Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Akutt myeloid leukemi ved innledende diagnose og/eller tilbakefall hos barn, tenåringer og unge voksne: molekylær profilering, multilegemiddeltesting og MSC-interaksjonsstudier (ALARM3)

24. juni 2024 oppdatert av: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Akutt myeloid leukemi ved innledende diagnose og/eller tilbakefall hos barn, tenåringer og unge voksne: molekylær profilering, multilegemiddeltesting og MSC-interaksjonsstudier - ALARM3

Pediatrisk akutt myeloid leukemi er sykdom med dårlig prognose (total overlevelse på 60-75%) og høy tilbakefallsrate på 35-45% krever ytterligere forståelse av de underliggende biologiske mekanismene.

Hovedmålet med denne studien er å etablere en biologisk samling for å evaluere den genomiske profileringen av leukemiske celler fra primære blaster ved diagnose og/eller tilbakefall for å forbedre identifiseringen av de viktigste genetiske treffene involvert i resistens og kan forutsi en høy risiko for tilbakefall. Andre mål inkluderer studiet av benmargsmesenkymale stamceller og ex vivo medikamenttesting.

Studieoversikt

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Antatt)

500

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

      • Amiens, Frankrike
        • Rekruttering
        • CHU Amiens Picardie Site Sud
        • Ta kontakt med:
          • Camille Leglise, MD
      • Angers, Frankrike
        • Rekruttering
        • CHU Angers
        • Ta kontakt med:
          • Isabelle Pellier, MD
      • Besançon, Frankrike
        • Rekruttering
        • Hopital Minjoz
        • Ta kontakt med:
          • Nathalie Cheikh, MD
      • Bordeaux, Frankrike
        • Rekruttering
        • CHU Pellegrin
        • Ta kontakt med:
          • Stéphane Ducassou, MD
      • Brest, Frankrike
        • Rekruttering
        • CHRU Morvan
        • Ta kontakt med:
          • Liana CARAUSU, MD
      • Caen, Frankrike
        • Rekruttering
        • CHU Caen
        • Ta kontakt med:
          • Jérémie Rouger, MD
      • Clermont-Ferrand, Frankrike
        • Rekruttering
        • CHU Estaing
        • Ta kontakt med:
          • Justyna KANOLD, MD
      • Dijon, Frankrike
        • Rekruttering
        • CHU François Mitterand
        • Ta kontakt med:
          • Claire Desplante, MD
      • Grenoble, Frankrike
        • Rekruttering
        • Chu Grenoble
        • Ta kontakt med:
          • Corinne Armari Alla, MD
      • La Réunion, Frankrike
        • Rekruttering
        • CHU de la Réunion
        • Ta kontakt med:
          • Yves REGUERRE, MD
      • Lille, Frankrike
        • Rekruttering
        • Hôpital Jeanne de Flandre - CHRU
        • Ta kontakt med:
          • Brigitte Nelken, MD
      • Limoges, Frankrike
        • Rekruttering
        • CHU Limoges
        • Ta kontakt med:
          • Thomas Louvray, MD
      • Lyon, Frankrike
        • Rekruttering
        • HCL LYON
        • Ta kontakt med:
          • Cécile Renard, MD
      • Marseille, Frankrike
        • Rekruttering
        • Hôpital d'Enfants de la TIMONE
        • Ta kontakt med:
          • Paul Saultier, MD
      • Montpellier, Frankrike
        • Rekruttering
        • CHU Montpellier
        • Ta kontakt med:
          • Stéphanie Haouy, MD
      • Nancy, Frankrike
        • Rekruttering
        • CHRU Nancy- Hopitaux de Brabois
        • Ta kontakt med:
          • Marion Lubnau, MD
      • Nantes, Frankrike
        • Rekruttering
        • CHU Nantes
        • Ta kontakt med:
          • Fanny Rialland, MD
      • Nice, Frankrike
        • Rekruttering
        • CHU NICE
        • Ta kontakt med:
          • Marilyne Poirée, MD
      • Paris, Frankrike
        • Rekruttering
        • Hôpital TROUSSEAU
        • Ta kontakt med:
          • Arnaud Petit, MD PhD
      • Paris, Frankrike
        • Rekruttering
        • Hopital Robert Debre
        • Ta kontakt med:
          • Marion Strullu, MD
      • Poitiers, Frankrike
        • Rekruttering
        • CHU Poitiers
        • Ta kontakt med:
          • Frédéric Millot, MD
      • Reims, Frankrike
        • Rekruttering
        • Hopital Americain
        • Ta kontakt med:
          • Claire PLUCHART, MD
      • Rennes, Frankrike
        • Rekruttering
        • CHU Hopital Sud
        • Ta kontakt med:
          • Virginie Gandemer, MD
      • Rouen, Frankrike
        • Rekruttering
        • CHU Rouen
        • Ta kontakt med:
          • Nimrod Buchbinde, MD
      • Saint-Étienne, Frankrike
        • Rekruttering
        • CHU Saint Etienne
        • Ta kontakt med:
          • Sandrine Thouvenin-Doulet, MD
      • Strasbourg, Frankrike
        • Rekruttering
        • Hopital Hautepierre
        • Ta kontakt med:
          • Catherine Paillard, MD
      • Toulouse, Frankrike
        • Rekruttering
        • CHU Toulouse
        • Ta kontakt med:
          • Marlène Pasquet, MD
      • Tours, Frankrike
        • Rekruttering
        • Chru Tours
        • Ta kontakt med:
          • Julien LEJEUNE, MD

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

Ikke eldre enn 25 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Barn eller unge voksne med nylig diagnostisert de novo eller sekundær akutt myeloid leukemi (AML) eller tilbakefall eller refraktær AML eller pasienter med genetisk disposisjon for å utvikle AML eller pasienter uten hematologisk malignitet eller AML genetisk predisposisjonssyndrom som gjennomgår benmargsaspirasjon som en del av standarden for omsorg

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • 0-25 år gammel
  • Nydiagnostisert de novo eller sekundær akutt myeloid leukemi (AML) eller
  • Tilbakefallende eller refraktær AML eller
  • Pasienter med genetisk disposisjon for å utvikle AML eller
  • Pasienter uten hematologisk malignitet eller AML genetisk predisposisjonssyndrom som gjennomgår benmargsaspirasjon som en del av standardbehandlingen
  • Signert informert samtykke fra foreldre for pasienter under 18 år eller signert informert samtykke fra pasient for pasienter 18 år og over.

Ekskluderingskriterier:

  • Nekter å delta
  • Mangel på helseforsikring (fransk trygd)
  • Under beskyttelse (tutelle, curatelle eller sauvegarde de justice)
  • Graviditet eller amming

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Intervensjon / Behandling
Kohort 1: Pasienter med akutt myeloid leukemi
Pasienter med akutt myeloid leukemi ved første diagnose eller tilbakefall, under 25 år
  • 3 ekstra rør med blodprøve (kohort 1), ved diagnose og ved tilbakefall hvis tilbakefall oppstår
  • Benmargsaspirasjon: 3 ekstra rør (kohort 1), ved diagnose og ved tilbakefall hvis tilbakefall oppstår
Kohort 2: Pasienter med genetisk disposisjon for å utvikle akutt myeloid leukemi
  • 1 ekstra rør med blodprøve (kohort 2 og 3 ved inkludering)
  • Benmargsaspirasjon: 1 ekstra rør (kohort 2 og 3 ved inkludering)
Kohort 3: Pasienter som gjennomgår benmargsaspirasjon
Pasienter som gjennomgår benmargsaspirasjon som en del av standardbehandling, men uten AML eller disposisjon for å utvikle AML, som kontroller
  • 1 ekstra rør med blodprøve (kohort 2 og 3 ved inkludering)
  • Benmargsaspirasjon: 1 ekstra rør (kohort 2 og 3 ved inkludering)

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Antall somatiske mutasjoner i leukemiceller mellom diagnose og tilbakefall identifisert av Next-Generation Sequencing (NGS)
Tidsramme: Inntil 5 år
Inntil 5 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Kumulativ forekomst av tilbakefall (CIR) fra remisjonsstatus.
Tidsramme: Inntil 5 år

Tilbakefall er definert som:

Benmargsblaster ≥ 5 % og/eller tegn på ekstramedullær sykdom

Inntil 5 år
Event Free Survival (EFS)
Tidsramme: Inntil 5 år
Event Free Survival (EFS) er definert som tiden fra start av kjemoterapi til svikt, tilbakefall eller død som inntreffer først
Inntil 5 år
Sykdomsfri overlevelse (DFS)
Tidsramme: Inntil 5 år
Disease Free Survival (DFS) er definert som tiden fra remisjonsstatus til tilbakefall eller død.
Inntil 5 år
Antall mutasjoner identifisert av WGS
Tidsramme: Inntil 5 år
Antall mutasjoner identifisert av Whole-Genome-Sequencing (WGS) sammenlignet med Next Generation Sequencing (NGS) i leukemiceller
Inntil 5 år
Ekspresjonsprofil (transkriptom) av mesenkymale stamceller
Tidsramme: Inntil 5 år
Ekspresjonsprofil (transkriptom) av mesenkymale stamceller ved AML-diagnose og tilbakefall sammenlignet med alderstilpassede kontroller uten AML
Inntil 5 år
Engraftment rate av primære leukemiceller
Tidsramme: Inntil 5 år
Engraftment rate av primære leukemiceller i pasientavledede xenografts (PDX) eller andre eksperimentelle modeller
Inntil 5 år
Matchet rate av genetisk mutasjons (eller ekspresjon) profil mellom avledede celler fra eksperimentelle modeller til primære leukemiceller
Tidsramme: Inntil 5 år
Inntil 5 år
Sammenligning av LSC-signaturprofil for leukemiske primære blaster ved diagnose og ved tilbakefall
Tidsramme: Inntil 5 år
Inntil 5 år
Kumulativ forekomst av tilbakefall i henhold til LSC-signaturprofilen for leukemiske primære blaster ved diagnose og ved tilbakefall
Tidsramme: Inntil 5 år
Kumulativ forekomst av tilbakefall i henhold til Leukemic Stem Cell (LSC) signaturprofil av leukemiske primære blaster ved diagnose og ved tilbakefall
Inntil 5 år
EFS i henhold til LSC-signaturprofil av leukemiske primære blaster ved diagnose og ved tilbakefall
Tidsramme: Inntil 5 år
Hendelsesfri overlevelse i henhold til Leukemic Stem Cell (LSC) signaturprofil av leukemiske primære blaster ved diagnose og ved tilbakefall
Inntil 5 år
DFS i henhold til LSC signaturprofil av leukemiske primære blaster ved diagnose og ved tilbakefall
Tidsramme: Inntil 5 år
Sykdomsfri overlevelse (DFS) i henhold til Leukemic Stem Cell (LSC) signaturprofil av leukemiske primære blaster ved diagnose og ved tilbakefall
Inntil 5 år
Ex vivo multidrug testing profil av leukemiske primære blaster
Tidsramme: Opp til 5 år
Sammenligning av ex vivo multidrug testing profil av leukemiske primære blaster ved diagnose og tilbakefall
Opp til 5 år
Kumulativ forekomst av tilbakefall i henhold til ex vivo multimedikamenttestingsprofil av leukemiske primære blaster ved diagnose og tilbakefall
Tidsramme: Inntil 5 år
Inntil 5 år
EFS i henhold til ex vivo multidrug testing profil av leukemiske primære blaster ved diagnose og tilbakefall
Tidsramme: Inntil 5 år
Hendelsesfri overlevelse i henhold til ex vivo multidrug testing profil av leukemiske primære blaster ved diagnose og tilbakefall
Inntil 5 år
DFS i henhold til ex vivo multidrug testing profil av leukemiske primære blaster ved diagnose og tilbakefall
Tidsramme: Inntil 5 år
Sykdomsfri overlevelse i henhold til ex vivo multidrug testing profil av leukemiske primære blaster ved diagnose og tilbakefall
Inntil 5 år
Mutasjonsprofil av pasienter
Tidsramme: Opp til 5 år
Sammenligning av mutasjonsprofilen til pasienter med predisposisjonssyndrom sammenlignet med mutasjonsprofilen til pasienter med AML ved diagnose og tilbakefall
Opp til 5 år
Prosentandel av MRD-klarering
Tidsramme: Inntil 5 år
MRD-clearance er definert som MRD under 10-3 Evaluert ved flowcytometri og høysensitivitets-NGS (definert som MRD under 10-4) etter hvert kjemoterapikurs
Inntil 5 år
Kumulativ forekomst av tilbakefall i henhold til MRD-clearance
Tidsramme: Inntil 5 år
Evaluert ved flowcytometri ved en sensitivitetsterskel på 10-3
Inntil 5 år
EFS i henhold til MRD-godkjenning
Tidsramme: Inntil 5 år
Evaluert ved flowcytometri ved en sensitivitetsterskel på 10-3
Inntil 5 år
DFS i henhold til MRD-godkjenning
Tidsramme: Inntil 5 år
Evaluert ved flowcytometri ved en sensitivitetsterskel på 10-3
Inntil 5 år
Kumulativ forekomst av tilbakefall i henhold til MRD-clearance
Tidsramme: Inntil 5 år
Evaluert av høysensitiv NGS ved en terskel på 10-4
Inntil 5 år
EFS i henhold til MRD-godkjenning
Tidsramme: Inntil 5 år
Evaluert av høysensitiv NGS ved en terskel på 10-4
Inntil 5 år
DFS i henhold til MRD-godkjenning
Tidsramme: Inntil 5 år
Evaluert av høysensitiv NGS ved en terskel på 10-4
Inntil 5 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

31. mai 2023

Primær fullføring (Antatt)

31. mai 2033

Studiet fullført (Antatt)

31. mai 2033

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

6. mars 2023

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

6. mars 2023

Først lagt ut (Faktiske)

16. mars 2023

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

26. juni 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

24. juni 2024

Sist bekreftet

1. juni 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere