Ostra białaczka szpikowa we wstępnej diagnozie i/lub nawrocie u dzieci, młodzieży i młodych dorosłych: profilowanie molekularne, testy wielolekowe i badania interakcji MSC (ALARM3)
24 czerwca 2024 zaktualizowane przez: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Ostra białaczka szpikowa we wstępnej diagnozie i/lub nawrocie u dzieci, młodzieży i młodych dorosłych: profilowanie molekularne, testy wielolekowe i badania interakcji MSC - ALARM3
Dziecięce ostre białaczki szpikowe to choroby o złym rokowaniu (całkowite przeżycie 60-75%) i wysokim współczynniku nawrotów wynoszącym 35-45%, co wymaga dalszego zrozumienia podstawowych mechanizmów biologicznych.
Głównym celem tego badania jest stworzenie kolekcji biologicznej do oceny profilowania genomowego komórek białaczkowych z pierwotnych blastów w momencie diagnozy i / lub nawrotu, aby poprawić identyfikację głównych trafień genetycznych związanych z opornością i może przewidzieć wysokie ryzyko nawrotu. Inne cele obejmują badanie mezenchymalnych komórek macierzystych szpiku kostnego i testowanie leków ex vivo.
Przegląd badań
Status
Rekrutacyjny
Typ studiów
Obserwacyjny
Zapisy (Szacowany)
500
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Arnaud PETIT, Pr
- Numer telefonu: +33 1 44 73 53 14
- E-mail: arnaud.petit@aphp.fr
Kopia zapasowa kontaktu do badania
- Nazwa: Jérôme Lambert, Pr
- Numer telefonu: +33 142499742
- E-mail: jerome.lambert@u-paris.fr
Lokalizacje studiów
-
-
-
Amiens, Francja
- Rekrutacyjny
- CHU Amiens Picardie Site Sud
-
Kontakt:
- Camille Leglise, MD
-
Angers, Francja
- Rekrutacyjny
- CHU Angers
-
Kontakt:
- Isabelle Pellier, MD
-
Besançon, Francja
- Rekrutacyjny
- Hopital Minjoz
-
Kontakt:
- Nathalie Cheikh, MD
-
Bordeaux, Francja
- Rekrutacyjny
- CHU Pellegrin
-
Kontakt:
- Stéphane Ducassou, MD
-
Brest, Francja
- Rekrutacyjny
- CHRU Morvan
-
Kontakt:
- Liana CARAUSU, MD
-
Caen, Francja
- Rekrutacyjny
- CHU Caen
-
Kontakt:
- Jérémie Rouger, MD
-
Clermont-Ferrand, Francja
- Rekrutacyjny
- CHU Estaing
-
Kontakt:
- Justyna KANOLD, MD
-
Dijon, Francja
- Rekrutacyjny
- CHU François Mitterand
-
Kontakt:
- Claire Desplante, MD
-
Grenoble, Francja
- Rekrutacyjny
- CHU Grenoble
-
Kontakt:
- Corinne Armari Alla, MD
-
La Réunion, Francja
- Rekrutacyjny
- CHU de La Réunion
-
Kontakt:
- Yves REGUERRE, MD
-
Lille, Francja
- Rekrutacyjny
- Hôpital Jeanne de Flandre - CHRU
-
Kontakt:
- Brigitte Nelken, MD
-
Limoges, Francja
- Rekrutacyjny
- Chu Limoges
-
Kontakt:
- Thomas Louvray, MD
-
Lyon, Francja
- Rekrutacyjny
- HCL LYON
-
Kontakt:
- Cécile Renard, MD
-
Marseille, Francja
- Rekrutacyjny
- Hôpital d'Enfants de la TIMONE
-
Kontakt:
- Paul Saultier, MD
-
Montpellier, Francja
- Rekrutacyjny
- CHU Montpellier
-
Kontakt:
- Stéphanie Haouy, MD
-
Nancy, Francja
- Rekrutacyjny
- CHRU Nancy- Hopitaux de Brabois
-
Kontakt:
- Marion Lubnau, MD
-
Nantes, Francja
- Rekrutacyjny
- CHU Nantes
-
Kontakt:
- Fanny Rialland, MD
-
Nice, Francja
- Rekrutacyjny
- CHU Nice
-
Kontakt:
- Marilyne Poirée, MD
-
Paris, Francja
- Rekrutacyjny
- Hôpital TROUSSEAU
-
Kontakt:
- Arnaud Petit, MD PhD
-
Paris, Francja
- Rekrutacyjny
- Hôpital Robert Debré
-
Kontakt:
- Marion Strullu, MD
-
Poitiers, Francja
- Rekrutacyjny
- CHU Poitiers
-
Kontakt:
- Frédéric Millot, MD
-
Reims, Francja
- Rekrutacyjny
- Hopital Americain
-
Kontakt:
- Claire PLUCHART, MD
-
Rennes, Francja
- Rekrutacyjny
- CHU Hopital Sud
-
Kontakt:
- Virginie Gandemer, MD
-
Rouen, Francja
- Rekrutacyjny
- CHU Rouen
-
Kontakt:
- Nimrod Buchbinde, MD
-
Saint-Étienne, Francja
- Rekrutacyjny
- CHU Saint Etienne
-
Kontakt:
- Sandrine Thouvenin-Doulet, MD
-
Strasbourg, Francja
- Rekrutacyjny
- Hopital Hautepierre
-
Kontakt:
- Catherine Paillard, MD
-
Toulouse, Francja
- Rekrutacyjny
- CHU Toulouse
-
Kontakt:
- Marlène Pasquet, MD
-
Tours, Francja
- Rekrutacyjny
- Chru Tours
-
Kontakt:
- Julien LEJEUNE, MD
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Nie starszy niż 25 lat (Dziecko, Dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Metoda próbkowania
Próbka bez prawdopodobieństwa
Badana populacja
Dzieci lub młode osoby dorosłe z nowo rozpoznaną de novo lub wtórną ostrą białaczką szpikową (AML) lub nawrotową lub oporną na leczenie AML lub pacjenci z genetyczną predyspozycją do rozwoju AML lub pacjenci bez nowotworu układu krwiotwórczego ani zespołu genetycznej predyspozycji do AML, którym poddaje się aspirację szpiku kostnego w ramach standardowej opieka
Opis
Kryteria przyjęcia:
- 0-25 lat
- Nowo zdiagnozowana de novo lub wtórna ostra białaczka szpikowa (AML) lub
- Nawracająca lub oporna AML lub
- Pacjenci z genetyczną predyspozycją do rozwoju AML lub
- Pacjenci bez nowotworu układu krwiotwórczego ani zespołu genetycznej predyspozycji do AML, u których w ramach standardowej opieki wykonano aspirację szpiku kostnego
- Podpisana świadoma zgoda rodziców w przypadku pacjentów w wieku poniżej 18 lat lub podpisana świadoma zgoda pacjenta w przypadku pacjentów w wieku 18 lat i starszych.
Kryteria wyłączenia:
- Odmówić udziału
- Brak ubezpieczenia zdrowotnego (francuskie ubezpieczenie społeczne)
- Pod ochroną ( tutelle , curatelle lub sauvegarde de Justice )
- Ciąża lub karmienie piersią
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
Kohorty i interwencje
Grupa / Kohorta |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Kohorta 1: Pacjenci z ostrą białaczką szpikową
Pacjenci z ostrą białaczką szpikową w momencie początkowego rozpoznania lub nawrotu, w wieku poniżej 25 lat
|
|
|
Kohorta 2: Pacjenci z genetyczną predyspozycją do rozwoju ostrej białaczki szpikowej
|
|
|
Kohorta 3: Pacjenci poddawani aspiracji szpiku kostnego
Pacjenci poddawani aspiracji szpiku kostnego w ramach standardowej opieki, ale bez AML ani predyspozycji do rozwoju AML, jako grupa kontrolna
|
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Liczba mutacji somatycznych w komórkach białaczkowych między diagnozą a nawrotem zidentyfikowanych za pomocą sekwencjonowania nowej generacji (NGS)
Ramy czasowe: Do 5 lat
|
Do 5 lat
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Skumulowana częstość nawrotów (CIR) ze stanu remisji.
Ramy czasowe: Do 5 lat
|
Nawrót definiuje się jako: Blasty w szpiku kostnym ≥ 5% i/lub objawy choroby pozaszpikowej |
Do 5 lat
|
|
Przetrwanie bez wydarzenia (EFS)
Ramy czasowe: Do 5 lat
|
Przeżycie bez zdarzenia (ang. Event Free Survival, EFS) definiuje się jako czas od rozpoczęcia chemioterapii do niepowodzenia, nawrotu lub zgonu, który kiedykolwiek nastąpi wcześniej
|
Do 5 lat
|
|
Przeżycie wolne od choroby (DFS)
Ramy czasowe: Do 5 lat
|
Przeżycie wolne od choroby (DFS) definiuje się jako czas od stanu remisji do nawrotu choroby lub śmierci.
|
Do 5 lat
|
|
Liczba mutacji zidentyfikowanych przez WGS
Ramy czasowe: Do 5 lat
|
Liczba mutacji zidentyfikowanych przez sekwencjonowanie całego genomu (WGS) w porównaniu z sekwencjonowaniem nowej generacji (NGS) w komórkach białaczkowych
|
Do 5 lat
|
|
Profil ekspresji (transkryptomu) mezenchymalnych komórek macierzystych
Ramy czasowe: Do 5 lat
|
Profil ekspresji (transkryptom) mezenchymalnych komórek macierzystych w momencie rozpoznania AML i nawrotu w porównaniu z dopasowanymi wiekowo kontrolami bez AML
|
Do 5 lat
|
|
Szybkość wszczepienia pierwotnych komórek białaczkowych
Ramy czasowe: Do 5 lat
|
Wskaźnik wszczepienia pierwotnych komórek białaczkowych w ksenoprzeszczepach pochodzących od pacjentów (PDX) lub innych modelach eksperymentalnych
|
Do 5 lat
|
|
Dopasowany wskaźnik profilu mutacji genetycznych (lub ekspresji) między komórkami pochodnymi z modeli eksperymentalnych do pierwotnych komórek białaczkowych
Ramy czasowe: Do 5 lat
|
Do 5 lat
|
|
|
Porównanie profilu sygnatur LSC pierwotnych blastów białaczkowych w diagnozie i nawrocie
Ramy czasowe: Do 5 lat
|
Do 5 lat
|
|
|
Skumulowana częstość nawrotów zgodnie z profilem sygnatury LSC pierwotnych blastów białaczkowych w momencie rozpoznania i nawrotu
Ramy czasowe: Do 5 lat
|
Skumulowana częstość nawrotów zgodnie z profilem sygnatur białaczkowych komórek macierzystych (LSC) pierwotnych blastów białaczkowych w momencie rozpoznania i nawrotu
|
Do 5 lat
|
|
EFS zgodnie z profilem sygnatury LSC pierwotnych blastów białaczkowych w diagnozie i nawrocie
Ramy czasowe: Do 5 lat
|
Przeżycie wolne od zdarzeń zgodnie z profilem sygnatur białaczkowych komórek macierzystych (LSC) pierwotnych blastów białaczkowych w diagnozie i nawrocie
|
Do 5 lat
|
|
DFS zgodnie z profilem sygnatury LSC pierwotnych blastów białaczkowych w diagnozie i nawrocie
Ramy czasowe: Do 5 lat
|
Przeżycie wolne od choroby (DFS) zgodnie z profilem sygnatury białaczkowych komórek macierzystych (LSC) pierwotnych blastów białaczkowych w diagnozie i nawrocie
|
Do 5 lat
|
|
Profil testów wielolekowych ex vivo pierwotnych blastów białaczkowych
Ramy czasowe: Do 5 lat
|
Porównanie profilu testów wielolekowych ex vivo pierwotnych blastów białaczkowych w momencie rozpoznania i nawrotu
|
Do 5 lat
|
|
Skumulowana częstość nawrotów zgodnie z profilem testów wielolekowych ex vivo pierwotnych blastów białaczkowych w momencie rozpoznania i nawrotu
Ramy czasowe: Do 5 lat
|
Do 5 lat
|
|
|
EFS zgodnie z profilem testów wielolekowych ex vivo pierwotnych blastów białaczkowych w momencie rozpoznania i nawrotu
Ramy czasowe: Do 5 lat
|
Przeżycie bez zdarzeń zgodnie z profilem testów wielolekowych ex vivo pierwotnych blastów białaczkowych w momencie rozpoznania i nawrotu
|
Do 5 lat
|
|
DFS zgodnie z profilem testów wielolekowych ex vivo pierwotnych blastów białaczkowych w momencie rozpoznania i nawrotu
Ramy czasowe: Do 5 lat
|
Przeżycie wolne od choroby zgodnie z profilem testów wielolekowych ex vivo pierwotnych blastów białaczkowych w momencie rozpoznania i nawrotu
|
Do 5 lat
|
|
Profil mutacyjny pacjentów
Ramy czasowe: Do 5 lat
|
Porównanie profilu mutacji pacjentów z zespołem predyspozycji w porównaniu z profilem mutacji pacjentów z AML w momencie rozpoznania i nawrotu
|
Do 5 lat
|
|
Procent zezwolenia MRD
Ramy czasowe: Do 5 lat
|
Klirens MRD definiuje się jako MRD poniżej 10-3. Ocenia się go za pomocą cytometrii przepływowej i NGS o wysokiej czułości (określanego jako MRD poniżej 10-4) po każdym cyklu chemioterapii
|
Do 5 lat
|
|
Skumulowana częstość nawrotów zgodnie z klirensem MRD
Ramy czasowe: Do 5 lat
|
Oceniane za pomocą cytometrii przepływowej przy progu czułości 10-3
|
Do 5 lat
|
|
EFS zgodnie z zezwoleniem MRD
Ramy czasowe: Do 5 lat
|
Oceniane za pomocą cytometrii przepływowej przy progu czułości 10-3
|
Do 5 lat
|
|
DFS zgodnie z zezwoleniem MRD
Ramy czasowe: Do 5 lat
|
Oceniane za pomocą cytometrii przepływowej przy progu czułości 10-3
|
Do 5 lat
|
|
Skumulowana częstość nawrotów zgodnie z klirensem MRD
Ramy czasowe: Do 5 lat
|
Oceniane przez NGS o wysokiej czułości przy progu 10-4
|
Do 5 lat
|
|
EFS zgodnie z zezwoleniem MRD
Ramy czasowe: Do 5 lat
|
Oceniane przez NGS o wysokiej czułości przy progu 10-4
|
Do 5 lat
|
|
DFS zgodnie z zezwoleniem MRD
Ramy czasowe: Do 5 lat
|
Oceniane przez NGS o wysokiej czułości przy progu 10-4
|
Do 5 lat
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
31 maja 2023
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
31 maja 2033
Ukończenie studiów (Szacowany)
31 maja 2033
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
6 marca 2023
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
6 marca 2023
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
16 marca 2023
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
26 czerwca 2024
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
24 czerwca 2024
Ostatnia weryfikacja
1 czerwca 2024
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- APHP220571
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .