Akutní myeloidní leukémie při počáteční diagnóze a/nebo relapsu u dětí, dospívajících a mladých dospělých: Molekulární profilování, testování více léků a studie interakcí MSC (ALARM3)
24. června 2024 aktualizováno: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Akutní myeloidní leukémie při počáteční diagnóze a/nebo relapsu u dětí, dospívajících a mladých dospělých: Molekulární profilování, testování více léků a studie interakcí MSC – ALARM3
Dětské akutní myeloidní leukémie jsou onemocnění se špatnou prognózou (celkové přežití 60–75 %) a vysoká míra relapsů 35–45 % vyžaduje další pochopení základních biologických mechanismů.
Hlavním cílem této studie je vytvořit biologickou sbírku pro hodnocení genomového profilování leukemických buněk z primárních blastů při diagnóze a/nebo relapsu, aby se zlepšila identifikace hlavních genetických zásahů zapojených do rezistence a mohlo by se předpovídat vysoké riziko relapsu. Mezi další cíle patří studium mezenchymálních kmenových buněk kostní dřeně a testování léků ex vivo.
Přehled studie
Postavení
Nábor
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Odhadovaný)
500
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Arnaud PETIT, Pr
- Telefonní číslo: +33 1 44 73 53 14
- E-mail: arnaud.petit@aphp.fr
Studijní záloha kontaktů
- Jméno: Jérôme Lambert, Pr
- Telefonní číslo: +33 142499742
- E-mail: jerome.lambert@u-paris.fr
Studijní místa
-
-
-
Amiens, Francie
- Nábor
- CHU Amiens Picardie Site Sud
-
Kontakt:
- Camille Leglise, MD
-
Angers, Francie
- Nábor
- CHU Angers
-
Kontakt:
- Isabelle Pellier, MD
-
Besançon, Francie
- Nábor
- Hopital Minjoz
-
Kontakt:
- Nathalie Cheikh, MD
-
Bordeaux, Francie
- Nábor
- CHU Pellegrin
-
Kontakt:
- Stéphane Ducassou, MD
-
Brest, Francie
- Nábor
- CHRU Morvan
-
Kontakt:
- Liana CARAUSU, MD
-
Caen, Francie
- Nábor
- CHU Caen
-
Kontakt:
- Jérémie Rouger, MD
-
Clermont-Ferrand, Francie
- Nábor
- CHU Estaing
-
Kontakt:
- Justyna KANOLD, MD
-
Dijon, Francie
- Nábor
- CHU François Mitterand
-
Kontakt:
- Claire Desplante, MD
-
Grenoble, Francie
- Nábor
- Chu Grenoble
-
Kontakt:
- Corinne Armari Alla, MD
-
La Réunion, Francie
- Nábor
- CHU de la Réunion
-
Kontakt:
- Yves REGUERRE, MD
-
Lille, Francie
- Nábor
- Hôpital Jeanne de Flandre - CHRU
-
Kontakt:
- Brigitte Nelken, MD
-
Limoges, Francie
- Nábor
- CHU Limoges
-
Kontakt:
- Thomas Louvray, MD
-
Lyon, Francie
- Nábor
- HCL LYON
-
Kontakt:
- Cécile Renard, MD
-
Marseille, Francie
- Nábor
- Hôpital d'Enfants de la TIMONE
-
Kontakt:
- Paul Saultier, MD
-
Montpellier, Francie
- Nábor
- CHU Montpellier
-
Kontakt:
- Stéphanie Haouy, MD
-
Nancy, Francie
- Nábor
- CHRU Nancy- Hopitaux de Brabois
-
Kontakt:
- Marion Lubnau, MD
-
Nantes, Francie
- Nábor
- CHU Nantes
-
Kontakt:
- Fanny Rialland, MD
-
Nice, Francie
- Nábor
- CHU NICE
-
Kontakt:
- Marilyne Poirée, MD
-
Paris, Francie
- Nábor
- Hôpital TROUSSEAU
-
Kontakt:
- Arnaud Petit, MD PhD
-
Paris, Francie
- Nábor
- Hopital Robert Debre
-
Kontakt:
- Marion Strullu, MD
-
Poitiers, Francie
- Nábor
- CHU Poitiers
-
Kontakt:
- Frédéric Millot, MD
-
Reims, Francie
- Nábor
- Hopital Americain
-
Kontakt:
- Claire PLUCHART, MD
-
Rennes, Francie
- Nábor
- CHU Hopital Sud
-
Kontakt:
- Virginie Gandemer, MD
-
Rouen, Francie
- Nábor
- CHU Rouen
-
Kontakt:
- Nimrod Buchbinde, MD
-
Saint-Étienne, Francie
- Nábor
- CHU Saint Etienne
-
Kontakt:
- Sandrine Thouvenin-Doulet, MD
-
Strasbourg, Francie
- Nábor
- Hopital Hautepierre
-
Kontakt:
- Catherine Paillard, MD
-
Toulouse, Francie
- Nábor
- CHU Toulouse
-
Kontakt:
- Marlène Pasquet, MD
-
Tours, Francie
- Nábor
- Chru Tours
-
Kontakt:
- Julien LEJEUNE, MD
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Ne starší než 25 let (Dítě, Dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Metoda odběru vzorků
Vzorek nepravděpodobnosti
Studijní populace
Děti nebo mladí dospělí s nově diagnostikovanou de novo nebo sekundární akutní myeloidní leukémií (AML) nebo recidivující nebo refrakterní AML nebo pacienti s genetickou predispozicí k rozvoji AML nebo pacienti bez hematologické malignity nebo syndromu genetické predispozice AML, kteří podstoupí aspiraci kostní dřeně jako součást standardní péče
Popis
Kritéria pro zařazení:
- 0-25 let
- Nově diagnostikovaná de novo nebo sekundární akutní myeloidní leukémie (AML) popř
- Recidivující nebo refrakterní AML popř
- Pacienti s genetickou predispozicí k rozvoji AML resp
- Pacienti bez hematologické malignity ani syndromu genetické predispozice AML, kteří podstupují aspiraci kostní dřeně jako součást standardní péče
- Podepsaný informovaný souhlas rodičů u pacientů mladších 18 let nebo podepsaný informovaný souhlas pacienta u pacientů ve věku 18 a více let.
Kritéria vyloučení:
- Odmítněte se zúčastnit
- Nedostatek zdravotního pojištění (francouzské sociální zabezpečení)
- Pod ochranou (tutelle, curatelle nebo sauvegarde de justice)
- Těhotenství nebo kojení
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Skupina 1: Pacienti s akutní myeloidní leukémií
Pacienti s akutní myeloidní leukémií při počáteční diagnóze nebo relapsu, ve věku méně než 25 let
|
|
|
Skupina 2: Pacienti s genetickou predispozicí k rozvoji akutní myeloidní leukémie
|
|
|
Skupina 3: Pacienti, kteří podstoupili aspiraci kostní dřeně
Pacienti, kteří podstupují aspiraci kostní dřeně jako součást standardní péče, ale bez AML ani predispozice k rozvoji AML, jako kontroly
|
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Počet somatických mutací v leukemických buňkách mezi diagnózou a relapsem identifikovaným metodou Next-Generation Sequencing (NGS)
Časové okno: Až 5 let
|
Až 5 let
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Kumulativní incidence relapsu (CIR) ze stavu remise.
Časové okno: Až 5 let
|
Relaps je definován jako: Výbuchy kostní dřeně ≥ 5 % a/nebo známky extramedulárního onemocnění |
Až 5 let
|
|
Přežití bez událostí (EFS)
Časové okno: Až 5 let
|
Přežití bez událostí (EFS) je definováno jako doba od zahájení chemoterapie do selhání, relapsu nebo smrti, která nastane dříve.
|
Až 5 let
|
|
Přežití bez onemocnění (DFS)
Časové okno: Až 5 let
|
Přežití bez onemocnění (DFS) je definováno jako doba od stavu remise do relapsu nebo smrti.
|
Až 5 let
|
|
Počet mutací identifikovaných WGS
Časové okno: Až 5 let
|
Počet mutací identifikovaných sekvenováním celého genomu (WGS) ve srovnání se sekvenováním nové generace (NGS) v leukemických buňkách
|
Až 5 let
|
|
Expresní profil (transkriptom) mezenchymálních kmenových buněk
Časové okno: Až 5 let
|
Profil exprese (transkriptom) mezenchymálních kmenových buněk při diagnóze AML a relapsu ve srovnání s kontrolami odpovídající věku bez AML
|
Až 5 let
|
|
Rychlost přihojení primárních leukemických buněk
Časové okno: Až 5 let
|
Míra přihojení primárních leukemických buněk v xenograftech odvozených od pacienta (PDX) nebo jiných experimentálních modelech
|
Až 5 let
|
|
Shodná rychlost genetického mutačního (nebo expresního) profilu mezi odvozenými buňkami z experimentálních modelů a primárními leukemickými buňkami
Časové okno: Až 5 let
|
Až 5 let
|
|
|
Srovnání profilu signatury LSC primárních leukemických blastů při diagnóze a při relapsu
Časové okno: Až 5 let
|
Až 5 let
|
|
|
Kumulativní incidence relapsu podle LSC signaturního profilu primárních leukemických blastů při diagnóze a při relapsu
Časové okno: Až 5 let
|
Kumulativní incidence relapsu podle leukemických kmenových buněk (LSC) signaturního profilu primárních leukemických blastů při diagnóze a při relapsu
|
Až 5 let
|
|
EFS podle LSC signaturního profilu leukemických primárních blastů při diagnóze a při relapsu
Časové okno: Až 5 let
|
Přežití bez událostí podle charakteristického profilu leukemických kmenových buněk (LSC) primárních leukemických blastů při diagnóze a při relapsu
|
Až 5 let
|
|
DFS podle LSC signaturního profilu leukemických primárních blastů při diagnóze a při relapsu
Časové okno: Až 5 let
|
Přežití bez onemocnění (DFS) podle charakteristického profilu leukemických kmenových buněk (LSC) primárních leukemických blastů při diagnóze a při relapsu
|
Až 5 let
|
|
Ex vivo multidrogový testovací profil primárních leukemických blastů
Časové okno: Až 5 let
|
Srovnání profilu ex vivo multidrogového testování primárních leukemických blastů při diagnóze a relapsu
|
Až 5 let
|
|
Kumulativní incidence relapsu podle ex vivo profilu multidrogového testování primárních leukemických blastů při diagnóze a relapsu
Časové okno: Až 5 let
|
Až 5 let
|
|
|
EFS podle ex vivo profilu multidrogového testování primárních leukemických blastů při diagnóze a relapsu
Časové okno: Až 5 let
|
Přežití bez událostí podle ex vivo profilu multidrogového testování primárních leukemických blastů při diagnóze a relapsu
|
Až 5 let
|
|
DFS podle ex vivo profilu multidrogového testování primárních leukemických blastů při diagnóze a relapsu
Časové okno: Až 5 let
|
Přežití bez onemocnění podle ex vivo profilu multidrogového testování primárních leukemických blastů při diagnóze a relapsu
|
Až 5 let
|
|
Mutační profil pacientů
Časové okno: Až 5 let
|
Srovnání mutačního profilu pacientů s predispozičním syndromem v porovnání s mutačním profilem pacientů s AML při diagnóze a relapsu
|
Až 5 let
|
|
Procento MRD clearance
Časové okno: Až 5 let
|
Clearance MRD je definována jako MRD pod 10-3 Hodnoceno průtokovou cytometrií a vysoce senzitivní NGS (definováno jako MRD pod 10-4) po každém cyklu chemoterapie
|
Až 5 let
|
|
Kumulativní výskyt relapsu podle clearance MRD
Časové okno: Až 5 let
|
Vyhodnoceno průtokovou cytometrií při prahu citlivosti 10-3
|
Až 5 let
|
|
EFS podle povolení MMR
Časové okno: Až 5 let
|
Vyhodnoceno průtokovou cytometrií při prahu citlivosti 10-3
|
Až 5 let
|
|
DFS podle povolení MRD
Časové okno: Až 5 let
|
Vyhodnoceno průtokovou cytometrií při prahu citlivosti 10-3
|
Až 5 let
|
|
Kumulativní výskyt relapsu podle clearance MRD
Časové okno: Až 5 let
|
Vyhodnoceno pomocí NGS s vysokou citlivostí na prahu 10-4
|
Až 5 let
|
|
EFS podle povolení MMR
Časové okno: Až 5 let
|
Vyhodnoceno pomocí NGS s vysokou citlivostí na prahu 10-4
|
Až 5 let
|
|
DFS podle povolení MRD
Časové okno: Až 5 let
|
Vyhodnoceno pomocí NGS s vysokou citlivostí na prahu 10-4
|
Až 5 let
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
31. května 2023
Primární dokončení (Odhadovaný)
31. května 2033
Dokončení studie (Odhadovaný)
31. května 2033
Termíny zápisu do studia
První předloženo
6. března 2023
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
6. března 2023
První zveřejněno (Aktuální)
16. března 2023
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
26. června 2024
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
24. června 2024
Naposledy ověřeno
1. června 2024
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- APHP220571
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .