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Un estudio de la seguridad y eficacia de efgartigimod en pacientes con síndrome de Sjögren primario (SSp) (rho)

30 de junio de 2025 actualizado por: argenx

Estudio de fase 2, aleatorizado, controlado con placebo, de grupos paralelos, doble ciego, de prueba de concepto para evaluar la seguridad y la eficacia del efgartigimod intravenoso en participantes adultos con síndrome de Sjögren primario

El propósito de este estudio es evaluar la eficacia y la seguridad de la terapia de bloqueo de FcRn humano con efgartigimod en comparación con el placebo, en participantes con SSp.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

El Síndrome de Sjogren Primario (SSp) es una enfermedad autoinmune con necesidades de tratamiento aún no satisfechas. Efgartigimod, un antagonista de FcRn humano, tiene el potencial de tratar con éxito el SSp y mejorar las manifestaciones de la enfermedad mediante la reducción de autoanticuerpos IgG y complejos inmunitarios en el SSp. El diseño del estudio es aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo para evaluar el efecto de efgartigimod administrado como infusión IV en comparación con el placebo. El estudio consta de un período de tratamiento en el que todos los participantes recibirán infusiones de IP/placebo durante 24 semanas. Al final del período de tratamiento aleatorio, los participantes elegibles pueden pasar a un estudio OLE o permanecer en este estudio hasta el final del período de seguimiento de 56 días.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

34

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Bélgica
      • Gent, Bélgica, 9000
        • Universitair Ziekenhuis Gent
  • Hungría
      • Debrecen, Hungría, 4032
        • Debreceni Egyetem
      • Szekesfehervar, Hungría, 8000
        • Vita Verum Medical Egeszsegugyi Szolgaltato Bt.
  • Países Bajos
      • Groningen, Países Bajos, 9713 GZ
        • Universitair Medisch Centrum Groningen , Dept of Rheumatology and Clinical Immunology
  • Polonia
      • Elblag, Polonia, 82-300
        • Ambulatorium Barbara Bazela
      • Grodzisk Mazowiecki, Polonia, 05-825
        • MCBK Iwona Czajkowska Anna Podrażka- Szczepaniak S.C.
      • Krakow, Polonia, 31-501
        • FutureMeds Krakow
      • Kraków, Polonia, 30-363
        • Centrum Medyczne Plejady
      • Lublin, Polonia, 20-412
        • ETG Lublin
      • Lublin, Polonia, 20-607
        • Reumed Spolka z o.o.
      • Poznan, Polonia, 60-848
        • Clinical Research Center Spółka z ograniczoną odpowiedzialnością Medic-R Sp.k.
      • Skórzewo, Polonia, 60-185
        • Centrum Medyczne Pratia Poznan
      • Warsaw, Polonia, 03-291
        • Futuremeds Targowek
      • Warsaw, Polonia, 02-691
        • Centrum Medyczne Reuma Park
      • Warszawa, Polonia, 00-874
        • MICS Centrum Medyczne Warszawa
      • Warszawa, Polonia, 02-637
        • KO-Med - Centrum Badań Medycznych NIGRiR
      • Wroclaw, Polonia, 50-088
        • FutureMeds Wroclaw

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Es al menos la edad legal de consentimiento para ensayos clínicos al firmar el formulario de consentimiento informado
  • Es capaz de proporcionar un consentimiento informado firmado y cumplir con los requisitos del protocolo.
  • Acepta usar medidas anticonceptivas consistentes con las regulaciones locales y las medidas descritas en el protocolo
  • Cumple con los siguientes criterios en la selección: ACR/EULAR 2016 pSS que cumplió con los criterios ≤7 años antes de la selección; ESDAI ≥5; Anti-Ro/SS-A positivo; Flujo salival residual (índice UWSF >0 y/o índice SWSF >0,10)

Criterio de exclusión:

  • Enfermedad autoinmune conocida o cualquier condición médica que, a juicio del investigador, podría interferir con una evaluación precisa de los síntomas clínicos del SSp o poner al participante en un riesgo indebido
  • Antecedentes de malignidad a menos que se considere curado con un tratamiento adecuado sin evidencia de recurrencia durante ≥3 años antes de la primera administración de IMP.
  • Los participantes tratados adecuadamente con los siguientes cánceres pueden incluirse en cualquier momento: cáncer de piel de células basales o de células escamosas; Carcinoma in situ del cuello uterino; Carcinoma in situ de mama; Hallazgo histológico incidental de cáncer de próstata (TNM estadio T1a o T1b) Infección bacteriana, viral o fúngica aguda o crónica activa no controlada clínicamente significativa
  • Prueba de suero positiva en la detección de una infección activa con cualquiera de los siguientes: VHB que es indicativo de una infección aguda o crónica, a menos que esté asociado con una prueba negativa de HBsAg o ADN del VHB; VHC basado en el ensayo de anticuerpos contra el VHC, a menos que se disponga de una prueba de ARN negativa; VIH basado en resultados de pruebas de un recuento de CD4 de <200 células/mm3 asociado con una afección definitoria de SIDA, VIH basado en resultados de pruebas de un recuento de CD4 de >200 células/mm3 no tratado adecuadamente con terapia antiviral
  • Enfermedad clínicamente significativa, cirugía mayor reciente (dentro de los 3 meses posteriores a la selección) o intención de someterse a una cirugía durante el estudio; o cualquier otra afección médica que, en opinión del investigador, podría confundir los resultados del estudio o poner al participante en un riesgo indebido
  • Los niveles de inmunoglobulina G (IgG) no pueden estar por debajo de cierto umbral (4 g/L)
  • Prueba covid positiva al inicio del estudio
  • Algunos de los medicamentos, como las vacunas con componentes vivos o los medicamentos que se pueden recetar, no se pueden tomar ni poco antes ni durante este estudio.
  • Participación actual en otro estudio clínico de intervención o participación previa en un estudio clínico de efgartigimod y tratamiento con ≥1 dosis de IMP
  • Hipersensibilidad conocida a IMP o 1 de sus excipientes
  • Antecedentes (dentro de los 12 meses posteriores a la selección) de abuso actual de alcohol, drogas o medicamentos según lo evaluado por el investigador
  • Estado de embarazo o lactancia o intención de quedar embarazada durante el estudio
  • Síndrome de Sjögren secundario Síndromes superpuestos en los que otra afección inflamatoria sistémica o reumática autoinmune confirmada es el diagnóstico principal
  • Medicina tradicional china con conocida acción inmunomoduladora

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Triple

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Brazo de efgartigimod IV
pacientes que reciben infusiones de Efgartigimod IV
Biológico: Efgartigimod
Pacientes que reciben infusiones de efgartigimod
Comparador de placebos: Brazo de placebo
pacientes que reciben infusiones de placebo IV
Biológico: Placebo
Pacientes que reciben infusiones de placebo

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Porcentaje de participantes que cumplen con la respuesta general del bisor de al menos 3 de 5 ítems en la semana 24
Periodo de tiempo: Semana 24
Un respondedor compuesto de puntos finales relevantes para el respondedor del síndrome de Sjögren (Cress) se define como mejoras en al menos 3 de los 5 ítems de cero (actividad de la enfermedad sistémica, síntomas informados por el paciente, función de la glándula lágrima, función de la glándula salival y serología. La puntuación varía de 0 a 9 (puntaje más alto = peores síntomas).
Semana 24

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes con Teaes, AESI y SAES
Periodo de tiempo: Hasta 32 semanas
Un evento adverso emergente (TEAE) de tratamiento de tratamiento: los eventos adversos reportados desde la primera dosis hasta 60 días después de la dosis final se consideraron emergente del tratamiento. Evento adverso grave (SAE): el evento adverso que resultó en la muerte fue amenazante de la vida, requirió hospitalización hospitalaria o prolongación de la hospitalización existente, resultó en discapacidad/incapacidad persistente o significativa, fue una anomalía/defecto de nacimiento u otras situaciones. Evento adverso de interés especial (AESI): evento adverso relacionado con 'infecciones e infestaciones'.
Hasta 32 semanas
Porcentaje de participantes con MCII en Essdai en la semana 24
Periodo de tiempo: Semana 24
La Alianza Europea de Asociaciones para Rheumatología (Eular) El índice de actividad de la enfermedad del síndrome de Sjögren (ESSDAI) mide la actividad de la enfermedad sistémica en participantes con PSJD y consiste en 11 dominios específicos de órganos y 1 dominio biológico que contribuye a la puntuación de nivel de actividad de la enfermedad. Cada dominio recibe un cierto peso, lo que da una puntuación entre 0 y 123 (puntaje más alto = peores síntomas). La mejora mínimamente clínicamente importante (MCII) en ESSDAI se definió como una mejora de al menos 3 puntos en el puntaje de Essdai en la semana 24.
Semana 24
Porcentaje de participantes con baja actividad de la enfermedad en Essdai en la semana 24
Periodo de tiempo: Semana 24
ESSDAI mide la actividad de la enfermedad sistémica en participantes con PSJD y consta de 11 dominios específicos de órganos y 1 dominio biológico que contribuye a la puntuación del nivel de actividad de la enfermedad. Cada dominio recibe un cierto peso, lo que da una puntuación entre 0 y 123 (puntaje más alto = peores síntomas). La baja actividad de la enfermedad en Essdai se definió como una puntuación ESSDAI de menos de 5 en la semana 24.
Semana 24
Porcentaje de participantes con MCII en Clinessdai en la semana 24
Periodo de tiempo: Semana 24
Essdai clínico (clínico) incluye los mismos 11 dominios específicos de órganos que Essdai pero con diferentes ponderación de dominio y sin el dominio biológico. De esta manera, cualquier cambio en la puntuación de Clinessdai reflejaría las características específicas de la enfermedad, independientemente de la actividad de las células B. El puntaje de Clinessdai varía entre 0-135 (puntaje más alto = peores síntomas). La mejora mínima clínicamente importante (MCII) en Clinessdai se definió como una mejora de al menos 3 puntos en el puntaje de Clinessdai en la semana 24.
Semana 24
Porcentaje de participantes con baja actividad de la enfermedad en Clinessdai en la semana 24
Periodo de tiempo: Semana 24
Clinessdai incluye los mismos 11 dominios específicos de órganos que Essdai pero con diferentes ponderaciones de dominio y sin el dominio biológico. De esta manera, cualquier cambio en la puntuación de Clinessdai reflejaría las características específicas de la enfermedad, independientemente de la actividad de las células B. El puntaje de Clinessdai varía entre 0-135 (puntaje más alto = peores síntomas). La baja actividad de la enfermedad en Clinessdai se definió como una puntuación Clinessdai de menos de 5 en la semana 24.
Semana 24
Porcentaje de participantes con MCII en Esspri en la semana 24
Periodo de tiempo: Semana 24
La mejora mínima clínicamente importante en ESSPRI se definió como una disminución de 1 punto o al menos ≥15% en la semana 24. Esspri es un cuestionario que se ha desarrollado para medir los síntomas autoinformados en los participantes con PSJD. La puntuación varía de 0 (sin síntomas) a 10 (más síntomas).
Semana 24
Cambio desde la línea de base en el puntaje de Essdai en la semana 24
Periodo de tiempo: Línea de base (día 1) y semana 24
ESSDAI mide la actividad de la enfermedad sistémica en participantes con PSJD y consta de 11 dominios específicos de órganos y 1 dominio biológico que contribuye a la puntuación del nivel de actividad de la enfermedad. Cada dominio recibe un cierto peso, lo que da una puntuación entre 0 y 123 (puntaje más alto = peores síntomas).
Línea de base (día 1) y semana 24
Cambio desde la línea de base en el puntaje de Clinessdai en la semana 24
Periodo de tiempo: Línea de base (día 1) y semana 24
Clinessdai incluye los mismos 11 dominios específicos de órganos que Essdai pero con diferentes ponderaciones de dominio y sin el dominio biológico. De esta manera, cualquier cambio en la puntuación de Clinessdai reflejaría las características específicas de la enfermedad, independientemente de la actividad de las células B. El puntaje de Clinessdai varía entre 0-135 (puntaje más alto = peores síntomas).
Línea de base (día 1) y semana 24
Cambio desde la línea de base en el puntaje de Esspri en la semana 24
Periodo de tiempo: Línea de base (día 1) y semana 24
Esspri es un cuestionario que se ha desarrollado para medir los síntomas autoinformados en los participantes con PSJD. La puntuación varía de 0 (sin síntomas) a 10 (más síntomas).
Línea de base (día 1) y semana 24
Porcentaje de participantes con puntaje de estrellas de al menos 5 en la semana 24
Periodo de tiempo: Semana 24
La herramienta de Sjögren para evaluar la respuesta (STAR) es un punto final compuesto que evalúa múltiples características de enfermedad clínicamente relevantes. Un respondedor estrella se define como una puntuación de al menos 5 puntos. Debido a la ponderación, los participantes deben ser un respondedor en cualquiera de los síntomas de la enfermedad sistémica (ESSDAI), síntomas informados por el paciente (ESSPRI) o ambos para ser un respondedor estrella en general. La puntuación varía entre 0 y 9 (puntaje más alto = peor resultado).
Semana 24
Concentración plasmática de efgartigimod
Periodo de tiempo: Predicción previa en el día 1, semanas 1, 2, 4, 8, 12, 16 y 20; 30 minutos después de la dosis en el día 1, semanas 1, 2, 4, 8, 12, 16, 20 y 24
Las muestras de suero se recogieron en puntos de tiempo indicados para evaluar el perfil farmacocinético (PK) de Efgartigimod.
Predicción previa en el día 1, semanas 1, 2, 4, 8, 12, 16 y 20; 30 minutos después de la dosis en el día 1, semanas 1, 2, 4, 8, 12, 16, 20 y 24
Cambio porcentual desde el inicio en los niveles totales de IgG en suero en la semana 24
Periodo de tiempo: Línea de base (día 1) y semana 24
Se recogieron muestras de sangre en puntos de tiempo indicados para evaluar los niveles totales de inmunoglobulina (Ig) G en suero.
Línea de base (día 1) y semana 24
Número de participantes con ADA contra EFGartigimod en suero
Periodo de tiempo: Hasta la semana 24
Se recolectaron muestras de sangre para evaluar los anticuerpos antidrogas (ADA) contra EFGartigimod. La ADA estimulada por el tratamiento se definió como participantes que tenían una muestra positiva basal y el valor del título aumentó 4 veces o más en comparación con la línea de base. La ADA inducida por el tratamiento se definió como participantes que tenían una muestra negativa basal y al menos 1 muestras positivas posteriores a la base. La ADA no afectada por el tratamiento se definió como participantes que tenían una muestra positiva basal, pero el valor del título no aumentó 4 veces o más en comparación con la línea de base.
Hasta la semana 24

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

argenx

Colaboradores

IQVIA Pty Ltd

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

4 de abril de 2023

Finalización primaria (Actual)

29 de enero de 2024

Finalización del estudio (Actual)

12 de febrero de 2024

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

1 de febrero de 2023

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

5 de abril de 2023

Publicado por primera vez (Actual)

18 de abril de 2023

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

18 de julio de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

30 de junio de 2025

Última verificación

1 de junio de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • ARGX-113-2106
  • 2021-005911-30 (Número EudraCT)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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