Cvičení u transthyretinové srdeční amyloidózy
Personalizovaný cvičební trénink pro zlepšení funkční kapacity u transthyretinové srdeční amyloidózy
Přehled studie
Postavení
Intervence / Léčba
Detailní popis
Srdeční selhání (HF) postihuje více než 5 milionů dospělých ve věku nad 65 let. Srdeční transtyretinová amyloidóza (ATTR-CM) je příčinou srdečního selhání u ~ 10 % starších dospělých a vede k významné morbiditě a mortalitě. Nesnášenlivost zátěže je tradičně připisována srdeční dysfunkci, ale podíl jiných systémů na tom nebyl studován. Muskuloskeletální postižení je u ATTR-CM běžné a vyskytuje se 5–10 let před nástupem srdečního selhání. Tafamidis, transthyretinový stabilizátor, je jedinou schválenou léčbou pro ATTR-CM. Zpomaluje progresi onemocnění, prodlužuje život a snižuje počet hospitalizací se srdečním selháním. Nezlepšuje však funkční kapacitu – u ATTR-CM nebyla prokázána žádná terapeutická intervence.
Myšlenkou tohoto projektu je, že dysfunkce kosterního svalstva způsobená amyloidózou a HF vážně omezuje cvičební kapacitu a tím i kvalitu života u ATTR-CM a že cílený cvičební trénink zlepší kvalitu života zlepšením výkonnosti kosterního svalstva a aerobní kapacity. Testování kardiopulmonální zátěže (CPET) a baterie krátké fyzické výkonnosti (SBBP), včetně posouzení svalové síly extenzorem nohou, budou použity k dosažení následujících specifických cílů; 1) porovnat výkonnost kosterního svalstva u ATTR-CM a neamyloidního HF; a 2) ke stanovení zlepšení aerobní kapacity a kvality života díky 12týdennímu cvičebnímu tréninku pod dohledem u pacientů s ATTR-CM. K dosažení druhého cíle použijeme personalizovanou cvičební intervenci.
Typ studie
Zápis (Odhadovaný)
Fáze
- Nelze použít
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
- Nábor
- Brigham and Women's Hospital
-
Kontakt:
- Sarah Cuddy, MD
- Telefonní číslo: 6177328410
- E-mail: scuddy1@bwh.harvard.edu
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Popis
Kritéria pro zařazení:
Diagnostika a typizace ATTR-CM endomyokardiální biopsií nebo pozitivitou PYP 2. nebo 3. stupně (výjimka: neamyloidní kontrolní rameno v cíli 1).
- Diagnóza srdečního selhání s předchozí nebo aktuální potřebou diuretik a zvýšeným N-terminálním prohormonem BNP (≥450 pg/ml).
- Předpokládaný vrchol VO2 < 80 %, což naznačuje zhoršenou aerobní kapacitu (pouze pro cíl 2).
- Užívání tafamidis (pouze pro cíl 2)
- Schopný ujít 4 metry (s nebo bez použití pomocného zařízení) a nezávislý se základními každodenními činnostmi v době zápisu.
- Podle úsudku zkoušejícího bylo dosaženo adekvátní klinické stability, aby bylo možné účastnit se hodnocení studie a intervence.
- Podepsaný dokument informovaného souhlasu, který uvádí, že pacient rozumí účelu a postupům požadovaným pro studii a je ochoten se studie zúčastnit.
Kritéria vyloučení:
Akutní infarkt myokardu (Poznámka: vzhledem k tomu, že srdeční biomarkery, jako je troponin, jsou u pacientů s ATTR-CM často zvýšené, měla by být diagnóza akutního infarktu myokardu založena na klinické diagnóze, nikoli pouze na biomarkerech)
- > 70 % obstrukční onemocnění koronárních tepen
- Těžká stenóza aortální chlopně
- Již se aktivně účastní formálního srdečního cvičení na pracovišti
- Pravidelné středně silné až intenzivní kondiční cvičení definované jako > 30 minut denně, ≥ dvakrát týdně během předchozích 6 týdnů
- Komorové asistenční zařízení
- Amyloidóza lehkého řetězce nebo jiná forma amyloidózy jiné než ATTR
- Pokročilé chronické onemocnění ledvin definované jako odhadovaná rychlost glomerulární filtrace <20 ml/min/1,73 m2
- Jakákoli transplantace orgánů
- Terminální onemocnění jiné než HF s očekávanou délkou života < 1 rok
- Kardiostimulátor nebo ICD s limity srdeční frekvence < očekávané srdeční frekvence pro cvičení a nelze je přeprogramovat
- Neuropatie způsobená mutací TTR
- Poškození způsobené mrtvicí, zraněním nebo jinou zdravotní poruchou, která vylučuje účast na intervenci
- Zjištění abnormálního kardiopulmonálního zátěžového testu (CPET), které vyžaduje další vyšetření a léčbu
- Demence, která vylučuje schopnost účastnit se cvičení a dodržovat protokoly studie
- Vysoké riziko non-adherence, jak bylo stanoveno screeningovým hodnocením
- Neschopnost nebo neochota splnit požadavky studia
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Zásahové rameno
|
Individuální tréninkový program pod dohledem, který se bude skládat ze dvou 60minutových cvičebních tréninků týdně.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
špičková spotřeba kyslíku (VO2)
Časové okno: 12 týdnů
|
CPET prováděný na začátku a po 12 týdnech po zátěžové intervenci bude použit k měření aerobní kapacity, vrcholu VO2.
Primárním výsledným měřítkem je změna maximální VO2 od výchozí hodnoty do 12 týdnů.
Zvýšení o > 1,0 ml/kg/min se považuje za klinicky významné zvýšení
|
12 týdnů
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Dotazník kardiomyopatie v Kansas City
Časové okno: 12 týdnů
|
Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire (KCCQ) je dotazník kvality života.
To se bude zaznamenávat na začátku, 4 týdny a 12 týdnů.
Změna skóre KCCQ z výchozí hodnoty na 12 týdnů je sekundárním výsledkem.
KCCQ skóre jsou škálována od 0 do 100; kde 0 označuje nejnižší vykazovaný zdravotní stav a 100 nejvyšší.
Zvýšení o 5 bodů se považuje za klinicky významné zvýšení.
|
12 týdnů
|
|
Funkce dolních končetin
Časové okno: 12 týdnů
|
Krátká baterie fyzického výkonu (SPPB) je hodnocením funkce dolních končetin.
Změna skóre SPPB z výchozí hodnoty na 12 týdnů je sekundárním výsledkem.
Jedná se o stupnici 0-12, kde 0 označuje nejhorší výkon a 12 nejvyšší.
Zvýšení o 1 bod se považuje za klinicky významné zvýšení.
|
12 týdnů
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Odhadovaný)
Dokončení studie (Odhadovaný)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 2022p002754
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Popis plánu IPD
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .