トランスサイレチン心アミロイドーシスにおける運動トレーニング
トランスサイレチン心筋アミロイドーシスの機能的能力を改善するための個別運動トレーニング
調査の概要
詳細な説明
心不全 (HF) は、65 歳以上の 500 万人以上の成人に影響を与えています。 心臓トランスサイレチン アミロイドーシス (ATTR-CM) は、高齢者の約 10% における HF の原因であり、重大な罹患率と死亡率につながります。 運動不耐症は伝統的に心機能障害に起因するとされていますが、これに対する他のシステムの寄与は研究されていません。 筋骨格系の関与は、ATTR-CM では一般的であり、HF 発症の 5 ～ 10 年前に発生します。 トランスサイレチン安定剤であるタファミジスは、ATTR-CM に対して承認された唯一の治療法です。 病気の進行を遅らせ、寿命を延ばし、心不全による入院を減らします。 ただし、それは機能的能力を改善しません-ATTR-CMでそうすることが示されている治療的介入はありません.
このプロジェクトの背後にある考え方は、アミロイドーシスと HF による骨格筋の機能不全が運動能力を大幅に制限し、したがって、ATTR-CM の生活の質を制限し、目標を絞った運動トレーニングが骨格筋のパフォーマンスと有酸素能力を改善することで生活の質を改善するというものです。 以下の特定の目的を達成するために、脚伸筋力の評価を含む、心肺運動負荷試験 (CPET) および短い身体能力バッテリー (SBBP) が使用されます。 1) ATTR-CM と非アミロイド HF における骨格筋のパフォーマンスを比較します。 2) ATTR-CM 患者の 12 週間の監督下での運動トレーニングによる有酸素能力と生活の質の改善を判断すること。 2 番目の目的を達成するために、個別の運動介入を使用します。
研究の種類
入学 (推定)
段階
- 適用できない
連絡先と場所
研究場所
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
- 募集
- Brigham and Women's Hospital
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コンタクト：
- Sarah Cuddy, MD
- 電話番号：6177328410
- メール：scuddy1@bwh.harvard.edu
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
説明
包含基準:
-心内膜生検またはグレード2またはグレード3のPYP陽性によるATTR-CMの診断とタイピング（例外：目標1の非アミロイドコントロールアーム）。
- -利尿薬の以前または現在の必要性を伴う心不全の診断およびN末端プロホルモンBNPの増加（≥450 pg / ml）。
- ピーク VO2 が予測値の 80% 未満であり、有酸素能力が低下していることを示しています (目標 2 のみ)。
- タファミジスの服用（目的2のみ）
- 登録時に4メートル歩くことができ（補助具の使用の有無にかかわらず）、日常生活の基本的な活動で自立できます。
- 治験責任医師の判断において、治験評価および介入への参加を許可する十分な臨床的安定性が達成されている。
- -患者が研究の目的と必要な手順を理解し、研究に参加する意思があることを示す署名済みのインフォームドコンセント文書。
除外基準:
急性心筋梗塞（注：トロポニンなどの心臓バイオマーカーがATTR-CM患者で頻繁に上昇していることを考えると、急性心筋梗塞の診断はバイオマーカーのみではなく、臨床診断に基づくべきです）
- >70% 閉塞性冠動脈疾患
- 重度の大動脈弁狭窄
- 正式な施設ベースの心臓運動にすでに積極的に参加している
- -過去6週間、1日30分以上、週2回以上の定期的な中程度から激しい運動コンディショニングにすでに従事している
- 心室補助装置
- 軽鎖アミロイドーシスまたは非ATTRアミロイドーシスの他の形態
- 推定糸球体濾過量が 20 mL/min/1.73m2 未満の進行性慢性腎臓病と定義
- あらゆる臓器移植
- -平均余命が1年未満のHF以外の末期疾患
- 心拍数制限のあるペースメーカーまたは ICD < 運動の予想心拍数であり、再プログラムできない
- TTR変異による神経障害
- -介入への参加を妨げる脳卒中、怪我、またはその他の医学的障害による障害
- さらなる調査と管理が必要な心肺運動負荷試験 (CPET) の異常所見
- -運動に参加し、研究プロトコルに従う能力を排除する認知症
- -スクリーニング評価によって決定された非遵守のリスクが高い
- -研究要件を順守できない、または順守したくない
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：介入アーム
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週に 2 回の 60 分間のエクササイズ トレーニング セッションで構成される、監視された個別のエクササイズ トレーニング プログラム。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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ピーク酸素消費量 (VO2)
時間枠：12週間
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運動介入に続いて、ベースラインおよび12週間で実行されるCPETは、有酸素能力、ピークVO2を測定するために使用されます。
ベースラインから 12 週間までのピーク VO2 の変化が、主要な結果の尺度です。
1.0 ml/kg/分を超える増加は、臨床的に意味のある増加と見なされます
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12週間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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カンザスシティ心筋症アンケート
時間枠：12週間
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Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire (KCCQ) は、生活の質に関するアンケートです。
これは、ベースライン、4 週間、および 12 週間で記録されます。
ベースラインから 12 週間までの KCCQ スコアの変化は、二次的な結果です。
KCCQ スコアは 0 から 100 の範囲でスケーリングされます。ここで、0 はレポート可能な最低のヘルス ステータスを示し、100 は最高のヘルス ステータスを示します。
5 ポイントの増加は、臨床的に意味のある増加と見なされます。
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12週間
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下肢機能
時間枠：12週間
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ショート フィジカル パフォーマンス バッテリー (SPPB) は、下肢機能の評価です。
ベースラインから 12 週間までの SPPB スコアの変化は、二次的な結果です。
これは 0 ～ 12 のスケールで、0 は最低のパフォーマンスを表し、12 は最高のパフォーマンスを表します。
1 ポイントの増加は、臨床的に意味のある増加と見なされます。
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12週間
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協力者と研究者
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (推定)
研究の完了 (推定)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
IPD プランの説明
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
米国で製造され、米国から輸出された製品。
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