Akute myeloische Leukämie bei Erstdiagnose und/oder Rückfall bei Kindern, Jugendlichen und jungen Erwachsenen: Molekulares Profiling, Multidrug-Tests und MSC-Interaktionsstudien (ALARM3)
24. Juni 2024 aktualisiert von: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Akute myeloische Leukämie bei Erstdiagnose und/oder Rückfall bei Kindern, Jugendlichen und jungen Erwachsenen: Molekulares Profiling, Multidrug-Tests und MSC-Interaktionsstudien – ALARM3
Pädiatrische akute myeloische Leukämien sind Erkrankungen mit schlechter Prognose (Gesamtüberlebensrate von 60–75 %) und einer hohen Rückfallrate von 35–45 %, die ein weiteres Verständnis der zugrunde liegenden biologischen Mechanismen erfordern.
Das Hauptziel dieser Studie ist der Aufbau einer biologischen Sammlung zur Bewertung des genomischen Profils von Leukämiezellen aus primären Blasten bei Diagnose und/oder Rückfall, um die Identifizierung der wichtigsten genetischen Treffer zu verbessern, die an der Resistenz beteiligt sind, und könnte ein hohes Rückfallrisiko vorhersagen. Weitere Ziele sind die Untersuchung mesenchymaler Stammzellen des Knochenmarks und Ex-vivo-Arzneimitteltests.
Studienübersicht
Status
Rekrutierung
Studientyp
Beobachtungs
Einschreibung (Geschätzt)
500
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienkontakt
- Name: Arnaud PETIT, Pr
- Telefonnummer: +33 1 44 73 53 14
- E-Mail: arnaud.petit@aphp.fr
Studieren Sie die Kontaktsicherung
- Name: Jérôme Lambert, Pr
- Telefonnummer: +33 142499742
- E-Mail: jerome.lambert@u-paris.fr
Studienorte
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Amiens, Frankreich
- Rekrutierung
- CHU Amiens Picardie Site Sud
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Kontakt:
- Camille Leglise, MD
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Angers, Frankreich
- Rekrutierung
- CHU Angers
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Kontakt:
- Isabelle Pellier, MD
-
Besançon, Frankreich
- Rekrutierung
- Hopital Minjoz
-
Kontakt:
- Nathalie Cheikh, MD
-
Bordeaux, Frankreich
- Rekrutierung
- CHU Pellegrin
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Kontakt:
- Stéphane Ducassou, MD
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Brest, Frankreich
- Rekrutierung
- CHRU Morvan
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Kontakt:
- Liana CARAUSU, MD
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Caen, Frankreich
- Rekrutierung
- CHU Caen
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Kontakt:
- Jérémie Rouger, MD
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Clermont-Ferrand, Frankreich
- Rekrutierung
- CHU Estaing
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Kontakt:
- Justyna KANOLD, MD
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Dijon, Frankreich
- Rekrutierung
- CHU François Mitterand
-
Kontakt:
- Claire Desplante, MD
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Grenoble, Frankreich
- Rekrutierung
- Chu Grenoble
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Kontakt:
- Corinne Armari Alla, MD
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La Réunion, Frankreich
- Rekrutierung
- CHU de la Réunion
-
Kontakt:
- Yves REGUERRE, MD
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Lille, Frankreich
- Rekrutierung
- Hôpital Jeanne de Flandre - CHRU
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Kontakt:
- Brigitte Nelken, MD
-
Limoges, Frankreich
- Rekrutierung
- CHU Limoges
-
Kontakt:
- Thomas Louvray, MD
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Lyon, Frankreich
- Rekrutierung
- HCL LYON
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Kontakt:
- Cécile Renard, MD
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Marseille, Frankreich
- Rekrutierung
- Hôpital d'Enfants de la TIMONE
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Kontakt:
- Paul Saultier, MD
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Montpellier, Frankreich
- Rekrutierung
- CHU Montpellier
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Kontakt:
- Stéphanie Haouy, MD
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Nancy, Frankreich
- Rekrutierung
- CHRU Nancy- Hopitaux de Brabois
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Kontakt:
- Marion Lubnau, MD
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Nantes, Frankreich
- Rekrutierung
- CHU Nantes
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Kontakt:
- Fanny Rialland, MD
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Nice, Frankreich
- Rekrutierung
- CHU NICE
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Kontakt:
- Marilyne Poirée, MD
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Paris, Frankreich
- Rekrutierung
- Hôpital TROUSSEAU
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Kontakt:
- Arnaud Petit, MD PhD
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Paris, Frankreich
- Rekrutierung
- Hopital Robert Debre
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Kontakt:
- Marion Strullu, MD
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Poitiers, Frankreich
- Rekrutierung
- CHU Poitiers
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Kontakt:
- Frédéric Millot, MD
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Reims, Frankreich
- Rekrutierung
- Hopital Americain
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Kontakt:
- Claire PLUCHART, MD
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Rennes, Frankreich
- Rekrutierung
- CHU Hopital Sud
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Kontakt:
- Virginie Gandemer, MD
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Rouen, Frankreich
- Rekrutierung
- CHU Rouen
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Kontakt:
- Nimrod Buchbinde, MD
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Saint-Étienne, Frankreich
- Rekrutierung
- CHU Saint Etienne
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Kontakt:
- Sandrine Thouvenin-Doulet, MD
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Strasbourg, Frankreich
- Rekrutierung
- Hopital Hautepierre
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Kontakt:
- Catherine Paillard, MD
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Toulouse, Frankreich
- Rekrutierung
- CHU Toulouse
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Kontakt:
- Marlène Pasquet, MD
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Tours, Frankreich
- Rekrutierung
- Chru Tours
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Kontakt:
- Julien LEJEUNE, MD
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
Nicht älter als 25 Jahre (Kind, Erwachsene)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Probenahmeverfahren
Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe
Studienpopulation
Kinder oder junge Erwachsene mit neu diagnostizierter de novo oder sekundärer akuter myeloischer Leukämie (AML) oder rezidivierter oder refraktärer AML oder Patienten mit genetischer Prädisposition zur Entwicklung von AML oder Patienten ohne hämatologische Malignität oder genetisches AML-Prädispositionssyndrom, die sich standardmäßig einer Knochenmarkpunktion unterziehen Pflege
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- 0-25 Jahre alt
- Neu diagnostizierte de novo oder sekundäre akute myeloische Leukämie (AML) oder
- Rezidivierte oder refraktäre AML oder
- Patienten mit genetischer Veranlagung zur Entwicklung von AML oder
- Patienten ohne hämatologische Malignität oder genetisches AML-Prädispositionssyndrom, die sich im Rahmen der Standardbehandlung einer Knochenmarkpunktion unterziehen
- Unterschriebene Einverständniserklärung der Eltern für Patienten unter 18 Jahren oder unterschriebene Einverständniserklärung des Patienten für Patienten ab 18 Jahren.
Ausschlusskriterien:
- Teilnahme verweigern
- Fehlende Krankenversicherung (französische Sozialversicherung)
- Unter Schutz (Tutelle, Curatelle oder Sauvegarde de Justice)
- Schwangerschaft oder Stillzeit
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
Kohorten und Interventionen
Gruppe / Kohorte |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
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Kohorte 1: Patienten mit akuter myeloischer Leukämie
Patienten mit akuter myeloischer Leukämie bei Erstdiagnose oder Rückfall im Alter von weniger als 25 Jahren
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Kohorte 2: Patienten mit genetischer Veranlagung zur Entwicklung einer akuten myeloischen Leukämie
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Kohorte 3: Patienten, die sich einer Knochenmarkpunktion unterziehen
Patienten, die sich einer Knochenmarkpunktion als Teil der Standardbehandlung unterziehen, jedoch ohne AML oder Prädisposition für die Entwicklung von AML, als Kontrollen
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
|---|---|
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Anzahl der durch Next-Generation Sequencing (NGS) identifizierten somatischen Mutationen in Leukämiezellen zwischen Diagnose und Rückfall
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre
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Bis zu 5 Jahre
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Kumulierte Rückfallinzidenz (CIR) vom Remissionsstatus.
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre
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Rückfall ist definiert als: Knochenmarkblasten ≥ 5 % und/oder Hinweise auf eine extramedulläre Erkrankung |
Bis zu 5 Jahre
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Ereignisfreies Überleben (EFS)
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre
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Ereignisfreies Überleben (EFS) ist definiert als die Zeit vom Beginn der Chemotherapie bis zum Versagen, Rückfall oder Tod, je nachdem, was zuerst eintritt
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Bis zu 5 Jahre
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Krankheitsfreies Überleben (DFS)
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre
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Das krankheitsfreie Überleben (DFS) ist definiert als die Zeit vom Remissionsstatus bis zum Rückfall oder Tod.
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Bis zu 5 Jahre
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Anzahl der durch WGS identifizierten Mutationen
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre
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Anzahl der durch Whole-Genome-Sequencing (WGS) identifizierten Mutationen im Vergleich zu Next-Generation Sequencing (NGS) in Leukämiezellen
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Bis zu 5 Jahre
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Expressionsprofil (Transkriptom) mesenchymaler Stammzellen
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre
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Expressionsprofil (Transkriptom) von mesenchymalen Stammzellen bei AML-Diagnose und Rezidiv im Vergleich zu altersangepassten Kontrollen ohne AML
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Bis zu 5 Jahre
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Transplantationsrate von primären Leukämiezellen
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre
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Transplantationsrate von primären Leukämiezellen in von Patienten stammenden Xenotransplantaten (PDX) oder anderen experimentellen Modellen
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Bis zu 5 Jahre
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Angepasste Rate des genetischen Mutations- (oder Expressions-) Profils zwischen abgeleiteten Zellen aus experimentellen Modellen zu primären Leukämiezellen
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre
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Bis zu 5 Jahre
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Vergleich des LSC-Signaturprofils leukämischer Primärblasten bei Diagnose und Rezidiv
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre
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Bis zu 5 Jahre
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Kumulative Inzidenz von Rezidiven gemäß LSC-Signaturprofil von leukämischen Primärblasten bei Diagnose und Rezidiv
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre
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Kumulative Inzidenz von Rezidiven gemäß dem Signaturprofil der leukämischen Stammzellen (LSC) von leukämischen Primärblasten bei Diagnose und Rezidiv
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Bis zu 5 Jahre
|
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EFS gemäß LSC-Signaturprofil leukämischer Primärblasten bei Diagnose und Rezidiv
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre
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Ereignisfreies Überleben gemäß Leukämie-Stammzellen (LSC)-Signaturprofil von leukämischen Primärblasten bei Diagnose und Rezidiv
|
Bis zu 5 Jahre
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DFS gemäß LSC-Signaturprofil leukämischer Primärblasten bei Diagnose und Rezidiv
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre
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Krankheitsfreies Überleben (DFS) gemäß Leukämie-Stammzellen (LSC)-Signaturprofil von leukämischen Primärblasten bei Diagnose und Rezidiv
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Bis zu 5 Jahre
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Ex-vivo-Multidrug-Testprofil von leukämischen Primärblasten
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre
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Vergleich des Ex-vivo-Multidrug-Testprofils von leukämischen Primärblasten bei Diagnose und Rückfall
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Bis zu 5 Jahre
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Kumulative Rückfallinzidenz gemäß Ex-vivo-Multidrug-Testprofil von leukämischen Primärblasten bei Diagnose und Rückfall
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre
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Bis zu 5 Jahre
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EFS gemäß Ex-vivo-Multidrug-Testing-Profil von leukämischen Primärblasten bei Diagnose und Rückfall
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre
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Ereignisfreies Überleben gemäß Ex-vivo-Multidrug-Testprofil von leukämischen Primärblasten bei Diagnose und Rückfall
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Bis zu 5 Jahre
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DFS gemäß Ex-vivo-Multidrug-Testprofil von leukämischen Primärblasten bei Diagnose und Rezidiv
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre
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Krankheitsfreies Überleben gemäß Ex-vivo-Multidrug-Testprofil von leukämischen Primärblasten bei Diagnose und Rückfall
|
Bis zu 5 Jahre
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Mutationsprofil von Patienten
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre
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Vergleich des Mutationsprofils von Patienten mit Prädispositionssyndrom im Vergleich zum Mutationsprofil von Patienten mit AML bei Diagnose und Rückfall
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Bis zu 5 Jahre
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Prozentsatz der MRD-Clearance
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre
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Die MRD-Clearance ist definiert als MRD unter 10-3. Bewertet durch Durchflusszytometrie und hochempfindliches NGS (definiert als MRD unter 10-4) nach jedem Chemotherapiezyklus
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Bis zu 5 Jahre
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Kumulative Rückfallhäufigkeit gemäß MRD-Freigabe
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre
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Bewertet durch Durchflusszytometrie bei einer Empfindlichkeitsschwelle von 10-3
|
Bis zu 5 Jahre
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EFS gemäß MRD-Freigabe
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre
|
Bewertet durch Durchflusszytometrie bei einer Empfindlichkeitsschwelle von 10-3
|
Bis zu 5 Jahre
|
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DFS gemäß MRD-Freigabe
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre
|
Bewertet durch Durchflusszytometrie bei einer Empfindlichkeitsschwelle von 10-3
|
Bis zu 5 Jahre
|
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Kumulative Rückfallhäufigkeit gemäß MRD-Freigabe
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre
|
Bewertet durch hochempfindliches NGS bei einem Schwellenwert von 10-4
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Bis zu 5 Jahre
|
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EFS gemäß MRD-Freigabe
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre
|
Bewertet durch hochempfindliches NGS bei einem Schwellenwert von 10-4
|
Bis zu 5 Jahre
|
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DFS gemäß MRD-Freigabe
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre
|
Bewertet durch hochempfindliches NGS bei einem Schwellenwert von 10-4
|
Bis zu 5 Jahre
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
31. Mai 2023
Primärer Abschluss (Geschätzt)
31. Mai 2033
Studienabschluss (Geschätzt)
31. Mai 2033
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
6. März 2023
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
6. März 2023
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
16. März 2023
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
26. Juni 2024
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
24. Juni 2024
Zuletzt verifiziert
1. Juni 2024
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- APHP220571
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Nein
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
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