Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie bezpieczeństwa i skuteczności Efgartigimodu u pacjentów z pierwotnym zespołem Sjögrena (pSS) (rho)

30 czerwca 2025 zaktualizowane przez: argenx

Faza 2, randomizowane, kontrolowane placebo, prowadzone w grupach równoległych, podwójnie zaślepione badanie potwierdzające słuszność koncepcji w celu oceny bezpieczeństwa i skuteczności dożylnego efgartigimodu u dorosłych uczestników z pierwotnym zespołem Sjögrena

Celem tego badania jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa terapii blokującej ludzki FcRn za pomocą efgartigimodu w porównaniu z placebo u uczestników z pSS.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Pierwotny zespół Sjögrena (pSS) jest chorobą autoimmunologiczną, której potrzeby terapeutyczne wciąż pozostają niezaspokojone. Efgartigimod, ludzki antagonista FcRn, może skutecznie leczyć pSS i poprawiać objawy choroby poprzez redukcję autoprzeciwciał IgG i kompleksów immunologicznych w pSS. Projekt badania jest randomizowany, podwójnie zaślepiony i kontrolowany placebo, aby ocenić wpływ efgartigimodu podawanego we wlewie dożylnym w porównaniu z placebo. Badanie składa się z okresu leczenia, podczas którego wszyscy uczestnicy będą otrzymywać infuzje IP/placebo przez 24 tygodnie. Pod koniec randomizowanego okresu leczenia kwalifikujący się uczestnicy mogą przejść do badania OLE lub pozostać w tym badaniu do końca 56-dniowego okresu obserwacji.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

34

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Belgia
      • Gent, Belgia, 9000
        • Universitair Ziekenhuis Gent
  • Holandia
      • Groningen, Holandia, 9713 GZ
        • Universitair Medisch Centrum Groningen , Dept of Rheumatology and Clinical Immunology
  • Polska
      • Elblag, Polska, 82-300
        • Ambulatorium Barbara Bazela
      • Grodzisk Mazowiecki, Polska, 05-825
        • MCBK Iwona Czajkowska Anna Podrażka- Szczepaniak S.C.
      • Krakow, Polska, 31-501
        • FutureMeds Krakow
      • Kraków, Polska, 30-363
        • Centrum Medyczne Plejady
      • Lublin, Polska, 20-412
        • ETG Lublin
      • Lublin, Polska, 20-607
        • Reumed Spolka z o.o.
      • Poznan, Polska, 60-848
        • Clinical Research Center Spółka z ograniczoną odpowiedzialnością Medic-R Sp.k.
      • Skórzewo, Polska, 60-185
        • Centrum Medyczne Pratia Poznan
      • Warsaw, Polska, 03-291
        • Futuremeds Targowek
      • Warsaw, Polska, 02-691
        • Centrum Medyczne Reuma Park
      • Warszawa, Polska, 00-874
        • MICS Centrum Medyczne Warszawa
      • Warszawa, Polska, 02-637
        • KO-Med - Centrum Badań Medycznych NIGRiR
      • Wroclaw, Polska, 50-088
        • FutureMeds Wroclaw
  • Węgry
      • Debrecen, Węgry, 4032
        • Debreceni Egyetem
      • Szekesfehervar, Węgry, 8000
        • Vita Verum Medical Egeszsegugyi Szolgaltato Bt.

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Jest co najmniej ustawowym wiekiem zgody na badania kliniczne w momencie podpisywania formularza świadomej zgody
  • Jest w stanie zapewnić podpisaną świadomą zgodę i przestrzegać wymagań protokołu
  • Wyraża zgodę na stosowanie środków antykoncepcyjnych zgodnych z lokalnymi przepisami i środkami opisanymi w protokole
  • Spełnia następujące kryteria podczas skriningu: ACR/EULAR 2016 pSS, który spełnił kryteria ≤7 lat przed skriningiem; ESSDAI ≥5; Anty-Ro/SS-A pozytywny; Resztkowy przepływ śliny (współczynnik UWSF > 0 i/lub współczynnik SWSF > 0,10)

Kryteria wyłączenia:

  • Znana choroba autoimmunologiczna lub jakikolwiek stan chorobowy, który w ocenie badacza przeszkadzałby w dokładnej ocenie objawów klinicznych pSS lub naraża uczestnika na nadmierne ryzyko
  • Nowotwór złośliwy w wywiadzie, chyba że uznano go za wyleczony przez odpowiednie leczenie, bez oznak nawrotu przez ≥3 lata przed pierwszym podaniem IMP.
  • Odpowiednio leczeni uczestnicy z następującymi nowotworami mogą zostać włączeni w dowolnym momencie: rak podstawnokomórkowy lub płaskonabłonkowy skóry; Rak in situ szyjki macicy; Rak in situ piersi; Przypadkowe stwierdzenie histologiczne raka gruczołu krokowego (stadium TNM T1a lub T1b) Klinicznie istotne niekontrolowane aktywne ostre lub przewlekłe zakażenie bakteryjne, wirusowe lub grzybicze
  • Dodatni wynik testu z surowicy podczas badania przesiewowego w kierunku aktywnego zakażenia jednym z poniższych: HBV, który wskazuje na ostrą lub przewlekłą infekcję, chyba że jest powiązany z ujemnym wynikiem HBsAg lub ujemnym wynikiem testu HBV DNA; HCV na podstawie testu na przeciwciała HCV, chyba że dostępny jest ujemny wynik testu RNA; HIV na podstawie wyników testu liczby CD4 <200 komórek/mm3, które są związane ze stanem definiującym AIDS, HIV oparty na wynikach testu liczby CD4 >200 komórek/mm3 niewłaściwie leczony terapią przeciwwirusową
  • Klinicznie istotna choroba, niedawna poważna operacja (w ciągu 3 miesięcy od badania przesiewowego) lub zamiar poddania się operacji podczas badania; lub jakikolwiek inny stan chorobowy, który w opinii badacza zafałszowałby wyniki badania lub naraził uczestnika na nadmierne ryzyko
  • Poziomy immunoglobulin G (IgG) nie mogą spaść poniżej pewnego progu (4g/L)
  • Pozytywny test covid na początku badania
  • Niektóre leki, takie jak szczepionki z żywymi składnikami lub leki, które mogą być przepisywane, nie mogą być przyjmowane na krótko przed lub w trakcie tego badania
  • Aktualny udział w innym interwencyjnym badaniu klinicznym lub wcześniejszy udział w badaniu klinicznym efgartigimodu i leczeniu ≥1 dawką IMP
  • Znana nadwrażliwość na IMP lub 1 z jego substancji pomocniczych
  • Historia (w ciągu 12 miesięcy od badania przesiewowego) obecnego nadużywania alkoholu, narkotyków lub leków według oceny badacza
  • Stan ciąży lub laktacji lub zamiar zajścia w ciążę podczas badania
  • Wtórny zespół Sjögrena nakłada się na zespoły, w których podstawową diagnozą jest inny potwierdzony autoimmunologiczny stan reumatyczny lub ogólnoustrojowy stan zapalny
  • Tradycyjna medycyna chińska o znanym działaniu immunomodulującym

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Potroić

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Ramię Efgartigimod IV
pacjentów otrzymujących infuzje Efgartigimodu IV
Biologiczny: Efgartigimod
Pacjenci otrzymujący infuzje efgartigimodu
Komparator placebo: Ramię placebo
pacjentów otrzymujących infuzje placebo IV
Biologiczny: Placebo
Pacjenci otrzymujący infuzje placebo

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Procent uczestników spełniających ogólną reakcję Cress co najmniej 3 z 5 pozycji w 24 tygodniu
Ramy czasowe: Tydzień 24
Połączenie odpowiednich punktów końcowych dla zespołu Sjögrena (Cress) jest definiowane jako poprawa co najmniej 3 z 5 pozycji Cress (aktywność choroby ogólnoustrojowej, objawy zgłaszane przez pacjenta, funkcję gruczołu łzowego, funkcję gruczołów ślinowych i serologię. Wynik wynosi od 0 do 9 (wyższy wynik = gorsze objawy).
Tydzień 24

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników z Teaes, Aesi i Saes
Ramy czasowe: Do 32 tygodni
Zdarzenie niepożądane niepożądane leczenia (Teae): zdarzenia niepożądane zgłoszone od pierwszej dawki do 60 dni po końcowej dawce uznano za leczenie-emergent. Poważne zdarzenie niepożądane (SAE): zdarzenie niepożądane, które spowodowało śmierć, było zagrażające życiu, wymagało hospitalizacji szpitalnej lub przedłużeniem istniejącej hospitalizacji, spowodowało trwałą lub znaczącą niepełnosprawność/niezdolność do niepełnosprawności, była wrodzoną wadą anomalii/urodzeń lub innymi sytuacjami. Zdarzenie niepożądane o szczególnym zainteresowaniu (AESI): zdarzenie niepożądane związane z „infekcjami i infestacją”.
Do 32 tygodni
Procent uczestników z MCII w Essdai w 24 tygodniu
Ramy czasowe: Tydzień 24
Europejski sojusz stowarzyszeń na rzecz reumatologii (Eular) Wskaźnik aktywności zespołu choroby Sjögrena (ESSDAI) mierzy działalność choroby ogólnoustrojowej u uczestników z PSJD i składa się z 11 domen specyficznych dla narządów i 1 domeny biologicznej, które przyczyniają się do punktacji poziomu aktywności choroby. Każda domena ma pewną wagę, która daje wynik od 0 do 123 (wyższy wynik = gorsze objawy). Minimalnie ważna klinicznie poprawa (MCII) w ESSDAI została zdefiniowana jako poprawa co najmniej 3 punktów w wyniku ESSDAI w 24 tygodniu.
Tydzień 24
Procent uczestników o niskiej aktywności choroby w ESSDAI w 24 tygodniu
Ramy czasowe: Tydzień 24
ESSDAI mierzy aktywność choroby systemowej u uczestników z PSJD i składa się z 11 domen specyficznych dla narządów i 1 domeny biologicznej, które przyczyniają się do punktacji poziomu aktywności choroby. Każda domena ma pewną wagę, która daje wynik od 0 do 123 (wyższy wynik = gorsze objawy). Niska aktywność choroby w ESSDAI została zdefiniowana jako wynik ESSDAI wynoszący mniej niż 5 w 24 tygodniu.
Tydzień 24
Procent uczestników z MCII w Clinessdai w 24 tygodniu
Ramy czasowe: Tydzień 24
Clinical (Clin) ESSDAI zawiera te same 11 domen specyficznych dla narządów, co ESSDAI, ale z różnymi ważeniem domen i bez domeny biologicznej. W ten sposób każda zmiana wyniku ClinessDai odzwierciedlałaby cechy specyficzne dla choroby, niezależnie od aktywności komórek B. Wynik ClinessDai waha się od 0-135 (wyższy wynik = gorsze objawy). Minimalna ważna klinicznie poprawa (MCII) w ClinessDai została zdefiniowana jako poprawa co najmniej 3 punktów w wyniku ClinessDai w 24 tygodniu.
Tydzień 24
Procent uczestników o niskiej aktywności choroby w Clinessdai w 24 tygodniu
Ramy czasowe: Tydzień 24
ClinessDai zawiera te same 11 domen specyficznych dla narządów, co ESSDAI, ale z różnym ważeniem domen i bez domeny biologicznej. W ten sposób każda zmiana wyniku ClinessDai odzwierciedlałaby cechy specyficzne dla choroby, niezależnie od aktywności komórek B. Wynik ClinessDai waha się od 0-135 (wyższy wynik = gorsze objawy). Niska aktywność choroby w ClinessDai została zdefiniowana jako wynik Clinessdai wynoszący mniej niż 5 w 24 tygodniu.
Tydzień 24
Procent uczestników z MCII w ESSPRI w 24 tygodniu
Ramy czasowe: Tydzień 24
Minimalną ważną klinicznie poprawę ESSPRI zdefiniowano jako spadek o 1 punkt lub co najmniej ≥15% w 24 tygodniu. ESSPRI to kwestionariusz, który został opracowany do pomiaru zgłaszanych objawów u uczestników z PSJD. Wynik wynosi od 0 (bez objawów) do 10 (więcej objawów).
Tydzień 24
Zmień się od linii bazowej w wyniku ESSDAI w 24 tygodniu
Ramy czasowe: Linia bazowa (dzień 1) i 24 tydzień
ESSDAI mierzy aktywność choroby systemowej u uczestników z PSJD i składa się z 11 domen specyficznych dla narządów i 1 domeny biologicznej, które przyczyniają się do punktacji poziomu aktywności choroby. Każda domena ma pewną wagę, która daje wynik od 0 do 123 (wyższy wynik = gorsze objawy).
Linia bazowa (dzień 1) i 24 tydzień
Zmiana z punktu wyjściowego w wyniku ClinessDai w 24 tygodniu
Ramy czasowe: Linia bazowa (dzień 1) i 24 tydzień
ClinessDai zawiera te same 11 domen specyficznych dla narządów, co ESSDAI, ale z różnym ważeniem domen i bez domeny biologicznej. W ten sposób każda zmiana wyniku ClinessDai odzwierciedlałaby cechy specyficzne dla choroby, niezależnie od aktywności komórek B. Wynik ClinessDai waha się od 0-135 (wyższy wynik = gorsze objawy).
Linia bazowa (dzień 1) i 24 tydzień
Zmiana z punktu bazowego w wyniku ESSPRI w 24 tygodniu
Ramy czasowe: Linia bazowa (dzień 1) i 24 tydzień
ESSPRI to kwestionariusz, który został opracowany do pomiaru zgłaszanych objawów u uczestników z PSJD. Wynik wynosi od 0 (bez objawów) do 10 (więcej objawów).
Linia bazowa (dzień 1) i 24 tydzień
Procent uczestników z wynikiem gwiazdy wynoszącym co najmniej 5 w 24 tygodniu
Ramy czasowe: Tydzień 24
Narzędzie Sjögrena do oceny odpowiedzi (Star) jest złożonym punktem końcowym oceniającym wiele istotnych klinicznie cech choroby. Gwiezdna respondent jest zdefiniowana jako wynik co najmniej 5 punktów. Ze względu na ważenie uczestnicy muszą być odpowiadającym na działanie choroby ogólnoustrojowej (ESSDAI), zgłaszane przez pacjenta objawy (ESSPRI), albo oba, aby być ogólnym gwiazdorem. Wynik wynosi od 0 do 9 (wyższy wynik = gorszy wynik).
Tydzień 24
Stężenie efgartigimodu w osoczu
Ramy czasowe: Dawka przed 1, tygodniem 1, 2, 4, 8, 12, 16 i 20; 30 minut po dawce w dniu 1, tygodnie 1, 2, 4, 8, 12, 16, 20 i 24
Próbki surowicy pobrano w wskazanych punktach czasowych w celu oceny profilu farmakokinetycznego (PK) efgartigimodu.
Dawka przed 1, tygodniem 1, 2, 4, 8, 12, 16 i 20; 30 minut po dawce w dniu 1, tygodnie 1, 2, 4, 8, 12, 16, 20 i 24
Procentowa zmiana od wartości wyjściowej całkowitych poziomów IgG w surowicy w 24 tygodniu
Ramy czasowe: Linia bazowa (dzień 1) i 24 tydzień
Próbki krwi pobierano we wskazanych punktach czasowych w celu oceny całkowitych poziomów G immunoglobuliny (IG) w surowicy.
Linia bazowa (dzień 1) i 24 tydzień
Liczba uczestników z ADA przeciwko efgartigimodowi w surowicy
Ramy czasowe: Do 24 tygodnia
Próbki krwi pobrano w celu oceny przeciwciał anty-leżących (ADAS) przeciwko efgartigimodowi. ADA wzmocnione przez leczenie zdefiniowano jako uczestników, którzy mieli dodatnią próbkę dodatnią, a wartość miana wzrosła 4-krotnie lub więcej w porównaniu do wartości wyjściowej. ADA indukowane leczeniem zdefiniowano jako uczestników, którzy mieli wyjściową próbkę ujemną i co najmniej 1 dodatnie próbki po linii bazowej. ADA ukochane przez leczenie zdefiniowano jako uczestników, którzy mieli podstawową próbkę dodatnią, ale wartość miana nie wzrosła o 4-krotnie lub więcej w porównaniu do wartości wyjściowej.
Do 24 tygodnia

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

argenx

Współpracownicy

IQVIA Pty Ltd

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

4 kwietnia 2023

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

29 stycznia 2024

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

12 lutego 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

1 lutego 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

5 kwietnia 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

18 kwietnia 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

18 lipca 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

30 czerwca 2025

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ARGX-113-2106
  • 2021-005911-30 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj