此页面是自动翻译的，不保证翻译的准确性。请参阅 英文版 对于源文本。

Efgartigimod 在原发性干燥综合征 (pSS) 患者中的安全性和有效性研究 (rho)

2024年2月7日 更新者：argenx

一项 2 期、随机、安慰剂对照、平行组、双盲、概念验证研究，以评估原发性干燥综合征成人参与者静脉注射 Efgartigimod 的安全性和有效性

本研究的目的是评估与安慰剂相比，在 pSS 参与者中使用 efgartigimod 的人 FcRn 阻断疗法的有效性和安全性。

研究概览

地位

主动，不招人

条件

干预/治疗

详细说明

原发性干燥综合征 (pSS) 是一种自身免疫性疾病，治疗需求仍未得到满足。 Efgartigimod 是一种人类 FcRn 拮抗剂，有可能通过减少 pSS 中的 IgG 自身抗体和免疫复合物来成功治疗 pSS 并改善疾病表现。 该研究设计是随机、双盲和安慰剂对照的，以评估与安慰剂相比，静脉输注 efgartigimod 的效果。 该研究包括一个治疗期，所有参与者将接受为期 24 周的 IP/安慰剂输注。 在随机治疗期结束时，符合条件的参与者可以转入 OLE 研究或在 56 天随访期结束前继续参与本研究。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

36

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

学习地点

  • 匈牙利
      • Debrecen、匈牙利、4032
        • Debreceni Egyetem
      • Szekesfehervar、匈牙利、8000
        • Vita Verum Medical Egeszsegugyi Szolgaltato Bt.
  • 比利时
      • Gent、比利时、9000
        • Universitair Ziekenhuis Gent
  • 波兰
      • Elblag、波兰、82-300
        • Ambulatorium Barbara Bazela
      • Grodzisk Mazowiecki、波兰、05-825
        • MCBK Iwona Czajkowska Anna Podrażka- Szczepaniak S.C.
      • Krakow、波兰、31-501
        • FutureMeds Krakow
      • Kraków、波兰、30-363
        • Centrum Medyczne Plejady
      • Lublin、波兰、20-412
        • Etg Lublin
      • Lublin、波兰、20-607
        • Reumed Spolka z o.o.
      • Poznan、波兰、60-848
        • Clinical Research Center Spółka z ograniczoną odpowiedzialnością Medic-R Sp.k.
      • Skórzewo、波兰、60-185
        • Centrum Medyczne Pratia Poznan
      • Warsaw、波兰、03-291
        • FutureMeds Targowek
      • Warsaw、波兰、02-691
        • Centrum Medyczne Reuma Park
      • Warszawa、波兰、00-874
        • MICS Centrum Medyczne Warszawa
      • Warszawa、波兰、02-637
        • KO-Med - Centrum Badań Medycznych NIGRiR
      • Wroclaw、波兰、50-088
        • FutureMeds Wroclaw
  • 荷兰
      • Groningen、荷兰、9713 GZ
        • Universitair Medisch Centrum Groningen , Dept of Rheumatology and Clinical Immunology

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 成人
  • 年长者

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  • 签署知情同意书时至少达到临床试验同意的法定年龄
  • 能够提供签署的知情同意书并遵守协议要求
  • 同意使用符合当地法规和方案中描述的措施的避孕措施
  • 筛选时满足以下标准：ACR/EULAR 2016 pSS，筛选前 ≤ 7 年符合标准； ESSDAI≥5；抗 Ro/SS-A 阳性；残余唾液流量（UWSF 率 >0 和/或 SWSF 率 >0.10）

排除标准：

  • 已知的自身免疫性疾病或任何医学状况，根据研究者的判断，会干扰对 pSS 临床症状的准确评估或使参与者处于不适当的风险中
  • 恶性肿瘤病史，除非在首次给予 IMP 前 3 年以上无复发证据，认为已通过充分治疗治愈。
  • 任何时候都可能包括接受过充分治疗的患有以下癌症的参与者：基底细胞或鳞状细胞皮肤癌；子宫颈原位癌；乳腺原位癌；前列腺癌的偶然组织学发现（TNM 分期 T1a 或 T1b） 临床上显着的不受控制的活动性急性或慢性细菌、病毒或真菌感染
  • 筛查活动性感染时血清检测呈阳性，具有以下任何一项： 表明急性或慢性感染的 HBV，除非与阴性 HBsAg 或阴性 HBV DNA 检测相关；基于 HCV 抗体检测的 HCV，除非可获得阴性 RNA 检测； HIV 基于 CD4 计数 <200 个细胞/mm3 的检测结果，与 AIDS 定义条件相关，HIV 基于 CD4 计数 >200 个细胞/mm3 的检测结果，未接受抗病毒治疗
  • 有临床意义的疾病、最近的大手术（筛选后 3 个月内）或在研究期间打算进行手术；或研究者认为会混淆研究结果或使参与者处于过度风险中的任何其他医疗状况
  • 免疫球蛋白 G (IgG) 水平不能低于某个阈值 ( 4g/L)
  • 研究开始时 covid 测试呈阳性
  • 一些药物，例如含有活性成分的疫苗或可能开出的处方药，在本研究之前或期间不能服用
  • 当前参与另一项介入性临床研究或之前参与 efgartigimod 临床研究并使用≥1 剂量的 IMP 进行治疗
  • 已知对 IMP 或其赋形剂之一过敏
  • 研究者评估的当前酒精、药物或药物滥用史（筛选后 12 个月内）
  • 怀孕或哺乳期或打算在研究期间怀孕
  • 继发性干燥综合征重叠综合征，其中另一种确诊的自身免疫性风湿病或全身炎症性疾病是主要诊断
  • 具有已知免疫调节作用的中药

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：三倍

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：Efgartigimod IV 手臂
接受 Efgartigimod IV 输注的患者
生物：叶加替莫德
接受 efgartigimod 输注的患者
安慰剂比较：安慰剂组
接受安慰剂 IV 输注的患者
生物：安慰剂
接受安慰剂输注的患者

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
第 24 周 CRESS 响应者对 5 个项目中的 ≥ 3 个的比例
大体时间：直到第 24 周
5项为全身疾病活动度：clinSSDAI；患者报告的症状：ESSPRI；泪腺功能：Schirmer 试验和 OSS；唾液腺功能：UWSF率和SGUS；血清学（血清 IgG 和/或 RF）
直到第 24 周

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
第 24 周淋巴细胞浸润（CD45 染色）相对计数的变化
大体时间：长达 24 周
长达 24 周
第 24 周时 B/B+T 细胞比例的变化
大体时间：长达 24 周
长达 24 周
SOC 和 PT 的 TEAE、AESI 和 SAE 的发生率和严重程度
大体时间：长达 35 周
评估 efgartigimod IV 与安慰剂相比在 pSS 参与者中的安全性
长达 35 周
生命体征测量的临床显着变化
大体时间：长达 35 周
体重（kg），收缩压（mmHg），舒张压（mmHg），脉搏（bpm）
长达 35 周
心电图结果的临床显着变化
大体时间：长达 35 周
以 bpm 为单位的心率，以 ms 为单位的 QRS，以 ms 为单位的 PR，以 ms 为单位的 QTc
长达 35 周
临床实验室安全性评估的临床显着变化
大体时间：长达 35 周
化学、血液学、HbA1C（%）、尿液分析、β-hCG mUI/mL
长达 35 周
ESSDAI 临床重要改善最小的参与者比例：第 24 周时 ESSDAI 评分改善 ≥ 3 分
大体时间：长达 24 周
长达 24 周
疾病活动度低的参与者比例：第 24 周时 ESSDAI 评分 <5
大体时间：长达 24 周
长达 24 周
ClinSSDAI 临床重要改善最小的参与者比例：第 24 周时 clinSSDAI 评分改善≥3 分
大体时间：长达 24 周
长达 24 周
疾病活动度低的参与者比例：第 24 周时 clinSSDAI 评分 <5
大体时间：长达 24 周
长达 24 周
ESSPRI 临床重要改善最小的参与者比例：第 24 周下降 1 分或≥15%
大体时间：长达 24 周
长达 24 周
第 24 周时 ESSDAI 分数的变化
大体时间：长达 24 周
长达 24 周
第 24 周时 clinSSDAI 分数的变化
大体时间：长达 24 周
长达 24 周
第 24 周时 ESSPRI 分数的变化
大体时间：长达 24 周
长达 24 周
第 24 周时 STAR 评分≥5 的参与者比例
大体时间：长达 24 周
长达 24 周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

argenx

合作者

Iqvia Pty Ltd

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2023年4月4日

初级完成 (估计的)

2024年8月15日

研究完成 (估计的)

2024年8月15日

研究注册日期

首次提交

2023年2月1日

首先提交符合 QC 标准的

2023年4月5日

首次发布 (实际的)

2023年4月18日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2024年2月8日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2024年2月7日

最后验证

2024年2月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • ARGX-113-2106
  • 2021-005911-30 (EudraCT编号)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

原发性干燥综合征的临床试验

  • Sanford Health
    National Ataxia Foundation; Beyond Batten Disease Foundation; Pitt Hopkins Research Foundation; Cornelia... 和其他合作者
    招聘中
    罕见病患者登记和自然历史研究 - Sanford 的罕见病协调 (CoRDS)
    线粒体疾病 | 色素性视网膜炎 | 重症肌无力 | 嗜酸性胃肠炎 | 多系统萎缩 | 平滑肌肉瘤 | 脑白质营养不良 | 肛瘘 | 脊髓小脑性共济失调3型 | 弗里德赖希共济失调 | 肯尼迪病 | 莱姆病 | 噬血细胞性淋巴组织细胞增生症 | 脊髓小脑性共济失调1型 | 脊髓小脑性共济失调2型 | 脊髓小脑共济失调6型 | 威廉姆斯综合症 | 先天性巨结肠症 | 糖原贮积病 | 川崎病 | 短肠综合症 | 低磷血症 | Leber先天性黑蒙 | 口臭 | 贲门失弛缓症 | 多发性内分泌肿瘤 | 利综合症 | 艾迪生病 | 多发性内分泌肿瘤 2 型 | 硬皮病 | 多发性内分泌肿瘤 1 型 | 多发性内分泌肿瘤 2A 型 | 多发性内分泌肿瘤 2B 型 | 非典型溶血性尿毒症综合征 | 胆道闭锁 | 痉挛性共济失调 | WAGR综合症 | 无虹膜 | 短暂性失忆症 | 马尾综合症 | Refsum 疾病 | 复发性呼吸... 及其他条件
    美国, 澳大利亚

叶加替莫德的临床试验

搜索类似试验

赞助者和合作者

医疗条件

药物干预

CROs by country

CROs in Jamaica

条件

罕见疾病

药物干预

膳食补充剂

赞助者/合作者

地点

3
订阅