ウィルソン病患者を対象としたリアルワールドエビデンス研究 (REASON)
銅タンパク質スペシエーション (NCC-Sp)、標準治療の臨床的および生化学的評価に基づく新規の非セルロプラスミン結合銅アッセイを含む、銅パラメータ測定の臨床的有用性を評価するためのウィルソン病患者の RWE 研究
調査の概要
詳細な説明
これは、WD 患者の約 12 か月の研究期間にわたって、各来院時の標準治療 (SoC) 銅測定値との関連で NCC-Sp を説明するための非介入 RWE 研究です。
データは、定期的に予定されている WD クリニックの訪問中に、約 12 か月にわたって収集されます。
収集されるデータには以下が含まれます。
- 関連する病歴およびWDの薬歴
- 治療/研究登録を変更する前のすべての銅測定値と SoC 臨床検査結果、および利用可能な場合はベースライン前の最大 2 年間の結果
- -研究登録時および利用可能な場合は、ベースライン前の最大2年間の併用薬。
- 生化学、血液学および凝固測定、銅の評価（血清セルロプラスミンおよび総銅を含む、ローカルで計算されたNCCの推定値を含む）を含むSoC評価からのルーチンの血液サンプルの結果。
- 通常の血液サンプルとほぼ同時に、NCC-Sp、血清総銅および血清セルロプラスミン、セルロプラスミンに関連する銅分画、および血清亜鉛レベルの分析のために、最大10 mLの追加の研究固有の研究血液サンプルが収集されます。 サンプルは、指定された中央研究所での分析のために送られます。 結果は、研究の終了時に研究者にのみ提供されます。 研究のために採取された中央検査室のサンプルは、追加の検査 (金属分析) のために最大 5 年間保管される場合があります。
- 定期的な 24 時間の尿中銅排泄 (µmol/l) の収集は、定期的に計画された訪問中に実施される SoC 評価の一部を形成する場合があります。 このサンプルは、地元の検査機関によって標準的な慣行に従って分析されます。
- 計算された新しいウィルソン病指数と WD の薬、および定期的にスケジュールされた WD クリニックの訪問中に収集され、地元の病院の手順と施設に従って分析されたその他のテスト。
インフォームドコンセントを提供した後、すべての包含基準を満たし、除外基準を満たしていない患者が研究に登録されます。 患者の日常的な WD 診療所の訪問は、研究センターでの標準的な臨床診療に従って、担当医の裁量で予定されます。 登録された患者は、約 12 か月間追跡されます。最初の訪問はベースライン訪問として記録されます。 治療の切り替えが行われた場合、患者は通常、新しい治療の開始後約 1 ～ 3 か月の期間内に、生化学的検査および対面での相談により再評価されます。 新しい治療を開始しない場合、患者は約 6 か月間隔でレビューされます。つまり、6 か月と 12 か月で SoC を訪れます。 ルーチンの化学、血液学、凝固、銅の評価、尿中の銅排泄のための 24 時間の尿サンプリング、および SoC の一部として患者を評価するために使用されるその他の臨床検査は、標準的な慣行に従って治療する医師によって決定されるように、サイトのローカル検査室によって通常どおり実行されます。 WD患者の管理に。 定期的な安全性試験と、地元の検査機関によって作成された必要な検査値を使用して、新しいウィルソン病指数が計算されます。
NCC-Sp、血清総銅および血清セルロプラスミン、セルロプラスミンに関連する銅分画、および血清亜鉛レベルの中央検査室評価のために、追加の少量 (最大 10 mL) の血液が SoC の採血とほぼ同時に採取されます。患者様の負担を最小限に抑えるために。 これらの研究固有のサンプルは、WDクリニックから、地元の商業検査機関によって、または患者の自宅（または患者が指定した地元の住所）から経験のある資格のある在宅医療専門家によって採取、処理、および中央検査室に発送されます。臨床試験のための血液検体の取得と処理。 中央で処理されたサンプルの結果は、研究の終了時に研究者のみが利用できるようになります。 研究のために採取された中央研究所のサンプルは、金属分析のための追加のテストのために最大 5 年間保管される場合があります。
以下の標準化された疾患評価アンケートは、研究中の評価スケジュールに従って実施されます。
- UWDRS (パート II)
- SF-12 生活の質アンケート
- コンプライアンスのためのモリスキー尺度評価 (MMAS-8)
- 患者の全体的な変化の印象 (PGIC)
- 臨床全体の変化の印象 (CGIC)
中央検査室の結果 (血液) は、臨床データ セットに含めるために、中央検査室のベンダーによって転送されます。 すべてのサンプル収集の日付、地元の研究所からの結果、単位、および正常範囲の値、および研究のために収集された他のすべての臨床データ (病歴および薬歴など) は、Web ベースの電子データキャプチャ (EDC) に入力されます。 ) 治験担当医または治験コーディネーター/被指名人によるシステム。
医師は、副作用/重篤な副作用に関する情報を積極的に求める義務はありません。 ただし、医師またはその他の責任者が副作用/特別報告の状況を知り、その出来事が現在の治療に合理的に関連していると考える場合、治験責任医師はそれを eCRF に記録する必要があります。 医薬品に起因する副作用は、通常のプロセスに従って、その製品の販売承認取得者 (MAH) に直接報告する必要があります。
研究の種類
入学 (実際)
連絡先と場所
研究場所
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California
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Sacramento、California、アメリカ、95817
- UC Davis Midtown Ambulatory Care Centre
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Connecticut
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New Haven、Connecticut、アメリカ、06520
- Yale University School Of Medicine
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Florida
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Miami、Florida、アメリカ、33136
- University of Miami
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Orlando、Florida、アメリカ、32803
- Advent Health Orlando
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60611
- Northwestern University Chicago (Hepatologist)
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Maryland
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Baltimore、Maryland、アメリカ、21287
- John Hopkins Hospital
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Michigan
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Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48109
- University of Michigan
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New York
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New York、New York、アメリカ、10032
- New York Presbyterian Hospital-Columbia University Medical Centre
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Tennessee
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Nashville、Tennessee、アメリカ、37212
- Vanderbilt University Medical Centre
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
サンプリング方法
調査対象母集団
説明
包含基準:
- -研究への参加についてインフォームドコンセントを喜んで与えることができる
- -インフォームドコンセントフォーム（ICF）に署名した時点で18歳以上の男性または女性の患者
- -治療する医師によって判断されるように、研究手順と要件を順守することができ、喜んで
- -ウィルソン病の確立された診断（ライプツィヒスコア> 4）
- -新たに診断された、または肝臓酵素の上昇（ALT、AST≧1.5xULNとして定義）または推奨範囲外の24時間尿中銅排泄[キレート範囲200〜500mcg / 24時間;亜鉛 < 100mcg/24 時間]
- -血液サンプルの収集を可能にするための適切な静脈アクセス
除外基準:
- -研究者の意見では、主要な全身性疾患またはその他の病気で、患者の安全が損なわれるか、研究結果の収集または解釈が妨げられます。
- 新しいウィルソン病指数スコアが 7 を超える患者
- 治験責任医師の意見では、患者は、治験中の定期的な診療に応じない、または非協力的である可能性があります。
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
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A - 新たに診断された
新たに診断された (28 日未満の DPA/トリエンチン/亜鉛)
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Orphalan は、液体クロマトグラフィー誘導結合プラズマ質量分析 (LC-ICP-MS) を使用して、非セルロプラスミン結合銅 (NCC) を推定する血清銅およびセルロプラスミン結合銅を測定する新しい NCC スペシエーション アッセイ (NCC-Sp) を開発しました。
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B - D-ペニシラミン
D-ペニシラミン
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Orphalan は、液体クロマトグラフィー誘導結合プラズマ質量分析 (LC-ICP-MS) を使用して、非セルロプラスミン結合銅 (NCC) を推定する血清銅およびセルロプラスミン結合銅を測定する新しい NCC スペシエーション アッセイ (NCC-Sp) を開発しました。
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C - 亜鉛
亜鉛
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Orphalan は、液体クロマトグラフィー誘導結合プラズマ質量分析 (LC-ICP-MS) を使用して、非セルロプラスミン結合銅 (NCC) を推定する血清銅およびセルロプラスミン結合銅を測定する新しい NCC スペシエーション アッセイ (NCC-Sp) を開発しました。
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D - トリエンチン (2HCl または 4HCl)
トリエンチン (2HCl または 4HCl)
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Orphalan は、液体クロマトグラフィー誘導結合プラズマ質量分析 (LC-ICP-MS) を使用して、非セルロプラスミン結合銅 (NCC) を推定する血清銅およびセルロプラスミン結合銅を測定する新しい NCC スペシエーション アッセイ (NCC-Sp) を開発しました。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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NCC スペシエーション LC-ICP-MS アッセイ (NCC-Sp) によって評価された、血清中の非セルロプラスミン結合銅 (NCC) の分布。 WD患者。
時間枠：約12ヶ月
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NCC-Sp の分布は診断値として評価され、ウィルソン病のキレート療法を調整するために使用されます。
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約12ヶ月
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協力者と研究者
スポンサー
捜査官
- 主任研究者：Mike Schilsky、Yale University School of Medicine, New Haven, Connecticut
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- ORPH-131-009
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
米国で製造され、米国から輸出された製品。
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。