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Um estudo da segurança e eficácia do efgartigimod em pacientes com síndrome de Sjögren primária (pSS) (rho)

30 de junho de 2025 atualizado por: argenx

Um estudo de fase 2, randomizado, controlado por placebo, de grupo paralelo, duplo-cego, de prova de conceito para avaliar a segurança e a eficácia do efgartigimod intravenoso em participantes adultos com síndrome de Sjögren primária

O objetivo deste estudo é avaliar a eficácia e segurança da terapia de bloqueio de FcRn humano com efgartigimod em comparação com placebo, em participantes com SSp.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

A Síndrome de Sjogren primária (SSp) é uma doença autoimune com necessidades de tratamento ainda não atendidas. Efgartigimod, um antagonista de FcRn humano, tem o potencial de tratar com sucesso a SSp e melhorar as manifestações da doença pela redução de autoanticorpos IgG e complexos imunes na SSp. O desenho do estudo é randomizado, duplo-cego e controlado por placebo para avaliar o efeito do efgartigimod administrado como uma infusão IV em comparação com o placebo. O estudo consiste em um período de tratamento em que todos os participantes receberão infusões de IP/placebo por 24 semanas. No final do período de tratamento randomizado, os participantes elegíveis podem passar para um estudo OLE ou permanecer neste estudo até o final do período de acompanhamento de 56 dias.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

34

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Bélgica
      • Gent, Bélgica, 9000
        • Universitair Ziekenhuis Gent
  • Holanda
      • Groningen, Holanda, 9713 GZ
        • Universitair Medisch Centrum Groningen , Dept of Rheumatology and Clinical Immunology
  • Hungria
      • Debrecen, Hungria, 4032
        • Debreceni Egyetem
      • Szekesfehervar, Hungria, 8000
        • Vita Verum Medical Egeszsegugyi Szolgaltato Bt.
  • Polônia
      • Elblag, Polônia, 82-300
        • Ambulatorium Barbara Bazela
      • Grodzisk Mazowiecki, Polônia, 05-825
        • MCBK Iwona Czajkowska Anna Podrażka- Szczepaniak S.C.
      • Krakow, Polônia, 31-501
        • FutureMeds Krakow
      • Kraków, Polônia, 30-363
        • Centrum Medyczne Plejady
      • Lublin, Polônia, 20-412
        • ETG Lublin
      • Lublin, Polônia, 20-607
        • Reumed Spolka z o.o.
      • Poznan, Polônia, 60-848
        • Clinical Research Center Spółka z ograniczoną odpowiedzialnością Medic-R Sp.k.
      • Skórzewo, Polônia, 60-185
        • Centrum Medyczne Pratia Poznan
      • Warsaw, Polônia, 03-291
        • Futuremeds Targowek
      • Warsaw, Polônia, 02-691
        • Centrum Medyczne Reuma Park
      • Warszawa, Polônia, 00-874
        • MICS Centrum Medyczne Warszawa
      • Warszawa, Polônia, 02-637
        • KO-Med - Centrum Badań Medycznych NIGRiR
      • Wroclaw, Polônia, 50-088
        • FutureMeds Wroclaw

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • É pelo menos a idade legal de consentimento para ensaios clínicos ao assinar o formulário de consentimento informado
  • É capaz de fornecer consentimento informado assinado e cumprir os requisitos do protocolo
  • Concorda em usar medidas contraceptivas consistentes com os regulamentos locais e medidas descritas no protocolo
  • Atende aos seguintes critérios na triagem: ACR/EULAR 2016 pSS que atendeu aos critérios ≤7 anos antes da triagem; ESSDAI ≥5; Anti-Ro/SS-A positivo; Fluxo salivar residual (taxa UWSF >0 e/ou taxa SWSF >0,10)

Critério de exclusão:

  • Doença autoimune conhecida ou qualquer condição médica que, no julgamento do investigador, interferiria em uma avaliação precisa dos sintomas clínicos da SSp ou colocaria o participante em risco indevido
  • História de malignidade, a menos que seja considerada curada por tratamento adequado, sem evidência de recorrência por ≥3 anos antes da primeira administração de IMP.
  • Participantes adequadamente tratados com os seguintes tipos de câncer podem ser incluídos a qualquer momento: câncer de pele basocelular ou escamoso; Carcinoma in situ do colo do útero; Carcinoma in situ da mama; Achado histológico incidental de câncer de próstata (estágio TNM T1a ou T1b) Infecção bacteriana, viral ou fúngica ativa não controlada clinicamente significativa
  • Teste de soro positivo na triagem de uma infecção ativa com qualquer um dos seguintes: HBV que é indicativo de uma infecção aguda ou crônica, a menos que associado a um teste HBsAg negativo ou HBV DNA negativo; HCV com base no ensaio de anticorpos de HCV, a menos que um teste de RNA negativo esteja disponível; HIV com base em resultados de teste de contagem de CD4 de <200 células/mm3 que estão associados a uma condição definidora de AIDS, HIV com base em resultados de teste de contagem de CD4 de >200 células/mm3 não tratados adequadamente com terapia antiviral
  • Doença clinicamente significativa, cirurgia de grande porte recente (dentro de 3 meses da triagem) ou intenção de fazer cirurgia durante o estudo; ou qualquer outra condição médica que, na opinião do investigador, possa confundir os resultados do estudo ou colocar o participante em risco indevido
  • Os níveis de imunoglobulina G (IgG) não podem estar abaixo de um certo limite (4g/L)
  • Teste covid positivo no início do estudo
  • Alguns dos medicamentos, como vacinas com componentes vivos ou medicamentos que podem ser prescritos, não podem ser tomados pouco antes ou durante este estudo
  • Participação atual em outro estudo clínico intervencionista ou participação anterior em estudo clínico de efgartigimode e tratamento com ≥1 dose de IMP
  • Hipersensibilidade conhecida ao IMP ou a 1 de seus excipientes
  • Histórico (dentro de 12 meses após a triagem) de abuso atual de álcool, drogas ou medicamentos conforme avaliado pelo investigador
  • Estado de grávida ou lactante ou intenção de engravidar durante o estudo
  • A síndrome de Sjögren secundária se sobrepõe às síndromes em que outra condição reumática autoimune ou inflamatória sistêmica confirmada é o diagnóstico principal
  • Medicina tradicional chinesa com conhecida ação imunomoduladora

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Triplo

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Braço de efgartigimod IV
pacientes recebendo infusões de Efgartigimod IV
Biológico: Efgartigimod
Pacientes recebendo infusões de efgartigimode
Comparador de Placebo: Braço placebo
pacientes recebendo infusões de placebo IV
Biológico: Placebo
Pacientes recebendo infusões de placebo

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Porcentagem de participantes que atendem à resposta geral do agressor de pelo menos 3 de 5 itens na semana 24
Prazo: Semana 24
Um composto de pontos finais relevantes para a síndrome de Sjögren (CRESS) responde é definido como melhorias em pelo menos 3 dos 5 itens de CRESS (atividade da doença sistêmica, sintomas relatados pelo paciente, função da glândula lacrimal, função da glândula salivar e sorologia. A pontuação varia de 0 a 9 (pontuação mais alta = piores sintomas).
Semana 24

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes com chá, AESI e SAES
Prazo: Até 32 semanas
Um evento adverso emergente de tratamento (TEAE): eventos adversos relatados desde a primeira dose até e incluindo 60 dias após a dose final foram considerados emergentes de tratamento. Evento adverso grave (SAE): Evento adverso que resultou em morte, foi fatal, exigia hospitalização ou prolongamento hospitalar da hospitalização existente, resultou em incapacidade/incapacidade persistente ou significativa, foi uma anomalia/defeito de nascimento congênita ou outras situações. Evento adverso de interesse especial (AESI): evento adverso relacionado a 'infecções e infestações'.
Até 32 semanas
Porcentagem de participantes com MCII em Essdai na semana 24
Prazo: Semana 24
A aliança européia das associações para a reumatologia (EULAR) Índice de Atividade de Doenças da Síndrome de Sjögren (Essdai) mede a atividade da doença sistêmica em participantes com PSJD e consiste em 11 domínios específicos de órgãos e 1 domínio biológico que contribuem para a pontuação do nível de atividade da doença. Cada domínio recebe um certo peso, o que fornece uma pontuação entre 0 e 123 (pontuação mais alta = pior sintomas). Melhoria minimamente importante (MCII) em Essdai foi definida como melhoria de pelo menos 3 pontos na pontuação Essdai na semana 24.
Semana 24
Porcentagem de participantes com baixa atividade de doença em Essdai na semana 24
Prazo: Semana 24
O ESSDAI mede a atividade da doença sistêmica em participantes com PSJD e consiste em 11 domínios específicos de órgãos e 1 domínio biológico que contribuem para a pontuação do nível de atividade da doença. Cada domínio recebe um certo peso, o que fornece uma pontuação entre 0 e 123 (pontuação mais alta = pior sintomas). A baixa atividade da doença em ESSDAI foi definida como uma pontuação essdai inferior a 5 na semana 24.
Semana 24
Porcentagem de participantes com MCII em Clinessdai na semana 24
Prazo: Semana 24
O clínico (clin) Essdai inclui os mesmos 11 domínios específicos de órgãos que o Essdai, mas com ponderação de domínio diferente e sem o domínio biológico. Dessa forma, qualquer mudança na pontuação de Clinessdai refletiria características específicas da doença, independentemente da atividade das células B. A pontuação de Clinessdai varia entre 0-135 (pontuação mais alta = piores sintomas). Melhoria clinicamente importante mínima (MCII) em Clinessdai foi definida como uma melhoria de pelo menos 3 pontos na pontuação de Clinessdai na semana 24.
Semana 24
Porcentagem de participantes com baixa atividade de doença em Clinessdai na semana 24
Prazo: Semana 24
Clinessdai inclui os mesmos 11 domínios específicos de órgãos que o Essdai, mas com ponderação de domínio diferente e sem o domínio biológico. Dessa forma, qualquer mudança na pontuação de Clinessdai refletiria características específicas da doença, independentemente da atividade das células B. A pontuação de Clinessdai varia entre 0-135 (pontuação mais alta = piores sintomas). A baixa atividade da doença em Clinessdai foi definida como uma pontuação de Clinessdai inferior a 5 na semana 24.
Semana 24
Porcentagem de participantes com MCII em ESSPRI na semana 24
Prazo: Semana 24
A melhora clinicamente importante mínima no ESSPRI foi definida como diminuição de 1 ponto ou pelo menos ≥15% na semana 24. O ESSPRI é um questionário que foi desenvolvido para medir sintomas autorreferidos nos participantes com PSJD. A pontuação varia de 0 (sem sintomas) a 10 (mais sintomas).
Semana 24
Mudança em relação à linha de base na pontuação Essdai na semana 24
Prazo: Linha de base (dia 1) e semana 24
O ESSDAI mede a atividade da doença sistêmica em participantes com PSJD e consiste em 11 domínios específicos de órgãos e 1 domínio biológico que contribuem para a pontuação do nível de atividade da doença. Cada domínio recebe um certo peso, o que fornece uma pontuação entre 0 e 123 (pontuação mais alta = pior sintomas).
Linha de base (dia 1) e semana 24
Mudança da linha de base na pontuação de Clinessdai na semana 24
Prazo: Linha de base (dia 1) e semana 24
Clinessdai inclui os mesmos 11 domínios específicos de órgãos que o Essdai, mas com ponderação de domínio diferente e sem o domínio biológico. Dessa forma, qualquer mudança na pontuação de Clinessdai refletiria características específicas da doença, independentemente da atividade das células B. A pontuação de Clinessdai varia entre 0-135 (pontuação mais alta = piores sintomas).
Linha de base (dia 1) e semana 24
Mudança em relação à linha de base na pontuação EssPri na semana 24
Prazo: Linha de base (dia 1) e semana 24
O ESSPRI é um questionário que foi desenvolvido para medir sintomas autorreferidos nos participantes com PSJD. A pontuação varia de 0 (sem sintomas) a 10 (mais sintomas).
Linha de base (dia 1) e semana 24
Porcentagem de participantes com pontuação de estrela de pelo menos 5 na semana 24
Prazo: Semana 24
A ferramenta de Sjögren para avaliar a resposta (STAR) é um ponto final composto que avalia várias características da doença clinicamente relevante. Um respondedor de estrelas é definido como uma pontuação de pelo menos 5 pontos. Devido à ponderação, os participantes devem ser um respondente sobre a atividade da doença sistêmica (Essdai), os sintomas relatados pelo paciente (ESSPRI) ou ambos para serem um respondente geral de estrelas. A pontuação varia entre 0 e 9 (pontuação mais alta = pior resultado).
Semana 24
Concentração plasmática de efgartigimod
Prazo: Pré-dose no dia 1, semanas 1, 2, 4, 8, 12, 16 e 20; 30 minutos após a dose no dia 1, semanas 1, 2, 4, 8, 12, 16, 20 e 24
As amostras de soro foram coletadas em momentos indicados para avaliar o perfil farmacocinético (PK) do efgartigimod.
Pré-dose no dia 1, semanas 1, 2, 4, 8, 12, 16 e 20; 30 minutos após a dose no dia 1, semanas 1, 2, 4, 8, 12, 16, 20 e 24
Mudança percentual em relação à linha de base no total de níveis de IgG no soro na semana 24
Prazo: Linha de base (dia 1) e semana 24
Amostras de sangue foram coletadas em pontos de tempo indicados para avaliar os níveis totais de imunoglobulina (IG) G no soro.
Linha de base (dia 1) e semana 24
Número de participantes com ADA contra Efgartigimod no soro
Prazo: Até a semana 24
Amostras de sangue foram coletadas para avaliar os anticorpos antidrogas (ADAS) contra o EFGartigimod. O ADA impulsionado pelo tratamento foi definido como participantes que tiveram uma amostra positiva da linha de base e o valor do título aumentou 4 vezes ou mais em comparação com a linha de base. O ADA induzido pelo tratamento foi definido como participantes que tinham uma amostra negativa da linha de base e pelo menos 1 amostras positivas pós-linha de base. O ADA induzido pelo tratamento foi definido como participantes que tiveram uma amostra positiva da linha de base, mas o valor do título não aumentou 4 vezes ou mais em comparação com a linha de base.
Até a semana 24

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

argenx

Colaboradores

IQVIA Pty Ltd

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

4 de abril de 2023

Conclusão Primária (Real)

29 de janeiro de 2024

Conclusão do estudo (Real)

12 de fevereiro de 2024

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

1 de fevereiro de 2023

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

5 de abril de 2023

Primeira postagem (Real)

18 de abril de 2023

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

18 de julho de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

30 de junho de 2025

Última verificação

1 de junho de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • ARGX-113-2106
  • 2021-005911-30 (Número EudraCT)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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