Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Træning i transthyretin hjerteamyloidose

14. marts 2025 opdateret af: Sarah Cuddy, MD, Brigham and Women's Hospital

Personlig træning for at forbedre funktionel kapacitet ved transthyretin hjerteamyloidose

Transthyretin hjerteamyloidose forårsager invaliderende hjertesvigt hos ældre voksne. Den foreslåede forskning vil udvikle et personligt træningsprogram for at forbedre den funktionelle kapacitet hos patienter i optimal behandling for transthyretin hjerteamyloidose. Dette er et afgørende næste skridt for at forbedre funktionsevnen og livskvaliteten for mennesker, der lider af transthyretin hjerteamyloidose.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Hjertesvigt (HF) rammer over 5 millioner voksne over 65 år. Hjertetransthyretin-amyloidose (ATTR-CM) er en årsag til HF hos ~10% af ældre voksne og fører til signifikant morbiditet og dødelighed. Træningsintolerance tilskrives traditionelt hjertedysfunktion, men andre systemers bidrag til dette er ikke blevet undersøgt. Muskuloskeletal involvering er almindelig ved ATTR-CM og forekommer 5-10 år før debut af HF. Tafamidis, en transthyretinstabilisator, er den eneste godkendte behandling for ATTR-CM. Det bremser sygdomsprogression, forlænger livet og reducerer HF-indlæggelser. Det forbedrer dog ikke den funktionelle kapacitet - ingen terapeutisk intervention har vist sig at gøre det i ATTR-CM.

Tanken bag dette projekt er, at skeletmuskeldysfunktion fra amyloidose og HF i høj grad begrænser træningskapaciteten og dermed livskvaliteten i ATTR-CM, og at målrettet træning vil forbedre livskvaliteten ved at forbedre skeletmuskulaturens ydeevne og aerobe kapacitet. Kardiopulmonal træningstest (CPET) og det korte fysiske præstationsbatteri (SBBP), inklusive en vurdering af benekstensormuskelstyrke, vil blive brugt til at opnå følgende specifikke mål; 1) at sammenligne skeletmuskulatur i ATTR-CM og ikke-amyloid HF; og 2) at bestemme forbedringer i aerob kapacitet og livskvalitet på grund af 12 ugers superviseret træningstræning hos patienter med ATTR-CM. For at nå det andet mål vil vi bruge en personlig træningsintervention.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

40

Fase

  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Rekruttering
        • Brigham and Women's Hospital
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

60 år til 90 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Diagnose og typebestemmelse af ATTR-CM ved endomyokardiebiopsi eller ved grad 2 eller grad 3 PYP positivitet (undtagelse: nonamyloid kontrolarm i mål 1).

    • Diagnose af hjertesvigt, med tidligere eller aktuelt behov for diuretika og øget N-terminalt prohormon BNP (≥450 pg/ml).
    • Maksimal VO2 <80 % forudsagt, hvilket indikerer nedsat aerob kapacitet (kun for mål 2).
    • Tager tafamidis (kun for mål 2)
    • Kan gå 4 meter (med eller uden brug af hjælpemiddel) og selvstændig med basale daglige aktiviteter på tidspunktet for tilmeldingen.
    • Tilstrækkelig klinisk stabilitet er blevet opnået efter investigatorens vurdering for at tillade deltagelse i undersøgelsesvurderinger og interventionen.
    • Underskrevet informeret samtykkedokument, der angiver, at patienten forstår formålet med og procedurer, der kræves for undersøgelsen og er villig til at deltage i undersøgelsen.

Ekskluderingskriterier:

  • Akut myokardieinfarkt (Bemærk: i betragtning af at hjertebiomarkører såsom troponin ofte er forhøjede hos ATTR-CM patienter, bør diagnosen akut myokardieinfarkt baseres på klinisk diagnose, ikke biomarkører alene)

    • >70 % obstruktiv koronararteriesygdom
    • Alvorlig aortaklapstenose
    • Deltager allerede aktivt i formel, facilitetsbaseret hjertetræning
    • Allerede i gang med regelmæssig moderat til kraftig træning, defineret som > 30 minutter om dagen, ≥ to gange om ugen konsekvent i de foregående 6 uger
    • Ventrikulær hjælpeanordning
    • Let kæde amyloidose eller anden form for non-ATTR amyloidose
    • Avanceret kronisk nyresygdom defineret som estimeret glomerulær filtrationshastighed <20 ml/min/1,73m2
    • Enhver organtransplantation
    • Udødelig sygdom anden end HF med forventet levetid < 1 år
    • Pacemaker eller ICD med pulsgrænser < forventede pulser for træning og kan ikke omprogrammeres
    • Neuropati på grund af TTR-mutation
    • Svækkelse fra slagtilfælde, skade eller anden medicinsk lidelse, der udelukker deltagelse i interventionen
    • Unormal kardiopulmonal træningstest (CPET), der kræver yderligere undersøgelse og behandling
    • Demens, der udelukker evnen til at deltage i træning og følge undersøgelsesprotokoller
    • Høj risiko for manglende overholdelse som bestemt ved screeningsevaluering
    • Manglende evne eller vilje til at overholde studiekravene

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Interventionsarm
Andet: Motionstræning
Et overvåget, personligt træningsprogram, som vil bestå af to 60-minutters træningssessioner om ugen.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
maksimalt iltforbrug (VO2)
Tidsramme: 12 uger
CPET udført ved baseline og 12 uger efter træningsinterventionen vil blive brugt til at måle aerob kapacitet, peak VO2. Ændringen i maksimal VO2 fra baseline til 12 uger er det primære resultatmål. En stigning på > 1,0 ml/kg/min anses for at være en klinisk meningsfuld stigning
12 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Kansas City Cardiomyopathy Spørgeskema
Tidsramme: 12 uger
Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire (KCCQ) er et livskvalitetsspørgeskema. Dette vil blive registreret ved baseline, 4 uger og 12 uger. Ændringen i KCCQ-score fra baseline til 12 uger er et sekundært resultat. KCCQ-score er skaleret fra 0 til 100; hvor 0 angiver den laveste rapporterbare helbredsstatus og 100 den højeste. En stigning på 5 point betragtes som en klinisk meningsfuld stigning.
12 uger
Underekstremitetsfunktion
Tidsramme: 12 uger
Det korte fysiske ydeevne batteri (SPPB) er en vurdering af underekstremitetsfunktionen. Ændringen i SPPB-score fra baseline til 12 uger er et sekundært resultat. Dette er en skala fra 0-12, hvor 0 angiver den dårligste præstation og 12 den højeste. En stigning på 1 point betragtes som en klinisk meningsfuld stigning.
12 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Brigham and Women's Hospital

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

10. juli 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

30. juni 2029

Studieafslutning (Anslået)

30. juni 2030

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

22. marts 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

22. marts 2023

Først opslået (Faktiske)

4. april 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

25. marts 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

14. marts 2025

Sidst verificeret

1. marts 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 2022p002754

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

IPD-planbeskrivelse

Et datasæt med begrænset adgang genereret fra dette projekt vil hurtigt blive gjort tilgængeligt for det bredere samfund til distribution til eksterne forskere i henhold til etablerede Mass General Brigham- og NHLBI-procedurer og i overensstemmelse med NIH-politikker. Træningsplaner udviklet som en del af dette forslag vil blive gjort tilgængelige.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner