Leucemia Mielóide Aguda No Diagnóstico Inicial e/ou Recaída em Crianças, Adolescentes e Adultos Jovens: Perfil Molecular, Teste Multidrogas e Estudos de Interação MSC (ALARM3)
24 de junho de 2024 atualizado por: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Leucemia Mielóide Aguda No Diagnóstico Inicial e/ou Recaída em Crianças, Adolescentes e Adultos Jovens: Perfil Molecular, Teste Multidrogas e Estudos de Interação MSC - ALARM3
As leucemias mielóides agudas pediátricas são doenças com mau prognóstico (sobrevida global de 60-75%) e alta taxa de recaída de 35-45%, exigindo maior compreensão dos mecanismos biológicos subjacentes.
O principal objetivo deste estudo é estabelecer uma coleção biológica para avaliar o perfil genômico de células leucêmicas de blastos primários no momento do diagnóstico e/ou recidiva para melhorar a identificação dos principais hits genéticos envolvidos na resistência e prever um alto risco de recaída. Outros objetivos incluem o estudo de células-tronco mesenquimais da medula óssea e testes de drogas ex vivo.
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Estimado)
500
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Arnaud PETIT, Pr
- Número de telefone: +33 1 44 73 53 14
- E-mail: arnaud.petit@aphp.fr
Estude backup de contato
- Nome: Jérôme Lambert, Pr
- Número de telefone: +33 142499742
- E-mail: jerome.lambert@u-paris.fr
Locais de estudo
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Amiens, França
- Recrutamento
- CHU Amiens Picardie Site Sud
-
Contato:
- Camille Leglise, MD
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Angers, França
- Recrutamento
- CHU Angers
-
Contato:
- Isabelle Pellier, MD
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Besançon, França
- Recrutamento
- Hopital Minjoz
-
Contato:
- Nathalie Cheikh, MD
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Bordeaux, França
- Recrutamento
- CHU Pellegrin
-
Contato:
- Stéphane Ducassou, MD
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Brest, França
- Recrutamento
- CHRU Morvan
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Contato:
- Liana CARAUSU, MD
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Caen, França
- Recrutamento
- CHU Caen
-
Contato:
- Jérémie Rouger, MD
-
Clermont-Ferrand, França
- Recrutamento
- CHU Estaing
-
Contato:
- Justyna KANOLD, MD
-
Dijon, França
- Recrutamento
- CHU François Mitterand
-
Contato:
- Claire Desplante, MD
-
Grenoble, França
- Recrutamento
- Chu Grenoble
-
Contato:
- Corinne Armari Alla, MD
-
La Réunion, França
- Recrutamento
- CHU de la Réunion
-
Contato:
- Yves REGUERRE, MD
-
Lille, França
- Recrutamento
- Hôpital Jeanne de Flandre - CHRU
-
Contato:
- Brigitte Nelken, MD
-
Limoges, França
- Recrutamento
- CHU Limoges
-
Contato:
- Thomas Louvray, MD
-
Lyon, França
- Recrutamento
- HCL LYON
-
Contato:
- Cécile Renard, MD
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Marseille, França
- Recrutamento
- Hôpital d'Enfants de la TIMONE
-
Contato:
- Paul Saultier, MD
-
Montpellier, França
- Recrutamento
- CHU Montpellier
-
Contato:
- Stéphanie Haouy, MD
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Nancy, França
- Recrutamento
- CHRU Nancy- Hopitaux de Brabois
-
Contato:
- Marion Lubnau, MD
-
Nantes, França
- Recrutamento
- CHU Nantes
-
Contato:
- Fanny Rialland, MD
-
Nice, França
- Recrutamento
- CHU NICE
-
Contato:
- Marilyne Poirée, MD
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Paris, França
- Recrutamento
- Hôpital TROUSSEAU
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Contato:
- Arnaud Petit, MD PhD
-
Paris, França
- Recrutamento
- Hopital Robert Debre
-
Contato:
- Marion Strullu, MD
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Poitiers, França
- Recrutamento
- CHU Poitiers
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Contato:
- Frédéric Millot, MD
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Reims, França
- Recrutamento
- Hopital Americain
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Contato:
- Claire PLUCHART, MD
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Rennes, França
- Recrutamento
- CHU Hopital Sud
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Contato:
- Virginie Gandemer, MD
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Rouen, França
- Recrutamento
- CHU Rouen
-
Contato:
- Nimrod Buchbinde, MD
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Saint-Étienne, França
- Recrutamento
- CHU Saint Etienne
-
Contato:
- Sandrine Thouvenin-Doulet, MD
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Strasbourg, França
- Recrutamento
- Hopital Hautepierre
-
Contato:
- Catherine Paillard, MD
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Toulouse, França
- Recrutamento
- CHU Toulouse
-
Contato:
- Marlène Pasquet, MD
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Tours, França
- Recrutamento
- Chru Tours
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Contato:
- Julien LEJEUNE, MD
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Não mais velho que 25 anos (Filho, Adulto)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
Crianças ou adultos jovens com Leucemia Mielóide Aguda (LMA) recém-diagnosticada de novo ou secundária ou LMA recidivante ou refratária ou pacientes com predisposição genética para desenvolver LMA ou pacientes sem malignidade hematológica nem síndrome de predisposição genética para LMA submetidos a aspirado de medula óssea como parte do padrão de Cuidado
Descrição
Critério de inclusão:
- 0-25 anos
- Leucemia Mielóide Aguda (LMA) recém-diagnosticada de novo ou secundária ou
- LMA recidivante ou refratária ou
- Pacientes com predisposição genética para desenvolver LMA ou
- Pacientes sem malignidade hematológica nem síndrome de predisposição genética para LMA submetidos a aspirado de medula óssea como parte do tratamento padrão
- Consentimento informado assinado pelos pais para pacientes com menos de 18 anos ou consentimento informado assinado pelo paciente para pacientes com 18 anos ou mais.
Critério de exclusão:
- Recuse-se a participar
- Falta de seguro de saúde (segurança social francesa)
- Sob proteção (tutelle, curatelle ou sauvegarde de justice)
- Gravidez ou amamentação
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Coorte 1: Pacientes com leucemia mielóide aguda
Pacientes com leucemia mielóide aguda no diagnóstico inicial ou recidiva, com idade inferior a 25 anos
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Coorte 2: Pacientes com predisposição genética para desenvolver leucemia mielóide aguda
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Coorte 3: Pacientes submetidos a aspirado de medula óssea
Pacientes submetidos a aspirado de medula óssea como parte do tratamento padrão, mas sem LMA nem predisposição para desenvolver LMA, como controles
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Número de mutações somáticas em células leucêmicas entre o diagnóstico e a recaída identificadas pelo sequenciamento de próxima geração (NGS)
Prazo: Até 5 anos
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Até 5 anos
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Incidência cumulativa de recaída (CIR) a partir do estado de remissão.
Prazo: Até 5 anos
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A recaída é definida como: Blastos de medula óssea ≥ 5% e/ou evidência de doença extramedular |
Até 5 anos
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Sobrevivência Livre de Eventos (EFS)
Prazo: Até 5 anos
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A sobrevida livre de eventos (EFS) é definida como o tempo desde o início da quimioterapia até a falha, recaída ou morte, o que ocorrer primeiro
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Até 5 anos
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Sobrevivência livre de doença (DFS)
Prazo: Até 5 anos
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A Sobrevivência Livre de Doença (DFS) é definida como o tempo desde o estado de remissão até a recaída ou morte.
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Até 5 anos
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Número de mutações identificadas por WGS
Prazo: Até 5 anos
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Número de mutações identificadas por sequenciamento de genoma completo (WGS) em comparação com sequenciamento de próxima geração (NGS) em células leucêmicas
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Até 5 anos
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Perfil de expressão (transcriptoma) de células-tronco mesenquimais
Prazo: Até 5 anos
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Perfil de expressão (transcriptoma) de células-tronco mesenquimais no diagnóstico de LMA e recidiva em comparação com controles pareados por idade sem LMA
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Até 5 anos
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Taxa de enxerto de células leucêmicas primárias
Prazo: Até 5 anos
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Taxa de enxerto de células leucêmicas primárias em xenoenxertos derivados de pacientes (PDX) ou outros modelos experimentais
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Até 5 anos
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Taxa combinada de perfil mutacional genético (ou expressão) entre células derivadas de modelos experimentais para células leucêmicas primárias
Prazo: Até 5 anos
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Até 5 anos
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Comparação do perfil de assinatura LSC de blastos primários leucêmicos no diagnóstico e na recidiva
Prazo: Até 5 anos
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Até 5 anos
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Incidência cumulativa de recaída de acordo com o perfil de assinatura LSC de blastos primários leucêmicos no diagnóstico e na recaída
Prazo: Até 5 anos
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Incidência cumulativa de recaída de acordo com o perfil de assinatura de células-tronco leucêmicas (LSC) de blastos primários leucêmicos no momento do diagnóstico e na recaída
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Até 5 anos
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EFS de acordo com o perfil de assinatura LSC de blastos primários leucêmicos no diagnóstico e na recaída
Prazo: Até 5 anos
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Sobrevivência livre de eventos de acordo com o perfil de assinatura de células-tronco leucêmicas (LSC) de blastos primários leucêmicos no diagnóstico e na recaída
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Até 5 anos
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DFS de acordo com o perfil de assinatura LSC de blastos primários leucêmicos no diagnóstico e na recaída
Prazo: Até 5 anos
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Sobrevivência livre de doença (DFS) de acordo com o perfil de assinatura de células-tronco leucêmicas (LSC) de blastos primários leucêmicos no diagnóstico e na recaída
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Até 5 anos
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Perfil de teste multidrogas ex vivo de blastos primários leucêmicos
Prazo: Até 5 anos
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Comparação do perfil ex vivo de testes multidrogas de blastos primários leucêmicos no diagnóstico e recaída
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Até 5 anos
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Incidência cumulativa de recaída de acordo com o perfil de teste multidrogas ex vivo de blastos primários leucêmicos no momento do diagnóstico e recaída
Prazo: Até 5 anos
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Até 5 anos
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EFS de acordo com o perfil de teste multidrogas ex vivo de blastos primários leucêmicos no diagnóstico e recaída
Prazo: Até 5 anos
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Sobrevida livre de eventos de acordo com o perfil de teste ex vivo multidrogas de blastos primários leucêmicos no diagnóstico e recaída
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Até 5 anos
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DFS de acordo com o perfil de teste multidrogas ex vivo de blastos primários leucêmicos no diagnóstico e recaída
Prazo: Até 5 anos
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Sobrevida livre de doença de acordo com o perfil de teste multidrogas ex vivo de blastos primários leucêmicos no diagnóstico e recaída
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Até 5 anos
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Perfil mutacional dos pacientes
Prazo: Até 5 anos
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Comparação do perfil mutacional de pacientes com síndrome de predisposição em comparação com o perfil mutacional de pacientes com LMA no momento do diagnóstico e recaída
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Até 5 anos
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Porcentagem de liberação de MRD
Prazo: Até 5 anos
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A depuração de MRD é definida como MRD abaixo de 10-3 Avaliada por citometria de fluxo e NGS de alta sensibilidade (definida como MRD abaixo de 10-4) após cada ciclo de quimioterapia
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Até 5 anos
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Incidência cumulativa de recidiva de acordo com a depuração do MRD
Prazo: Até 5 anos
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Avaliado por citometria de fluxo com um limiar de sensibilidade de 10-3
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Até 5 anos
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EFS de acordo com autorização MRD
Prazo: Até 5 anos
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Avaliado por citometria de fluxo com um limiar de sensibilidade de 10-3
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Até 5 anos
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DFS de acordo com autorização MRD
Prazo: Até 5 anos
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Avaliado por citometria de fluxo com um limiar de sensibilidade de 10-3
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Até 5 anos
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Incidência cumulativa de recidiva de acordo com a depuração do MRD
Prazo: Até 5 anos
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Avaliado por NGS de alta sensibilidade em um limiar de 10-4
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Até 5 anos
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EFS de acordo com autorização MRD
Prazo: Até 5 anos
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Avaliado por NGS de alta sensibilidade em um limiar de 10-4
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Até 5 anos
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DFS de acordo com autorização MRD
Prazo: Até 5 anos
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Avaliado por NGS de alta sensibilidade em um limiar de 10-4
|
Até 5 anos
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
31 de maio de 2023
Conclusão Primária (Estimado)
31 de maio de 2033
Conclusão do estudo (Estimado)
31 de maio de 2033
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
6 de março de 2023
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
6 de março de 2023
Primeira postagem (Real)
16 de março de 2023
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
26 de junho de 2024
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
24 de junho de 2024
Última verificação
1 de junho de 2024
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- APHP220571
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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