Исследование фактических данных в реальном мире у субъектов с болезнью Вильсона (REASON)

Это неинтервенционное исследование RWE для описания NCC-Sp по отношению к измерениям содержания меди в стандарте медицинской помощи (SoC) при каждом посещении и продольно в течение примерно 12-месячного периода исследования у пациентов с БВ.

Данные будут собираться во время плановых визитов в клинику WD в течение примерно 12 месяцев.

Собранные данные будут включать:

• Соответствующий медицинский анамнез и анамнез приема WD
• Все измерения меди и клинические лабораторные результаты SoC до изменения терапии/зачисления в исследование и, если они доступны, в течение 2 лет до исходного уровня
• Сопутствующие лекарства на момент включения в исследование и, если они доступны, в течение 2 лет до исходного уровня.
• Результаты рутинных анализов крови на основе оценки SoC, включая биохимию, гематологию и показатели коагуляции, оценку меди (включая церулоплазмин сыворотки и общую медь наряду с локально рассчитанной оценкой NCC).
• Примерно в то же время, что и обычные образцы крови, будут взяты дополнительные образцы крови для исследования объемом до 10 мл для анализа NCC-Sp, общего содержания меди в сыворотке и церулоплазмина в сыворотке, фракции меди, связанной с церулоплазмином, и уровней цинка в сыворотке. Образцы будут отправлены на анализ в назначенную центральную лабораторию. Результаты будут доступны исследователям только в конце исследования. Образцы, взятые для исследования в центральной лаборатории, могут храниться до 5 лет для проведения дополнительных испытаний (анализов металлов).
• Обычный сбор данных об экскреции меди с мочой (мкмоль/л) за 24 часа может стать частью оценки SoC, проводимой во время регулярных плановых посещений. Этот образец будет проанализирован в соответствии со стандартной практикой в ​​местной лаборатории.
• Рассчитаны индекс болезни Нью-Вилсона и лекарства от БВ, а также другие анализы, собранные во время плановых визитов в клинику БВ и проанализированные в соответствии с процедурами и условиями местной больницы.

После предоставления информированного согласия пациенты, отвечающие всем критериям включения и не отвечающие критериям исключения, будут включены в исследование. Обычные визиты пациента в клинику БВ будут планироваться в соответствии со стандартной клинической практикой в ​​исследовательском центре и по усмотрению лечащего врача. Зарегистрированные пациенты должны наблюдаться в течение примерно 12 месяцев; первое посещение будет зарегистрировано как базовое посещение. Если происходит смена терапии, пациенты, как правило, повторно оцениваются в течение примерно 1-3 месяцев после начала нового лечения с биохимическим тестированием и в некоторых случаях на личной консультации. При отсутствии начала нового лечения пациенты осматриваются примерно с интервалом в 6 месяцев, т. е. посещения SoC через 6 и 12 месяцев. Рутинная биохимия, гематология, коагуляция, оценка меди, забор мочи за 24 часа для выделения меди с мочой и другие лабораторные анализы, используемые для оценки состояния пациента в рамках SoC, будут выполняться, как обычно, местной лабораторией на месте, как определено лечащим врачом в соответствии с их стандартной практикой. для ведения пациентов с БВ. Для расчета индекса болезни Нью-Вилсона будут использоваться рутинные тесты на безопасность и необходимые лабораторные данные, полученные в местной лаборатории.

Дополнительный небольшой объем (до 10 мл) крови будет взят для центральной лабораторной оценки NCC-Sp, общей меди в сыворотке и церулоплазмина в сыворотке, фракции меди, связанной с церулоплазмином, и уровней цинка в сыворотке примерно в то же время, когда ожидается взятие крови SoC. минимизировать нагрузку на пациентов. Эти специфичные для исследования образцы будут взяты, обработаны и отправлены в центральную лабораторию либо из клиники WD, местной коммерческой лабораторией, либо из дома пациента (или по указанному пациентом местному адресу) квалифицированным специалистом по домашнему медицинскому обслуживанию с опытом. при получении и обработке образцов крови для клинических исследований. Результаты централизованно обработанных образцов будут доступны исследователям только в конце исследования. Образцы, взятые для исследования в центральной лаборатории, могут храниться до 5 лет для проведения дополнительных анализов на металлы.

Следующие стандартизированные анкеты для оценки заболеваний будут проводиться в соответствии с графиком оценок в ходе исследования:

• UWDRS (Часть II)
• Опросник качества жизни SF-12
• Оценка соответствия по шкале Мориски (MMAS-8)
• Общее впечатление пациента об изменении (PGIC)
• Клиническое глобальное впечатление об изменении (CGIC)

Результаты центральной лаборатории (кровь) будут переданы поставщиком(ами) центральной лаборатории для включения в набор клинических данных. Дата сбора всех образцов, а также результаты, единицы измерения и значения нормального диапазона из местных лабораторий, а также все другие клинические данные, собранные для исследования (медицинская история и история приема лекарств и т. д.), будут внесены в электронную систему сбора данных в Интернете (EDC ) врачом-исследователем или координатором/назначенным лицом исследования.

Врачи не обязаны активно искать информацию о побочных реакциях/серьезных побочных реакциях. Однако, если Врач или другое ответственное лицо узнает о какой-либо нежелательной лекарственной ситуации/ситуации с особым сообщением и он/она считает, что это событие разумно связано с текущим лечением, Исследователь должен задокументировать это в eCRF. О побочных реакциях на лекарства, связанных с лекарственным средством, следует сообщать непосредственно держателю регистрационного удостоверения (ДРУ) этого продукта в соответствии с обычной процедурой.