo多剤試験プロファイルによるDFS
時間枠:5年まで
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診断および再発時の白血病原発性芽球の ex vivo 多剤試験プロファイルによる無病生存率
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5年まで
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患者の突然変異プロファイル
時間枠:5年以上
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診断および再発時のAML患者の変異プロファイルと比較した、素因症候群の患者の変異プロファイルの比較
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5年以上
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MRDクリアランスの割合
時間枠:最長5年
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MRDクリアランスは、MRDが10-3未満であると定義されます。各化学療法コース後にフローサイトメトリーおよび高感度NGS(MRDが10-4未満であると定義)によって評価されます。
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最長5年
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MRDクリアランスに基づく再発の累積発生率
時間枠:最長5年
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フローサイトメトリーにより感度閾値 10-3 で評価
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最長5年
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MRD クリアランスに基づく EFS
時間枠:最長5年
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フローサイトメトリーにより感度閾値 10-3 で評価
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最長5年
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MRD クリアランスに基づく DFS
時間枠:最長5年
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フローサイトメトリーにより感度閾値 10-3 で評価
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最長5年
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MRDクリアランスに基づく再発の累積発生率
時間枠:最長5年
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高感度NGSによる閾値10-4で評価
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最長5年
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MRD クリアランスに基づく EFS
時間枠:最長5年
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高感度NGSによる閾値10-4で評価
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最長5年
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MRD クリアランスに基づく DFS
時間枠:最長5年
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高感度NGSによる閾値10-4で評価
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最長5年
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2023年5月31日
一次修了 (推定)
2033年5月31日
研究の完了 (推定)
2033年5月31日
試験登録日
最初に提出
2023年3月6日
QC基準を満たした最初の提出物
2023年3月6日
最初の投稿 (実際)
2023年3月16日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2024年6月26日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年6月24日
最終確認日
2024年6月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。