Esercizio fisico nell'amiloidosi cardiaca da transtiretina
Allenamento fisico personalizzato per migliorare la capacità funzionale nell'amiloidosi cardiaca da transtiretina
Panoramica dello studio
Stato
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
L'insufficienza cardiaca (HF) colpisce oltre 5 milioni di adulti di età superiore ai 65 anni. L'amiloidosi cardiaca da transtiretina (ATTR-CM) è una causa di scompenso cardiaco in circa il 10% degli anziani e porta a morbilità e mortalità significative. L'intolleranza all'esercizio è tradizionalmente attribuita alla disfunzione cardiaca, ma il contributo di altri sistemi a questo non è stato studiato. Il coinvolgimento muscoloscheletrico è comune nell'ATTR-CM e si verifica 5-10 anni prima dell'insorgenza dell'insufficienza cardiaca. Tafamidis, uno stabilizzatore della transtiretina, è l'unico trattamento approvato per ATTR-CM. Rallenta la progressione della malattia, prolunga la vita e riduce i ricoveri per scompenso cardiaco. Tuttavia, non migliora la capacità funzionale - nessun intervento terapeutico ha dimostrato di farlo in ATTR-CM.
L'idea alla base di questo progetto è che la disfunzione del muscolo scheletrico da amiloidosi e insufficienza cardiaca limiti gravemente la capacità di esercizio e, quindi, la qualità della vita in ATTR-CM, e che l'allenamento mirato migliorerà la qualità della vita migliorando le prestazioni del muscolo scheletrico e la capacità aerobica. Verranno utilizzati test da sforzo cardiopolmonare (CPET) e la batteria di prestazioni fisiche brevi (SBBP), inclusa una valutazione della potenza muscolare estensore della gamba per raggiungere i seguenti obiettivi specifici; 1) confrontare le prestazioni del muscolo scheletrico in ATTR-CM e HF non amiloide; e 2) per determinare i miglioramenti della capacità aerobica e della qualità della vita grazie a 12 settimane di allenamento sotto supervisione in pazienti con ATTR-CM. Per raggiungere il secondo obiettivo, utilizzeremo un intervento di esercizio personalizzato.
Tipo di studio
Iscrizione (Stimato)
Fase
- Non applicabile
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
- Reclutamento
- Brigham and Women's Hospital
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Contatto:
- Sarah Cuddy, MD
- Numero di telefono: 6177328410
- Email: scuddy1@bwh.harvard.edu
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Descrizione
Criterio di inclusione:
Diagnosi e tipizzazione di ATTR-CM mediante biopsia endomiocardica o positività PYP di Grado 2 o Grado 3 (eccezione: braccio di controllo non amiloide nell'obiettivo 1).
- Diagnosi di insufficienza cardiaca, con precedente o attuale necessità di diuretici e aumento del proormone BNP N-terminale (≥450 pg/ml).
- Picco VO2 <80% del predetto, che indica una ridotta capacità aerobica (solo per l'obiettivo 2).
- Prendere tafamidis (solo per l'obiettivo 2)
- In grado di camminare per 4 metri (con o senza l'uso di un dispositivo di assistenza) e indipendente con le attività di base della vita quotidiana al momento dell'iscrizione.
- A giudizio dello sperimentatore è stata raggiunta un'adeguata stabilità clinica per consentire la partecipazione alle valutazioni dello studio e all'intervento.
- Documento di consenso informato firmato che indica che il paziente comprende lo scopo e le procedure richieste per lo studio ed è disposto a partecipare allo studio.
Criteri di esclusione:
Infarto miocardico acuto (Nota: dato che i biomarcatori cardiaci come la troponina sono frequentemente elevati nei pazienti con ATTR-CM, la diagnosi di infarto miocardico acuto dovrebbe basarsi sulla diagnosi clinica, non sui soli biomarcatori)
- >70% di malattia coronarica ostruttiva
- Stenosi valvolare aortica grave
- Partecipa già attivamente a esercizi cardiaci formali e basati su strutture
- Già impegnato in un regolare esercizio di condizionamento da moderato a vigoroso definito come > 30 minuti al giorno, ≥ due volte a settimana costantemente durante le 6 settimane precedenti
- Dispositivo di assistenza ventricolare
- Amiloidosi da catene leggere o altra forma di amiloidosi non ATTR
- Malattia renale cronica avanzata definita come velocità di filtrazione glomerulare stimata <20 ml/min/1,73 m2
- Qualsiasi trapianto di organi
- Malattia terminale diversa dallo scompenso cardiaco con aspettativa di vita < 1 anno
- Pacemaker o ICD con limiti di frequenza cardiaca <frequenze cardiache previste per l'esercizio e impossibili da riprogrammare
- Neuropatia da mutazione TTR
- Compromissione da ictus, lesioni o altri disturbi medici che precludono la partecipazione all'intervento
- Risultati anormali del test da sforzo cardiopolmonare (CPET) che richiedono ulteriori indagini e gestione
- Demenza che preclude la capacità di partecipare all'esercizio e seguire i protocolli di studio
- Alto rischio di non aderenza come determinato dalla valutazione di screening
- Incapacità o riluttanza a soddisfare i requisiti di studio
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Braccio di intervento
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Un programma di allenamento fisico supervisionato e personalizzato, che consisterà in due sessioni di allenamento fisico di 60 minuti a settimana.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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picco di consumo di ossigeno (VO2)
Lasso di tempo: 12 settimane
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CPET eseguito al basale e 12 settimane, dopo l'intervento di esercizio verrà utilizzato per misurare la capacità aerobica, picco VO2.
La variazione del picco VO2 dal basale a 12 settimane è la misura dell'outcome primario.
Un aumento di > 1,0 ml/kg/min è considerato un aumento clinicamente significativo
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12 settimane
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Questionario sulla cardiomiopatia di Kansas City
Lasso di tempo: 12 settimane
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Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire (KCCQ) è un questionario sulla qualità della vita.
Questo sarà registrato al basale, 4 settimane e 12 settimane.
La variazione del punteggio KCCQ dal basale a 12 settimane è un risultato secondario.
I punteggi KCCQ sono scalati da 0 a 100; dove 0 indica lo stato di salute dichiarabile più basso e 100 il più alto.
Un aumento di 5 punti è considerato un aumento clinicamente significativo.
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12 settimane
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Funzione degli arti inferiori
Lasso di tempo: 12 settimane
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La batteria di prestazioni fisiche corte (SPPB) è una valutazione della funzione degli arti inferiori.
La variazione del punteggio SPPB dal basale a 12 settimane è un risultato secondario.
Questa è una scala da 0 a 12, dove 0 indica la prestazione peggiore e 12 la più alta.
Un aumento di 1 punto è considerato un aumento clinicamente significativo.
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12 settimane
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Stimato)
Completamento dello studio (Stimato)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 2022p002754
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
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Descrizione del piano IPD
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