Oefentraining bij transthyretine cardiale amyloïdose
Gepersonaliseerde oefentraining om de functionele capaciteit bij transthyretine cardiale amyloïdose te verbeteren
Studie Overzicht
Toestand
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Hartfalen (HF) treft meer dan 5 miljoen volwassenen ouder dan 65 jaar. Cardiale transthyretine-amyloïdose (ATTR-CM) is een oorzaak van HF bij ~10% van de oudere volwassenen en leidt tot aanzienlijke morbiditeit en mortaliteit. Inspanningsintolerantie wordt traditioneel toegeschreven aan hartdisfunctie, maar de bijdrage van andere systemen hieraan is niet onderzocht. Betrokkenheid van het bewegingsapparaat is gebruikelijk bij ATTR-CM en treedt 5-10 jaar vóór het begin van HF op. Tafamidis, een transthyretinestabilisator, is de enige goedgekeurde behandeling voor ATTR-CM. Het vertraagt de progressie van de ziekte, verlengt het leven en vermindert HF ziekenhuisopnames. Het verbetert echter de functionele capaciteit niet - van geen enkele therapeutische interventie is aangetoond dat dit het geval is bij ATTR-CM.
Het idee achter dit project is dat skeletspierdisfunctie als gevolg van amyloïdose en HF de inspanningscapaciteit en daarmee de levenskwaliteit bij ATTR-CM ernstig beperkt, en dat gerichte oefentraining de levenskwaliteit zal verbeteren door de skeletspierprestaties en aërobe capaciteit te verbeteren. Cardiopulmonale inspanningstesten (CPET) en de korte fysieke prestatiebatterij (SBBP), inclusief een bepaling van de spierkracht van de beenstrekkers, zullen worden gebruikt om de volgende specifieke doelen te bereiken; 1) om de skeletspierprestaties te vergelijken in ATTR-CM en niet-amyloïde HF; en 2) om verbeteringen in aërobe capaciteit en kwaliteit van leven vast te stellen als gevolg van 12 weken begeleide oefentraining bij patiënten met ATTR-CM. Om het tweede doel te bereiken, gebruiken we een gepersonaliseerde bewegingsinterventie.
Studietype
Inschrijving (Geschat)
Fase
- Niet toepasbaar
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
- Werving
- Brigham and Women's Hospital
-
Contact:
- Sarah Cuddy, MD
- Telefoonnummer: 6177328410
- E-mail: scuddy1@bwh.harvard.edu
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Beschrijving
Inclusiecriteria:
Diagnose en typering van ATTR-CM door endomyocardiale biopsie of door Graad 2 of Graad 3 PYP-positiviteit (uitzondering: niet-amyloïde controle-arm in doel 1).
- Diagnose van hartfalen, met eerdere of huidige behoefte aan diuretica en verhoogd N-terminaal prohormoon BNP (≥450 pg/ml).
- Piek VO2 <80% voorspeld, wat duidt op verminderde aërobe capaciteit (alleen voor doel 2).
- Tafamidis nemen (alleen voor doel 2)
- In staat om 4 meter te lopen (met of zonder het gebruik van een hulpmiddel) en zelfstandig met basisactiviteiten van het dagelijks leven op het moment van inschrijving.
- Naar het oordeel van de onderzoeker is voldoende klinische stabiliteit bereikt om deelname aan onderzoeksbeoordelingen en de interventie mogelijk te maken.
- Ondertekend document voor geïnformeerde toestemming waaruit blijkt dat de patiënt het doel van en de vereiste procedures voor het onderzoek begrijpt en bereid is om aan het onderzoek deel te nemen.
Uitsluitingscriteria:
Acuut myocardinfarct (Opmerking: aangezien cardiale biomarkers zoals troponine vaak verhoogd zijn bij ATTR-CM-patiënten, moet de diagnose van acuut myocardinfarct gebaseerd zijn op klinische diagnose, niet alleen op biomarkers)
- >70% obstructieve coronaire hartziekte
- Ernstige aortaklepstenose
- Reeds actief deelnemend aan formele, op faciliteiten gebaseerde hartoefeningen
- Reeds bezig met regelmatige matige tot krachtige lichaamsbeweging, gedefinieerd als > 30 minuten per dag, ≥ tweemaal per week consistent gedurende de voorgaande 6 weken
- Ventriculair hulpapparaat
- Lichte keten amyloïdose of andere vorm van non-ATTR amyloïdose
- Gevorderde chronische nierziekte gedefinieerd als geschatte glomerulaire filtratiesnelheid <20 ml/min/1,73 m2
- Elke orgaantransplantatie
- Terminale ziekte anders dan HF met levensverwachting < 1 jaar
- Pacemaker of ICD met hartslaglimieten < verwachte hartslag voor inspanning en niet opnieuw te programmeren
- Neuropathie door TTR-mutatie
- Beperking door beroerte, verwonding of andere medische aandoening die deelname aan de interventie verhindert
- Abnormale cardiopulmonale inspanningstesten (CPET) die verder onderzoek en beheer vereisen
- Dementie die het vermogen om deel te nemen aan lichaamsbeweging en het volgen van onderzoeksprotocollen verhindert
- Hoog risico op niet-naleving zoals bepaald door screeningevaluatie
- Het niet kunnen of willen voldoen aan de studie-eisen
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Interventie arm
|
Een begeleid, persoonlijk oefenprogramma, dat zal bestaan uit twee oefensessies van 60 minuten per week.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
piek zuurstofverbruik (VO2)
Tijdsspanne: 12 weken
|
CPET uitgevoerd bij baseline en 12 weken na de inspanningsinterventie zal worden gebruikt om de aërobe capaciteit, piek VO2, te meten.
De verandering in piek-VO2 vanaf baseline tot 12 weken is de primaire uitkomstmaat.
Een toename van > 1,0 ml/kg/min wordt beschouwd als een klinisch relevante toename
|
12 weken
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Vragenlijst cardiomyopathie in Kansas City
Tijdsspanne: 12 weken
|
Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire (KCCQ) is een vragenlijst over de kwaliteit van leven.
Dit wordt geregistreerd bij aanvang, 4 weken en 12 weken.
De verandering in KCCQ-score vanaf baseline tot 12 weken is een secundair resultaat.
KCCQ-scores worden geschaald van 0 tot 100; waarbij 0 staat voor de laagste te rapporteren gezondheidsstatus en 100 voor de hoogste.
Een toename van 5 punten wordt beschouwd als een klinisch relevante toename.
|
12 weken
|
|
Functie onderste extremiteit
Tijdsspanne: 12 weken
|
De korte fysieke prestatiebatterij (SPPB) is een beoordeling van de functie van de onderste extremiteit.
De verandering in SPPB-score vanaf baseline tot 12 weken is een secundair resultaat.
Dit is een schaal van 0-12, waarbij 0 staat voor de slechtste prestatie en 12 voor de hoogste.
Een toename van 1 punt wordt beschouwd als een klinisch relevante toename.
|
12 weken
|
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
Primaire voltooiing (Geschat)
Studie voltooiing (Geschat)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Werkelijk)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- 2022p002754
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Beschrijving IPD-plan
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .