- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk utprøving NCT05772559
Akutt myeloid leukemi ved innledende diagnose og/eller tilbakefall hos barn, tenåringer og unge voksne: molekylær profilering, multilegemiddeltesting og MSC-interaksjonsstudier (ALARM3)
Akutt myeloid leukemi ved innledende diagnose og/eller tilbakefall hos barn, tenåringer og unge voksne: molekylær profilering, multilegemiddeltesting og MSC-interaksjonsstudier - ALARM3
Pediatrisk akutt myeloid leukemi er sykdom med dårlig prognose (total overlevelse på 60-75%) og høy tilbakefallsrate på 35-45% krever ytterligere forståelse av de underliggende biologiske mekanismene.
Hovedmålet med denne studien er å etablere en biologisk samling for å evaluere den genomiske profileringen av leukemiske celler fra primære blaster ved diagnose og/eller tilbakefall for å forbedre identifiseringen av de viktigste genetiske treffene involvert i resistens og kan forutsi en høy risiko for tilbakefall. Andre mål inkluderer studiet av benmargsmesenkymale stamceller og ex vivo medikamenttesting.
Studieoversikt
Status
Studietype
Registrering (Antatt)
Kontakter og plasseringer
Studiekontakt
- Navn: Arnaud PETIT, Pr
- Telefonnummer: +33 1 44 73 53 14
- E-post: arnaud.petit@aphp.fr
Studer Kontakt Backup
- Navn: Jérôme Lambert, Pr
- Telefonnummer: +33 142499742
- E-post: jerome.lambert@u-paris.fr
Studiesteder
-
-
-
Amiens, Frankrike
- Rekruttering
- CHU Amiens Picardie Site Sud
-
Ta kontakt med:
- Camille Leglise, MD
-
Angers, Frankrike
- Rekruttering
- CHU Angers
-
Ta kontakt med:
- Isabelle Pellier, MD
-
Besançon, Frankrike
- Rekruttering
- Hopital Minjoz
-
Ta kontakt med:
- Nathalie Cheikh, MD
-
Bordeaux, Frankrike
- Rekruttering
- CHU Pellegrin
-
Ta kontakt med:
- Stéphane Ducassou, MD
-
Brest, Frankrike
- Rekruttering
- CHRU Morvan
-
Ta kontakt med:
- Liana CARAUSU, MD
-
Caen, Frankrike
- Rekruttering
- CHU Caen
-
Ta kontakt med:
- Jérémie Rouger, MD
-
Clermont-Ferrand, Frankrike
- Rekruttering
- CHU Estaing
-
Ta kontakt med:
- Justyna KANOLD, MD
-
Dijon, Frankrike
- Rekruttering
- CHU François Mitterand
-
Ta kontakt med:
- Claire Desplante, MD
-
Grenoble, Frankrike
- Rekruttering
- Chu Grenoble
-
Ta kontakt med:
- Corinne Armari Alla, MD
-
La Réunion, Frankrike
- Rekruttering
- CHU de la Réunion
-
Ta kontakt med:
- Yves REGUERRE, MD
-
Lille, Frankrike
- Rekruttering
- Hôpital Jeanne de Flandre - CHRU
-
Ta kontakt med:
- Brigitte Nelken, MD
-
Limoges, Frankrike
- Rekruttering
- CHU Limoges
-
Ta kontakt med:
- Thomas Louvray, MD
-
Lyon, Frankrike
- Rekruttering
- HCL LYON
-
Ta kontakt med:
- Cécile Renard, MD
-
Marseille, Frankrike
- Rekruttering
- Hôpital d'Enfants de la TIMONE
-
Ta kontakt med:
- Paul Saultier, MD
-
Montpellier, Frankrike
- Rekruttering
- CHU Montpellier
-
Ta kontakt med:
- Stéphanie Haouy, MD
-
Nancy, Frankrike
- Rekruttering
- CHRU Nancy- Hopitaux de Brabois
-
Ta kontakt med:
- Marion Lubnau, MD
-
Nantes, Frankrike
- Rekruttering
- CHU Nantes
-
Ta kontakt med:
- Fanny Rialland, MD
-
Nice, Frankrike
- Rekruttering
- CHU NICE
-
Ta kontakt med:
- Marilyne Poirée, MD
-
Paris, Frankrike
- Rekruttering
- Hôpital TROUSSEAU
-
Ta kontakt med:
- Arnaud Petit, MD PhD
-
Paris, Frankrike
- Rekruttering
- Hopital Robert Debre
-
Ta kontakt med:
- Marion Strullu, MD
-
Poitiers, Frankrike
- Rekruttering
- CHU Poitiers
-
Ta kontakt med:
- Frédéric Millot, MD
-
Reims, Frankrike
- Rekruttering
- Hopital Americain
-
Ta kontakt med:
- Claire PLUCHART, MD
-
Rennes, Frankrike
- Rekruttering
- CHU Hopital Sud
-
Ta kontakt med:
- Virginie Gandemer, MD
-
Rouen, Frankrike
- Rekruttering
- CHU Rouen
-
Ta kontakt med:
- Nimrod Buchbinde, MD
-
Saint-Étienne, Frankrike
- Rekruttering
- CHU Saint Etienne
-
Ta kontakt med:
- Sandrine Thouvenin-Doulet, MD
-
Strasbourg, Frankrike
- Rekruttering
- Hopital Hautepierre
-
Ta kontakt med:
- Catherine Paillard, MD
-
Toulouse, Frankrike
- Rekruttering
- CHU Toulouse
-
Ta kontakt med:
- Marlène Pasquet, MD
-
Tours, Frankrike
- Rekruttering
- Chru Tours
-
Ta kontakt med:
- Julien LEJEUNE, MD
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Prøvetakingsmetode
Studiepopulasjon
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- 0-25 år gammel
- Nydiagnostisert de novo eller sekundær akutt myeloid leukemi (AML) eller
- Tilbakefallende eller refraktær AML eller
- Pasienter med genetisk disposisjon for å utvikle AML eller
- Pasienter uten hematologisk malignitet eller AML genetisk predisposisjonssyndrom som gjennomgår benmargsaspirasjon som en del av standardbehandlingen
- Signert informert samtykke fra foreldre for pasienter under 18 år eller signert informert samtykke fra pasient for pasienter 18 år og over.
Ekskluderingskriterier:
- Nekter å delta
- Mangel på helseforsikring (fransk trygd)
- Under beskyttelse (tutelle, curatelle eller sauvegarde de justice)
- Graviditet eller amming
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Kohort 1: Pasienter med akutt myeloid leukemi
Pasienter med akutt myeloid leukemi ved første diagnose eller tilbakefall, under 25 år
|
|
|
Kohort 2: Pasienter med genetisk disposisjon for å utvikle akutt myeloid leukemi
|
|
|
Kohort 3: Pasienter som gjennomgår benmargsaspirasjon
Pasienter som gjennomgår benmargsaspirasjon som en del av standardbehandling, men uten AML eller disposisjon for å utvikle AML, som kontroller
|
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Antall somatiske mutasjoner i leukemiceller mellom diagnose og tilbakefall identifisert av Next-Generation Sequencing (NGS)
Tidsramme: Inntil 5 år
|
Inntil 5 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Kumulativ forekomst av tilbakefall (CIR) fra remisjonsstatus.
Tidsramme: Inntil 5 år
|
Tilbakefall er definert som: Benmargsblaster ≥ 5 % og/eller tegn på ekstramedullær sykdom |
Inntil 5 år
|
|
Event Free Survival (EFS)
Tidsramme: Inntil 5 år
|
Event Free Survival (EFS) er definert som tiden fra start av kjemoterapi til svikt, tilbakefall eller død som inntreffer først
|
Inntil 5 år
|
|
Sykdomsfri overlevelse (DFS)
Tidsramme: Inntil 5 år
|
Disease Free Survival (DFS) er definert som tiden fra remisjonsstatus til tilbakefall eller død.
|
Inntil 5 år
|
|
Antall mutasjoner identifisert av WGS
Tidsramme: Inntil 5 år
|
Antall mutasjoner identifisert av Whole-Genome-Sequencing (WGS) sammenlignet med Next Generation Sequencing (NGS) i leukemiceller
|
Inntil 5 år
|
|
Ekspresjonsprofil (transkriptom) av mesenkymale stamceller
Tidsramme: Inntil 5 år
|
Ekspresjonsprofil (transkriptom) av mesenkymale stamceller ved AML-diagnose og tilbakefall sammenlignet med alderstilpassede kontroller uten AML
|
Inntil 5 år
|
|
Engraftment rate av primære leukemiceller
Tidsramme: Inntil 5 år
|
Engraftment rate av primære leukemiceller i pasientavledede xenografts (PDX) eller andre eksperimentelle modeller
|
Inntil 5 år
|
|
Matchet rate av genetisk mutasjons (eller ekspresjon) profil mellom avledede celler fra eksperimentelle modeller til primære leukemiceller
Tidsramme: Inntil 5 år
|
Inntil 5 år
|
|
|
Sammenligning av LSC-signaturprofil for leukemiske primære blaster ved diagnose og ved tilbakefall
Tidsramme: Inntil 5 år
|
Inntil 5 år
|
|
|
Kumulativ forekomst av tilbakefall i henhold til LSC-signaturprofilen for leukemiske primære blaster ved diagnose og ved tilbakefall
Tidsramme: Inntil 5 år
|
Kumulativ forekomst av tilbakefall i henhold til Leukemic Stem Cell (LSC) signaturprofil av leukemiske primære blaster ved diagnose og ved tilbakefall
|
Inntil 5 år
|
|
EFS i henhold til LSC-signaturprofil av leukemiske primære blaster ved diagnose og ved tilbakefall
Tidsramme: Inntil 5 år
|
Hendelsesfri overlevelse i henhold til Leukemic Stem Cell (LSC) signaturprofil av leukemiske primære blaster ved diagnose og ved tilbakefall
|
Inntil 5 år
|
|
DFS i henhold til LSC signaturprofil av leukemiske primære blaster ved diagnose og ved tilbakefall
Tidsramme: Inntil 5 år
|
Sykdomsfri overlevelse (DFS) i henhold til Leukemic Stem Cell (LSC) signaturprofil av leukemiske primære blaster ved diagnose og ved tilbakefall
|
Inntil 5 år
|
|
Ex vivo multidrug testing profil av leukemiske primære blaster
Tidsramme: Opp til 5 år
|
Sammenligning av ex vivo multidrug testing profil av leukemiske primære blaster ved diagnose og tilbakefall
|
Opp til 5 år
|
|
Kumulativ forekomst av tilbakefall i henhold til ex vivo multimedikamenttestingsprofil av leukemiske primære blaster ved diagnose og tilbakefall
Tidsramme: Inntil 5 år
|
Inntil 5 år
|
|
|
EFS i henhold til ex vivo multidrug testing profil av leukemiske primære blaster ved diagnose og tilbakefall
Tidsramme: Inntil 5 år
|
Hendelsesfri overlevelse i henhold til ex vivo multidrug testing profil av leukemiske primære blaster ved diagnose og tilbakefall
|
Inntil 5 år
|
|
DFS i henhold til ex vivo multidrug testing profil av leukemiske primære blaster ved diagnose og tilbakefall
Tidsramme: Inntil 5 år
|
Sykdomsfri overlevelse i henhold til ex vivo multidrug testing profil av leukemiske primære blaster ved diagnose og tilbakefall
|
Inntil 5 år
|
|
Mutasjonsprofil av pasienter
Tidsramme: Opp til 5 år
|
Sammenligning av mutasjonsprofilen til pasienter med predisposisjonssyndrom sammenlignet med mutasjonsprofilen til pasienter med AML ved diagnose og tilbakefall
|
Opp til 5 år
|
|
Prosentandel av MRD-klarering
Tidsramme: Inntil 5 år
|
MRD-clearance er definert som MRD under 10-3 Evaluert ved flowcytometri og høysensitivitets-NGS (definert som MRD under 10-4) etter hvert kjemoterapikurs
|
Inntil 5 år
|
|
Kumulativ forekomst av tilbakefall i henhold til MRD-clearance
Tidsramme: Inntil 5 år
|
Evaluert ved flowcytometri ved en sensitivitetsterskel på 10-3
|
Inntil 5 år
|
|
EFS i henhold til MRD-godkjenning
Tidsramme: Inntil 5 år
|
Evaluert ved flowcytometri ved en sensitivitetsterskel på 10-3
|
Inntil 5 år
|
|
DFS i henhold til MRD-godkjenning
Tidsramme: Inntil 5 år
|
Evaluert ved flowcytometri ved en sensitivitetsterskel på 10-3
|
Inntil 5 år
|
|
Kumulativ forekomst av tilbakefall i henhold til MRD-clearance
Tidsramme: Inntil 5 år
|
Evaluert av høysensitiv NGS ved en terskel på 10-4
|
Inntil 5 år
|
|
EFS i henhold til MRD-godkjenning
Tidsramme: Inntil 5 år
|
Evaluert av høysensitiv NGS ved en terskel på 10-4
|
Inntil 5 år
|
|
DFS i henhold til MRD-godkjenning
Tidsramme: Inntil 5 år
|
Evaluert av høysensitiv NGS ved en terskel på 10-4
|
Inntil 5 år
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Antatt)
Studiet fullført (Antatt)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- APHP220571
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .