Leucemia mieloide acuta alla diagnosi iniziale e/o recidiva nei bambini, negli adolescenti e nei giovani adulti: profili molecolari, test multifarmaco e studi di interazione tra MSC (ALARM3)
24 giugno 2024 aggiornato da: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Leucemia mieloide acuta alla diagnosi iniziale e/o recidiva in bambini, adolescenti e giovani adulti: profili molecolari, test multifarmaco e studi di interazione MSC - ALARM3
Le leucemie mieloidi acute pediatriche sono malattie con prognosi sfavorevole (sopravvivenza globale del 60-75%) e un alto tasso di recidiva del 35-45% richiedono un'ulteriore comprensione dei meccanismi biologici sottostanti.
L'obiettivo principale di questo studio è stabilire una raccolta biologica per valutare il profilo genomico delle cellule leucemiche da blasti primari alla diagnosi e/o recidiva per migliorare l'identificazione dei principali colpi genetici coinvolti nella resistenza e potrebbe prevedere un alto rischio di recidiva. Altri obiettivi includono lo studio delle cellule staminali mesenchimali del midollo osseo e il test farmacologico ex vivo.
Panoramica dello studio
Stato
Reclutamento
Tipo di studio
Osservativo
Iscrizione (Stimato)
500
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Contatto studio
- Nome: Arnaud PETIT, Pr
- Numero di telefono: +33 1 44 73 53 14
- Email: arnaud.petit@aphp.fr
Backup dei contatti dello studio
- Nome: Jérôme Lambert, Pr
- Numero di telefono: +33 142499742
- Email: jerome.lambert@u-paris.fr
Luoghi di studio
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Amiens, Francia
- Reclutamento
- CHU Amiens Picardie Site Sud
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Contatto:
- Camille Leglise, MD
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Angers, Francia
- Reclutamento
- CHU Angers
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Contatto:
- Isabelle Pellier, MD
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Besançon, Francia
- Reclutamento
- Hopital Minjoz
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Contatto:
- Nathalie Cheikh, MD
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Bordeaux, Francia
- Reclutamento
- CHU Pellegrin
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Contatto:
- Stéphane Ducassou, MD
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Brest, Francia
- Reclutamento
- CHRU Morvan
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Contatto:
- Liana CARAUSU, MD
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Caen, Francia
- Reclutamento
- CHU Caen
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Contatto:
- Jérémie Rouger, MD
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Clermont-Ferrand, Francia
- Reclutamento
- CHU Estaing
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Contatto:
- Justyna KANOLD, MD
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Dijon, Francia
- Reclutamento
- CHU François Mitterand
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Contatto:
- Claire Desplante, MD
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Grenoble, Francia
- Reclutamento
- CHU Grenoble
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Contatto:
- Corinne Armari Alla, MD
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La Réunion, Francia
- Reclutamento
- CHU de La Réunion
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Contatto:
- Yves REGUERRE, MD
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Lille, Francia
- Reclutamento
- Hôpital Jeanne de Flandre - CHRU
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Contatto:
- Brigitte Nelken, MD
-
Limoges, Francia
- Reclutamento
- Chu Limoges
-
Contatto:
- Thomas Louvray, MD
-
Lyon, Francia
- Reclutamento
- HCL LYON
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Contatto:
- Cécile Renard, MD
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Marseille, Francia
- Reclutamento
- Hôpital d'Enfants de la TIMONE
-
Contatto:
- Paul Saultier, MD
-
Montpellier, Francia
- Reclutamento
- CHU Montpellier
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Contatto:
- Stéphanie Haouy, MD
-
Nancy, Francia
- Reclutamento
- CHRU Nancy- Hopitaux de Brabois
-
Contatto:
- Marion Lubnau, MD
-
Nantes, Francia
- Reclutamento
- CHU Nantes
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Contatto:
- Fanny Rialland, MD
-
Nice, Francia
- Reclutamento
- CHU Nice
-
Contatto:
- Marilyne Poirée, MD
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Paris, Francia
- Reclutamento
- Hôpital TROUSSEAU
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Contatto:
- Arnaud Petit, MD PhD
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Paris, Francia
- Reclutamento
- Hôpital Robert Debré
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Contatto:
- Marion Strullu, MD
-
Poitiers, Francia
- Reclutamento
- CHU Poitiers
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Contatto:
- Frédéric Millot, MD
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Reims, Francia
- Reclutamento
- Hopital Americain
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Contatto:
- Claire PLUCHART, MD
-
Rennes, Francia
- Reclutamento
- CHU Hopital Sud
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Contatto:
- Virginie Gandemer, MD
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Rouen, Francia
- Reclutamento
- CHU Rouen
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Contatto:
- Nimrod Buchbinde, MD
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Saint-Étienne, Francia
- Reclutamento
- CHU Saint Etienne
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Contatto:
- Sandrine Thouvenin-Doulet, MD
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Strasbourg, Francia
- Reclutamento
- Hopital Hautepierre
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Contatto:
- Catherine Paillard, MD
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Toulouse, Francia
- Reclutamento
- CHU Toulouse
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Contatto:
- Marlène Pasquet, MD
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Tours, Francia
- Reclutamento
- Chru Tours
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Contatto:
- Julien LEJEUNE, MD
-
-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Non più vecchio di 25 anni (Bambino, Adulto)
Accetta volontari sani
No
Metodo di campionamento
Campione non probabilistico
Popolazione di studio
Bambini o giovani adulti con leucemia mieloide acuta de novo o secondaria di nuova diagnosi (LMA) o LMA recidivante o refrattaria o pazienti con predisposizione genetica a sviluppare LMA o pazienti senza neoplasia ematologica né sindrome da predisposizione genetica all'AML sottoposti ad aspirato di midollo osseo come parte dello standard di cura
Descrizione
Criterio di inclusione:
- 0-25 anni
- Leucemia mieloide acuta (AML) secondaria o de novo di nuova diagnosi o
- AML recidivato o refrattario o
- Pazienti con predisposizione genetica a sviluppare AML o
- Pazienti senza neoplasia ematologica né sindrome da predisposizione genetica AML sottoposti ad aspirato midollare come parte dello standard di cura
- Consenso informato firmato dei genitori per pazienti di età inferiore a 18 anni o consenso informato firmato del paziente per pazienti di età pari o superiore a 18 anni.
Criteri di esclusione:
- Rifiuta di partecipare
- Mancanza di assicurazione sanitaria (previdenza sociale francese)
- Sotto protezione (tutelle, curatelle o sauvegarde de Justice)
- Gravidanza o allattamento
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Coorte 1: Pazienti con leucemia mieloide acuta
Pazienti con leucemia mieloide acuta alla diagnosi iniziale o recidiva, di età inferiore a 25 anni
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Coorte 2: pazienti con predisposizione genetica a sviluppare leucemia mieloide acuta
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Coorte 3: Pazienti sottoposti a aspirato midollare
Pazienti sottoposti ad aspirato di midollo osseo come parte dello standard di cura ma senza AML né predisposizione a sviluppare AML, come controlli
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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Numero di mutazioni somatiche nelle cellule leucemiche tra diagnosi e recidiva identificate mediante Next-Generation Sequencing (NGS)
Lasso di tempo: Fino a 5 anni
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Fino a 5 anni
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Incidenza cumulativa di recidiva (CIR) dallo stato di remissione.
Lasso di tempo: Fino a 5 anni
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La ricaduta è definita come: Blasti del midollo osseo ≥ 5% e/o evidenza di malattia extramidollare |
Fino a 5 anni
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Sopravvivenza senza eventi (EFS)
Lasso di tempo: Fino a 5 anni
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La sopravvivenza libera da eventi (EFS) è definita come il tempo dall'inizio della chemioterapia al fallimento, alla ricaduta o alla morte che si verifica per prima
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Fino a 5 anni
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Sopravvivenza libera da malattia (DFS)
Lasso di tempo: Fino a 5 anni
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La sopravvivenza libera da malattia (DFS) è definita come il tempo dallo stato di remissione alla ricaduta o alla morte.
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Fino a 5 anni
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Numero di mutazioni identificate da WGS
Lasso di tempo: Fino a 5 anni
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Numero di mutazioni identificate dal sequenziamento del genoma intero (WGS) rispetto al sequenziamento di nuova generazione (NGS) nelle cellule leucemiche
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Fino a 5 anni
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Profilo di espressione (trascrittoma) delle cellule staminali mesenchimali
Lasso di tempo: Fino a 5 anni
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Profilo di espressione (trascrittoma) delle cellule staminali mesenchimali alla diagnosi di AML e recidiva rispetto ai controlli di pari età senza AML
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Fino a 5 anni
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Tasso di attecchimento delle cellule leucemiche primarie
Lasso di tempo: Fino a 5 anni
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Tasso di attecchimento di cellule leucemiche primarie in xenotrapianti derivati dal paziente (PDX) o altri modelli sperimentali
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Fino a 5 anni
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Tasso corrispondente di profilo genetico mutazionale (o di espressione) tra cellule derivate da modelli sperimentali e cellule leucemiche primarie
Lasso di tempo: Fino a 5 anni
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Fino a 5 anni
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Confronto del profilo di firma LSC dei blasti primari leucemici alla diagnosi e alla ricaduta
Lasso di tempo: Fino a 5 anni
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Fino a 5 anni
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Incidenza cumulativa di recidiva secondo il profilo di firma LSC dei blasti primari leucemici alla diagnosi e alla recidiva
Lasso di tempo: Fino a 5 anni
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Incidenza cumulativa di recidiva secondo il profilo caratteristico delle cellule staminali leucemiche (LSC) dei blasti primari leucemici alla diagnosi e alla recidiva
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Fino a 5 anni
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EFS secondo il profilo di firma LSC dei blasti primari leucemici alla diagnosi e alla recidiva
Lasso di tempo: Fino a 5 anni
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Sopravvivenza libera da eventi secondo il profilo caratteristico delle cellule staminali leucemiche (LSC) dei blasti primari leucemici alla diagnosi e alla recidiva
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Fino a 5 anni
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DFS secondo il profilo di firma LSC dei blasti primari leucemici alla diagnosi e alla recidiva
Lasso di tempo: Fino a 5 anni
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Sopravvivenza libera da malattia (DFS) secondo il profilo caratteristico delle cellule staminali leucemiche (LSC) dei blasti primari leucemici alla diagnosi e alla recidiva
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Fino a 5 anni
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Profilo di test multifarmaco ex vivo di blasti primari leucemici
Lasso di tempo: Fino a 5 anni
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Confronto del profilo di test multifarmaco ex vivo di blasti primari leucemici alla diagnosi e alla ricaduta
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Fino a 5 anni
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Incidenza cumulativa di recidiva secondo il profilo di test multifarmaco ex vivo di blasti primari leucemici alla diagnosi e recidiva
Lasso di tempo: Fino a 5 anni
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Fino a 5 anni
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EFS secondo il profilo di test multifarmaco ex vivo di blasti primari leucemici alla diagnosi e alla recidiva
Lasso di tempo: Fino a 5 anni
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Sopravvivenza libera da eventi secondo il profilo di test multifarmaco ex vivo dei blasti primari leucemici alla diagnosi e alla recidiva
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Fino a 5 anni
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DFS secondo il profilo di test multifarmaco ex vivo di blasti primari leucemici alla diagnosi e alla recidiva
Lasso di tempo: Fino a 5 anni
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Sopravvivenza libera da malattia secondo il profilo di test multifarmaco ex vivo dei blasti primari leucemici alla diagnosi e alla recidiva
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Fino a 5 anni
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Profilo mutazionale dei pazienti
Lasso di tempo: Fino a 5 anni
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Confronto del profilo mutazionale dei pazienti con una sindrome di predisposizione rispetto al profilo mutazionale dei pazienti con AML alla diagnosi e alla recidiva
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Fino a 5 anni
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Percentuale di eliminazione della MRD
Lasso di tempo: Fino a 5 anni
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La clearance della MRD è definita come MRD inferiore a 10-3 Valutata mediante citometria a flusso e NGS ad alta sensibilità (definita come MRD inferiore a 10-4) dopo ogni ciclo di chemioterapia
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Fino a 5 anni
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Incidenza cumulativa di recidiva in base alla clearance della MRD
Lasso di tempo: Fino a 5 anni
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Valutato mediante citometria a flusso ad una soglia di sensibilità di 10-3
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Fino a 5 anni
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EFS secondo l'autorizzazione MRD
Lasso di tempo: Fino a 5 anni
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Valutato mediante citometria a flusso ad una soglia di sensibilità di 10-3
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Fino a 5 anni
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DFS secondo l'autorizzazione MRD
Lasso di tempo: Fino a 5 anni
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Valutato mediante citometria a flusso ad una soglia di sensibilità di 10-3
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Fino a 5 anni
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Incidenza cumulativa di recidiva in base alla clearance della MRD
Lasso di tempo: Fino a 5 anni
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Valutato mediante NGS ad alta sensibilità ad una soglia di 10-4
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Fino a 5 anni
|
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EFS secondo l'autorizzazione MRD
Lasso di tempo: Fino a 5 anni
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Valutato mediante NGS ad alta sensibilità ad una soglia di 10-4
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Fino a 5 anni
|
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DFS secondo l'autorizzazione MRD
Lasso di tempo: Fino a 5 anni
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Valutato mediante NGS ad alta sensibilità ad una soglia di 10-4
|
Fino a 5 anni
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
31 maggio 2023
Completamento primario (Stimato)
31 maggio 2033
Completamento dello studio (Stimato)
31 maggio 2033
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
6 marzo 2023
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
6 marzo 2023
Primo Inserito (Effettivo)
16 marzo 2023
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
26 giugno 2024
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
24 giugno 2024
Ultimo verificato
1 giugno 2024
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- APHP220571
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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