중증 혈우병 A 또는 중등도 내지 중증 혈우병 B 환자에서 SerpinPC의 효능 및 안전성 (PRESent-2)
2025년 3월 7일 업데이트: ApcinteX Ltd
중증 혈우병 A 또는 중등도 내지 중증 B형 혈우병 대상자에서 SerpinPC의 효능 및 안전성을 조사하기 위한 글로벌 공개 라벨 적응 설계 연구
이 연구의 목적은 중증 혈우병 A(HemA)(억제제 유무에 관계없이) 또는 중등도 내지 중증 혈우병 B(HemB) 참가자에게 피하(SC)로 투여된 예방적 SerpinPC의 효능, 안전성, 내약성 및 약동학을 평가하는 것입니다. 억제제 없음) SerpinPC 등록 프로그램의 일부로.
이 연구는 1부: 용량 정당화 단계, 2부: 용량 확인 단계, 3부: 1부 또는 2부 중 하나를 완료한 참가자를 위한 확장 단계의 세 부분으로 구성됩니다.
이 적응 설계 연구에는 주로 억제제가 없는 HemB 참가자를 위한 치료 옵션으로서 SerpinPC의 효능과 안전성을 조사하기 위한 무작위 용량 정당화 요소가 있습니다. SerpinPC는 시판된 치료제 및 개발 중인 치료제와 비교하여 새로운 작용 메커니즘을 가지고 있습니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
60
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Eastern Cape
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Port Elizabeth, Eastern Cape, 남아프리카, 6001
- PHOENIX Pharma Pty Ltd
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Taichung, 대만, 40447
- China Medical University Hospital
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Taichung, 대만, 40705
- Taichung Veterans General Hospital
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Taipei, 대만, 11217
- Taipei Veterans General Hospital
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Taipei City, 대만, 10004
- National Taiwan University Hospital
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Berlin, 독일, 10249
- Klinik fur Angiologie Hamostaseologie Haus 12 A Gerinnungssprechstunde
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Hesse
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Frankfurt, Hesse, 독일, 60590
- University Hospital Frankfurt
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Sachsen
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Dresden, Sachsen, 독일, 1307
- Universitätsklinikum Carl Gustav Carus Dresden
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Colorado
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Aurora, Colorado, 미국, 80045-7202
- University of Colorado School of Medicine
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Florida
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Tampa, Florida, 미국, 33612
- University of South Florida
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, 미국, 46260
- Indiana Hemophilia and Thrombosis Center, Inc.
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Iowa
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Iowa City, Iowa, 미국, 52246
- University of Iowa Healthcare
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, 미국, 48109
- University of Michigan
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, 미국, 55455
- University of Minnesota Medical Center
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North Carolina
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Greenville, North Carolina, 미국, 27834
- East Carolina univeristy
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Pennsylvania
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Hershey, Pennsylvania, 미국, 17033
- Penn State Hershey Medical Center
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Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15213
- Hemophilia Center of Western Pennsylvania
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Texas
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Houston, Texas, 미국, 77030
- University of Texas Health Science Center at Houston-Gulf States HTC
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Brussels, 벨기에, 1200
- Cliniques universitaires Saint-Luc
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Brussels, 벨기에, 1020
- Queen Fabiola Children
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Barcelona, 스페인, 8035
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
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Madrid, 스페인
- Hospital Universitario La Paz
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Murcia, 스페인, 30120
- Hospital Clínico Universitario Virgen de la Arrixaca
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Málaga, 스페인, 29010
- Hospital Regional Universitario de Malaga Hospital Carlos Haya - Hospital Materno-Infantil
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Zaragoza, 스페인, 50009
- Hospital Universitario Miguel Servet
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Yerevan, 아르메니아, 14
- Yeolyan Hematology and Oncology Center, MoH of Armenia CJSC
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Birmingham, 영국, B15 2GW
- University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust
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Cardiff, 영국, CF14 4XW
- University Hospital of Wales
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Glasgow, 영국, G4 0SF
- Glasgow Royal Infirmary
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London, 영국, NW3 2QG
- Royal Free London NHS Foundation Trust
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London, 영국, W2 1NY
- Imperial College Healthcare NHS Trust
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London, 영국, E1 2AT
