Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Akutní myeloidní leukémie při počáteční diagnóze a/nebo relapsu u dětí, dospívajících a mladých dospělých: Molekulární profilování, testování více léků a studie interakcí MSC (ALARM3)

6. března 2023 aktualizováno: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Akutní myeloidní leukémie při počáteční diagnóze a/nebo relapsu u dětí, dospívajících a mladých dospělých: Molekulární profilování, testování více léků a studie interakcí MSC – ALARM3

Dětské akutní myeloidní leukémie jsou onemocnění se špatnou prognózou (celkové přežití 60–75 %) a vysoká míra relapsů 35–45 % vyžaduje další pochopení základních biologických mechanismů.

Hlavním cílem této studie je vytvořit biologickou sbírku pro hodnocení genomového profilování leukemických buněk z primárních blastů při diagnóze a/nebo relapsu, aby se zlepšila identifikace hlavních genetických zásahů zapojených do rezistence a mohlo by se předpovídat vysoké riziko relapsu. Mezi další cíle patří studium mezenchymálních kmenových buněk kostní dřeně a testování léků ex vivo.

Přehled studie

Postavení

Zatím nenabíráme

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Očekávaný)

500

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

Ne starší než 25 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Děti nebo mladí dospělí s nově diagnostikovanou de novo nebo sekundární akutní myeloidní leukémií (AML) nebo recidivující nebo refrakterní AML nebo pacienti s genetickou predispozicí k rozvoji AML nebo pacienti bez hematologické malignity nebo syndromu genetické predispozice AML, kteří podstoupí aspiraci kostní dřeně jako součást standardní péče

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • 0-25 let
  • Nově diagnostikovaná de novo nebo sekundární akutní myeloidní leukémie (AML) popř
  • Recidivující nebo refrakterní AML popř
  • Pacienti s genetickou predispozicí k rozvoji AML resp
  • Pacienti bez hematologické malignity ani syndromu genetické predispozice AML, kteří podstupují aspiraci kostní dřeně jako součást standardní péče
  • Podepsaný informovaný souhlas rodičů u pacientů mladších 18 let nebo podepsaný informovaný souhlas pacienta u pacientů ve věku 18 a více let.

Kritéria vyloučení:

  • Odmítněte se zúčastnit
  • Nedostatek zdravotního pojištění (francouzské sociální zabezpečení)
  • Pod ochranou (tutelle, curatelle nebo sauvegarde de justice)
  • Těhotenství nebo kojení

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Skupina 1: Pacienti s akutní myeloidní leukémií
Pacienti s akutní myeloidní leukémií při počáteční diagnóze nebo relapsu, ve věku méně než 25 let
Jiný: Odběr vzorku krve kostní dřeně (kohorta 1)
  • 3 další zkumavky se vzorkem krve (skupina 1) při diagnóze a při relapsu, pokud dojde k relapsu
  • Aspirát kostní dřeně: 3 další zkumavky (kohorta 1), při diagnóze a při relapsu, pokud dojde k relapsu
Skupina 2: Pacienti s genetickou predispozicí k rozvoji akutní myeloidní leukémie
Jiný: Odběr vzorku krve kostní dřeně (kohorta 2 a 3)
  • 1 další zkumavka se vzorkem krve (kohorta 2 a 3 při zařazení)
  • Aspirát kostní dřeně: 1 další zkumavka (kohorta 2 a 3 při zařazení)
Skupina 3: Pacienti, kteří podstoupili aspiraci kostní dřeně
Pacienti, kteří podstupují aspiraci kostní dřeně jako součást standardní péče, ale bez AML ani predispozice k rozvoji AML, jako kontroly
Jiný: Odběr vzorku krve kostní dřeně (kohorta 2 a 3)
  • 1 další zkumavka se vzorkem krve (kohorta 2 a 3 při zařazení)
  • Aspirát kostní dřeně: 1 další zkumavka (kohorta 2 a 3 při zařazení)

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Počet somatických mutací v leukemických buňkách mezi diagnózou a relapsem identifikovaným metodou Next-Generation Sequencing (NGS)
Časové okno: Až 5 let
Až 5 let

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Kumulativní incidence relapsu (CIR) ze stavu remise.
Časové okno: Až 5 let

Relaps je definován jako:

Výbuchy kostní dřeně ≥ 5 % a/nebo známky extramedulárního onemocnění
Až 5 let
Přežití bez událostí (EFS)
Časové okno: Až 5 let
Přežití bez událostí (EFS) je definováno jako doba od zahájení chemoterapie do selhání, relapsu nebo smrti, která nastane dříve.
Až 5 let
Přežití bez onemocnění (DFS)
Časové okno: Až 5 let
Přežití bez onemocnění (DFS) je definováno jako doba od stavu remise do relapsu nebo smrti.
Až 5 let
Počet mutací identifikovaných WGS
Časové okno: Až 5 let
Počet mutací identifikovaných sekvenováním celého genomu (WGS) ve srovnání se sekvenováním nové generace (NGS) v leukemických buňkách
Až 5 let
Expresní profil (transkriptom) mezenchymálních kmenových buněk
Časové okno: Až 5 let
Profil exprese (transkriptom) mezenchymálních kmenových buněk při diagnóze AML a relapsu ve srovnání s kontrolami odpovídající věku bez AML
Až 5 let
Rychlost přihojení primárních leukemických buněk
Časové okno: Až 5 let
Míra přihojení primárních leukemických buněk v xenograftech odvozených od pacienta (PDX) nebo jiných experimentálních modelech
Až 5 let
Shodná rychlost genetického mutačního (nebo expresního) profilu mezi odvozenými buňkami z experimentálních modelů a primárními leukemickými buňkami
Časové okno: Až 5 let
Až 5 let
Srovnání profilu signatury LSC primárních leukemických blastů při diagnóze a při relapsu
Časové okno: Až 5 let
Až 5 let
Kumulativní incidence relapsu podle LSC signaturního profilu primárních leukemických blastů při diagnóze a při relapsu
Časové okno: Až 5 let
Kumulativní incidence relapsu podle leukemických kmenových buněk (LSC) signaturního profilu primárních leukemických blastů při diagnóze a při relapsu
Až 5 let
EFS podle LSC signaturního profilu leukemických primárních blastů při diagnóze a při relapsu
Časové okno: Až 5 let
Přežití bez událostí podle charakteristického profilu leukemických kmenových buněk (LSC) primárních leukemických blastů při diagnóze a při relapsu
Až 5 let
DFS podle LSC signaturního profilu leukemických primárních blastů při diagnóze a při relapsu
Časové okno: Až 5 let
Přežití bez onemocnění (DFS) podle charakteristického profilu leukemických kmenových buněk (LSC) primárních leukemických blastů při diagnóze a při relapsu
Až 5 let
Ex vivo multidrogový testovací profil primárních leukemických blastů
Časové okno: Až 5 let
Srovnání profilu ex vivo multidrogového testování primárních leukemických blastů při diagnóze a relapsu
Až 5 let
Kumulativní incidence relapsu podle ex vivo profilu multidrogového testování primárních leukemických blastů při diagnóze a relapsu
Časové okno: Až 5 let
Až 5 let
EFS podle ex vivo profilu multidrogového testování primárních leukemických blastů při diagnóze a relapsu
Časové okno: Až 5 let
Přežití bez událostí podle ex vivo profilu multidrogového testování primárních leukemických blastů při diagnóze a relapsu
Až 5 let
DFS podle ex vivo profilu multidrogového testování primárních leukemických blastů při diagnóze a relapsu
Časové okno: Až 5 let
Přežití bez onemocnění podle ex vivo profilu multidrogového testování primárních leukemických blastů při diagnóze a relapsu
Až 5 let
Mutační profil pacientů
Časové okno: Až 5 let
Srovnání mutačního profilu pacientů s predispozičním syndromem v porovnání s mutačním profilem pacientů s AML při diagnóze a relapsu
Až 5 let

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Očekávaný)

1. března 2023

Primární dokončení (Očekávaný)

1. března 2033

Dokončení studie (Očekávaný)

1. března 2033

Termíny zápisu do studia

První předloženo

6. března 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

6. března 2023

První zveřejněno (Aktuální)

16. března 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

16. března 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

6. března 2023

Naposledy ověřeno

1. února 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • APHP220571

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Akutní myeloidní leukémie

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Denmark

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit