Tutkimus efgartigimodin turvallisuudesta ja tehokkuudesta potilailla, joilla on primaarinen Sjögrenin oireyhtymä (pSS) (rho)
maanantai 30. kesäkuuta 2025 päivittänyt: argenx
Vaihe 2, satunnaistettu, lumekontrolloitu, rinnakkaisryhmä, kaksoissokkoutettu, konseptitutkimus laskimonsisäisen efgartigimodin turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi aikuispotilailla, joilla on primaarinen Sjögrenin oireyhtymä
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida ihmisen FcRn-salpaavan hoidon tehoa ja turvallisuutta efgartigimodilla verrattuna lumelääkkeeseen pSS-potilailla.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Primaarinen Sjogrenin oireyhtymä (pSS) on autoimmuunisairaus, jonka hoitotarpeita ei ole vieläkään tyydytetty.
Efgartigimodilla, ihmisen FcRn-antagonistilla, on potentiaalia menestyksekkäästi hoitaa pSS:ää ja parantaa sairauden ilmenemismuotoja vähentämällä IgG-autovasta-aineita ja immuunikomplekseja pSS:ssä.
Tutkimussuunnitelma on satunnaistettu, kaksoissokkoutettu ja lumekontrolloitu, jotta voidaan arvioida IV-infuusiona annetun efgartigimodin vaikutus lumelääkkeeseen verrattuna.
Tutkimus koostuu hoitojaksosta, jolloin kaikki osallistujat saavat IP/plasebo-infuusioita 24 viikon ajan.
Satunnaistetun hoitojakson lopussa osallistujat voivat siirtyä OLE-tutkimukseen tai pysyä tässä tutkimuksessa 56 päivän seurantajakson loppuun.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
34
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Groningen, Alankomaat, 9713 GZ
- Universitair Medisch Centrum Groningen , Dept of Rheumatology and Clinical Immunology
-
-
-
-
-
Gent, Belgia, 9000
- Universitair Ziekenhuis Gent
-
-
-
-
-
Elblag, Puola, 82-300
- Ambulatorium Barbara Bazela
-
Grodzisk Mazowiecki, Puola, 05-825
- MCBK Iwona Czajkowska Anna Podrażka- Szczepaniak S.C.
-
Krakow, Puola, 31-501
- FutureMeds Krakow
-
Kraków, Puola, 30-363
- Centrum Medyczne Plejady
-
Lublin, Puola, 20-412
- ETG Lublin
-
Lublin, Puola, 20-607
- Reumed Spolka z o.o.
-
Poznan, Puola, 60-848
- Clinical Research Center Spółka z ograniczoną odpowiedzialnością Medic-R Sp.k.
-
Skórzewo, Puola, 60-185
- Centrum Medyczne Pratia Poznan
-
Warsaw, Puola, 03-291
- Futuremeds Targowek
-
Warsaw, Puola, 02-691
- Centrum Medyczne Reuma Park
-
Warszawa, Puola, 00-874
- MICS Centrum Medyczne Warszawa
-
Warszawa, Puola, 02-637
- KO-Med - Centrum Badań Medycznych NIGRiR
-
Wroclaw, Puola, 50-088
- FutureMeds Wroclaw
-
-
-
-
-
Debrecen, Unkari, 4032
- Debreceni Egyetem
-
Szekesfehervar, Unkari, 8000
- Vita Verum Medical Egeszsegugyi Szolgaltato Bt.
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Onko vähintään lakisääteinen suostumusikä kliinisiin tutkimuksiin allekirjoittaessaan tietoisen suostumuslomakkeen
- Pystyy antamaan allekirjoitetun tietoon perustuvan suostumuksen ja noudattamaan protokollavaatimuksia
- Suostuu käyttämään paikallisten määräysten ja pöytäkirjassa kuvattujen toimenpiteiden mukaisia ehkäisymenetelmiä
- Täyttää seuraavat kriteerit seulonnassa: ACR/EULAR 2016 pSS, joka täytti kriteerit ≤7 vuotta ennen seulontaa; ESSDAI ≥5; Anti-Ro/SS-A positiivinen; Syljen jäännösvirtaus (UWSF-nopeus > 0 ja/tai SWSF-nopeus > 0,10)
Poissulkemiskriteerit:
- Tunnettu autoimmuunisairaus tai mikä tahansa sairaus, joka tutkijan arvion mukaan häiritsisi pSS:n kliinisten oireiden tarkkaa arviointia tai asettaisi osallistujan kohtuuttoman riskin
- Aiempi pahanlaatuinen kasvain, ellei sen katsota parantuneen riittävällä hoidolla ilman merkkejä uusiutumisesta ≥ 3 vuoden ajan ennen ensimmäistä IMP-antoa.
- Riittävästi hoidettuja osallistujia, joilla on seuraavat syövät, voidaan ottaa mukaan milloin tahansa: tyvisolu- tai levyepiteelisyöpä; Kohdunkaulan karsinooma in situ; Rintasyöpä in situ; Eturauhassyövän satunnainen histologinen löydös (TNM-vaihe T1a tai T1b) Kliinisesti merkittävä hallitsematon aktiivinen akuutti tai krooninen bakteeri-, virus- tai sieni-infektio
- Positiivinen seerumitesti aktiivisen infektion seulonnassa jollakin seuraavista: HBV, joka viittaa akuuttiin tai krooniseen infektioon, ellei siihen liity negatiivinen HBsAg tai negatiivinen HBV DNA-testi; HCV perustuu HCV-vasta-ainemääritykseen, ellei negatiivista RNA-testiä ole saatavilla; HIV perustuu testituloksiin CD4-määrästä <200 solua/mm3, jotka liittyvät AIDSin määrittelevään tilaan, HIV perustuu testituloksiin CD4-määrästä >200 solua/mm3, jota ei ole hoidettu riittävästi antiviraalisella hoidolla
- Kliinisesti merkittävä sairaus, äskettäin tehty suuri leikkaus (3 kuukauden sisällä seulonnasta) tai aikomus leikkaukseen tutkimuksen aikana; tai mikä tahansa muu lääketieteellinen tila, joka tutkijan mielestä hämmentää tutkimuksen tuloksia tai asettaisi osallistujan kohtuuttoman riskin
- Immunoglobuliini G (IgG) -tasot eivät voi olla alle tietyn kynnyksen (4 g/l)
- Positiivinen covid-testi tutkimuksen alkaessa
- Joitakin lääkkeitä, kuten rokotteita, joissa on eläviä komponentteja tai lääkkeitä, joita voidaan määrätä, ei voida ottaa juuri ennen tätä tutkimusta tai sen aikana
- Nykyinen osallistuminen toiseen interventiotutkimukseen tai aiemmin osallistuminen kliiniseen efgartigimoditutkimukseen ja hoito ≥ 1 annoksella IMP:tä
- Tunnettu yliherkkyys IMP:lle tai yhdelle sen apuaineelle
- Anamneesissa (12 kuukauden sisällä seulonnasta) nykyinen alkoholin, huumeiden tai lääkkeiden väärinkäyttö tutkijan arvioiden mukaan
- Raskaana oleva tai imettävä tila tai aikomus tulla raskaaksi tutkimuksen aikana
- Sekundaariset Sjögrenin oireyhtymän päällekkäisyysoireyhtymät, joissa toinen vahvistettu autoimmuuninen reumaattinen tai systeeminen tulehdustila on ensisijainen diagnoosi
- Perinteinen kiinalainen lääketiede, jolla on tunnettu immunomoduloiva vaikutus
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Kolminkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Efgartigimod IV -varsi
potilaat, jotka saavat Efgartigimod IV -infuusiota
|
Potilaat, jotka saavat efgartigimodi-infuusioita
|
|
Placebo Comparator: Placebo käsi
potilaat, jotka saavat lumelääkettä IV
|
Potilaat, jotka saavat lumelääke-infuusioita
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Osallistujien prosenttiosuus, joka täyttää vähintään 3: sta viidestä viikosta 24, CRESS -reagointiin viikolla 24
Aikaikkuna: Viikko 24
|
Yhdistelmä Sjögrenin oireyhtymän (CRESS) vastaajan merkityksellisistä päätepisteistä on parannus vähintään 3: sta viidestä CRESS-tuotteesta (systeeminen taudin aktiivisuus, potilaan ilmoittamat oireet, kyynelrauhan toiminta, syljen rauhasten toiminta ja serologia.
Pistemäärä vaihtelee välillä 0 - 9 (korkeampi pistemäärä = huonommat oireet).
|
Viikko 24
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Osallistujien lukumäärä Teaes, AESI ja SAES
Aikaikkuna: Jopa 32 viikkoa
|
Hoitoon liittyvää haittavaikutusta (TEAE): Haittavaikutukset, jotka ilmoitettiin ensimmäisestä annoksesta jopa 60 päivän kuluttua lopullisesta annoksesta, pidettiin hoidossa.
Vakava haittatapahtuma (SAE): Kuolemaan johtuva haittavaikutus oli hengenvaarallista, vaadittua sairaalahoitoa tai olemassa olevan sairaalahoidon pidentämistä, johti pysyvään tai merkittävään vammaisuuteen/kyvyttömyyteen, oli synnynnäinen poikkeavuus/syntymävaurio tai muut tilanteet.
Erityisen mielenkiinnon kohteena olevat haitalliset tapahtumat (AESI): Infektioihin ja tartuntoihin liittyvät haittavaikutukset.
|
Jopa 32 viikkoa
|
|
Osallistujien prosenttiosuus, jolla on MCII Essdai viikolla 24
Aikaikkuna: Viikko 24
|
Eurooppalainen reumatologian assosiaatioiden liitto (Eular) Sjögrenin oireyhtymän taudin aktiivisuusindeksi (ESSDAI) mittaa systeemistä taudin aktiivisuutta PSJD: n osallistujien osallistujilla ja koostuu 11 elinspesifisestä domeenista ja yhdestä biologisesta alueesta, jotka vaikuttavat sairauden aktiivisuuden tasoon.
Jokaiselle alueelle annetaan tietty paino, joka antaa pistemäärän välillä 0 - 123 (korkeampi piste = huonommat oireet).
ESSDAI: n minimaalisesti kliinisesti tärkeä parannus (MCII) määritettiin vähintään 3 pistettä ESSDAI -pisteet viikolla 24.
|
Viikko 24
|
|
Osallistujien prosenttiosuus, jolla on alhainen sairausaktiivisuus Essdaissa viikolla 24
Aikaikkuna: Viikko 24
|
ESSDAI mittaa systeemistä taudin aktiivisuutta PSJD: n osallistujilla ja koostuu 11 elinspesifisestä domeenista ja yhdestä biologisesta alueesta, jotka edistävät sairauden aktiivisuuden tasoa.
Jokaiselle alueelle annetaan tietty paino, joka antaa pistemäärän välillä 0 - 123 (korkeampi piste = huonommat oireet).
ESSDAI: n alhainen sairausaktiivisuus määritettiin ESSDAI -pistemääräksi alle 5 viikolla 24.
|
Viikko 24
|
|
Osallistujien prosenttiosuus MCII: n kanssa Clinessdai viikolla 24
Aikaikkuna: Viikko 24
|
Kliininen (kliininen) ESSDAI sisältää samat 11 elinspesifistä domeenia kuin ESSDAI, mutta erilaisella domeenin painotuksella ja ilman biologista domeenia.
Tällä tavoin kaikki ClinessDai-pistemäärät heijastaisivat tautien erityispiirteitä riippumatta B-solujen toiminnasta.
ClinessDai-pistemäärä on välillä 0-135 (korkeammat pisteet = huonommat oireet).
Pienin kliinisesti tärkeä parannus (MCII) ClinessDaiissa määritettiin parantuvan vähintään 3 pistettä ClinessDai -pisteessä viikolla 24.
|
Viikko 24
|
|
Prosenttiosuus osallistujista, joilla on alhainen sairausaktiivisuus Clinessdaissa viikolla 24
Aikaikkuna: Viikko 24
|
ClinessDai sisältää samat 11 elinspesifistä domeenia kuin ESSDAI, mutta erilaisella domeenin painotuksella ja ilman biologista aluetta.
Tällä tavoin kaikki ClinessDai-pistemäärät heijastaisivat tautien erityispiirteitä riippumatta B-solujen toiminnasta.
ClinessDai-pistemäärä on välillä 0-135 (korkeammat pisteet = huonommat oireet).
Alhainen sairauden aktiivisuus ClinessDaiissa määriteltiin ClinessDai -pistemääräksi alle 5 viikolla 24.
|
Viikko 24
|
|
Osallistujien prosenttiosuus, jolla on MCII Esspri, viikolla 24
Aikaikkuna: Viikko 24
|
ESSPRI: n minimaalinen kliinisesti tärkeä parannus määriteltiin väheneväksi yhden pisteen tai vähintään ≥15% viikolla 24.
ESSPRI on kyselylomake, joka on kehitetty mittaamaan itse ilmoittamia oireita PSJD: n osallistujilla.
Pistemäärä vaihtelee välillä 0 (ei oireita) - 10 (lisää oireita).
|
Viikko 24
|
|
Muutos lähtötasosta Essdai -pisteet viikolla 24
Aikaikkuna: Baseline (päivä 1) ja viikko 24
|
ESSDAI mittaa systeemistä taudin aktiivisuutta PSJD: n osallistujilla ja koostuu 11 elinspesifisestä domeenista ja yhdestä biologisesta alueesta, jotka edistävät sairauden aktiivisuuden tasoa.
Jokaiselle alueelle annetaan tietty paino, joka antaa pistemäärän välillä 0 - 123 (korkeampi piste = huonommat oireet).
|
Baseline (päivä 1) ja viikko 24
|
|
Muutos lähtötasosta ClinessDai -pisteet viikolla 24
Aikaikkuna: Baseline (päivä 1) ja viikko 24
|
ClinessDai sisältää samat 11 elinspesifistä domeenia kuin ESSDAI, mutta erilaisella domeenin painotuksella ja ilman biologista aluetta.
Tällä tavoin kaikki ClinessDai-pistemäärät heijastaisivat tautien erityispiirteitä riippumatta B-solujen toiminnasta.
ClinessDai-pistemäärä on välillä 0-135 (korkeammat pisteet = huonommat oireet).
|
Baseline (päivä 1) ja viikko 24
|
|
Muutos lähtötasosta Esspri -pisteissä viikolla 24
Aikaikkuna: Baseline (päivä 1) ja viikko 24
|
ESSPRI on kyselylomake, joka on kehitetty mittaamaan itse ilmoittamia oireita PSJD: n osallistujilla.
Pistemäärä vaihtelee välillä 0 (ei oireita) - 10 (lisää oireita).
|
Baseline (päivä 1) ja viikko 24
|
|
Osallistujien prosenttiosuus, jonka tähtipiste on vähintään 5 viikolla 24
Aikaikkuna: Viikko 24
|
Sjögrenin vasteen (Star) arviointityökalu on yhdistelmäpäätepiste, joka arvioi useita kliinisesti merkityksellisiä sairausominaisuuksia.
Tähtien vastaaja määritellään vähintään 5 pisteeksi.
Painotuksen vuoksi osallistujien on oltava joko systeemisen sairauden (ESSDAI), potilaan ilmoittamia oireita (ESSPRI) tai molemmat olla yleinen tähden vastaaja.
Pistemäärä on välillä 0 - 9 (korkeampi piste = huonompi tulos).
|
Viikko 24
|
|
Efgartigimodin plasmapitoisuus
Aikaikkuna: Esiannoksen päivässä 1, viikot 1, 2, 4, 8, 12, 16 ja 20; 30 minuuttia annoksen jälkeen päivänä 1, viikot 1, 2, 4, 8, 12, 16, 20 ja 24
|
Seeruminäytteet kerättiin osoitetuissa ajankohtina Efgartigimodin farmakokineettisen (PK) profiilin arvioimiseksi.
|
Esiannoksen päivässä 1, viikot 1, 2, 4, 8, 12, 16 ja 20; 30 minuuttia annoksen jälkeen päivänä 1, viikot 1, 2, 4, 8, 12, 16, 20 ja 24
|
|
Prosentuaalinen muutos lähtötasosta IgG -tasot seerumissa viikolla 24
Aikaikkuna: Baseline (päivä 1) ja viikko 24
|
Verinäytteet kerättiin ilmoitetuilla aikapisteillä seerumin immunoglobuliinin (IG) G -tasot arvioimiseksi.
|
Baseline (päivä 1) ja viikko 24
|
|
ADA: n osallistujien lukumäärä Efgartigimodia vastaan seerumissa
Aikaikkuna: Jopa viikko 24
|
Verinäytteet kerättiin lääkkeiden vasta-aineiden (ADAS) arvioimiseksi Efgartigimodia vastaan.
Hoitoon tehdyt ADA määritettiin osallistujiksi, joilla oli lähtötilanteen positiivinen näyte ja tiitterin arvo kasvoi vähintään 4-kertaisesti lähtötasoon verrattuna.
Hoitoon aiheuttama ADA määritettiin osallistujiksi, joilla oli lähtötilanteen negatiivinen näyte ja vähintään yksi positiivinen alkoholin jälkeinen näytteen.
Hoitoa koskeva ADA määritettiin osallistujiksi, joilla oli lähtötilanteen positiivinen näyte, mutta tiitterin arvo ei kasvanut vähintään 4-kertaisesti lähtötasoon verrattuna.
|
Jopa viikko 24
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 4. huhtikuuta 2023
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 29. tammikuuta 2024
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 12. helmikuuta 2024
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 1. helmikuuta 2023
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 5. huhtikuuta 2023
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 18. huhtikuuta 2023
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 18. heinäkuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 30. kesäkuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. kesäkuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Tuki- ja liikuntaelinten sairaudet
- Suun sairaudet
- Stomatognaattiset sairaudet
- Patologiset prosessit
- Niveltulehdus
- Nivelsairaudet
- Reumaattiset sairaudet
- Sidekudostaudit
- Autoimmuunisairaudet
- Immuunijärjestelmän sairaudet
- Sairaus
- Silmäsairaudet
- Niveltulehdus, nivelreuma
- Kserostomia
- Sylkirauhasten sairaudet
- Kuivan silmän oireyhtymät
- Kyynellaitteiston sairaudet
- Oireyhtymä
- Sjogrenin syndrooma
Muut tutkimustunnusnumerot
- ARGX-113-2106
- 2021-005911-30 (EudraCT-numero)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .