윌슨병 환자의 실제 증거 연구 (REASON)
구리 단백질 종분화(NCC-Sp)에 기초한 새로운 비세룰로플라스민 결합 구리 분석, 치료 표준 임상 및 생화학적 평가를 포함하여 구리 매개변수 측정의 임상적 유용성을 평가하기 위한 윌슨병 환자에 대한 RWE 연구
연구 개요
상세 설명
이는 WD 환자를 대상으로 약 12개월의 연구 기간 동안 각 방문 시 및 세로 방향으로 표준 치료(SoC) 구리 측정과 관련하여 NCC-Sp를 설명하는 비개입적 RWE 연구입니다.
데이터는 약 12개월 동안 정기적으로 예정된 WD 클리닉 방문 중에 수집됩니다.
수집된 데이터에는 다음이 포함됩니다.
- 관련 병력 및 WD 투약 이력
- 치료/연구 등록을 변경하기 전 및 가능한 경우 기준선 이전 최대 2년 동안의 모든 구리 측정 및 SoC 임상 실험실 결과
- 연구 등록 시점 및 가능한 경우 기준선 이전 최대 2년 동안의 병용 약물.
- 생화학, 혈액학 및 응고 측정, 구리 평가(국부적으로 계산된 NCC 추정치와 함께 혈청 세룰로플라스민 및 총 구리 포함)를 포함한 SoC 평가의 일상적인 혈액 샘플 결과.
- 일상적인 혈액 샘플과 거의 같은 시간에 NCC-Sp, 혈청 총 구리 및 혈청 세룰로플라스민, 세룰로플라스민과 관련된 구리 분획 및 혈청 아연 수치의 분석을 위해 최대 10mL의 추가 연구 특정 연구 혈액 샘플이 수집됩니다. 지정된 중앙 실험실에서 분석을 위해 샘플을 보냅니다. 결과는 연구 종료 시 조사자에게만 제공됩니다. 연구를 위해 채취한 중앙 실험실 샘플은 추가 테스트(금속 분석)를 위해 최대 5년 동안 보관할 수 있습니다.
- 일상적인 24시간 소변 구리 배설물(µmol/l) 수집은 정기적으로 계획된 방문 중에 수행되는 SoC 평가의 일부를 구성할 수 있습니다. 이 샘플은 현지 실험실에서 표준 관행에 따라 분석됩니다.
- 새로운 윌슨병 지수와 WD 약물 및 일상적인 WD 클리닉 방문 중에 수집되고 지역 병원 절차 및 시설에 따라 분석된 기타 검사를 계산했습니다.
정보에 입각한 동의를 제공한 후 모든 포함 및 제외 기준을 충족하는 환자가 연구에 등록됩니다. 환자의 일상적인 WD 클리닉 방문은 연구 센터의 표준 임상 관행에 따라 치료 의사의 재량에 따라 일정이 잡힙니다. 등록된 환자는 약 12개월 동안 추적되어야 합니다. 첫 번째 방문은 기본 방문으로 기록됩니다. 요법을 전환하는 경우, 환자는 일반적으로 새로운 치료를 시작한 후 약 1~3개월 내에 생화학적 검사와 직접 상담을 통해 재평가됩니다. 새로운 치료를 시작하지 않는 경우 환자는 약 6개월 간격으로 검토됩니다. 즉, 6개월 및 12개월에 SoC 방문입니다. 일상적인 화학, 혈액학, 응고, 구리 평가, 소변 구리 배설에 대한 24시간 소변 샘플링 및 SoC의 일부로 환자를 평가하는 데 사용되는 기타 실험실 테스트는 표준 관행에 따라 치료 의사가 결정한 대로 현장 현지 실험실에서 평소와 같이 수행됩니다. WD 환자 관리용. 정기적인 안전성 테스트와 현지 실험실에서 생성한 필수 실험실 값을 사용하여 New Wilson's Disease Index를 계산합니다.
SoC 혈액 채취가 예상되는 것과 거의 동시에 NCC-Sp, 혈청 총 구리 및 혈청 세룰로플라스민, 세룰로플라스민과 관련된 구리 분획 및 혈청 아연 수치의 중앙 실험실 평가를 위해 소량의 추가 혈액(최대 10mL)을 채취합니다. 환자분들의 부담을 최소화하기 위해 이러한 연구 특정 샘플은 WD 클리닉, 지역 상업 실험실 또는 경험이 있는 자격을 갖춘 가정 건강 관리 전문가가 환자의 집(또는 환자가 지정한 지역 주소)에서 중앙 실험실로 추출, 처리 및 배송됩니다. 임상 시험을 위한 혈액 검체 채취 및 처리. 중앙에서 처리된 샘플의 결과는 연구 종료 시 조사자에게만 제공됩니다. 연구를 위해 채취한 중앙 실험실 샘플은 금속 분석을 위한 추가 테스트를 위해 최대 5년 동안 보관할 수 있습니다.
다음의 표준화된 질병 평가 설문지는 연구에 대한 평가 일정에 따라 수행됩니다.
- UWDRS(파트 II)
- SF-12 삶의 질 설문지
- 규정 준수를 위한 모리스키 척도 평가(MMAS-8)
- 환자의 전체적인 변화에 대한 인상(PGIC)
- CGIC(Clinical Global Impression of Change)
중앙 실험실 결과(혈액)는 임상 데이터 세트에 포함하기 위해 중앙 실험실 공급업체에 의해 전송됩니다. 모든 샘플 수집 날짜뿐만 아니라 지역 실험실의 결과, 단위 및 정상 범위 값과 연구를 위해 수집된 기타 모든 임상 데이터(의료 및 약물 이력 등)는 웹 기반 전자 데이터 캡처(EDC)에 입력됩니다. ) 연구 의사 또는 연구 코디네이터/지명자에 의한 시스템.
의사는 부작용/심각한 부작용에 대한 정보를 적극적으로 찾을 의무가 없습니다. 그러나 의사 또는 기타 책임자가 ADR/특수 보고 상황을 알게 되고 그 사건이 현재 치료와 합리적으로 관련이 있다고 생각하는 경우 조사자는 이를 eCRF에 문서화해야 합니다. 의약품에 기인한 약물 부작용은 일반적인 절차에 따라 해당 제품의 판매 허가 보유자(MAH)에게 직접 보고해야 합니다.
연구 유형
등록 (실제)
연락처 및 위치
연구 장소
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California
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Sacramento, California, 미국, 95817
- UC Davis Midtown Ambulatory Care Centre
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Connecticut
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New Haven, Connecticut, 미국, 06520
- Yale University School Of Medicine
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Florida
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Miami, Florida, 미국, 33136
- University of Miami
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Orlando, Florida, 미국, 32803
- Advent Health Orlando
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60611
- Northwestern University Chicago (Hepatologist)
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Maryland
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Baltimore, Maryland, 미국, 21287
- John Hopkins Hospital
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, 미국, 48109
- University of Michigan
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New York
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New York, New York, 미국, 10032
- New York Presbyterian Hospital-Columbia University Medical Centre
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, 미국, 37212
- Vanderbilt University Medical Centre
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
샘플링 방법
연구 인구
설명
포함 기준:
- 연구 참여에 대해 정보에 입각한 동의를 할 의지와 능력
- ICF(Informed Consent Form) 서명 당시 18세 이상인 남성 또는 여성 환자
- 치료 의사가 판단한 연구 절차 및 요구 사항을 준수할 수 있고 의향이 있는 자
- 윌슨병 진단 확립(라이프치히 점수 >4)
- 새로 진단되었거나 간 효소 수치 상승(ALT, AST ≥1.5xULN으로 정의) 또는 권장 범위를 벗어난 24시간 소변 구리 배설[킬레이트화 범위 200-500mcg/24시간; 아연 < 100mcg/24시간]
- 혈액 샘플 수집을 위한 적절한 정맥 접근
제외 기준:
- 연구자의 의견에 따라 환자의 안전을 위협하거나 연구 결과의 수집 또는 해석을 방해할 수 있는 주요 전신 질환 또는 기타 질환.
- 새로운 윌슨병 지수 점수 >7인 환자
- 연구자의 의견에 따르면, 환자는 연구 동안 일상적인 임상 방문에 대해 순응하지 않거나 비협조적일 가능성이 있습니다.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
개입 / 치료 |
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A - 신규 진단
새로 진단됨(< 28일 동안 DPA/트리엔틴/아연)
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Orphalan은 비세룰로플라스민 결합 구리(NCC)를 추정하는 혈청 구리 및 세룰로플라스민 결합 구리를 측정하기 위해 액체 크로마토그래피 유도 결합 플라즈마 질량 분광법(LC-ICP-MS)을 사용하여 새로운 NCC 종분화 분석(NCC-Sp)을 개발했습니다.
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B - D-페니실라민
D-페니실라민
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Orphalan은 비세룰로플라스민 결합 구리(NCC)를 추정하는 혈청 구리 및 세룰로플라스민 결합 구리를 측정하기 위해 액체 크로마토그래피 유도 결합 플라즈마 질량 분광법(LC-ICP-MS)을 사용하여 새로운 NCC 종분화 분석(NCC-Sp)을 개발했습니다.
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C - 아연
아연
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Orphalan은 비세룰로플라스민 결합 구리(NCC)를 추정하는 혈청 구리 및 세룰로플라스민 결합 구리를 측정하기 위해 액체 크로마토그래피 유도 결합 플라즈마 질량 분광법(LC-ICP-MS)을 사용하여 새로운 NCC 종분화 분석(NCC-Sp)을 개발했습니다.
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D - 트리엔틴(2HCl 또는 4HCl)
트리엔틴(2HCl 또는 4HCl)
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Orphalan은 비세룰로플라스민 결합 구리(NCC)를 추정하는 혈청 구리 및 세룰로플라스민 결합 구리를 측정하기 위해 액체 크로마토그래피 유도 결합 플라즈마 질량 분광법(LC-ICP-MS)을 사용하여 새로운 NCC 종분화 분석(NCC-Sp)을 개발했습니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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NCC-종 LC-ICP-MS 검정(NCC-Sp)으로 평가한 혈청 내 비세룰로플라스민 결합 구리(NCC) 분포, 연구 시작 시점 및 실제 인구에서 대략 12개월 동안 WD 환자.
기간: 약 12개월
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NCC-Sp의 분포는 윌슨병에서 킬레이트 요법을 조정하는 데 사용되는 진단 값으로 평가됩니다.
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약 12개월
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공동 작업자 및 조사자
스폰서
수사관
- 수석 연구원: Mike Schilsky, Yale University School of Medicine, New Haven, Connecticut
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- ORPH-131-009
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
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약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
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