重度の血友病Aまたは中等度から重度の血友病Bの参加者におけるSerpinPCの有効性と安全性 (PRESent-2)
2025年3月7日 更新者：ApcinteX Ltd
重度の血友病 A または中等度から重度から重度の血友病 B の被験者における SerpinPC の有効性と安全性を調査するための、グローバルな非盲検のアダプティブ デザイン研究
この研究の目的は、重度の血友病A（HemA）（阻害剤の有無にかかわらず）または中等度から重度の血友病B（HemB）の参加者に皮下（SC）投与された予防的SerpinPCの有効性、安全性、忍容性および薬物動態を評価することです（ SerpinPC登録プログラムの一部として。
この研究は 3 つの部分で構成されています: パート 1: 用量正当化フェーズ、パート 2: 用量確認フェーズ、パート 3: パート 1 またはパート 2 のいずれかを完了した参加者の延長フェーズ。
このアダプティブ デザイン研究には、主に阻害剤を含まない HemB の参加者を対象に、治療オプションとしての SerpinPC の有効性と安全性を調査するための無作為化された用量正当化コンポーネントがあります。 SerpinPC は、市販の治療薬や開発中の治療薬と比較して、新しい作用機序を持っています。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
60
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Colorado
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Aurora、Colorado、アメリカ、80045-7202
- University of Colorado School of Medicine
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Florida
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Tampa、Florida、アメリカ、33612
- University of South Florida
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Indiana
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Indianapolis、Indiana、アメリカ、46260
- Indiana Hemophilia and Thrombosis Center, Inc.
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Iowa
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Iowa City、Iowa、アメリカ、52246
- University of Iowa Healthcare
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Michigan
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Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48109
- University of Michigan
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Minnesota
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Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55455
- University of Minnesota Medical Center
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North Carolina
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Greenville、North Carolina、アメリカ、27834
- East Carolina univeristy
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Pennsylvania
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Hershey、Pennsylvania、アメリカ、17033
- Penn State Hershey Medical Center
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Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15213
- Hemophilia Center of Western Pennsylvania
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Texas
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- University of Texas Health Science Center at Houston-Gulf States HTC
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Yerevan、アルメニア、14
- Yeolyan Hematology and Oncology Center, MoH of Armenia CJSC
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Birmingham、イギリス、B15 2GW
- University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust
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Cardiff、イギリス、CF14 4XW
- University Hospital of Wales
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Glasgow、イギリス、G4 0SF
- Glasgow Royal Infirmary
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London、イギリス、NW3 2QG
- Royal Free London NHS Foundation Trust
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London、イギリス、W2 1NY
- Imperial College Healthcare NHS Trust
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London、イギリス、E1 2AT
- Barts and London School of Medicine and Dentistry
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Southampton、イギリス、S016 6YD
- Southampton General Hospital
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Kent
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Canterbury、Kent、イギリス、CT1 3NG
- Kent Canterbury Hospital
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Oxfordshire
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Oxford、Oxfordshire、イギリス、OX3 9DU
- Oxford University Hospital
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Tyne and Wear
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Newcastle Upon Tyne、Tyne and Wear、イギリス、NE1 4LP
- Royal Victoria Infirmary
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Florence、イタリア、50134
- Azienda Ospedaliero-Universitaria Careggi
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Torino、イタリア、10126
- A.O.U Citt della Salute e della Scienza di Torino
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Verona、イタリア、37126
- Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata Verona
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MI
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Milano、MI、イタリア、20122
- Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
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UD
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Udine、UD、イタリア、33100
- Presidio Ospedaliero Universitario S. Maria della Misericordia - ASUFC
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Maharashtra
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Mumbai、Maharashtra、インド、400022
- K J Somaiya Super Speciality Hospital & Research Centre
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Punjab
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Ludhiāna、Punjab、インド、141008
- Christian Medical College & Hospital
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New South Wales
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Camperdown、New South Wales、オーストラリア、2050
- Royal Prince Alfred Hospital
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Victoria
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Melbourne、Victoria、オーストラリア、3004
- The Alfred Hospital
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Hamilton、カナダ、L8S 4K1
- Hamilton Health Sciences Corporation
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Toronto、カナダ、M5B 1W8
- Unity Health Toronto
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Ontario
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Hamilton、Ontario、カナダ、L8S4K1
- Hamilton Health Sciences Corporation
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Barcelona、スペイン、8035
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
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Madrid、スペイン
- Hospital Universitario La Paz
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Murcia、スペイン、30120
- Hospital Clínico Universitario Virgen de la Arrixaca
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Málaga、スペイン、29010
- Hospital Regional Universitario de Malaga Hospital Carlos Haya - Hospital Materno-Infantil
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Zaragoza、スペイン、50009
- Hospital Universitario Miguel Servet
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Berlin、ドイツ、10249
- Klinik fur Angiologie Hamostaseologie Haus 12 A Gerinnungssprechstunde
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Hesse
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Frankfurt、Hesse、ドイツ、60590
- University Hospital Frankfurt
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Sachsen
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Dresden、Sachsen、ドイツ、1307
- Universitätsklinikum Carl Gustav Carus Dresden
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Le Kremlin-Bicêtre、フランス、94270
- Hôpital Bicêtre
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IDF
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Paris、IDF、フランス、75015
- Hopital Necker - Enfants Malades
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Rhone
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Lyon、Rhone、フランス、69500
- Hospices Civils de Lyon (HCL) - Hopital Femme-Mere-Enfant (HFME)
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Brussels、ベルギー、1200
- Cliniques universitaires Saint-Luc
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Brussels、ベルギー、1020
- Queen Fabiola Children
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Podkarpackie
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Rzeszów、Podkarpackie、ポーランド、35-302
- Korczowski Bartosz, Gabinet Lekarski
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Woj. Dolnośląskie
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Wrocław、Woj. Dolnośląskie、ポーランド、50-367
- Kl Hemat Now Krwi i Trans USK
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Edirne、七面鳥、22030
- Trakya University Haematology Clinic
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Istanbul、七面鳥、34093
- Istanbul University Oncology Institute
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Samsun、七面鳥、55200
- Ondokuz Mayis University Medical Faculty
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İzmir、七面鳥、1000
- Kocaeli Universitesi Tip Fakultesi
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İzmir、七面鳥、35100
- Ege University Hospital Internal Disease
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İzmir、七面鳥、35100
- Ege University Medical Faculty Pediatric Hospital
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Eastern Cape
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Port Elizabeth、Eastern Cape、南アフリカ、6001
- PHOENIX Pharma Pty Ltd
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Taichung、台湾、40447
- China Medical University Hospital
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Taichung、台湾、40705
- Taichung Veterans General Hospital
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Taipei、台湾、11217
- Taipei Veterans General Hospital
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Taipei City、台湾、10004
- National Taiwan University Hospital
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
12年～65年 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- -インフォームドコンセント時の年齢が12歳以上65歳以下の男性参加者。 青少年（12歳以上から18歳未満）の登録は、各SerpinPC治療レジメンの少なくとも12人の成人参加者がパート1で少なくとも12週間の投薬を完了し、SerpinPCの安全性が評価されるまで延期されます
- -参加のための書面によるインフォームドコンセント（思春期の同意および適切な場合は親/保護者/法定代理人の同意）を提供し、研究者または代理人と研究について話し合う機会を持つことができる
- -歴史的に文書化された重度のHemA（第VIII因子が0.01未満（<）国際単位（IU）/ミリリットル（mL）[<1％]と定義）、阻害剤の有無にかかわらず、または中等度から重度のHemB（第IX因子≤0.02と定義） IU/mL [≤2%])、阻害剤なし 高力価阻害剤 (高力価阻害剤は ≥5
- -参加者は現在、予防プログラムに含まれています。 この基準の充足は、適切な予防レジメンの研究者の判断に基づくか、または参加者はオンデマンド治療レジメンを受けており、記録された急性出血エピソード（自然発生または外傷性）が6回以上あった必要があります。スクリーニングの6か月前。 -参加者が現在受けている治療プログラムに関係なく、将来の観察期間の間、同じプログラムにとどまる意思がある必要があります
- -現在予防プログラムに参加している参加者は、SerpinPCの初回投与前に予防（スポーツイベントの一時的な予防を含む）を中止する意思がある必要があります
- パート1の場合：SerpinPC投与前のAP-0105非介入研究における出血エピソードの少なくとも12週間の前向き記録、またはAP-0102で12週間の観察期間（最低）を完了する意思がある
- パート2の場合：AP-0105の非介入研究における出血エピソードの前向き記録の少なくとも24週間、またはAP-0102で24週間の観察期間（最低）を完了する意思
- -ベースライン前の7日間に出血がない（進行中の活動性出血がある場合、前向き観察期間は10日間延長できます）
- D-ダイマーが 750 マイクログラム (μg)/リットル (L) 以下 (≤)。 -解決出血がある場合、除外しきい値はスクリーニングおよび投薬前の訪問で≤1750ミリグラム（mg）/ Lです
- -十分な血液機能、≥100,000/マイクロリットル（μL）（≥100×109 / L）の血小板数と定義され、≥10グラム（g）/デシリットル（dL）（≥100 g / Lまたは≥6.206ミリモル）のヘモグロビンレベル(mmol)/L) スクリーニングおよび投与前来院時
- 1.5以下の総ビリルビンレベルとして定義される適切な肝機能*正常値の上限（ULN）（ギルバート症候群を除く）およびアスパラギン酸アミノトランスフェラーゼおよび/またはアラニンアミノトランスフェラーゼが3×ULN以下 スクリーニングおよび投与前の訪問; -肝硬変と一致する臨床的徴候または既知の実験室またはX線写真の証拠はありません
- -十分な腎機能、血清クレアチニンレベルとして定義される≤2.0 * ULN スクリーニングおよび投与前の訪問
- 日記を使用して、出血イベントと薬の使用状況を記録することができます
- 妊娠する可能性のあるパートナーと性的に活発な参加者は、研究期間中効果的な避妊法を使用することに同意する必要があります。方法）、精管切除、安定した避妊手段を使用しているパートナー（[エストロゲンとプロゲストーゲンを含む] ホルモン避妊薬またはプロゲストーゲンのみのホルモン避妊薬をスクリーニング前に 2 回以上の月経周期で開始、子宮内避妊器具 [IUD]、子宮内ホルモン放出システム [IUS] ]、両側卵管結紮）、および/または性的禁欲。
除外基準:
- -既知の重度の血栓症（アンチトロンビン欠乏症および/またはプロテインS欠乏症およびまたはプロテインC欠乏症と定義）。
- -以前に第VIII因子または第IX因子阻害剤を使用した参加者で、免疫寛容誘導に反応し、予防的因子濃縮物を継続している
- 以前の深部静脈血栓症、肺塞栓症、心筋梗塞、または脳卒中
- -SC注射に対する不耐性の歴史
- コントロール不良の高血圧（収縮期血圧＞160ミリメートル水銀（mmHg）；拡張期血圧＞100mmHg）
- 体重 >150 kg または体格指数 >40 キログラム (kg)/平方メートル (m2)
- 基底細胞癌を除く、活動性の癌がある、および/または癌の治療を必要とする
- -スクリーニング前の30日間の別の臨床試験（AP-0105を除く）への参加
- -ベースラインの24週間前のエミシズマブの使用（0日目）
- 血友病の遺伝子治療による以前、進行中、または計画中の治療
- -参加者を研究に不適切にする可能性がある、または研究結果の解釈を妨げる可能性のある主要な医学的、心理的、または精神医学的状態
- -調査官によって決定された最近のアルコールまたは薬物乱用の履歴またはその他の証拠（スクリーニングの12か月前）
- -CD4数（またはT細胞数）が200細胞/μL未満の既知のヒト免疫不全ウイルス（HIV）感染 スクリーニングおよび投与前の訪問の24週間前。 -CD4が200を超え、他のすべての基準を満たすHIV感染の参加者は適格です
- 抗凝固薬または抗血小板薬による現在または計画中の治療
- SerpinPC治療中およびSerpinPCの最終投与から30日以内に精子の提供/バンクを計画している
- -調査官の意見では、参加者を登録に不適切にする、または研究への参加または完了を妨げる可能性のあるその他の重大な状態または併存疾患
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：順次割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：パート 1 - コホート 1: SerpinPC
参加者は、SerpinPC 1.2 mg/kg SC 注射 QW を、最低 12 週間の前向き観察期間の後、24 週間受けます。
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SC注射として投与。
他の名前：
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実験的：パート 1 - コホート 2: SerpinPC
参加者は、少なくとも12週間の前向き観察期間の後、24週間SerpinPC 1.2 mg / kg SC注射Q2Wを受け取ります。
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SC注射として投与。
他の名前：
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実験的：パート 1 - コホート 3: SerpinPC
参加者は、少なくとも12週間の前向き観察期間の後、24週間SerpinPC 1.2 mg / kg SC注射Q4Wを受け取ります。
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SC注射として投与。
他の名前：
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実験的：パート 2 - SerpinPC (用量確認段階)
少なくとも 24 週間の前向き観察の後、参加者はパート 2 で 24 週間、1.2 mg/kg Q2W の用量で SerpinPC を受け取ります。 QWまたはQ4W治療レジメン。
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SC注射として投与。
他の名前：
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実験的：パート 3 - SerpinPC (拡張段階)
パート1またはパート2の投薬が完了した後、参加者は、24週間の延長段階（パート3）でパート2用に選択されたSerpinPCの用量でSerpinPCによる治療を継続します。
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SC注射として投与。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
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24週目までの治療出血の年間出血率（ABR）
時間枠：24週目まで
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24週目まで
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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48週までの治療出血の年間出血率（ABR）
時間枠：48週目まで
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48週目まで
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治療された自然出血の年間出血率 (ABR)
時間枠：48週目まで
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48週目まで
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治療された自然関節出血の年間出血率（ABR）
時間枠：48週目まで
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48週目まで
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パート 2 および 3 中の総凝固因子および/またはバイパス製品の消費量
時間枠：48週目まで
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48週目まで
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SerpinPCの薬物動態血漿中濃度
時間枠：1日目から24週間まで
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1日目から24週間まで
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血友病に特化した成人向け QoL 測定器 (Haem-A-QoL) 17 歳から 65 歳以下の血友病参加者の身体的健康尺度
時間枠：ベースラインから24週間まで
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Haem-A-QoL 尺度には、成人の HRQoL に関連する 10 のドメイン (身体の健康、感情、参加者の自己観、スポーツと余暇、仕事と学校、血友病への対処、治療、将来、家族計画、パートナーシップ、とセクシュアリティ）。
各項目は 5 段階で評価されます (1 = まったくない、2 = ほとんどない、3 = ときどき、4 = よくある、5 = いつも)。
スコアが高いほど、HRQoL の障害が大きいことを示します。
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ベースラインから24週間まで
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有害事象（AE）のある参加者の数
時間枠：ベースラインから48週まで
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ベースラインから48週まで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2023年7月6日
一次修了 (実際)
2024年11月14日
研究の完了 (実際)
2025年2月28日
試験登録日
最初に提出
2023年3月16日
QC基準を満たした最初の提出物
2023年3月16日
最初の投稿 (実際)
2023年3月29日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2025年3月25日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年3月7日
最終確認日
2025年3月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- AP-0102
- 2022-502880-39-00 (その他の識別子：EU CT Number)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。