Trening i Transthyretin Cardiac Amyloidosis
Personlig trening for å forbedre funksjonsevnen ved transthyretin hjerteamyloidose
Studieoversikt
Status
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Hjertesvikt (HF) rammer over 5 millioner voksne over 65 år. Hjerte transthyretin amyloidose (ATTR-CM) er en årsak til HF hos ~10 % av eldre voksne og fører til betydelig sykelighet og dødelighet. Treningsintoleranse tilskrives tradisjonelt hjertedysfunksjon, men andre systemers bidrag til dette er ikke studert. Muskel- og skjelettpåvirkning er vanlig ved ATTR-CM og forekommer 5-10 år før debut av HF. Tafamidis, en transthyretinstabilisator, er den eneste godkjente behandlingen for ATTR-CM. Det bremser sykdomsprogresjonen, forlenger livet og reduserer HF-innleggelser. Imidlertid forbedrer det ikke funksjonell kapasitet - ingen terapeutisk intervensjon har vist seg å gjøre det i ATTR-CM.
Tanken bak dette prosjektet er at skjelettmuskeldysfunksjon fra amyloidose og HF sterkt begrenser treningskapasiteten og dermed livskvaliteten i ATTR-CM, og at målrettet treningstrening vil forbedre livskvaliteten ved å forbedre skjelettmuskelytelsen og aerob kapasitet. Kardiopulmonal treningstesting (CPET) og det korte fysiske ytelsesbatteriet (SBBP), inkludert en styrkevurdering av benstrekkermuskelen vil bli brukt for å oppnå følgende spesifikke mål; 1) å sammenligne skjelettmuskelytelse i ATTR-CM og ikke-amyloid HF; og 2) for å bestemme forbedringer i aerob kapasitet og livskvalitet på grunn av 12 ukers overvåket treningstrening hos pasienter med ATTR-CM. For å oppnå det andre målet, vil vi bruke en personlig treningsintervensjon.
Studietype
Registrering (Antatt)
Fase
- Ikke aktuelt
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
- Rekruttering
- Brigham and Women's Hospital
-
Ta kontakt med:
- Sarah Cuddy, MD
- Telefonnummer: 6177328410
- E-post: scuddy1@bwh.harvard.edu
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
Diagnose og typing av ATTR-CM ved endomyokardiell biopsi eller ved grad 2 eller grad 3 PYP positivitet (unntak: nonamyloid kontrollarm i mål 1).
- Diagnose av hjertesvikt, med tidligere eller nåværende behov for diuretika og økt N-terminalt prohormon BNP (≥450 pg/ml).
- Forutsagt topp VO2 <80 %, indikerer nedsatt aerob kapasitet (kun for mål 2).
- Tar tafamidis (kun for mål 2)
- Kunne gå 4 meter (med eller uten bruk av hjelpemiddel) og selvstendig med grunnleggende daglige aktiviteter ved påmelding.
- Tilstrekkelig klinisk stabilitet har blitt oppnådd etter utforskerens vurdering for å tillate deltakelse i studievurderinger og intervensjonen.
- Signert informert samtykkedokument som indikerer at pasienten forstår formålet med og prosedyrene som kreves for studien og er villig til å delta i studien.
Ekskluderingskriterier:
Akutt hjerteinfarkt (Merk: gitt at hjertebiomarkører som troponin ofte er forhøyede hos ATTR-CM pasienter, bør diagnosen akutt hjerteinfarkt baseres på klinisk diagnose, ikke biomarkører alene)
- >70 % obstruktiv koronarsykdom
- Alvorlig aortaklaffstenose
- Deltar allerede aktivt i formell, anleggsbasert hjertetrening
- Allerede deltar i regelmessig moderat til kraftig treningskondisjonering definert som > 30 minutter per dag, ≥ to ganger per uke konsekvent i løpet av de siste 6 ukene
- Ventrikulær hjelpeenhet
- Lettkjedeamyloidose eller annen form for ikke-ATTR-amyloidose
- Avansert kronisk nyresykdom definert som estimert glomerulær filtrasjonshastighet <20 ml/min/1,73 m2
- Enhver organtransplantasjon
- Uhelbredelig sykdom annen enn HF med forventet levealder < 1 år
- Pacemaker eller ICD med hjertefrekvensgrenser < forventet hjertefrekvens for trening og kan ikke omprogrammeres
- Nevropati på grunn av TTR-mutasjon
- Svekkelse fra hjerneslag, skade eller annen medisinsk lidelse som utelukker deltakelse i intervensjonen
- Unormal kardiopulmonal treningstesting (CPET) funn som krever ytterligere undersøkelse og behandling
- Demens som utelukker muligheten til å delta i trening og følge studieprotokoller
- Høy risiko for manglende overholdelse, bestemt ved screeningevaluering
- Manglende evne eller vilje til å overholde studiekravene
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Intervensjonsarm
|
Et overvåket, personlig treningsprogram, som vil bestå av to 60-minutters treningsøkter per uke.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
topp oksygenforbruk (VO2)
Tidsramme: 12 uker
|
CPET utført ved baseline og 12 uker etter treningsintervensjonen vil bli brukt til å måle aerob kapasitet, topp VO2.
Endringen i topp VO2 fra baseline til 12 uker er det primære utfallsmålet.
En økning på > 1,0 ml/kg/min anses som en klinisk meningsfull økning
|
12 uker
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Kansas City Cardiomyopathy Spørreskjema
Tidsramme: 12 uker
|
Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire (KCCQ) er et livskvalitetsspørreskjema.
Dette vil bli registrert ved baseline, 4 uker og 12 uker.
Endringen i KCCQ-score fra baseline til 12 uker er et sekundært resultat.
KCCQ-score er skalert fra 0 til 100; hvor 0 angir den laveste rapporterbare helsestatusen og 100 den høyeste.
En økning på 5 poeng anses som en klinisk meningsfull økning.
|
12 uker
|
|
Nedre ekstremitetsfunksjon
Tidsramme: 12 uker
|
Det korte fysiske ytelsesbatteriet (SPPB) er en vurdering av funksjonen i nedre ekstremiteter.
Endringen i SPPB-score fra baseline til 12 uker er et sekundært resultat.
Dette er en skala fra 0-12, der 0 angir dårligst ytelse og 12 høyest.
En økning på 1 poeng anses som en klinisk meningsfull økning.
|
12 uker
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Antatt)
Studiet fullført (Antatt)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 2022p002754
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
IPD-planbeskrivelse
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
produkt produsert i og eksportert fra USA
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .