Acute myeloïde leukemie bij initiële diagnose en/of terugval bij kinderen, tieners en jongvolwassenen: moleculaire profilering, multidrug-testen en MSC-interactiestudies (ALARM3)
24 juni 2024 bijgewerkt door: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Acute myeloïde leukemie bij initiële diagnose en/of terugval bij kinderen, tieners en jongvolwassenen: moleculaire profilering, multidrug-testen en MSC-interactiestudies - ALARM3
Pediatrische acute myeloïde leukemieën zijn ziekten met een slechte prognose (algehele overleving van 60-75%) en een hoog terugvalpercentage van 35-45% vereisen een beter begrip van de onderliggende biologische mechanismen.
Het hoofddoel van deze studie is het opzetten van een biologische verzameling om de genomische profilering van leukemiecellen uit primaire blasten bij diagnose en/of terugval te evalueren om de identificatie van de belangrijkste genetische treffers die betrokken zijn bij resistentie te verbeteren en een hoog risico op terugval te kunnen voorspellen. Andere doelstellingen zijn de studie van mesenchymale stamcellen in het beenmerg en het ex vivo testen van geneesmiddelen.
Studie Overzicht
Toestand
Werving
Studietype
Observationeel
Inschrijving (Geschat)
500
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studiecontact
- Naam: Arnaud PETIT, Pr
- Telefoonnummer: +33 1 44 73 53 14
- E-mail: arnaud.petit@aphp.fr
Studie Contact Back-up
- Naam: Jérôme Lambert, Pr
- Telefoonnummer: +33 142499742
- E-mail: jerome.lambert@u-paris.fr
Studie Locaties
-
-
-
Amiens, Frankrijk
- Werving
- CHU Amiens Picardie Site Sud
-
Contact:
- Camille Leglise, MD
-
Angers, Frankrijk
- Werving
- CHU Angers
-
Contact:
- Isabelle Pellier, MD
-
Besançon, Frankrijk
- Werving
- Hopital Minjoz
-
Contact:
- Nathalie Cheikh, MD
-
Bordeaux, Frankrijk
- Werving
- CHU Pellegrin
-
Contact:
- Stéphane Ducassou, MD
-
Brest, Frankrijk
- Werving
- CHRU Morvan
-
Contact:
- Liana CARAUSU, MD
-
Caen, Frankrijk
- Werving
- CHU Caen
-
Contact:
- Jérémie Rouger, MD
-
Clermont-Ferrand, Frankrijk
- Werving
- CHU Estaing
-
Contact:
- Justyna KANOLD, MD
-
Dijon, Frankrijk
- Werving
- CHU François Mitterand
-
Contact:
- Claire Desplante, MD
-
Grenoble, Frankrijk
- Werving
- Chu Grenoble
-
Contact:
- Corinne Armari Alla, MD
-
La Réunion, Frankrijk
- Werving
- CHU de la Réunion
-
Contact:
- Yves REGUERRE, MD
-
Lille, Frankrijk
- Werving
- Hôpital Jeanne de Flandre - CHRU
-
Contact:
- Brigitte Nelken, MD
-
Limoges, Frankrijk
- Werving
- CHU Limoges
-
Contact:
- Thomas Louvray, MD
-
Lyon, Frankrijk
- Werving
- HCL LYON
-
Contact:
- Cécile Renard, MD
-
Marseille, Frankrijk
- Werving
- Hôpital d'Enfants de la TIMONE
-
Contact:
- Paul Saultier, MD
-
Montpellier, Frankrijk
- Werving
- CHU Montpellier
-
Contact:
- Stéphanie Haouy, MD
-
Nancy, Frankrijk
- Werving
- CHRU Nancy- Hopitaux de Brabois
-
Contact:
- Marion Lubnau, MD
-
Nantes, Frankrijk
- Werving
- CHU Nantes
-
Contact:
- Fanny Rialland, MD
-
Nice, Frankrijk
- Werving
- CHU NICE
-
Contact:
- Marilyne Poirée, MD
-
Paris, Frankrijk
- Werving
- Hôpital TROUSSEAU
-
Contact:
- Arnaud Petit, MD PhD
-
Paris, Frankrijk
- Werving
- Hopital Robert Debre
-
Contact:
- Marion Strullu, MD
-
Poitiers, Frankrijk
- Werving
- CHU Poitiers
-
Contact:
- Frédéric Millot, MD
-
Reims, Frankrijk
- Werving
- Hopital Americain
-
Contact:
- Claire PLUCHART, MD
-
Rennes, Frankrijk
- Werving
- CHU Hopital Sud
-
Contact:
- Virginie Gandemer, MD
-
Rouen, Frankrijk
- Werving
- CHU Rouen
-
Contact:
- Nimrod Buchbinde, MD
-
Saint-Étienne, Frankrijk
- Werving
- CHU Saint Etienne
-
Contact:
- Sandrine Thouvenin-Doulet, MD
-
Strasbourg, Frankrijk
- Werving
- Hopital Hautepierre
-
Contact:
- Catherine Paillard, MD
-
Toulouse, Frankrijk
- Werving
- CHU Toulouse
-
Contact:
- Marlène Pasquet, MD
-
Tours, Frankrijk
- Werving
- Chru Tours
-
Contact:
- Julien LEJEUNE, MD
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Niet ouder dan 25 jaar (Kind, Volwassen)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Bemonsteringsmethode
Niet-waarschijnlijkheidssteekproef
Studie Bevolking
Kinderen of jongvolwassenen met nieuw gediagnosticeerde de novo of secundaire acute myeloïde leukemie (AML) of recidiverende of refractaire AML of patiënten met genetische aanleg om AML te ontwikkelen of patiënten zonder hematologische maligniteit of AML genetische predispositiesyndroom die beenmergaspiraat ondergaan als onderdeel van standaardbehandeling zorg
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- 0-25 jaar oud
- Nieuw gediagnosticeerde de novo of secundaire acute myeloïde leukemie (AML) of
- Recidiverende of refractaire AML of
- Patiënten met genetische aanleg om AML te ontwikkelen of
- Patiënten zonder hematologische maligniteit of AML-syndroom met genetische predispositie die beenmergaspiraat ondergaan als onderdeel van de standaardzorg
- Ondertekende geïnformeerde toestemming van de ouders voor patiënten jonger dan 18 jaar of ondertekende geïnformeerde toestemming van de patiënt voor patiënten van 18 jaar en ouder.
Uitsluitingscriteria:
- Weigeren om mee te doen
- Geen ziektekostenverzekering (Franse sociale zekerheid)
- Onder bescherming (tutelle, curatelle of sauvegarde de justice)
- Zwangerschap of borstvoeding
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
Cohorten en interventies
Groep / Cohort |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Cohort 1: Patiënten met acute myeloïde leukemie
Patiënten met acute myeloïde leukemie bij de eerste diagnose of terugval, jonger dan 25 jaar
|
|
|
Cohort 2: Patiënten met genetische aanleg om acute myeloïde leukemie te ontwikkelen
|
|
|
Cohort 3: Patiënten die een beenmergpunctie ondergaan
Patiënten die beenmergpunctie ondergaan als onderdeel van de standaardzorg, maar zonder AML noch aanleg om AML te ontwikkelen, als controles
|
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Aantal somatische mutaties in leukemische cellen tussen diagnose en terugval geïdentificeerd door Next-Generation Sequencing (NGS)
Tijdsspanne: Tot 5 jaar
|
Tot 5 jaar
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Cumulatieve incidentie van terugval (CIR) van remissiestatus.
Tijdsspanne: Tot 5 jaar
|
Terugval wordt gedefinieerd als: Beenmergblasten ≥ 5% en/of tekenen van extramedullaire ziekte |
Tot 5 jaar
|
|
Gebeurtenisvrij overleven (EFS)
Tijdsspanne: Tot 5 jaar
|
Event Free Survival (EFS) wordt gedefinieerd als de tijd vanaf het begin van de chemotherapie tot falen, terugval of overlijden, wat zich het eerst voordoet
|
Tot 5 jaar
|
|
Ziektevrije overleving (DFS)
Tijdsspanne: Tot 5 jaar
|
Disease Free Survival (DFS) wordt gedefinieerd als de tijd vanaf remissiestatus tot terugval of overlijden.
|
Tot 5 jaar
|
|
Aantal mutaties geïdentificeerd door WGS
Tijdsspanne: Tot 5 jaar
|
Aantal mutaties geïdentificeerd door Whole-Genome-Sequencing (WGS) in vergelijking met Next-Generation Sequencing (NGS) in leukemische cellen
|
Tot 5 jaar
|
|
Expressieprofiel (transcriptoom) van mesenchymale stamcellen
Tijdsspanne: Tot 5 jaar
|
Expressieprofiel (transcriptoom) van mesenchymale stamcellen bij AML-diagnose en terugval vergeleken met leeftijdsafhankelijke controles zonder AML
|
Tot 5 jaar
|
|
Engraftment rate van primaire leukemische cellen
Tijdsspanne: Tot 5 jaar
|
Implantatiegraad van primaire leukemische cellen in van de patiënt afgeleide xenotransplantaten (PDX) of andere experimentele modellen
|
Tot 5 jaar
|
|
Overeenkomende snelheid van genetisch mutatieprofiel (of expressieprofiel) tussen afgeleide cellen van experimentele modellen tot primaire leukemische cellen
Tijdsspanne: Tot 5 jaar
|
Tot 5 jaar
|
|
|
Vergelijking van LSC-signatuurprofiel van leukemische primaire blasten bij diagnose en bij terugval
Tijdsspanne: Tot 5 jaar
|
Tot 5 jaar
|
|
|
Cumulatieve incidentie van terugval volgens LSC-handtekeningprofiel van leukemische primaire blasten bij diagnose en bij terugval
Tijdsspanne: Tot 5 jaar
|
Cumulatieve incidentie van terugval volgens leukemie stamcel (LSC) kenmerkend profiel van leukemische primaire blasten bij diagnose en bij terugval
|
Tot 5 jaar
|
|
EFS volgens LSC-signatuurprofiel van leukemische primaire blasten bij diagnose en bij terugval
Tijdsspanne: Tot 5 jaar
|
Gebeurtenisvrije overleving volgens het profiel van leukemische stamcellen (LSC) van leukemische primaire blasten bij diagnose en bij terugval
|
Tot 5 jaar
|
|
DFS volgens LSC-handtekeningprofiel van leukemische primaire blasten bij diagnose en bij terugval
Tijdsspanne: Tot 5 jaar
|
Ziektevrije overleving (DFS) volgens het kenmerkende profiel van leukemische stamcellen (LSC) van leukemische primaire blasten bij diagnose en bij terugval
|
Tot 5 jaar
|
|
Ex vivo multidrug-testprofiel van leukemische primaire blasten
Tijdsspanne: Tot 5 jaar
|
Vergelijking van ex vivo multidrug-testprofiel van leukemische primaire blasten bij diagnose en terugval
|
Tot 5 jaar
|
|
Cumulatieve incidentie van terugval volgens ex vivo multidrug-testprofiel van leukemische primaire blasten bij diagnose en terugval
Tijdsspanne: Tot 5 jaar
|
Tot 5 jaar
|
|
|
EFS volgens ex vivo multidrug-testprofiel van leukemische primaire blasten bij diagnose en terugval
Tijdsspanne: Tot 5 jaar
|
Voorvalvrije overleving volgens het ex vivo multidrug-testprofiel van leukemische primaire blasten bij diagnose en terugval
|
Tot 5 jaar
|
|
DFS volgens ex vivo multidrug-testprofiel van leukemische primaire blasten bij diagnose en terugval
Tijdsspanne: Tot 5 jaar
|
Ziektevrije overleving volgens ex vivo multidrug-testprofiel van leukemische primaire blasten bij diagnose en terugval
|
Tot 5 jaar
|
|
Mutatieprofiel van patiënten
Tijdsspanne: Tot 5 jaar
|
Vergelijking van het mutatieprofiel van patiënten met een predispositiesyndroom in vergelijking met het mutatieprofiel van patiënten met AML bij diagnose en terugval
|
Tot 5 jaar
|
|
Percentage MRD-goedkeuring
Tijdsspanne: Tot 5 jaar
|
MRD-klaring wordt gedefinieerd als MRD lager dan 10-3. Geëvalueerd door flowcytometrie en hooggevoelige NGS (gedefinieerd als MRD lager dan 10-4) na elke chemotherapiekuur
|
Tot 5 jaar
|
|
Cumulatieve incidentie van terugval volgens MRD-klaring
Tijdsspanne: Tot 5 jaar
|
Geëvalueerd door flowcytometrie bij een gevoeligheidsdrempel van 10-3
|
Tot 5 jaar
|
|
EFS volgens MRD-goedkeuring
Tijdsspanne: Tot 5 jaar
|
Geëvalueerd door flowcytometrie bij een gevoeligheidsdrempel van 10-3
|
Tot 5 jaar
|
|
DFS volgens MRD-goedkeuring
Tijdsspanne: Tot 5 jaar
|
Geëvalueerd door flowcytometrie bij een gevoeligheidsdrempel van 10-3
|
Tot 5 jaar
|
|
Cumulatieve incidentie van terugval volgens MRD-klaring
Tijdsspanne: Tot 5 jaar
|
Geëvalueerd door hooggevoelige NGS bij een drempel van 10-4
|
Tot 5 jaar
|
|
EFS volgens MRD-goedkeuring
Tijdsspanne: Tot 5 jaar
|
Geëvalueerd door hooggevoelige NGS bij een drempel van 10-4
|
Tot 5 jaar
|
|
DFS volgens MRD-goedkeuring
Tijdsspanne: Tot 5 jaar
|
Geëvalueerd door hooggevoelige NGS bij een drempel van 10-4
|
Tot 5 jaar
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
31 mei 2023
Primaire voltooiing (Geschat)
31 mei 2033
Studie voltooiing (Geschat)
31 mei 2033
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
6 maart 2023
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
6 maart 2023
Eerst geplaatst (Werkelijk)
16 maart 2023
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
26 juni 2024
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
24 juni 2024
Laatst geverifieerd
1 juni 2024
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- APHP220571
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Nee
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .