Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie av sikkerheten og effektiviteten til Efgartigimod hos pasienter med primært Sjögrens syndrom (pSS) (rho)

30. juni 2025 oppdatert av: argenx

En fase 2, randomisert, placebokontrollert, parallellgruppe, dobbeltblindet, proof-of-konseptstudie for å evaluere sikkerheten og effekten av intravenøs efgartigimod hos voksne deltakere med primært Sjögrens syndrom

Formålet med denne studien er å vurdere effektiviteten og sikkerheten til human FcRn-blokkerende behandling med efgartigimod sammenlignet med placebo, hos deltakere med pSS.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Primært Sjøgrens syndrom (pSS) er en autoimmun sykdom med fortsatt udekkede behandlingsbehov. Efgartigimod, en human FcRn-antagonist, har potensial til å lykkes med å behandle pSS og forbedre sykdomsmanifestasjoner ved å redusere IgG-autoantistoffer og immunkomplekser i pSS. Studiedesignet er randomisert, dobbeltblindet og placebokontrollert for å evaluere effekten av efgartigimod administrert som en IV-infusjon sammenlignet med placebo. Studien består av en behandlingsperiode hvor alle deltakerne vil få infusjoner av IP/placebo i 24 uker. Ved slutten av den randomiserte behandlingsperioden kan kvalifiserte deltakere gå over til en OLE-studie eller forbli i denne studien til slutten av den 56-dagers oppfølgingsperioden.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

34

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Belgia
      • Gent, Belgia, 9000
        • Universitair Ziekenhuis Gent
  • Nederland
      • Groningen, Nederland, 9713 GZ
        • Universitair Medisch Centrum Groningen , Dept of Rheumatology and Clinical Immunology
  • Polen
      • Elblag, Polen, 82-300
        • Ambulatorium Barbara Bazela
      • Grodzisk Mazowiecki, Polen, 05-825
        • MCBK Iwona Czajkowska Anna Podrażka- Szczepaniak S.C.
      • Krakow, Polen, 31-501
        • FutureMeds Krakow
      • Kraków, Polen, 30-363
        • Centrum Medyczne Plejady
      • Lublin, Polen, 20-412
        • ETG Lublin
      • Lublin, Polen, 20-607
        • Reumed Spolka z o.o.
      • Poznan, Polen, 60-848
        • Clinical Research Center Spółka z ograniczoną odpowiedzialnością Medic-R Sp.k.
      • Skórzewo, Polen, 60-185
        • Centrum Medyczne Pratia Poznan
      • Warsaw, Polen, 03-291
        • Futuremeds Targowek
      • Warsaw, Polen, 02-691
        • Centrum Medyczne Reuma Park
      • Warszawa, Polen, 00-874
        • MICS Centrum Medyczne Warszawa
      • Warszawa, Polen, 02-637
        • KO-Med - Centrum Badań Medycznych NIGRiR
      • Wroclaw, Polen, 50-088
        • FutureMeds Wroclaw
  • Ungarn
      • Debrecen, Ungarn, 4032
        • Debreceni Egyetem
      • Szekesfehervar, Ungarn, 8000
        • Vita Verum Medical Egeszsegugyi Szolgaltato Bt.

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Er minst den lovlige samtykkealderen for kliniske studier når du signerer skjemaet for informert samtykke
  • Er i stand til å gi signert informert samtykke og overholde protokollkrav
  • Godtar å bruke prevensjonstiltak i samsvar med lokale forskrifter og tiltak beskrevet i protokollen
  • Oppfyller følgende kriterier ved screening: ACR/EULAR 2016 pSS som oppfylte kriterier ≤7 år før screening; ESSDAI ≥5; Anti-Ro/SS-A positiv; Residual spyttstrøm (UWSF-rate >0 og/eller SWSF-rate >0,10)

Ekskluderingskriterier:

  • Kjent autoimmun sykdom eller enhver medisinsk tilstand som, etter etterforskerens vurdering, ville forstyrre en nøyaktig vurdering av kliniske symptomer på pSS eller setter deltakeren i unødig risiko
  • Anamnese med malignitet med mindre det anses kurert ved adekvat behandling uten tegn på tilbakefall i ≥3 år før første administrering av IMP.
  • Tilstrekkelig behandlede deltakere med følgende kreftformer kan inkluderes når som helst: Basalcelle- eller plateepitelhudkreft; Karsinom in situ av livmorhalsen; Karsinom in situ i brystet; Tilfeldig histologisk funn av prostatakreft (TNM stadium T1a eller T1b) Klinisk signifikant ukontrollert aktiv akutt eller kronisk bakteriell, viral eller soppinfeksjon
  • Positiv serumtest ved screening for en aktiv infeksjon med noen av følgende: HBV som indikerer en akutt eller kronisk infeksjon, med mindre det er forbundet med en negativ HBsAg eller negativ HBV DNA-test; HCV basert på HCV-antistoffanalyse med mindre en negativ RNA-test er tilgjengelig; HIV basert på testresultater av et CD4-tall på <200 celler/mm3 som er assosiert med en AIDS-definerende tilstand, HIV basert på testresultater av et CD4-tall på >200 celler/mm3 som ikke er tilstrekkelig behandlet med antiviral terapi
  • Klinisk signifikant sykdom, nylig større operasjon (innen 3 måneder etter screening), eller intensjon om å ha operasjon under studien; eller enhver annen medisinsk tilstand som etter etterforskerens mening ville forvirre resultatene av studien eller sette deltakeren i urimelig risiko
  • Immunoglobulin G (IgG) nivåer kan ikke være under en viss terskel (4g/L)
  • Positiv covid-test ved studiestart
  • Noen av medisinene som vaksiner med levende komponenter eller medisiner som kan foreskrives kan ikke tas verken kort før eller under denne studien
  • Nåværende deltakelse i en annen intervensjonell klinisk studie eller tidligere deltakelse i en efgartigimod klinisk studie og behandling med ≥1 dose IMP
  • Kjent overfølsomhet overfor IMP eller 1 av dets hjelpestoffer
  • Anamnese (innen 12 måneder etter screening) av nåværende alkohol-, narkotika- eller medisinmisbruk som vurdert av etterforskeren
  • Gravid eller ammende tilstand eller intensjon om å bli gravid under studien
  • Sekundært Sjögrens syndrom overlappende syndromer der en annen bekreftet autoimmun revmatisk eller systemisk inflammatorisk tilstand er den primære diagnosen
  • Kinesisk tradisjonell medisin med kjent immunmodulerende virkning

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Trippel

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Efgartigimod IV arm
pasienter som får infusjoner av Efgartigimod IV
Biologisk: Efgartigimod
Pasienter som får efgartigimod-infusjoner
Placebo komparator: Placebo arm
pasienter som får infusjoner av placebo IV
Biologisk: Placebo
Pasienter som får placeboinfusjoner

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentandel av deltakerne som oppfyller samlet cress -respons på minst 3 av 5 varer i uke 24
Tidsramme: Uke 24
En sammensatt av relevante endepunkter for Sjögrens syndrom (CRESS) responder er definert som forbedringer i minst 3 av de 5 cress-elementene (systemisk sykdomsaktivitet, pasientrapporterte symptomer, tårekjertelfunksjon, spyttkjertelfunksjon og serologi. Poengsummen varierer fra 0 til 9 (høyere poengsum = dårligere symptomer).
Uke 24

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med Teaes, AESI og SAES
Tidsramme: Opptil 32 uker
En behandlingsoppførende bivirkning (TEAE): bivirkninger rapportert fra den første dosen og opp til og inkludert 60 dager etter den endelige dosen ble ansett som behandlingsoppførende. Alvorlig bivirkning (SAE): Bivirkning som resulterte i død, var livstruende, nødvendig sykehusinnleggelse eller forlengelse av eksisterende sykehusinnleggelse, resulterte i vedvarende eller betydelig funksjonshemming/uførhet, var en medfødt anomali/fødselsdefekt eller andre situasjoner. Bivirkning av spesiell interesse (AESI): bivirkning relatert til 'infeksjoner og angrep'.
Opptil 32 uker
Prosentandel av deltakerne med MCII i Essdai i uke 24
Tidsramme: Uke 24
European Alliance of Associations for Rheumatology (EULAR) Sjögrens Syndrome Disease Activity Index (ESSDAI) måler systemisk sykdomsaktivitet hos deltakere med PSJD og består av 11 organspesifikke domener og 1 biologisk domene som bidrar til scoring på sykdomsaktivitetsnivå. Hvert domene får en viss vekt, som gir en poengsum mellom 0 og 123 (høyere poengsum = verre symptomer). Minimalt klinisk viktig forbedring (MCII) i Essdai ble definert som forbedring av minst 3 poeng i Essdai -score i uke 24.
Uke 24
Prosentandel av deltakerne med lav sykdomsaktivitet i Essdai i uke 24
Tidsramme: Uke 24
Essdai måler systemisk sykdomsaktivitet hos deltakere med PSJD og består av 11 organspesifikke domener og 1 biologisk domene som bidrar til scoring på sykdomsaktiviteter. Hvert domene får en viss vekt, som gir en poengsum mellom 0 og 123 (høyere poengsum = verre symptomer). Lav sykdomsaktivitet i Essdai ble definert som Essdai -score på under 5 i uke 24.
Uke 24
Prosentandel av deltakerne med MCII i Clinessdai i uke 24
Tidsramme: Uke 24
Clinical (Clin) Essdai inkluderer de samme 11 organspesifikke domenene som Essdai, men med forskjellig domenevekting og uten det biologiske domenet. På denne måten vil enhver endring i clinessdai-poengsum gjenspeile sykdomsspesifikke trekk, uavhengig av B-celleaktivitet. Clinessdai-poengsummen varierer mellom 0-135 (høyere poengsum = dårligere symptomer). Minimal klinisk viktig forbedring (MCII) i Clinessdai ble definert som forbedring av minst 3 poeng i Clinessdai -score i uke 24.
Uke 24
Prosentandel av deltakerne med lav sykdomsaktivitet i clinessdai i uke 24
Tidsramme: Uke 24
Clinessdai inkluderer de samme 11 organspesifikke domenene som Essdai, men med forskjellig domenevekting og uten det biologiske domenet. På denne måten vil enhver endring i clinessdai-poengsum gjenspeile sykdomsspesifikke trekk, uavhengig av B-celleaktivitet. Clinessdai-poengsummen varierer mellom 0-135 (høyere poengsum = dårligere symptomer). Lav sykdomsaktivitet i Clinessdai ble definert som Clinessdai -score på under 5 i uke 24.
Uke 24
Prosentandel av deltakerne med MCII i Esspri i uke 24
Tidsramme: Uke 24
Minimal klinisk viktig forbedring i ESSPRI ble definert som reduksjon på 1 punkt eller minst ≥15% i uke 24. Esspri er et spørreskjema som er utviklet for å måle selvrapporterte symptomer hos deltakere med PSJD. Poengsummen varierer fra 0 (ingen symptomer) til 10 (flere symptomer).
Uke 24
Endre fra baseline i Essdai -poengsum i uke 24
Tidsramme: Baseline (dag 1) og uke 24
Essdai måler systemisk sykdomsaktivitet hos deltakere med PSJD og består av 11 organspesifikke domener og 1 biologisk domene som bidrar til scoring på sykdomsaktiviteter. Hvert domene får en viss vekt, som gir en poengsum mellom 0 og 123 (høyere poengsum = dårligere symptomer).
Baseline (dag 1) og uke 24
Endre fra baseline i clinessdai -poengsum i uke 24
Tidsramme: Baseline (dag 1) og uke 24
Clinessdai inkluderer de samme 11 organspesifikke domenene som Essdai, men med forskjellig domenevekting og uten det biologiske domenet. På denne måten vil enhver endring i clinessdai-poengsum gjenspeile sykdomsspesifikke trekk, uavhengig av B-celleaktivitet. Clinessdai-poengsummen varierer mellom 0-135 (høyere poengsum = dårligere symptomer).
Baseline (dag 1) og uke 24
Endre fra baseline i Esspri -poengsum i uke 24
Tidsramme: Baseline (dag 1) og uke 24
Esspri er et spørreskjema som er utviklet for å måle selvrapporterte symptomer hos deltakere med PSJD. Poengsummen varierer fra 0 (ingen symptomer) til 10 (flere symptomer).
Baseline (dag 1) og uke 24
Prosentandel av deltakerne med stjernescore på minst 5 i uke 24
Tidsramme: Uke 24
Sjögrens verktøy for å vurdere respons (STAR) er et sammensatt endepunkt som vurderer flere klinisk relevante sykdomsfunksjoner. En stjerne responder er definert som en poengsum på minst 5 poeng. På grunn av vektingen, må deltakerne være en responder på enten systemisk sykdomsaktivitet (ESSDAI), pasientrapporterte symptomer (ESSPRI), eller begge deler for å være en generell stjerne responder. Poengsummen varierer mellom 0 og 9 (høyere poengsum = dårligere utfall).
Uke 24
Plasmakonsentrasjon av eFgartigimod
Tidsramme: Før dose på dag 1, uke 1, 2, 4, 8, 12, 16 og 20; 30 minutter etter dose på dag 1, uke 1, 2, 4, 8, 12, 16, 20 og 24
Serumprøver ble samlet på indikerte tidspunkter for å vurdere den farmakokinetiske (PK) profilen til EFGARTIGIMOD.
Før dose på dag 1, uke 1, 2, 4, 8, 12, 16 og 20; 30 minutter etter dose på dag 1, uke 1, 2, 4, 8, 12, 16, 20 og 24
Prosentvis endring fra baseline i totale IgG -nivåer i serum i uke 24
Tidsramme: Baseline (dag 1) og uke 24
Blodprøver ble samlet ved indikerte tidspunkter for å vurdere det totale immunoglobulin (Ig) G -nivåene i serum.
Baseline (dag 1) og uke 24
Antall deltakere med ADA mot Efgartigimod i serum
Tidsramme: Opp til uke 24
Blodprøver ble samlet for å vurdere anti-medikamentantistoffer (ADAs) mot EFGARTIGIMOD. Behandlingsbestilt ADA ble definert som deltakere som hadde en baseline-positiv prøve, og titerverdien økte 4 ganger eller mer sammenlignet med baseline. Behandlingsindusert ADA ble definert som deltakere som hadde en grunnlinje negativ prøve og minst 1 positive prøver etter baseline. Behandlings-upåvirket ADA ble definert som deltakere som hadde en baseline-positiv prøve, men titerverdien økte ikke 4 ganger eller mer sammenlignet med baseline.
Opp til uke 24

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

argenx

Samarbeidspartnere

IQVIA Pty Ltd

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

4. april 2023

Primær fullføring (Faktiske)

29. januar 2024

Studiet fullført (Faktiske)

12. februar 2024

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

1. februar 2023

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

5. april 2023

Først lagt ut (Faktiske)

18. april 2023

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

18. juli 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

30. juni 2025

Sist bekreftet

1. juni 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • ARGX-113-2106
  • 2021-005911-30 (EudraCT-nummer)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere