Leucemia mieloide aguda en el diagnóstico inicial y/o recaída en niños, adolescentes y adultos jóvenes: perfiles moleculares, pruebas multidrogas y estudios de interacción de MSC (ALARM3)
24 de junio de 2024 actualizado por: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Leucemia mieloide aguda en el diagnóstico inicial y/o recaída en niños, adolescentes y adultos jóvenes: perfiles moleculares, pruebas multidrogas y estudios de interacción de MSC - ALARM3
Las leucemias mieloides agudas pediátricas son enfermedades con mal pronóstico (supervivencia general del 60-75 %) y una alta tasa de recaída del 35-45 % que requieren una mayor comprensión de los mecanismos biológicos subyacentes.
El objetivo principal de este estudio es establecer una colección biológica para evaluar el perfil genómico de células leucémicas de blastos primarios en el momento del diagnóstico y/o recaída para mejorar la identificación de los principales hits genéticos involucrados en la resistencia y podría predecir un alto riesgo de recaída. Otros objetivos incluyen el estudio de las células madre mesenquimales de la médula ósea y la prueba de drogas ex vivo.
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Estimado)
500
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Arnaud PETIT, Pr
- Número de teléfono: +33 1 44 73 53 14
- Correo electrónico: arnaud.petit@aphp.fr
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Jérôme Lambert, Pr
- Número de teléfono: +33 142499742
- Correo electrónico: jerome.lambert@u-paris.fr
Ubicaciones de estudio
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Amiens, Francia
- Reclutamiento
- CHU Amiens Picardie Site Sud
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Contacto:
- Camille Leglise, MD
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Angers, Francia
- Reclutamiento
- CHU Angers
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Contacto:
- Isabelle Pellier, MD
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Besançon, Francia
- Reclutamiento
- Hopital Minjoz
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Contacto:
- Nathalie Cheikh, MD
-
Bordeaux, Francia
- Reclutamiento
- CHU Pellegrin
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Contacto:
- Stéphane Ducassou, MD
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Brest, Francia
- Reclutamiento
- CHRU Morvan
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Contacto:
- Liana CARAUSU, MD
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Caen, Francia
- Reclutamiento
- CHU Caen
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Contacto:
- Jérémie Rouger, MD
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Clermont-Ferrand, Francia
- Reclutamiento
- CHU Estaing
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Contacto:
- Justyna KANOLD, MD
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Dijon, Francia
- Reclutamiento
- CHU François Mitterand
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Contacto:
- Claire Desplante, MD
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Grenoble, Francia
- Reclutamiento
- Chu Grenoble
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Contacto:
- Corinne Armari Alla, MD
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La Réunion, Francia
- Reclutamiento
- CHU de la Réunion
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Contacto:
- Yves REGUERRE, MD
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Lille, Francia
- Reclutamiento
- Hôpital Jeanne de Flandre - CHRU
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Contacto:
- Brigitte Nelken, MD
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Limoges, Francia
- Reclutamiento
- CHU Limoges
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Contacto:
- Thomas Louvray, MD
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Lyon, Francia
- Reclutamiento
- HCL LYON
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Contacto:
- Cécile Renard, MD
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Marseille, Francia
- Reclutamiento
- Hôpital d'Enfants de la TIMONE
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Contacto:
- Paul Saultier, MD
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Montpellier, Francia
- Reclutamiento
- CHU Montpellier
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Contacto:
- Stéphanie Haouy, MD
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Nancy, Francia
- Reclutamiento
- CHRU Nancy- Hopitaux de Brabois
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Contacto:
- Marion Lubnau, MD
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Nantes, Francia
- Reclutamiento
- CHU Nantes
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Contacto:
- Fanny Rialland, MD
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Nice, Francia
- Reclutamiento
- CHU NICE
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Contacto:
- Marilyne Poirée, MD
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Paris, Francia
- Reclutamiento
- Hôpital TROUSSEAU
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Contacto:
- Arnaud Petit, MD PhD
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Paris, Francia
- Reclutamiento
- Hopital Robert Debre
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Contacto:
- Marion Strullu, MD
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Poitiers, Francia
- Reclutamiento
- CHU Poitiers
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Contacto:
- Frédéric Millot, MD
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Reims, Francia
- Reclutamiento
- Hopital Americain
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Contacto:
- Claire PLUCHART, MD
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Rennes, Francia
- Reclutamiento
- CHU Hopital Sud
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Contacto:
- Virginie Gandemer, MD
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Rouen, Francia
- Reclutamiento
- CHU Rouen
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Contacto:
- Nimrod Buchbinde, MD
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Saint-Étienne, Francia
- Reclutamiento
- CHU Saint Etienne
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Contacto:
- Sandrine Thouvenin-Doulet, MD
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Strasbourg, Francia
- Reclutamiento
- Hopital Hautepierre
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Contacto:
- Catherine Paillard, MD
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Toulouse, Francia
- Reclutamiento
- CHU Toulouse
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Contacto:
- Marlène Pasquet, MD
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Tours, Francia
- Reclutamiento
- Chru Tours
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Contacto:
- Julien LEJEUNE, MD
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
No mayor que 25 años (Niño, Adulto)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Niños o adultos jóvenes con leucemia mieloide aguda (LMA) secundaria o de novo recién diagnosticada o LMA en recaída o refractaria o pacientes con predisposición genética a desarrollar LMA o pacientes sin neoplasia hematológica maligna ni síndrome de predisposición genética a la LMA que se someten a un aspirado de médula ósea como parte del estándar de cuidado
Descripción
Criterios de inclusión:
- 0-25 años
- Leucemia mieloide aguda (LMA) secundaria o de novo recién diagnosticada o
- LMA recidivante o refractaria o
- Pacientes con predisposición genética a desarrollar LMA o
- Pacientes sin neoplasias hematológicas malignas ni síndrome de predisposición genética a la LMA que se someten a un aspirado de médula ósea como parte de la atención estándar
- Consentimiento informado firmado de los padres para pacientes menores de 18 años o consentimiento informado firmado del paciente para pacientes mayores de 18 años.
Criterio de exclusión:
- negarse a participar
- Falta de seguro médico (seguridad social francesa)
- Bajo protección (tutelle, curatelle o sauvegarde de justice)
- Embarazo o lactancia
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Cohorte 1: pacientes con leucemia mieloide aguda
Pacientes con leucemia mieloide aguda en el momento del diagnóstico inicial o en recaída, menores de 25 años
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Cohorte 2: Pacientes con predisposición genética a desarrollar leucemia mieloide aguda
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Cohorte 3: Pacientes que se someten a aspirado de médula ósea
Pacientes que se someten a aspirado de médula ósea como parte de la atención estándar pero sin LMA ni predisposición a desarrollar LMA, como controles
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Número de mutaciones somáticas en células leucémicas entre el diagnóstico y la recaída identificadas por secuenciación de próxima generación (NGS)
Periodo de tiempo: Hasta 5 años
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Hasta 5 años
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Incidencia acumulada de recaída (CIR) del estado de remisión.
Periodo de tiempo: Hasta 5 años
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La recaída se define como: Blastos en médula ósea ≥ 5% y/o evidencia de enfermedad extramedular |
Hasta 5 años
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Supervivencia libre de eventos (EFS)
Periodo de tiempo: Hasta 5 años
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La supervivencia libre de eventos (EFS, por sus siglas en inglés) se define como el tiempo desde el inicio de la quimioterapia hasta el fracaso, la recaída o la muerte, lo que ocurra primero
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Hasta 5 años
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Supervivencia libre de enfermedad (DFS)
Periodo de tiempo: Hasta 5 años
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La supervivencia libre de enfermedad (DFS) se define como el tiempo desde el estado de remisión hasta la recaída o la muerte.
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Hasta 5 años
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Número de mutaciones identificadas por WGS
Periodo de tiempo: Hasta 5 años
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Número de mutaciones identificadas por secuenciación del genoma completo (WGS) en comparación con la secuenciación de próxima generación (NGS) en células leucémicas
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Hasta 5 años
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Perfil de expresión (transcriptoma) de células madre mesenquimales
Periodo de tiempo: Hasta 5 años
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Perfil de expresión (transcriptoma) de células madre mesenquimales en el momento del diagnóstico y la recaída de la LMA en comparación con controles de la misma edad sin LMA
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Hasta 5 años
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Tasa de injerto de células leucémicas primarias
Periodo de tiempo: Hasta 5 años
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Tasa de injerto de células leucémicas primarias en xenoinjertos derivados de pacientes (PDX) u otros modelos experimentales
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Hasta 5 años
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Tasa coincidente del perfil genético mutacional (o de expresión) entre células derivadas de modelos experimentales y células leucémicas primarias
Periodo de tiempo: Hasta 5 años
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Hasta 5 años
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Comparación del perfil característico de LSC de blastos primarios leucémicos en el momento del diagnóstico y en la recaída
Periodo de tiempo: Hasta 5 años
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Hasta 5 años
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Incidencia acumulada de recaída según el perfil característico de LSC de blastos leucémicos primarios en el momento del diagnóstico y de la recaída
Periodo de tiempo: Hasta 5 años
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Incidencia acumulada de recaída según el perfil característico de células madre leucémicas (LSC) de blastos leucémicos primarios en el momento del diagnóstico y de la recaída
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Hasta 5 años
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EFS según el perfil característico de LSC de blastos leucémicos primarios en el momento del diagnóstico y de la recaída
Periodo de tiempo: Hasta 5 años
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Supervivencia libre de eventos según el perfil característico de células madre leucémicas (LSC) de blastos leucémicos primarios en el momento del diagnóstico y de la recaída
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Hasta 5 años
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DFS según el perfil característico de LSC de blastos leucémicos primarios en el momento del diagnóstico y de la recaída
Periodo de tiempo: Hasta 5 años
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Supervivencia libre de enfermedad (DFS) según el perfil característico de células madre leucémicas (LSC) de blastos leucémicos primarios en el momento del diagnóstico y de la recaída
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Hasta 5 años
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Perfil de prueba multidrogas ex vivo de blastos primarios leucémicos
Periodo de tiempo: Hasta 5 años
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Comparación del perfil de pruebas multidrogas ex vivo de blastos primarios leucémicos en el momento del diagnóstico y la recaída
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Hasta 5 años
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Incidencia acumulada de recaída según el perfil de pruebas multidrogas ex vivo de blastos leucémicos primarios en el momento del diagnóstico y la recaída
Periodo de tiempo: Hasta 5 años
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Hasta 5 años
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SSC según el perfil de pruebas multidrogas ex vivo de blastos leucémicos primarios en el momento del diagnóstico y la recaída
Periodo de tiempo: Hasta 5 años
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Supervivencia libre de eventos según el perfil de pruebas multidrogas ex vivo de blastos leucémicos primarios en el momento del diagnóstico y la recaída
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Hasta 5 años
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SSE según el perfil de pruebas multidrogas ex vivo de blastos leucémicos primarios en el momento del diagnóstico y la recaída
Periodo de tiempo: Hasta 5 años
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Supervivencia libre de enfermedad según el perfil de pruebas multidrogas ex vivo de blastos leucémicos primarios en el momento del diagnóstico y la recaída
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Hasta 5 años
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Perfil mutacional de los pacientes
Periodo de tiempo: Hasta 5 años
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Comparación del perfil mutacional de pacientes con síndrome de predisposición frente al perfil mutacional de pacientes con LMA en el momento del diagnóstico y la recaída
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Hasta 5 años
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Porcentaje de eliminación de MRD
Periodo de tiempo: Hasta 5 años
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La eliminación de MRD se define como MRD por debajo de 10-3. Evaluada mediante citometría de flujo y NGS de alta sensibilidad (definida como MRD por debajo de 10-4) después de cada ciclo de quimioterapia.
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Hasta 5 años
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Incidencia acumulada de recaída según aclaración de ERM
Periodo de tiempo: Hasta 5 años
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Evaluado mediante citometría de flujo con un umbral de sensibilidad de 10-3
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Hasta 5 años
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EFS según autorización MRD
Periodo de tiempo: Hasta 5 años
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Evaluado mediante citometría de flujo con un umbral de sensibilidad de 10-3
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Hasta 5 años
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DFS según autorización MRD
Periodo de tiempo: Hasta 5 años
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Evaluado mediante citometría de flujo con un umbral de sensibilidad de 10-3
|
Hasta 5 años
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Incidencia acumulada de recaída según aclaración de ERM
Periodo de tiempo: Hasta 5 años
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Evaluado mediante NGS de alta sensibilidad en un umbral de 10-4
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Hasta 5 años
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EFS según autorización MRD
Periodo de tiempo: Hasta 5 años
|
Evaluado mediante NGS de alta sensibilidad en un umbral de 10-4
|
Hasta 5 años
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DFS según autorización MRD
Periodo de tiempo: Hasta 5 años
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Evaluado mediante NGS de alta sensibilidad en un umbral de 10-4
|
Hasta 5 años
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
31 de mayo de 2023
Finalización primaria (Estimado)
31 de mayo de 2033
Finalización del estudio (Estimado)
31 de mayo de 2033
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
6 de marzo de 2023
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
6 de marzo de 2023
Publicado por primera vez (Actual)
16 de marzo de 2023
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
26 de junio de 2024
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
24 de junio de 2024
Última verificación
1 de junio de 2024
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- APHP220571
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .