原発性シェーグレン症候群（pSS）患者におけるエフガルティギモドの安全性と有効性に関する研究 (rho)
2025年6月30日 更新者：argenx
原発性シェーグレン症候群の成人参加者における静脈内Efgartigimodの安全性と有効性を評価するための第2相、無作為化、プラセボ対照、並行群、二重盲検、概念実証研究
この研究の目的は、pSS の参加者を対象に、efgartigimod によるヒト FcRn 遮断療法の有効性と安全性をプラセボと比較して評価することです。
調査の概要
詳細な説明
原発性シェーグレン症候群 (pSS) は、まだ満たされていない治療ニーズがある自己免疫疾患です。
ヒト FcRn アンタゴニストであるエフガルティギモドは、pSS の IgG 自己抗体と免疫複合体を減少させることにより、pSS の治療に成功し、疾患の症状を改善する可能性があります。
スタディ デザインは無作為化、二重盲検、およびプラセボ対照であり、プラセボと比較して IV 注入として投与されたエフガルティギモドの効果を評価します。
この研究は、すべての参加者が24週間IP /プラセボの注入を受ける治療期間で構成されています。
無作為化された治療期間の終わりに、適格な参加者はOLE研究にロールオーバーするか、56日間の追跡期間の終わりまでこの研究に留まることができます.
研究の種類
介入
入学 (実際)
34
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Groningen、オランダ、9713 GZ
- Universitair Medisch Centrum Groningen , Dept of Rheumatology and Clinical Immunology
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Debrecen、ハンガリー、4032
- Debreceni Egyetem
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Szekesfehervar、ハンガリー、8000
- Vita Verum Medical Egeszsegugyi Szolgaltato Bt.
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Gent、ベルギー、9000
- Universitair Ziekenhuis Gent
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Elblag、ポーランド、82-300
- Ambulatorium Barbara Bazela
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Grodzisk Mazowiecki、ポーランド、05-825
- MCBK Iwona Czajkowska Anna Podrażka- Szczepaniak S.C.
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Krakow、ポーランド、31-501
- FutureMeds Krakow
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Kraków、ポーランド、30-363
- Centrum Medyczne Plejady
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Lublin、ポーランド、20-412
- ETG Lublin
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Lublin、ポーランド、20-607
- Reumed Spolka z o.o.
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Poznan、ポーランド、60-848
- Clinical Research Center Spółka z ograniczoną odpowiedzialnością Medic-R Sp.k.
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Skórzewo、ポーランド、60-185
- Centrum Medyczne Pratia Poznan
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Warsaw、ポーランド、03-291
- Futuremeds Targowek
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Warsaw、ポーランド、02-691
- Centrum Medyczne Reuma Park
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Warszawa、ポーランド、00-874
- MICS Centrum Medyczne Warszawa
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Warszawa、ポーランド、02-637
- KO-Med - Centrum Badań Medycznych NIGRiR
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Wroclaw、ポーランド、50-088
- FutureMeds Wroclaw
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- インフォームド コンセント フォームに署名する際に、少なくとも臨床試験の同意が法定年齢に達している
- -署名されたインフォームドコンセントを提供し、プロトコル要件に準拠することができます
- -プロトコルに記載されている地域の規制および措置と一致する避妊手段を使用することに同意します
- -スクリーニングで次の基準を満たしています：スクリーニングの7年以内に基準を満たしたACR / EULAR 2016 pSS。 ESSDAI≧5; Anti-Ro/SS-A 陽性。残留唾液流量 (UWSF 率 >0 および/または SWSF 率 >0.10)
除外基準:
- -既知の自己免疫疾患または治験責任医師の判断で、pSSの臨床症状の正確な評価を妨げるか、または参加者を過度のリスクにさらす病状
- -IMPの最初の投与前に3年以上再発の証拠がなく、適切な治療によって治癒したと見なされない限り、悪性腫瘍の病歴。
- 次のがんを有する適切に治療された参加者は、いつでも含まれる可能性があります。基底細胞または扁平上皮皮膚がん。子宮頸部の上皮内癌;乳房の上皮内癌;前立腺癌の偶発的な組織学的所見 (TNM ステージ T1a または T1b) 臨床的に重要な制御されていない活動性の急性または慢性の細菌、ウイルス、または真菌感染
- -次のいずれかによる活動性感染のスクリーニングでの血清検査陽性：HBsAg陰性またはHBV DNA検査陰性に関連しない限り、急性または慢性感染を示すHBV。陰性 RNA 検査が利用可能でない限り、HCV 抗体アッセイに基づく HCV。 HIV は、CD4 数が 200 細胞/mm3 未満であり、AIDS と定義される状態に関連しているという検査結果に基づいています。CD4 数が 200 細胞/mm3 を超えており、抗ウイルス療法で十分に治療されていないという検査結果に基づく HIV
- -臨床的に重要な疾患、最近の大手術（スクリーニングから3か月以内）、または研究中に手術を受ける意向;または、研究者の意見では、研究の結果を混乱させるか、参加者を過度のリスクにさらすその他の病状
- 免疫グロブリン G (IgG) レベルは、特定のしきい値 (4g/L) を下回ることはできません
- 研究開始時の新型コロナウイルス検査陽性
- 生きた成分を含むワクチンや処方される可能性のある薬などの一部の薬は、この研究の直前または最中に服用することはできません
- -別の介入臨床試験への現在の参加、または以前にefgartigimodの臨床試験に参加し、IMPの1回以上の投与による治療
- -IMPまたはその賦形剤の1つに対する既知の過敏症
- -調査員によって評価された現在のアルコール、薬物、または薬物乱用の履歴（スクリーニングから12か月以内）
- -妊娠中または授乳中の状態、または研究中に妊娠する意図
- 二次シェーグレン症候群は、別の確認された自己免疫性リウマチ性または全身性炎症状態が一次診断である症候群と重複しています
- 免疫調節作用が知られている漢方薬
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：トリプル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：エフガルティギモド IV アーム
Efgartigimod IV の注入を受けている患者
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Efgartigimod の注入を受けている患者
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プラセボコンパレーター：プラセボ群
プラセボ IV の注入を受けている患者
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プラセボ注入を受けている患者
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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24週目に少なくとも5つの項目のうち3つのクレス応答を満たしている参加者の割合
時間枠：24週目
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Sjögren症候群（CRESS）レスポンダーに関連するエンドポイントの複合は、クレスの5つの項目のうち少なくとも3つ（患者報告症状、涙腺機能、唾液腺機能、血清学の改善として定義されます。
スコアの範囲は0〜9の範囲です（スコアが高い=症状が悪い）。
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24週目
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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Teaes、Aesi、およびSAEの参加者の数
時間枠：最大32週間
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治療消費障害の有害事象（TEAE）：最終用量の60日後の最初の用量から60日後の有害事象は、治療に対応したと見なされました。
深刻な有害事象（SAE）：死亡をもたらし、生命を脅かし、入院患者入院または既存の入院の延長が必要であり、持続的または重大な障害/不能をもたらし、先天性異常/先天性欠損またはその他の状況をもたらしました。
特別な関心のある有害事象（AESI）：「感染と感染」に関連する有害事象。
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最大32週間
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24週目のエッセイダイにMCIIの参加者の割合
時間枠：24週目
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ヨーロッパのリウマチ協会（Eular）Sjögren'sSyndrome Disease Activity Index（ESSDAI）は、PSJDの参加者の全身性疾患活動性を測定し、11の臓器特異的ドメインと疾患活動性レベルの得点に寄与する1つの生物学的ドメインで構成されています。
各ドメインには特定の重みが与えられ、0〜123のスコアが得られます（スコアが高い=悪い症状）。
Essdaiの最小限の臨床的に重要な改善（MCII）は、24週目のEssdaiスコアの少なくとも3ポイントの改善として定義されました。
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24週目
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24週目のエスダイで疾患活動性が低い参加者の割合
時間枠：24週目
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ESSDAIは、PSJDの参加者の全身性疾患活動性を測定し、11の臓器特異的ドメインと1つの生物学的ドメインで構成されており、疾患活動レベルのスコアリングに寄与しています。
各ドメインには特定の重みが与えられ、0〜123のスコアが得られます（スコアが高い=悪い症状）。
Essdaiの低疾患活動性は、24週目に5未満のEssdaiスコアとして定義されました。
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24週目
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24週目のクリネスダイのMCIIを持つ参加者の割合
時間枠：24週目
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臨床（Clin）Essdaiには、Essdaiと同じ11の臓器特異的ドメインが含まれていますが、ドメインの重み付けが異なり、生物学的領域がありません。
このようにして、ClinessDaiスコアの変化は、B細胞活性に関係なく、疾患固有の特徴を反映します。
ClinessDaiのスコアは0-135の範囲です（スコアが高い=悪い症状）。
ClinessDaiの最小限の臨床的に重要な改善（MCII）は、24週目のClinessDaiスコアの少なくとも3ポイントの改善として定義されました。
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24週目
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24週目のクリネスダイでの疾患活動性が低い参加者の割合
時間枠：24週目
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ClinessDaiには、Essdaiと同じ11個の臓器特異的ドメインが含まれていますが、異なるドメインの重み付けがあり、生物学的領域がありません。
このようにして、ClinessDaiスコアの変化は、B細胞活性に関係なく、疾患固有の特徴を反映します。
ClinessDaiのスコアは0-135の範囲です（スコアが高い=悪い症状）。
ClinessDaiの低疾患活動性は、24週目に5未満のClinessDaiスコアとして定義されました。
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24週目
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24週目にESSPRIでMCIIを持つ参加者の割合
時間枠：24週目
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ESSPRIの最小限の臨床的に重要な改善は、24週目で1ポイントまたは少なくとも15％以上の減少と定義されました。
ESSPRIは、PSJDの参加者の自己報告症状を測定するために開発されたアンケートです。
スコアは0（症状なし）から10（その他の症状）の範囲です。
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24週目
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24週目のEssdaiスコアのベースラインからの変更
時間枠：ベースライン（1日目）と24週目
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ESSDAIは、PSJDの参加者の全身性疾患活動性を測定し、11の臓器特異的ドメインと1つの生物学的ドメインで構成されており、疾患活動レベルのスコアリングに寄与しています。
各ドメインには特定の重みが与えられ、0〜123のスコアが得られます（スコアが高い=悪い症状）。
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ベースライン（1日目）と24週目
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24週目のクリネスダイスコアのベースラインからの変更
時間枠：ベースライン（1日目）と24週目
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ClinessDaiには、Essdaiと同じ11個の臓器特異的ドメインが含まれていますが、異なるドメインの重み付けがあり、生物学的領域がありません。
このようにして、ClinessDaiスコアの変化は、B細胞活性に関係なく、疾患固有の特徴を反映します。
ClinessDaiのスコアは0-135の範囲です（スコアが高い=悪い症状）。
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ベースライン（1日目）と24週目
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24週目のESSPRIスコアのベースラインからの変更
時間枠：ベースライン（1日目）と24週目
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ESSPRIは、PSJDの参加者の自己報告症状を測定するために開発されたアンケートです。
スコアは0（症状なし）から10（その他の症状）の範囲です。
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ベースライン（1日目）と24週目
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24週目にスタースコアが少なくとも5人の参加者の割合
時間枠：24週目
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応答を評価するためのSjögrenのツール（STAR）は、複数の臨床的に関連する疾患の特徴を評価する複合エンドポイントです。
スターレスポンダーは、少なくとも5ポイントのスコアとして定義されます。
重み付けにより、参加者は全身性疾患活動性（ESSDAI）、患者報告症状（ESSPRI）、または全体的なスターレスポンダーであるために、どちらかのレスポンダーでなければなりません。
スコアの範囲は0〜9の範囲です（スコアが高い=より悪い結果）。
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24週目
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Efgartigimodの血漿濃度
時間枠：1日目、1週目、2、4、8、12、16、および20日目の前投与。 1日目、1週目、2、4、8、12、16、20、24日目に投与後30分
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Efgartigimodの薬物動態（PK）プロファイルを評価するために、指定された時点で血清サンプルを収集しました。
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1日目、1週目、2、4、8、12、16、および20日目の前投与。 1日目、1週目、2、4、8、12、16、20、24日目に投与後30分
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24週目の血清の総IgGレベルのベースラインからの変化率
時間枠：ベースライン（1日目）と24週目
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血清の総免疫グロブリン（Ig）Gレベルを評価するために、指定された時点で血液サンプルを収集しました。
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ベースライン（1日目）と24週目
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血清中のefgartigimodに対するADAの参加者の数
時間枠：24週目まで
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Efgartigimodに対する抗薬物抗体（ADA）を評価するために、血液サンプルを収集しました。
治療を後押ししたADAは、ベースライン陽性サンプルを有する参加者として定義され、ベースラインと比較して力価が4倍以上増加しました。
治療誘発ADAは、ベースライン陰性サンプルと少なくとも1つの陽性のベースライン後のサンプルを持つ参加者として定義されました。
治療のないADAは、ベースライン陽性サンプルを持つ参加者として定義されていましたが、ベースラインと比較して4倍以上は増加しませんでした。
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24週目まで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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協力者
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2023年4月4日
一次修了 (実際)
2024年1月29日
研究の完了 (実際)
2024年2月12日
試験登録日
最初に提出
2023年2月1日
QC基準を満たした最初の提出物
2023年4月5日
最初の投稿 (実際)
2023年4月18日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2025年7月18日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年6月30日
最終確認日
2025年6月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- ARGX-113-2106
- 2021-005911-30 (EudraCT番号)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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