- Barts and London School of Medicine and Dentistry
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Southampton, 영국, S016 6YD
- Southampton General Hospital
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Kent
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Canterbury, Kent, 영국, CT1 3NG
- Kent Canterbury Hospital
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Oxfordshire
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Oxford, Oxfordshire, 영국, OX3 9DU
- Oxford University Hospital
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Tyne and Wear
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Newcastle Upon Tyne, Tyne and Wear, 영국, NE1 4LP
- Royal Victoria Infirmary
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Florence, 이탈리아, 50134
- Azienda Ospedaliero-Universitaria Careggi
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Torino, 이탈리아, 10126
- A.O.U Citt della Salute e della Scienza di Torino
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Verona, 이탈리아, 37126
- Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata Verona
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MI
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Milano, MI, 이탈리아, 20122
- Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
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UD
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Udine, UD, 이탈리아, 33100
- Presidio Ospedaliero Universitario S. Maria della Misericordia - ASUFC
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Maharashtra
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Mumbai, Maharashtra, 인도, 400022
- K J Somaiya Super Speciality Hospital & Research Centre
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Punjab
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Ludhiāna, Punjab, 인도, 141008
- Christian Medical College & Hospital
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Edirne, 칠면조, 22030
- Trakya University Haematology Clinic
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Istanbul, 칠면조, 34093
- Istanbul University Oncology Institute
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Samsun, 칠면조, 55200
- Ondokuz Mayis University Medical Faculty
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İzmir, 칠면조, 1000
- Kocaeli Universitesi Tip Fakultesi
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İzmir, 칠면조, 35100
- Ege University Hospital Internal Disease
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İzmir, 칠면조, 35100
- Ege University Medical Faculty Pediatric Hospital
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Hamilton, 캐나다, L8S 4K1
- Hamilton Health Sciences Corporation
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Toronto, 캐나다, M5B 1W8
- Unity Health Toronto
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Ontario
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Hamilton, Ontario, 캐나다, L8S4K1
- Hamilton Health Sciences Corporation
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Podkarpackie
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Rzeszów, Podkarpackie, 폴란드, 35-302
- Korczowski Bartosz, Gabinet Lekarski
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Woj. Dolnośląskie
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Wrocław, Woj. Dolnośląskie, 폴란드, 50-367
- Kl Hemat Now Krwi i Trans USK
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Le Kremlin-Bicêtre, 프랑스, 94270
- Hôpital Bicêtre
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IDF
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Paris, IDF, 프랑스, 75015
- Hopital Necker - Enfants Malades
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Rhone
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Lyon, Rhone, 프랑스, 69500
- Hospices Civils de Lyon (HCL) - Hopital Femme-Mere-Enfant (HFME)
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New South Wales
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Camperdown, New South Wales, 호주, 2050
- Royal Prince Alfred Hospital
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Victoria
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Melbourne, Victoria, 호주, 3004
- The Alfred Hospital
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
12년 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 정보에 입각한 동의 시점에 12세 이상 65세 이하의 남성 참가자. 청소년(12세 이상 ~ 18세 미만)의 등록은 각 SerpinPC 치료 요법의 성인 참가자 최소 12명이 파트 1에서 최소 12주 투여를 완료하고 SerpinPC의 안전성이 평가될 때까지 연기됩니다.
- 참여에 대한 서면 동의서(청소년 동의서 및 부모/보호자/법적 대리인 동의서)를 제공하고 조사자 또는 대리인과 연구에 대해 논의할 기회를 가질 수 있습니다.
- 역사적으로 문서화된 중증 HemA(인자 VIII 미만(<) 0.01 국제 단위(IU)/밀리리터(mL)[<1%] 미만으로 정의됨), 억제제 사용 여부 또는 중등도 내지 중증 HemB(인자 IX ≤0.02로 정의됨) IU/mL [≤2%]), 억제제 없음 고역가 억제제(고역가 억제제는 ≥5로 정의됨)
- 참가자는 현재 예방 프로그램에 포함되어 있습니다. 이 기준의 충족은 적절한 예방 요법에 대한 조사자의 판단을 기반으로 하거나 참가자가 주문형 치료 요법을 받고 있고 치료가 필요한 문서화된 급성 출혈 에피소드(자발적 또는 외상성)가 6회 이상(≥)이어야 합니다. 상영 전 6개월. 참가자가 현재 받고 있는 치료 프로그램과 상관없이, 그들은 예상 관찰 기간 동안 동일한 프로그램에 계속 참여할 의사가 있어야 합니다.
- 현재 예방 프로그램을 진행 중인 참가자는 SerpinPC를 처음 투여하기 전에 예방 조치(스포츠 행사에 대한 간헐적 예방 조치 포함)를 중단할 의사가 있어야 합니다.
- 파트 1의 경우: SerpinPC 투약 전 AP-0105 비개입적 연구에서 출혈 에피소드의 전향적 문서화 최소 12주 또는 AP-0102에서 12주 관찰 기간(최소) 완료 의향
- 파트 2의 경우: SerpinPC 투약 전 AP-0105 비개입적 연구에서 출혈 에피소드의 전향적 문서화 최소 24주 또는 AP-0102에서 24주 관찰 기간(최소) 완료 의향
- 기준선 이전 7일 동안 출혈 없음(진행 중인 활성 출혈이 있는 경우 예상 관찰 기간을 10일까지 연장할 수 있음)
- 750마이크로그램(μg)/리터(L) 이하(≤)의 D-다이머. 해결 출혈이 있는 경우, 배제 역치는 스크리닝 및 투약 전 방문 시 ≤1750 밀리그램(mg)/L입니다.
- 혈소판 수가 ≥100,000/마이크로리터(μL)(≥100 × 109/L)이고 헤모글로빈 수치가 ≥10그램(g)/데시리터(dL)(≥100g/L 또는 ≥6.206밀리몰)로 정의되는 적절한 혈액 기능 (mmol)/L) 스크리닝 및 투약 전 방문 시
- 스크리닝 및 투약 전 방문 시 총 빌리루빈 수치 ≤1.5* 정상 상한(ULN)(길버트 증후군 제외) 및 아스파르테이트 아미노전이효소 및/또는 알라닌 아미노전이효소 ≤3 × ULN으로 정의되는 적절한 간 기능; 간경화와 일치하는 임상 징후 또는 알려진 실험실 또는 방사선학적 증거가 없음
- 스크리닝 및 투약 전 방문에서 ≤2.0*ULN의 혈청 크레아티닌 수준으로 정의되는 적절한 신장 기능
- 일기를 사용하여 출혈 사건 및 약물 사용을 기록할 수 있습니다.
- 임신 가능성이 있는 파트너와 성적으로 활동적인 참가자는 연구 기간 동안 효과적인 피임법을 사용하는 데 동의해야 합니다. 방법), 정관 절제술, 안정적인 피임법을 사용하는 파트너([에스트로겐 및 프로게스토겐 함유] 복합 호르몬 피임 또는 선별 검사 전 2회 이상의 월경 주기 시작, 프로게스토겐 단독 호르몬 피임, 자궁 내 장치[IUD], 자궁 내 호르몬 방출 시스템[IUS ], 양측 난관 결찰) 및/또는 성적 금욕.
제외 기준:
- 알려진 중증 혈전성향증(항트롬빈 결핍 및/또는 단백질 S 결핍 및/또는 단백질 C 결핍으로 정의됨).
- 면역 관용 유도에 반응하고 예방 인자 농축액을 유지하는 이전 인자 VIII 또는 인자 IX 억제제를 가진 참가자
- 이전 심부 정맥 혈전증, 폐색전증, 심근 경색 또는 뇌졸중
- SC 주사에 대한 편협의 역사
- 조절되지 않는 고혈압(수은 혈압 >160밀리미터(mmHg), 확장기 혈압 >100mmHg)
- 체중 >150 kg 또는 체질량 지수 >40 킬로그램(kg)/제곱미터(m2)
- 활동성 암이 있고/있거나 기저 세포 암종을 제외한 암에 대한 치료가 필요함
- 스크리닝 전 30일 동안 다른 임상시험(AP-0105 제외) 참여
- 기준선 전 24주(0일)에 에미시주맙 사용
- 혈우병에 대한 유전자 요법으로 사전, 진행 중 또는 계획된 치료
- 참가자가 연구에 부적합하거나 연구 결과의 해석을 방해할 수 있는 모든 주요 의학적, 심리적 또는 정신과적 상태
- 조사자가 결정한 최근 알코올 또는 약물 남용의 병력 또는 기타 증거(스크리닝 전 12개월 내)
- 스크리닝 및 투약 전 방문 전 24주 이내에 CD4 수(또는 T 세포 수)가 200개 세포/μL 미만인 알려진 인간 면역결핍 바이러스(HIV) 감염. CD4 >200이고 다른 모든 기준을 충족하는 HIV 감염 참가자는 자격이 있습니다.
- 항응고제 또는 항혈소판제를 사용한 현재 또는 계획된 치료
- SerpinPC 치료 중 그리고 SerpinPC의 마지막 투여 후 30일 이내에 정자를 기증/보관할 계획입니다.
- 연구자의 의견에 따라 참가자가 등록에 적합하지 않거나 연구 참여 또는 완료를 방해할 수 있는 기타 중요한 상태 또는 동반 질환
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 순차적 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 파트 1 - 코호트 1: SerpinPC
참가자는 최소 12주의 전향적 관찰 기간 후 24주 동안 SerpinPC 1.2mg/kg SC 주사 QW를 받게 됩니다.
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SC 주사로 투여.
다른 이름들:
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실험적: 파트 1 - 코호트 2: SerpinPC
참가자는 최소 12주의 전향적 관찰 기간 후 24주 동안 SerpinPC 1.2 mg/kg SC 주사 Q2W를 받게 됩니다.
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SC 주사로 투여.
다른 이름들:
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실험적: 파트 1 - 코호트 3: SerpinPC
참가자는 최소 12주의 전향적 관찰 기간 후 24주 동안 SerpinPC 1.2 mg/kg SC 주사 Q4W를 받게 됩니다.
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SC 주사로 투여.
다른 이름들:
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실험적: 파트 2 - SerpinPC(용량 확인 단계)
최소 24주간의 전향적 관찰 후, 중간 분석(IA)에서 1.2mg/kg 또는 QW 또는 Q4W 치료 요법.
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SC 주사로 투여.
다른 이름들:
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실험적: 파트 3 - SerpinPC(확장 단계)
파트 1 또는 파트 2의 투약 완료 후 참가자는 24주 연장 단계(파트 3)에서 파트 2에 대해 선택된 SerpinPC 용량으로 SerpinPC로 치료를 계속합니다.
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SC 주사로 투여.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
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최대 24주까지 치료된 출혈에 대한 연간 출혈률(ABR)
기간: 24주까지
|
24주까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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최대 48주차까지 치료된 출혈에 대한 연간 출혈률(ABR)
기간: 48주까지
|
48주까지
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치료된 자연 출혈에 대한 연간 출혈률(ABR)
기간: 48주까지
|
48주까지
|
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치료된 자연 관절 출혈에 대한 연간 출혈률(ABR)
기간: 48주까지
|
48주까지
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2부 및 3부 동안 총 응고 인자 및/또는 바이패스 제품 소비
기간: 48주까지
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48주까지
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SerpinPC의 약동학적 혈장 농도
기간: 1일차부터 24주까지
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1일차부터 24주까지
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성인용 혈우병 관련 QoL 도구(Haem-A-QoL) 혈우병이 있는 17~65세 참가자의 신체 건강 척도
기간: 기준선에서 최대 24주
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Haem-A-QoL 도구는 성인의 HRQoL과 관련된 10개 영역(신체 건강, 감정, 참여자의 자아관, 스포츠 및 여가, 직장 및 학교, 혈우병 치료, 치료, 미래, 가족 계획, 파트너십, 그리고 섹슈얼리티).
각 항목은 5점 척도로 평가됩니다(1=전혀 그렇지 않음, 2=드물게, 3=가끔, 4=자주, 5=항상).
점수가 높을수록 HRQoL의 장애가 더 크다는 것을 나타냅니다.
|
기준선에서 최대 24주
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부작용(AE)이 있는 참가자 수
기간: 기준선에서 48주차까지
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기준선에서 48주차까지
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2023년 7월 6일
기본 완료 (실제)
2024년 11월 14일
연구 완료 (실제)
2025년 2월 28일
연구 등록 날짜
최초 제출
2023년 3월 16일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2023년 3월 16일
처음 게시됨 (실제)
2023년 3월 29일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2025년 3월 25일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 3월 7일
마지막으로 확인됨
2025년 3월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- AP-0102
- 2022-502880-39-00 (기타 식별자: EU CT Number)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
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