Akut myeloid leukæmi ved indledende diagnose og/eller tilbagefald hos børn, teenagere og unge voksne: Molekylær profilering, multilægemiddeltestning og MSC-interaktionsundersøgelser (ALARM3)
24. juni 2024 opdateret af: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Akut myeloid leukæmi ved indledende diagnose og/eller tilbagefald hos børn, teenagere og unge voksne: Molekylær profilering, multilægemiddeltestning og MSC-interaktionsundersøgelser - ALARM3
Pædiatriske akutte myeloid leukæmier er sygdom med dårlig prognose (samlet overlevelse på 60-75%) og høj tilbagefaldsrate på 35-45% kræver yderligere forståelse af de underliggende biologiske mekanismer.
Hovedformålet med denne undersøgelse er at etablere en biologisk samling for at evaluere den genomiske profilering af leukæmiceller fra primære blaster ved diagnose og/eller tilbagefald for at forbedre identifikation af de vigtigste genetiske hits involveret i resistens og kunne forudsige en høj risiko for tilbagefald. Andre mål omfatter undersøgelse af mesenkymale stamceller i knoglemarv og ex vivo lægemiddeltestning.
Studieoversigt
Status
Rekruttering
Betingelser
Undersøgelsestype
Observationel
Tilmelding (Anslået)
500
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiekontakt
- Navn: Arnaud PETIT, Pr
- Telefonnummer: +33 1 44 73 53 14
- E-mail: arnaud.petit@aphp.fr
Undersøgelse Kontakt Backup
- Navn: Jérôme Lambert, Pr
- Telefonnummer: +33 142499742
- E-mail: jerome.lambert@u-paris.fr
Studiesteder
-
-
-
Amiens, Frankrig
- Rekruttering
- CHU Amiens Picardie Site Sud
-
Kontakt:
- Camille Leglise, MD
-
Angers, Frankrig
- Rekruttering
- CHU Angers
-
Kontakt:
- Isabelle Pellier, MD
-
Besançon, Frankrig
- Rekruttering
- Hopital Minjoz
-
Kontakt:
- Nathalie Cheikh, MD
-
Bordeaux, Frankrig
- Rekruttering
- CHU Pellegrin
-
Kontakt:
- Stéphane Ducassou, MD
-
Brest, Frankrig
- Rekruttering
- CHRU Morvan
-
Kontakt:
- Liana CARAUSU, MD
-
Caen, Frankrig
- Rekruttering
- CHU Caen
-
Kontakt:
- Jérémie Rouger, MD
-
Clermont-Ferrand, Frankrig
- Rekruttering
- CHU Estaing
-
Kontakt:
- Justyna KANOLD, MD
-
Dijon, Frankrig
- Rekruttering
- CHU François Mitterand
-
Kontakt:
- Claire Desplante, MD
-
Grenoble, Frankrig
- Rekruttering
- Chu Grenoble
-
Kontakt:
- Corinne Armari Alla, MD
-
La Réunion, Frankrig
- Rekruttering
- CHU de la Réunion
-
Kontakt:
- Yves REGUERRE, MD
-
Lille, Frankrig
- Rekruttering
- Hôpital Jeanne de Flandre - CHRU
-
Kontakt:
- Brigitte Nelken, MD
-
Limoges, Frankrig
- Rekruttering
- CHU Limoges
-
Kontakt:
- Thomas Louvray, MD
-
Lyon, Frankrig
- Rekruttering
- HCL LYON
-
Kontakt:
- Cécile Renard, MD
-
Marseille, Frankrig
- Rekruttering
- Hôpital d'Enfants de la TIMONE
-
Kontakt:
- Paul Saultier, MD
-
Montpellier, Frankrig
- Rekruttering
- CHU Montpellier
-
Kontakt:
- Stéphanie Haouy, MD
-
Nancy, Frankrig
- Rekruttering
- CHRU Nancy- Hopitaux de Brabois
-
Kontakt:
- Marion Lubnau, MD
-
Nantes, Frankrig
- Rekruttering
- CHU Nantes
-
Kontakt:
- Fanny Rialland, MD
-
Nice, Frankrig
- Rekruttering
- CHU NICE
-
Kontakt:
- Marilyne Poirée, MD
-
Paris, Frankrig
- Rekruttering
- Hôpital TROUSSEAU
-
Kontakt:
- Arnaud Petit, MD PhD
-
Paris, Frankrig
- Rekruttering
- Hopital Robert Debre
-
Kontakt:
- Marion Strullu, MD
-
Poitiers, Frankrig
- Rekruttering
- CHU Poitiers
-
Kontakt:
- Frédéric Millot, MD
-
Reims, Frankrig
- Rekruttering
- Hopital Americain
-
Kontakt:
- Claire PLUCHART, MD
-
Rennes, Frankrig
- Rekruttering
- CHU Hopital Sud
-
Kontakt:
- Virginie Gandemer, MD
-
Rouen, Frankrig
- Rekruttering
- CHU Rouen
-
Kontakt:
- Nimrod Buchbinde, MD
-
Saint-Étienne, Frankrig
- Rekruttering
- CHU Saint Etienne
-
Kontakt:
- Sandrine Thouvenin-Doulet, MD
-
Strasbourg, Frankrig
- Rekruttering
- Hopital Hautepierre
-
Kontakt:
- Catherine Paillard, MD
-
Toulouse, Frankrig
- Rekruttering
- CHU Toulouse
-
Kontakt:
- Marlène Pasquet, MD
-
Tours, Frankrig
- Rekruttering
- Chru Tours
-
Kontakt:
- Julien LEJEUNE, MD
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Ikke ældre end 25 år (Barn, Voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Prøveudtagningsmetode
Ikke-sandsynlighedsprøve
Studiebefolkning
Børn eller unge voksne med nydiagnosticeret de novo eller sekundær akut myeloid leukæmi (AML) eller recidiverende eller refraktær AML eller patienter med genetisk disposition for at udvikle AML eller patienter uden hæmatologisk malignitet eller AML genetisk dispositionssyndrom, som gennemgår knoglemarvsaspiration som en del af standarden for omsorg
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- 0-25 år gammel
- Nydiagnosticeret de novo eller sekundær akut myeloid leukæmi (AML) eller
- Tilbagefaldende eller refraktær AML eller
- Patienter med genetisk disposition for at udvikle AML eller
- Patienter uden hæmatologisk malignitet eller AML genetisk dispositionssyndrom, som gennemgår knoglemarvsaspiration som en del af standardbehandling
- Underskrevet informeret samtykke fra forældre for patienter under 18 år eller underskrevet informeret samtykke fra patienten for patienter på 18 år og derover.
Ekskluderingskriterier:
- Nægte at deltage
- Manglende sygesikring (fransk socialsikring)
- Under beskyttelse (tutelle, curatelle eller sauvegarde de justice)
- Graviditet eller amning
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
Kohorter og interventioner
Gruppe / kohorte |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Kohorte 1: Patienter med akut myeloid leukæmi
Patienter med akut myeloid leukæmi ved initial diagnose eller tilbagefald, i alderen under 25 år
|
|
|
Kohorte 2: Patienter med genetisk disposition for at udvikle akut myeloid leukæmi
|
|
|
Kohorte 3: Patienter, der gennemgår knoglemarvsaspiration
Patienter, der gennemgår knoglemarvsaspiration som en del af standardbehandlingen, men uden AML eller disposition for at udvikle AML, som kontroller
|
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Antal somatiske mutationer i leukæmiceller mellem diagnose og tilbagefald identificeret ved Next-Generation Sequencing (NGS)
Tidsramme: Op til 5 år
|
Op til 5 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Kumulativ forekomst af tilbagefald (CIR) fra remissionsstatus.
Tidsramme: Op til 5 år
|
Tilbagefald er defineret som: Knoglemarvsblaster ≥ 5 % og/eller tegn på ekstramedullær sygdom |
Op til 5 år
|
|
Event Free Survival (EFS)
Tidsramme: Op til 5 år
|
Event Free Survival (EFS) er defineret som tiden fra start af kemoterapi til svigt, tilbagefald eller død, som nogensinde indtræffer først
|
Op til 5 år
|
|
Sygdomsfri overlevelse (DFS)
Tidsramme: Op til 5 år
|
Disease Free Survival (DFS) er defineret som tiden fra remissionsstatus til tilbagefald eller død.
|
Op til 5 år
|
|
Antal mutationer identificeret af WGS
Tidsramme: Op til 5 år
|
Antal mutationer identificeret ved Whole-Genome-Sequencing (WGS) sammenlignet med Next-Generation Sequencing (NGS) i leukæmiceller
|
Op til 5 år
|
|
Ekspressionsprofil (transkriptom) af mesenkymale stamceller
Tidsramme: Op til 5 år
|
Ekspressionsprofil (transkriptom) af mesenkymale stamceller ved AML-diagnose og tilbagefald sammenlignet med aldersmatchede kontroller uden AML
|
Op til 5 år
|
|
Engraftment rate af primære leukæmiceller
Tidsramme: Op til 5 år
|
Engraftment rate af primære leukæmiceller i patient-afledte xenografts (PDX) eller andre eksperimentelle modeller
|
Op til 5 år
|
|
Matchet hastighed af genetisk mutations (eller ekspression) profil mellem afledte celler fra eksperimentelle modeller til primære leukæmiceller
Tidsramme: Op til 5 år
|
Op til 5 år
|
|
|
Sammenligning af LSC-signaturprofil af leukæmi primære blaster ved diagnose og ved tilbagefald
Tidsramme: Op til 5 år
|
Op til 5 år
|
|
|
Kumulativ forekomst af tilbagefald i henhold til LSC signaturprofil af leukæmi primære blaster ved diagnose og ved tilbagefald
Tidsramme: Op til 5 år
|
Kumulativ forekomst af tilbagefald i henhold til Leukæmisk stamcelle (LSC) signaturprofil af leukæmi primære blaster ved diagnose og ved tilbagefald
|
Op til 5 år
|
|
EFS i henhold til LSC signaturprofil af leukæmi primære blaster ved diagnose og ved tilbagefald
Tidsramme: Op til 5 år
|
Hændelsesfri overlevelse ifølge leukæmisk stamcelle (LSC) signaturprofil af leukæmi primære blaster ved diagnose og ved tilbagefald
|
Op til 5 år
|
|
DFS i henhold til LSC signaturprofil af leukæmi primære blaster ved diagnose og ved tilbagefald
Tidsramme: Op til 5 år
|
Sygdomsfri overlevelse (DFS) ifølge leukæmisk stamcelle (LSC) signaturprofil af leukæmi primære blaster ved diagnose og ved tilbagefald
|
Op til 5 år
|
|
Ex vivo multidrug testprofil af leukæmi primære blaster
Tidsramme: Op til 5 år
|
Sammenligning af ex vivo multidrug testprofil af leukæmi primære blaster ved diagnose og tilbagefald
|
Op til 5 år
|
|
Kumulativ forekomst af tilbagefald ifølge ex vivo multilægemiddeltestprofil af leukæmi primære blaster ved diagnose og tilbagefald
Tidsramme: Op til 5 år
|
Op til 5 år
|
|
|
EFS i henhold til ex vivo multidrug testprofil af leukæmi primære blaster ved diagnose og tilbagefald
Tidsramme: Op til 5 år
|
Hændelsesfri overlevelse i henhold til ex vivo multidrug testprofil af leukæmi primære blaster ved diagnose og tilbagefald
|
Op til 5 år
|
|
DFS i henhold til ex vivo multidrug testprofil af leukæmi primære blaster ved diagnose og tilbagefald
Tidsramme: Op til 5 år
|
Sygdomsfri overlevelse i henhold til ex vivo multidrug testprofil af leukæmi primære blaster ved diagnose og tilbagefald
|
Op til 5 år
|
|
Mutationsprofil af patienter
Tidsramme: Op til 5 år
|
Sammenligning af mutationsprofil for patienter med prædispositionssyndrom sammenlignet med mutationsprofil for patienter med AML ved diagnose og tilbagefald
|
Op til 5 år
|
|
Procentdel af MRD-godkendelse
Tidsramme: Op til 5 år
|
MRD-clearance er defineret som MRD under 10-3 Evalueret ved flowcytometri og højfølsomhed NGS (defineret som MRD under 10-4) efter hvert kemoterapiforløb
|
Op til 5 år
|
|
Kumulativ forekomst af tilbagefald i henhold til MRD-clearance
Tidsramme: Op til 5 år
|
Evalueret ved flowcytometri ved en følsomhedstærskel på 10-3
|
Op til 5 år
|
|
EFS i henhold til MRD-godkendelse
Tidsramme: Op til 5 år
|
Evalueret ved flowcytometri ved en følsomhedstærskel på 10-3
|
Op til 5 år
|
|
DFS i henhold til MRD-godkendelse
Tidsramme: Op til 5 år
|
Evalueret ved flowcytometri ved en følsomhedstærskel på 10-3
|
Op til 5 år
|
|
Kumulativ forekomst af tilbagefald i henhold til MRD-clearance
Tidsramme: Op til 5 år
|
Evalueret af højfølsomhed NGS ved en tærskel på 10-4
|
Op til 5 år
|
|
EFS i henhold til MRD-godkendelse
Tidsramme: Op til 5 år
|
Evalueret af højfølsomhed NGS ved en tærskel på 10-4
|
Op til 5 år
|
|
DFS i henhold til MRD-godkendelse
Tidsramme: Op til 5 år
|
Evalueret af højfølsomhed NGS ved en tærskel på 10-4
|
Op til 5 år
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
31. maj 2023
Primær færdiggørelse (Anslået)
31. maj 2033
Studieafslutning (Anslået)
31. maj 2033
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
6. marts 2023
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
6. marts 2023
Først opslået (Faktiske)
16. marts 2023
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
26. juni 2024
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
24. juni 2024
Sidst verificeret
1. juni 2024
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- APHP220571
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ingen
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .