Akuutti myelooinen leukemia alkudiagnoosissa ja/tai uusiutumisen yhteydessä lapsilla, teini-ikäisillä ja nuorilla aikuisilla: molekyyliprofiili, useiden lääkkeiden testaus ja MSC-vuorovaikutustutkimukset (ALARM3)
maanantai 24. kesäkuuta 2024 päivittänyt: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Akuutti myelooinen leukemia alkudiagnoosissa ja/tai uusiutumisen yhteydessä lapsilla, teini-ikäisillä ja nuorilla aikuisilla: molekyyliprofiili, useiden lääkkeiden testaus ja MSC-vuorovaikutustutkimukset - ALARM3
Lasten akuutti myelooinen leukemia on sairaus, jonka ennuste on huono (kokonaiseloonjäämisaste 60-75 %) ja korkea uusiutumisaste, 35-45 %, vaatii lisätietoa taustalla olevista biologisista mekanismeista.
Tämän tutkimuksen päätavoitteena on perustaa biologinen kokoelma primääristen blastien leukeemisten solujen genomisen profiloinnin arvioimiseksi diagnoosin ja/tai uusiutumisen yhteydessä, jotta voidaan parantaa vastustuskykyyn liittyvien tärkeimpien geneettisten osumien tunnistamista ja ennustaa suurta uusiutumisriskiä. Muita tavoitteita ovat luuytimen mesenkymaalisten kantasolujen tutkimus ja ex vivo -lääketestaus.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Rekrytointi
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
500
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Arnaud PETIT, Pr
- Puhelinnumero: +33 1 44 73 53 14
- Sähköposti: arnaud.petit@aphp.fr
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: Jérôme Lambert, Pr
- Puhelinnumero: +33 142499742
- Sähköposti: jerome.lambert@u-paris.fr
Opiskelupaikat
-
-
-
Amiens, Ranska
- Rekrytointi
- CHU Amiens Picardie Site Sud
-
Ottaa yhteyttä:
- Camille Leglise, MD
-
Angers, Ranska
- Rekrytointi
- CHU Angers
-
Ottaa yhteyttä:
- Isabelle Pellier, MD
-
Besançon, Ranska
- Rekrytointi
- Hopital Minjoz
-
Ottaa yhteyttä:
- Nathalie Cheikh, MD
-
Bordeaux, Ranska
- Rekrytointi
- CHU Pellegrin
-
Ottaa yhteyttä:
- Stéphane Ducassou, MD
-
Brest, Ranska
- Rekrytointi
- CHRU Morvan
-
Ottaa yhteyttä:
- Liana CARAUSU, MD
-
Caen, Ranska
- Rekrytointi
- CHU Caen
-
Ottaa yhteyttä:
- Jérémie Rouger, MD
-
Clermont-Ferrand, Ranska
- Rekrytointi
- CHU Estaing
-
Ottaa yhteyttä:
- Justyna KANOLD, MD
-
Dijon, Ranska
- Rekrytointi
- CHU François Mitterand
-
Ottaa yhteyttä:
- Claire Desplante, MD
-
Grenoble, Ranska
- Rekrytointi
- Chu Grenoble
-
Ottaa yhteyttä:
- Corinne Armari Alla, MD
-
La Réunion, Ranska
- Rekrytointi
- CHU de la Réunion
-
Ottaa yhteyttä:
- Yves REGUERRE, MD
-
Lille, Ranska
- Rekrytointi
- Hôpital Jeanne de Flandre - CHRU
-
Ottaa yhteyttä:
- Brigitte Nelken, MD
-
Limoges, Ranska
- Rekrytointi
- CHU Limoges
-
Ottaa yhteyttä:
- Thomas Louvray, MD
-
Lyon, Ranska
- Rekrytointi
- HCL LYON
-
Ottaa yhteyttä:
- Cécile Renard, MD
-
Marseille, Ranska
- Rekrytointi
- Hôpital d'Enfants de la TIMONE
-
Ottaa yhteyttä:
- Paul Saultier, MD
-
Montpellier, Ranska
- Rekrytointi
- CHU Montpellier
-
Ottaa yhteyttä:
- Stéphanie Haouy, MD
-
Nancy, Ranska
- Rekrytointi
- CHRU Nancy- Hopitaux de Brabois
-
Ottaa yhteyttä:
- Marion Lubnau, MD
-
Nantes, Ranska
- Rekrytointi
- CHU Nantes
-
Ottaa yhteyttä:
- Fanny Rialland, MD
-
Nice, Ranska
- Rekrytointi
- CHU NICE
-
Ottaa yhteyttä:
- Marilyne Poirée, MD
-
Paris, Ranska
- Rekrytointi
- Hôpital TROUSSEAU
-
Ottaa yhteyttä:
- Arnaud Petit, MD PhD
-
Paris, Ranska
- Rekrytointi
- Hopital Robert Debre
-
Ottaa yhteyttä:
- Marion Strullu, MD
-
Poitiers, Ranska
- Rekrytointi
- CHU Poitiers
-
Ottaa yhteyttä:
- Frédéric Millot, MD
-
Reims, Ranska
- Rekrytointi
- Hopital Americain
-
Ottaa yhteyttä:
- Claire PLUCHART, MD
-
Rennes, Ranska
- Rekrytointi
- CHU Hopital Sud
-
Ottaa yhteyttä:
- Virginie Gandemer, MD
-
Rouen, Ranska
- Rekrytointi
- CHU Rouen
-
Ottaa yhteyttä:
- Nimrod Buchbinde, MD
-
Saint-Étienne, Ranska
- Rekrytointi
- CHU Saint Etienne
-
Ottaa yhteyttä:
- Sandrine Thouvenin-Doulet, MD
-
Strasbourg, Ranska
- Rekrytointi
- Hopital Hautepierre
-
Ottaa yhteyttä:
- Catherine Paillard, MD
-
Toulouse, Ranska
- Rekrytointi
- CHU Toulouse
-
Ottaa yhteyttä:
- Marlène Pasquet, MD
-
Tours, Ranska
- Rekrytointi
- Chru Tours
-
Ottaa yhteyttä:
- Julien LEJEUNE, MD
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Ei vanhempi kuin 25 vuotta (Lapsi, Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Lapset tai nuoret aikuiset, joilla on äskettäin diagnosoitu de novo tai sekundaarinen akuutti myelooinen leukemia (AML) tai uusiutunut tai refraktorinen AML, tai potilaat, joilla on geneettinen alttius AML:n kehittymiselle tai potilaat, joilla ei ole hematologista maligniteettia tai AML-geenialttiusoireyhtymää, joille tehdään luuytimen aspiraatio osana standardia hoito
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- 0-25 vuotta vanha
- Äskettäin diagnosoitu de novo tai sekundaarinen akuutti myelooinen leukemia (AML) tai
- Uusiutunut tai refraktorinen AML tai
- Potilaat, joilla on geneettinen taipumus kehittää AML tai
- Potilaat, joilla ei ole hematologista maligniteettia tai geneettistä AML-alttiusoireyhtymää ja joille tehdään luuytimen aspiraatio osana normaalia hoitoa
- Vanhempien allekirjoitettu tietoinen suostumus alle 18-vuotiaille potilaille tai potilaan allekirjoitettu tietoinen suostumus 18-vuotiaille ja sitä vanhemmille potilaille.
Poissulkemiskriteerit:
- Kieltäytyä osallistumasta
- Sairausvakuutuksen puute (ranskalainen sosiaaliturva)
- Suojattu (tutelle, curatelle tai sauvegarde de justice)
- Raskaus tai imetys
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kohortti 1: Potilaat, joilla on akuutti myelooinen leukemia
Alle 25-vuotiaat potilaat, joilla on akuutti myelooinen leukemia alkudiagnoosin tai uusiutumisen yhteydessä
|
|
|
Kohortti 2: Potilaat, joilla on geneettinen taipumus kehittää akuutti myelooinen leukemia
|
|
|
Kohortti 3: Potilaat, joille tehdään luuytimen aspiraatio
Potilaat, joille tehdään luuytimen aspiraatio osana normaalia hoitoa, mutta joilla ei ole AML:ää tai taipumusta AML:n kehittymiseen kontrollina
|
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Seuraavan sukupolven sekvenssin (NGS) tunnistamien somaattisten mutaatioiden määrä leukemiasoluissa diagnoosin ja uusiutumisen välillä
Aikaikkuna: Jopa 5 vuotta
|
Jopa 5 vuotta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Relapsen kumulatiivinen ilmaantuvuus (CIR) remissiotilasta.
Aikaikkuna: Jopa 5 vuotta
|
Relapsi määritellään seuraavasti: Luuydinblastit ≥ 5 % ja/tai näyttöä ekstramedullaarisesta sairaudesta |
Jopa 5 vuotta
|
|
Event Free Survival (EFS)
Aikaikkuna: Jopa 5 vuotta
|
Tapahtumavapaa eloonjääminen (EFS) määritellään ajaksi kemoterapian aloittamisesta epäonnistumiseen, uusiutumiseen tai kuolemaan, joka tapahtuu ensin.
|
Jopa 5 vuotta
|
|
Taudista vapaa selviytyminen (DFS)
Aikaikkuna: Jopa 5 vuotta
|
Disease Free Survival (DFS) määritellään ajaksi remissiosta uusiutumiseen tai kuolemaan.
|
Jopa 5 vuotta
|
|
WGS:n tunnistamien mutaatioiden lukumäärä
Aikaikkuna: Jopa 5 vuotta
|
Koko genomisekvenssin (WGS) tunnistamien mutaatioiden lukumäärä verrattuna seuraavan sukupolven sekvensointiin (NGS) leukemiasoluissa
|
Jopa 5 vuotta
|
|
Mesenkymaalisten kantasolujen ilmentymisprofiili (transkriptomi).
Aikaikkuna: Jopa 5 vuotta
|
Mesenkymaalisten kantasolujen ilmentymisprofiili (transkriptomi) AML-diagnoosissa ja uusiutumisen yhteydessä verrattuna ikäsovitettuihin kontrolleihin ilman AML:ää
|
Jopa 5 vuotta
|
|
Primaaristen leukeemisten solujen istutusnopeus
Aikaikkuna: Jopa 5 vuotta
|
Primaaristen leukeemisten solujen istutusnopeus potilasperäisissä ksenografteissa (PDX) tai muissa kokeellisissa malleissa
|
Jopa 5 vuotta
|
|
Geneettisen mutaatio- (tai ilmentymis-) profiilin täsmäytysnopeus kokeellisista malleista johdettujen solujen ja primaaristen leukeemisten solujen välillä
Aikaikkuna: Jopa 5 vuotta
|
Jopa 5 vuotta
|
|
|
Leukeemisten primaaristen blastien LSC-allekirjoitusprofiilin vertailu diagnoosin ja uusiutumisen yhteydessä
Aikaikkuna: Jopa 5 vuotta
|
Jopa 5 vuotta
|
|
|
Leukeemisten primaaristen blastien LSC-allekirjoitusprofiilin kumulatiivinen relapsien ilmaantuvuus diagnoosin ja uusiutumisen yhteydessä
Aikaikkuna: Jopa 5 vuotta
|
Leukeemisten primaaristen blastien uusiutumisen kumulatiivinen ilmaantuvuus leukeemisten kantasolujen (LSC) tunnusprofiilin mukaan diagnoosin ja uusiutumisen yhteydessä
|
Jopa 5 vuotta
|
|
EFS leukeemisten primääristen blastien LSC-allekirjoitusprofiilin mukaan diagnoosin ja uusiutumisen yhteydessä
Aikaikkuna: Jopa 5 vuotta
|
Tapahtumavapaa eloonjääminen leukeemisten kantasolujen (LSC) allekirjoitusprofiilin mukaan primaaristen leukeemisten blastien diagnoosin ja uusiutumisen yhteydessä
|
Jopa 5 vuotta
|
|
Leukeemisten primaaristen blastien LSC-allekirjoitusprofiilin mukainen DFS diagnoosin ja uusiutumisen yhteydessä
Aikaikkuna: Jopa 5 vuotta
|
Taudista vapaa eloonjääminen (DFS) leukeemisten kantasolujen (LSC) allekirjoitusprofiilin mukaan primääristen leukeemisten blastien diagnoosin ja uusiutumisen yhteydessä
|
Jopa 5 vuotta
|
|
Leukeemisten primaaristen blastien ex vivo monilääketestausprofiili
Aikaikkuna: Yli 5 vuotta
|
Leukeemisten primaaristen blastien ex vivo monilääketestausprofiilin vertailu diagnoosin ja uusiutumisen yhteydessä
|
Yli 5 vuotta
|
|
Relapsien kumulatiivinen ilmaantuvuus leukeemisten primaaristen blastien ex vivo monilääketestausprofiilin mukaan diagnoosin ja uusiutumisen yhteydessä
Aikaikkuna: Jopa 5 vuotta
|
Jopa 5 vuotta
|
|
|
EFS leukeemisten primaaristen blastien ex vivo monilääketestausprofiilin mukaan diagnoosin ja uusiutumisen yhteydessä
Aikaikkuna: Jopa 5 vuotta
|
Tapahtumaton eloonjääminen leukeemisten primääristen blastien ex vivo monilääketestausprofiilin mukaan diagnoosin ja uusiutumisen yhteydessä
|
Jopa 5 vuotta
|
|
Leukeemisten primaaristen blastien ex vivo monilääketestausprofiilin mukainen DFS diagnoosin ja uusiutumisen yhteydessä
Aikaikkuna: Jopa 5 vuotta
|
Taudista vapaa eloonjääminen leukeemisten primaaristen blastien ex vivo monilääketestausprofiilin mukaan diagnoosin ja uusiutumisen yhteydessä
|
Jopa 5 vuotta
|
|
Potilaiden mutaatioprofiili
Aikaikkuna: Yli 5 vuotta
|
Potilaiden, joilla on taipumusoireyhtymä, mutaatioprofiilin vertailu AML-potilaiden mutaatioprofiiliin diagnoosin ja uusiutumisen yhteydessä
|
Yli 5 vuotta
|
|
MRD-puhdistuksen prosenttiosuus
Aikaikkuna: Jopa 5 vuotta
|
MRD-puhdistuma määritellään MRD:ksi alle 10-3. Arvioitu virtaussytometrillä ja korkean herkkyyden NGS:llä (määritelty MRD:ksi alle 10-4) jokaisen kemoterapiajakson jälkeen
|
Jopa 5 vuotta
|
|
Relapsien kumulatiivinen ilmaantuvuus MRD-puhdistuman mukaan
Aikaikkuna: Jopa 5 vuotta
|
Arvioitu virtaussytometrialla herkkyyskynnyksellä 10-3
|
Jopa 5 vuotta
|
|
EFS MRD-selvityksen mukaan
Aikaikkuna: Jopa 5 vuotta
|
Arvioitu virtaussytometrialla herkkyyskynnyksellä 10-3
|
Jopa 5 vuotta
|
|
DFS MRD-selvityksen mukaan
Aikaikkuna: Jopa 5 vuotta
|
Arvioitu virtaussytometrialla herkkyyskynnyksellä 10-3
|
Jopa 5 vuotta
|
|
Relapsien kumulatiivinen ilmaantuvuus MRD-puhdistuman mukaan
Aikaikkuna: Jopa 5 vuotta
|
Arvioitu korkean herkkyyden NGS:llä kynnyksellä 10-4
|
Jopa 5 vuotta
|
|
EFS MRD-selvityksen mukaan
Aikaikkuna: Jopa 5 vuotta
|
Arvioitu korkean herkkyyden NGS:llä kynnyksellä 10-4
|
Jopa 5 vuotta
|
|
DFS MRD-selvityksen mukaan
Aikaikkuna: Jopa 5 vuotta
|
Arvioitu korkean herkkyyden NGS:llä kynnyksellä 10-4
|
Jopa 5 vuotta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 31. toukokuuta 2023
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Tiistai 31. toukokuuta 2033
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Tiistai 31. toukokuuta 2033
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 6. maaliskuuta 2023
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 6. maaliskuuta 2023
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 16. maaliskuuta 2023
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 26. kesäkuuta 2024
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 24. kesäkuuta 2024
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. kesäkuuta 2024
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- APHP220571
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .