Harjoittelu transtyretiini sydämen amyloidoosissa
Henkilökohtainen harjoitusharjoitus transtyretiini-sydänamyloidoosin toimintakyvyn parantamiseksi
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Sydämen vajaatoiminta (HF) vaikuttaa yli 5 miljoonalla yli 65-vuotiaalla aikuisella. Sydämen transtyretiiniamyloidoosi (ATTR-CM) on HF:n syy noin 10 %:lla iäkkäistä aikuisista ja johtaa merkittävään sairastumiseen ja kuolleisuuteen. Liikunta-intoleranssin katsotaan perinteisesti johtuvan sydämen vajaatoiminnasta, mutta muiden järjestelmien osuutta tähän ei ole tutkittu. Tuki- ja liikuntaelimistön osallistuminen on yleistä ATTR-CM:ssä ja esiintyy 5-10 vuotta ennen HF:n puhkeamista. Tafamidis, transtyretiinin stabilointiaine, on ainoa hyväksytty hoito ATTR-CM:lle. Se hidastaa taudin etenemistä, pidentää ikää ja vähentää HF-sairaalahoitoja. Se ei kuitenkaan paranna toiminnallista kapasiteettia - minkään terapeuttisen intervention ei ole osoitettu tekevän niin ATTR-CM:ssä.
Tämän projektin ideana on, että amyloidoosin ja HF:n aiheuttamat luustolihasten toimintahäiriöt rajoittavat voimakkaasti harjoituskykyä ja siten elämänlaatua ATTR-CM:ssä, ja että kohdennettu harjoittelu parantaa elämänlaatua parantamalla luustolihasten suorituskykyä ja aerobista kapasiteettia. Kardiopulmonaalista rasitustestiä (CPET) ja lyhyen fyysisen suorituskyvyn akkua (SBBP), mukaan lukien jalkojen ojentajalihasten tehonarviointi, käytetään seuraavien erityistavoitteiden saavuttamiseksi; 1) verrata luustolihasten suorituskykyä ATTR-CM:ssä ja ei-amyloidisessa HF:ssä; ja 2) määrittää parannuksia aerobisessa kapasiteetissa ja elämänlaadussa 12 viikon ohjatun harjoittelun ansiosta potilailla, joilla on ATTR-CM. Toisen tavoitteen saavuttamiseksi käytämme henkilökohtaista harjoitusinterventiota.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
Vaihe
- Ei sovellettavissa
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
- Rekrytointi
- Brigham and Women's Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Sarah Cuddy, MD
- Puhelinnumero: 6177328410
- Sähköposti: scuddy1@bwh.harvard.edu
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
ATTR-CM:n diagnoosi ja tyypitys endomyokardiaalisella biopsialla tai asteen 2 tai 3 PYP-positiivisuudella (poikkeus: nonamyloidinen kontrollihaara tavoitteessa 1).
- Sydämen vajaatoiminnan diagnoosi, johon liittyy aiempi tai nykyinen diureettien tarve ja kohonnut N-terminaalinen prohormoni BNP (≥450 pg/ml).
- Ennustettu VO2-huippu <80 %, mikä osoittaa heikentyneen aerobisen kapasiteetin (vain tavoite 2).
- Tafamidiksen ottaminen (vain tavoite 2)
- Pystyy kävelemään 4 metriä (apulaitteen kanssa tai ilman) ja itsenäisesti päivittäisen elämän perustoiminnoissa ilmoittautumisen yhteydessä.
- Riittävä kliininen vakaus on saavutettu tutkijan harkinnan mukaan, jotta hän voi osallistua tutkimusarviointeihin ja interventioon.
- Allekirjoitettu tietoinen suostumusasiakirja, joka osoittaa, että potilas ymmärtää tutkimuksen tarkoituksen ja siinä vaadittavat toimenpiteet ja on valmis osallistumaan tutkimukseen.
Poissulkemiskriteerit:
Akuutti sydäninfarkti (Huomaa: koska sydämen biomarkkerit, kuten troponiini, ovat usein koholla ATTR-CM-potilailla, akuutin sydäninfarktin diagnoosin tulee perustua kliiniseen diagnoosiin, ei pelkästään biomarkkereihin)
- >70 % ahtauttava sepelvaltimotauti
- Vaikea aorttaläpän ahtauma
- Osallistut jo aktiivisesti viralliseen, laitoskohtaiseen sydänharjoitukseen
- Olet jo harjoittanut säännöllistä kohtalaista tai voimakasta kuntoilua, joka on määritelty > 30 minuuttia päivässä, ≥ kahdesti viikossa jatkuvasti viimeisten 6 viikon aikana
- Kammiota avustava laite
- Kevytketjun amyloidoosi tai muu ei-ATTR-amyloidoosi
- Pitkälle edennyt krooninen munuaissairaus määritellään arvioitu glomerulussuodatusnopeus <20 ml/min/1,73 m2
- Mikä tahansa elinsiirto
- Muu terminaalinen sairaus kuin HF, elinajanodote < 1 vuosi
- Sydämentahdistin tai ICD, jossa on sykerajat < harjoituksen odotettu syke, jota ei voida ohjelmoida uudelleen
- TTR-mutaatiosta johtuva neuropatia
- Aivohalvauksen, vamman tai muun lääketieteellisen häiriön aiheuttama vajaatoiminta, joka estää osallistumisen interventioon
- Epänormaali kardiopulmonaalinen rasitustesti (CPET) löydös, joka vaatii lisätutkimusta ja hallintaa
- Dementia, joka estää kyvyn osallistua harjoitteluun ja noudattaa tutkimusprotokollia
- Suuri riski sitoutumatta jättämiseen seulontaarvioinnin perusteella
- Kyvyttömyys tai haluttomuus noudattaa opiskeluvaatimuksia
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Interventio käsi
|
Ohjattu, henkilökohtainen harjoitusohjelma, joka koostuu kahdesta 60 minuutin harjoittelusta viikossa.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
hapenkulutuksen huippu (VO2)
Aikaikkuna: 12 viikkoa
|
Lähtötilanteessa ja 12 viikon kuluttua harjoituksen jälkeen suoritettavaa CPET:tä käytetään aerobisen kapasiteetin, huippu-VO2-arvojen mittaamiseen.
VO2-huipun muutos lähtötasosta 12 viikkoon on ensisijainen tulosmitta.
Yli 1,0 ml/kg/min nousua pidetään kliinisesti merkittävänä lisäyksenä
|
12 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Kansas Cityn kardiomyopatian kyselylomake
Aikaikkuna: 12 viikkoa
|
Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire (KCCQ) on elämänlaatukysely.
Tämä kirjataan lähtötilanteessa, 4 viikkoa ja 12 viikkoa.
KCCQ-pisteiden muutos lähtötasosta 12 viikkoon on toissijainen tulos.
KCCQ-pisteet skaalataan 0:sta 100:aan; jossa 0 tarkoittaa alhaisinta raportoitavaa terveydentilaa ja 100 korkeinta.
5 pisteen lisäystä pidetään kliinisesti merkittävänä lisäyksenä.
|
12 viikkoa
|
|
Alaraajojen toiminto
Aikaikkuna: 12 viikkoa
|
Lyhyen fyysisen suorituskyvyn akku (SPPB) on arvio alaraajojen toiminnasta.
SPPB-pisteiden muutos lähtötasosta 12 viikkoon on toissijainen tulos.
Tämä on asteikko 0-12, jossa 0 tarkoittaa huonointa suorituskykyä ja 12 korkeinta.
Yhden pisteen lisäystä pidetään kliinisesti merkittävänä lisäyksenä.
|
12 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 2022p002754
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
IPD-suunnitelman kuvaus
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .