어린이, 청소년 및 젊은 성인의 초기 진단 및/또는 재발 시 급성 골수성 백혈병: 분자 프로파일링, 다중약물 검사 및 MSC 상호작용 연구 (ALARM3)
2024년 6월 24일 업데이트: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
아동, 청소년 및 젊은 성인의 초기 진단 및/또는 재발 시 급성 골수성 백혈병: 분자 프로파일링, 다중 약물 검사 및 MSC 상호작용 연구 - ALARM3
소아 급성 골수성 백혈병은 예후가 불량한 질병(전체 생존율 60-75%)이며 35-45%의 높은 재발률은 기본 생물학적 메커니즘에 대한 추가 이해가 필요합니다.
이 연구의 주요 목적은 진단 및/또는 재발 시 1차 모세포로부터 백혈병 세포의 게놈 프로파일링을 평가하여 내성과 관련된 주요 유전적 공격의 식별을 개선하고 높은 재발 위험을 예측할 수 있는 생물학적 수집을 확립하는 것입니다. 다른 목적으로는 골수 중간엽 줄기 세포 연구 및 생체 외 약물 테스트가 있습니다.
연구 개요
연구 유형
관찰
등록 (추정된)
500
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Arnaud PETIT, Pr
- 전화번호: +33 1 44 73 53 14
- 이메일: arnaud.petit@aphp.fr
연구 연락처 백업
- 이름: Jérôme Lambert, Pr
- 전화번호: +33 142499742
- 이메일: jerome.lambert@u-paris.fr
연구 장소
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Amiens, 프랑스
- 모병
- CHU Amiens Picardie Site Sud
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연락하다:
- Camille Leglise, MD
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Angers, 프랑스
- 모병
- CHU Angers
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연락하다:
- Isabelle Pellier, MD
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Besançon, 프랑스
- 모병
- Hopital Minjoz
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연락하다:
- Nathalie Cheikh, MD
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Bordeaux, 프랑스
- 모병
- CHU Pellegrin
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연락하다:
- Stéphane Ducassou, MD
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Brest, 프랑스
- 모병
- CHRU Morvan
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연락하다:
- Liana CARAUSU, MD
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Caen, 프랑스
- 모병
- CHU Caen
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연락하다:
- Jérémie Rouger, MD
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Clermont-Ferrand, 프랑스
- 모병
- CHU Estaing
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연락하다:
- Justyna KANOLD, MD
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Dijon, 프랑스
- 모병
- CHU François Mitterand
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연락하다:
- Claire Desplante, MD
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Grenoble, 프랑스
- 모병
- CHU Grenoble
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연락하다:
- Corinne Armari Alla, MD
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La Réunion, 프랑스
- 모병
- CHU de la Réunion
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연락하다:
- Yves REGUERRE, MD
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Lille, 프랑스
- 모병
- Hôpital Jeanne de Flandre - CHRU
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연락하다:
- Brigitte Nelken, MD
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Limoges, 프랑스
- 모병
- CHU Limoges
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연락하다:
- Thomas Louvray, MD
-
Lyon, 프랑스
- 모병
- HCL LYON
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연락하다:
- Cécile Renard, MD
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Marseille, 프랑스
- 모병
- Hôpital d'Enfants de la TIMONE
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연락하다:
- Paul Saultier, MD
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Montpellier, 프랑스
- 모병
- CHU Montpellier
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연락하다:
- Stéphanie Haouy, MD
-
Nancy, 프랑스
- 모병
- CHRU Nancy- Hopitaux de Brabois
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연락하다:
- Marion Lubnau, MD
-
Nantes, 프랑스
- 모병
- CHU Nantes
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연락하다:
- Fanny Rialland, MD
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Nice, 프랑스
- 모병
- CHU Nice
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연락하다:
- Marilyne Poirée, MD
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Paris, 프랑스
- 모병
- Hôpital TROUSSEAU
-
연락하다:
- Arnaud Petit, MD PhD
-
Paris, 프랑스
- 모병
- Hopital Robert Debre
-
연락하다:
- Marion Strullu, MD
-
Poitiers, 프랑스
- 모병
- CHU Poitiers
-
연락하다:
- Frédéric Millot, MD
-
Reims, 프랑스
- 모병
- Hopital Americain
-
연락하다:
- Claire PLUCHART, MD
-
Rennes, 프랑스
- 모병
- CHU Hopital Sud
-
연락하다:
- Virginie Gandemer, MD
-
Rouen, 프랑스
- 모병
- CHU Rouen
-
연락하다:
- Nimrod Buchbinde, MD
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Saint-Étienne, 프랑스
- 모병
- CHU Saint Etienne
-
연락하다:
- Sandrine Thouvenin-Doulet, MD
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Strasbourg, 프랑스
- 모병
- Hopital Hautepierre
-
연락하다:
- Catherine Paillard, MD
-
Toulouse, 프랑스
- 모병
- CHU Toulouse
-
연락하다:
- Marlène Pasquet, MD
-
Tours, 프랑스
- 모병
- Chru Tours
-
연락하다:
- Julien LEJEUNE, MD
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
25년 이하 (어린이, 성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
새로 진단된 신규 또는 속발성 급성 골수성 백혈병(AML) 또는 재발성 또는 불응성 AML이 있는 소아 또는 청년 또는 AML이 발병할 유전적 소인이 있는 환자 또는 혈액학적 악성 종양이 없는 환자 케어
설명
포함 기준:
- 0-25세
- 새로 진단된 신규 또는 속발성 급성 골수성 백혈병(AML) 또는
- 재발성 또는 불응성 AML 또는
- AML 또는 AML 발병에 대한 유전적 소인이 있는 환자
- 혈액암이나 AML 유전적 소인 증후군이 없고 표준 치료의 일부로 골수 흡인을 받는 환자
- 18세 미만 환자에 대한 부모의 사전 동의서 서명 또는 18세 이상의 환자에 대한 환자 사전 동의서 서명.
제외 기준:
- 참여 거부
- 건강 보험 부족(프랑스 사회 보장)
- 보호 아래(tutelle, curatelle 또는 sauvegarde de justice)
- 임신 또는 모유 수유
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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코호트 1 : 급성 골수성 백혈병 환자
25세 미만의 초기 진단 또는 재발 당시 급성 골수성 백혈병 환자
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코호트 2 : 급성 골수성 백혈병 발병에 대한 유전적 소인이 있는 환자
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코호트 3: 골수 흡인을 시행한 환자
표준 치료의 일부로 골수 흡인을 시행하지만 대조군으로서 AML이나 AML 발병 소인이 없는 환자
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
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NGS(Next-Generation Sequencing)로 확인된 진단과 재발 사이의 백혈병 세포의 체세포 돌연변이 수
기간: 최대 5년
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최대 5년
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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관해 상태에서 누적 재발률(CIR).
기간: 최대 5년
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재발은 다음과 같이 정의됩니다. 골수 모세포 ≥ 5% 및/또는 골수외 질환의 증거 |
최대 5년
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이벤트 프리 서바이벌(EFS)
기간: 최대 5년
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사건 없는 생존(EFS)은 화학 요법 시작부터 실패, 재발 또는 사망 중 먼저 발생하는 시간으로 정의됩니다.
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최대 5년
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무질병 생존(DFS)
기간: 최대 5년
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무질병 생존(DFS)은 관해 상태에서 재발 또는 사망까지의 시간으로 정의됩니다.
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최대 5년
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WGS에 의해 식별된 돌연변이의 수
기간: 최대 5년
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백혈병 세포에서 차세대 시퀀싱(NGS)과 비교하여 전체 게놈 시퀀싱(WGS)으로 확인된 돌연변이 수
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최대 5년
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중간엽 줄기세포의 발현 프로파일(transcriptome)
기간: 최대 5년
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AML이 없는 연령 일치 대조군과 비교하여 AML 진단 및 재발 시 중간엽 줄기 세포의 발현 프로필(전사체)
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최대 5년
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원발성 백혈병 세포의 생착률
기간: 최대 5년
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환자 유래 이종이식편(PDX) 또는 기타 실험 모델에서 원발성 백혈병 세포의 생착률
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최대 5년
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실험 모델에서 파생된 세포와 원발성 백혈병 세포 사이의 유전적 돌연변이(또는 발현) 프로필의 일치율
기간: 최대 5년
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최대 5년
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진단 및 재발 시 백혈병 원발성 모세포의 LSC 시그니처 프로파일 비교
기간: 최대 5년
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최대 5년
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진단 및 재발 시 백혈병 원발성 모세포의 LSC 시그니처 프로파일에 따른 재발의 누적 발생률
기간: 최대 5년
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진단 및 재발 시 백혈병 원발성 모세포의 백혈병 줄기 세포(LSC) 시그니처 프로파일에 따른 재발의 누적 발생률
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최대 5년
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진단 및 재발 시 백혈병 원발성 돌풍의 LSC 시그니처 프로필에 따른 EFS
기간: 최대 5년
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진단 및 재발 시 백혈병 원발성 돌풍의 백혈병 줄기 세포(LSC) 시그니처 프로파일에 따른 사건 없는 생존
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최대 5년
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진단 및 재발 시 백혈병 원발성 모세포의 LSC 시그니처 프로필에 따른 DFS
기간: 최대 5년
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진단 및 재발 시 백혈병 1차 모세포의 백혈병 줄기 세포(LSC) 시그니처 프로파일에 따른 무질병 생존(DFS)
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최대 5년
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백혈병 일차 모세포의 생체 외 다약물 시험 프로필
기간: 최대 5년
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진단 및 재발 시 백혈병 원발성 모세포의 체외 다약물 검사 프로필 비교
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최대 5년
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진단 및 재발 시 백혈병 원발성 모세포의 체외 다약물 시험 프로필에 따른 재발의 누적 발생률
기간: 최대 5년
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최대 5년
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진단 및 재발 시 백혈병 원발성 모세포의 체외 다약물 시험 프로필에 따른 EFS
기간: 최대 5년
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진단 및 재발 시 백혈병 원발성 모세포의 체외 다약물 검사 프로필에 따른 사건 없는 생존
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최대 5년
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진단 및 재발 시 백혈병 원발성 모세포의 체외 다약물 시험 프로필에 따른 DFS
기간: 최대 5년
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진단 및 재발 시 백혈병 원발성 모세포의 체외 다약물 검사 프로필에 따른 무질병 생존
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최대 5년
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환자의 돌연변이 프로필
기간: 최대 5년
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진단 및 재발 시 AML 환자의 돌연변이 프로필과 소인 증후군 환자의 돌연변이 프로필 비교
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최대 5년
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MRD 제거 비율
기간: 최대 5년
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MRD 제거는 10-3 미만의 MRD로 정의됩니다. 각 화학요법 과정 후 유세포 분석 및 고감도 NGS(10-4 미만의 MRD로 정의됨)로 평가됩니다.
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최대 5년
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MRD 클리어런스에 따른 누적 재발 발생률
기간: 최대 5년
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10-3의 민감도 임계값에서 유세포 분석으로 평가됨
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최대 5년
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MRD 클리어런스에 따른 EFS
기간: 최대 5년
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10-3의 민감도 임계값에서 유세포 분석으로 평가됨
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최대 5년
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MRD 허가에 따른 DFS
기간: 최대 5년
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10-3의 민감도 임계값에서 유세포 분석으로 평가됨
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최대 5년
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MRD 클리어런스에 따른 누적 재발 발생률
기간: 최대 5년
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10-4의 임계값에서 고감도 NGS로 평가됨
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최대 5년
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MRD 클리어런스에 따른 EFS
기간: 최대 5년
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10-4의 임계값에서 고감도 NGS로 평가됨
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최대 5년
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MRD 허가에 따른 DFS
기간: 최대 5년
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10-4의 임계값에서 고감도 NGS로 평가됨
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최대 5년
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2023년 5월 31일
기본 완료 (추정된)
2033년 5월 31일
연구 완료 (추정된)
2033년 5월 31일
연구 등록 날짜
최초 제출
2023년 3월 6일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2023년 3월 6일
처음 게시됨 (실제)
2023년 3월 16일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2024년 6월 26일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 6월 24일
마지막으로 확인됨
2024년 6월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- APHP220571
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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