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Une étude sur l'innocuité et l'efficacité de l'efgartigimod chez les patients atteints du syndrome de Sjögren primaire (SSP) (rho)

30 juin 2025 mis à jour par: argenx

Une étude de phase 2, randomisée, contrôlée par placebo, en groupes parallèles, en double aveugle et de preuve de concept pour évaluer l'innocuité et l'efficacité de l'efgartigimod intraveineux chez les participants adultes atteints du syndrome de Sjögren primaire

Le but de cette étude est d'évaluer l'efficacité et l'innocuité du traitement bloquant le FcRn humain avec l'efgartigimod par rapport au placebo, chez les participants atteints de pSS.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Le syndrome de Sjögren primaire (SSP) est une maladie auto-immune dont les besoins thérapeutiques ne sont pas encore satisfaits. L'efgartigimod, un antagoniste du FcRn humain, a le potentiel de traiter avec succès le pSS et d'améliorer les manifestations de la maladie en réduisant les auto-anticorps IgG et les complexes immuns dans le pSS. La conception de l'étude est randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo pour évaluer l'effet de l'efgartigimod administré en perfusion IV par rapport au placebo. L'étude consiste en une période de traitement pendant laquelle tous les participants recevront des perfusions d'IP/placebo pendant 24 semaines. À la fin de la période de traitement randomisé, les participants éligibles peuvent passer à une étude OLE ou rester dans cette étude jusqu'à la fin de la période de suivi de 56 jours.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

34

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Belgique
      • Gent, Belgique, 9000
        • Universitair Ziekenhuis Gent
  • Hongrie
      • Debrecen, Hongrie, 4032
        • Debreceni Egyetem
      • Szekesfehervar, Hongrie, 8000
        • Vita Verum Medical Egeszsegugyi Szolgaltato Bt.
  • Pays-Bas
      • Groningen, Pays-Bas, 9713 GZ
        • Universitair Medisch Centrum Groningen , Dept of Rheumatology and Clinical Immunology
  • Pologne
      • Elblag, Pologne, 82-300
        • Ambulatorium Barbara Bazela
      • Grodzisk Mazowiecki, Pologne, 05-825
        • MCBK Iwona Czajkowska Anna Podrażka- Szczepaniak S.C.
      • Krakow, Pologne, 31-501
        • FutureMeds Krakow
      • Kraków, Pologne, 30-363
        • Centrum Medyczne Plejady
      • Lublin, Pologne, 20-412
        • ETG Lublin
      • Lublin, Pologne, 20-607
        • Reumed Spolka z o.o.
      • Poznan, Pologne, 60-848
        • Clinical Research Center Spółka z ograniczoną odpowiedzialnością Medic-R Sp.k.
      • Skórzewo, Pologne, 60-185
        • Centrum Medyczne Pratia Poznan
      • Warsaw, Pologne, 03-291
        • Futuremeds Targowek
      • Warsaw, Pologne, 02-691
        • Centrum Medyczne Reuma Park
      • Warszawa, Pologne, 00-874
        • MICS Centrum Medyczne Warszawa
      • Warszawa, Pologne, 02-637
        • KO-Med - Centrum Badań Medycznych NIGRiR
      • Wroclaw, Pologne, 50-088
        • FutureMeds Wroclaw

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • A au moins l'âge légal de consentement pour les essais cliniques lors de la signature du formulaire de consentement éclairé
  • Est capable de fournir un consentement éclairé signé et de se conformer aux exigences du protocole
  • Accepte d'utiliser des mesures contraceptives conformes aux réglementations locales et aux mesures décrites dans le protocole
  • Répond aux critères suivants lors de la sélection : ACR/EULAR 2016 pSS qui répondaient aux critères ≤ 7 ans avant la sélection ; ESSDAI ≥5 ; Anti-Ro/SS-A positif ; Flux salivaire résiduel (taux UWSF > 0 et/ou taux SWSF > 0,10)

Critère d'exclusion:

  • Maladie auto-immune connue ou toute condition médicale qui, de l'avis de l'investigateur, interférerait avec une évaluation précise des symptômes cliniques du pSS ou exposerait le participant à un risque indu
  • Antécédents de malignité à moins d'être considéré comme guéri par un traitement adéquat sans signe de récidive pendant ≥ 3 ans avant la première administration d'IMP.
  • Les participants traités de manière adéquate atteints des cancers suivants peuvent être inclus à tout moment : cancer basocellulaire ou épidermoïde de la peau ; Carcinome in situ du col de l'utérus ; Carcinome in situ du sein ; Découverte histologique fortuite d'un cancer de la prostate (stade TNM T1a ou T1b) Infection bactérienne, virale ou fongique active aiguë ou chronique cliniquement significative et non contrôlée
  • Test sérique positif lors du dépistage d'une infection active par l'un des éléments suivants : VHB qui indique une infection aiguë ou chronique, sauf s'il est associé à un test AgHBs négatif ou à un test ADN VHB négatif ; VHC basé sur le dosage des anticorps anti-VHC à moins qu'un test ARN négatif ne soit disponible ; VIH basé sur les résultats des tests d'un nombre de CD4 < 200 cellules/mm3 qui sont associés à une condition définissant le SIDA, VIH basé sur les résultats des tests d'un nombre de CD4 > 200 cellules/mm3 non traité de manière adéquate avec un traitement antiviral
  • Maladie cliniquement significative, chirurgie majeure récente (dans les 3 mois suivant le dépistage) ou intention de subir une intervention chirurgicale pendant l'étude ; ou toute autre condition médicale qui, de l'avis de l'investigateur, confondrait les résultats de l'étude ou exposerait le participant à un risque indu
  • Les taux d'immunoglobuline G (IgG) ne peuvent pas être inférieurs à un certain seuil ( 4g/L)
  • Test covid positif au début de l'étude
  • Certains des médicaments tels que les vaccins à composants vivants ou les médicaments qui peuvent être prescrits ne peuvent pas être pris peu de temps avant ou pendant cette étude
  • Participation actuelle à une autre étude clinique interventionnelle ou participation antérieure à une étude clinique sur l'efgartigimod et traitement avec ≥ 1 dose d'IMP
  • Hypersensibilité connue à l'IMP ou à l'un de ses excipients
  • Antécédents (dans les 12 mois suivant le dépistage) d'abus actuel d'alcool, de drogues ou de médicaments, tels qu'évalués par l'investigateur
  • État de grossesse ou d'allaitement ou intention de devenir enceinte pendant l'étude
  • Le syndrome de Sjögren secondaire chevauche des syndromes où une autre affection rhumatismale auto-immune ou inflammatoire systémique confirmée est le diagnostic principal
  • Médecine traditionnelle chinoise à action immunomodulatrice connue

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Tripler

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Bras Efgartigimod IV
patients recevant des perfusions d'Efgartigimod IV
Biologique: Efgartigimod
Patients recevant des perfusions d'efgartigimod
Comparateur placebo: Bras placebo
patients recevant des perfusions de placebo IV
Biologique: Placebo
Patients recevant des perfusions de placebo

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pourcentage de participants qui répondent à la réponse globale au cresson d'au moins 3 des 5 éléments à la semaine 24
Délai: Semaine 24
Un composite de critères d'évaluation pertinents pour le répondeur du syndrome de Sjögren (Cress) est défini comme des améliorations dans au moins 3 des 5 éléments de CRESS (activité de la maladie systémique, symptômes déclarés par les patients, fonction des glandes lacrymogènes, fonction des glandes salivaires et sérologie. Le score varie de 0 à 9 (score plus élevé = symptômes pires).
Semaine 24

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants avec Teaes, Aesi et SAES
Délai: Jusqu'à 32 semaines
Un événement indésirable émergent du traitement (TEEE): événements indésirables rapportés de la première dose jusqu'à 60 jours après la dose finale a été considéré comme émergent du traitement. Événement indésirable grave (SAE): un événement indésirable qui a entraîné la mort, était mettant la vie en danger, nécessitant une hospitalisation des patients hospitalisés ou une prolongation de l'hospitalisation existante, a entraîné une invalidité / incapacité persistante ou significative, était une anomalie congénitale / anomalie congénitale ou d'autres situations. Événement indésirable d'intérêt particulier (AESI): événement indésirable lié aux «infections et infestations».
Jusqu'à 32 semaines
Pourcentage de participants avec MCII à Essdai à la semaine 24
Délai: Semaine 24
L'Alliance européenne des associations pour la rhumatologie (eular) L'indice d'activité de la maladie du syndrome de Sjögren (ESSDAI) mesure l'activité de la maladie systémique chez les participants atteints de PSJD et se compose de 11 domaines spécifiques aux organes et 1 domaine biologique qui contribue à la notation du niveau de l'activité de la maladie. Chaque domaine reçoit un certain poids, ce qui donne un score entre 0 et 123 (score plus élevé = symptômes pires). L'amélioration minimalement importante clinique (MCII) dans Essdai a été définie comme une amélioration d'au moins 3 points dans le score ESSDAI à la semaine 24.
Semaine 24
Pourcentage de participants ayant une faible activité de maladie dans Essdai à la semaine 24
Délai: Semaine 24
ESSDAI mesure l'activité systémique de la maladie chez les participants atteints de PSJD et se compose de 11 domaines spécifiques aux organes et 1 domaine biologique qui contribuent à la notation du niveau de l'activité de la maladie. Chaque domaine reçoit un certain poids, ce qui donne un score entre 0 et 123 (score plus élevé = symptômes pires). Une faible activité de maladie dans Essdai a été définie comme un score ESSDAI inférieur à 5 à la semaine 24.
Semaine 24
Pourcentage de participants avec MCII à Clinessdai à la semaine 24
Délai: Semaine 24
Clinique (CLIN) ESSDAI comprend les mêmes 11 domaines spécifiques à l'organe que l'ESSDAI mais avec une pondération de domaine différente et sans le domaine biologique. De cette façon, tout changement dans le score de clignosité refléterait les caractéristiques spécifiques à la maladie, quelle que soit l'activité des cellules B. Le score Clinessdai varie entre 0 et 135 (score plus élevé = symptômes pires). Une amélioration minimale cliniquement importante (MCII) dans Clinessdai a été définie comme une amélioration d'au moins 3 points dans le score Clinessdai à la semaine 24.
Semaine 24
Pourcentage de participants ayant une faible activité de maladie dans Clinessdai à la semaine 24
Délai: Semaine 24
Clinessdai comprend les mêmes 11 domaines spécifiques aux organes que l'ESSDAI mais avec une pondération de domaine différente et sans le domaine biologique. De cette façon, tout changement dans le score de clignosité refléterait les caractéristiques spécifiques à la maladie, quelle que soit l'activité des cellules B. Le score Clinessdai varie entre 0 et 135 (score plus élevé = symptômes pires). Une faible activité de maladie dans Clinessdai a été définie comme un score de clignosité inférieur à 5 à la semaine 24.
Semaine 24
Pourcentage de participants avec MCII dans Esspri à la semaine 24
Délai: Semaine 24
Une amélioration minimale cliniquement importante de l'ESSPRI a été définie comme une diminution de 1 point ou au moins ≥15% à la semaine 24. ESSPRI est un questionnaire qui a été développé pour mesurer les symptômes autodéclarés chez les participants atteints de PSJD. Le score varie de 0 (pas de symptômes) à 10 (plus de symptômes).
Semaine 24
Changement par rapport à la ligne de base dans le score ESSDAI à la semaine 24
Délai: Baseline (jour 1) et semaine 24
ESSDAI mesure l'activité systémique de la maladie chez les participants atteints de PSJD et se compose de 11 domaines spécifiques aux organes et 1 domaine biologique qui contribuent à la notation du niveau de l'activité de la maladie. Chaque domaine reçoit un certain poids, ce qui donne un score entre 0 et 123 (score plus élevé = symptômes pires).
Baseline (jour 1) et semaine 24
Changement par rapport à la ligne de base en score Clinessdai à la semaine 24
Délai: Baseline (jour 1) et semaine 24
Clinessdai comprend les mêmes 11 domaines spécifiques aux organes que l'ESSDAI mais avec une pondération de domaine différente et sans le domaine biologique. De cette façon, tout changement dans le score de clignosité refléterait les caractéristiques spécifiques à la maladie, quelle que soit l'activité des cellules B. Le score Clinessdai varie entre 0 et 135 (score plus élevé = symptômes pires).
Baseline (jour 1) et semaine 24
Changement par rapport à la ligne de base dans le score ESSPRI à la semaine 24
Délai: Baseline (jour 1) et semaine 24
ESSPRI est un questionnaire qui a été développé pour mesurer les symptômes autodéclarés chez les participants atteints de PSJD. Le score varie de 0 (pas de symptômes) à 10 (plus de symptômes).
Baseline (jour 1) et semaine 24
Pourcentage de participants avec un score d'étoile d'au moins 5 à la semaine 24
Délai: Semaine 24
L'outil de Sjögren pour évaluer la réponse (STAR) est un point final composite évaluant plusieurs caractéristiques de la maladie cliniquement pertinentes. Un intervenant étoilé est défini comme un score d'au moins 5 points. En raison de la pondération, les participants doivent être un intervenant sur l'activité de la maladie systémique (ESSDAI), les symptômes signalés par les patients (ESSPRI), ou les deux pour être un répondeur étoilé global. Le score varie entre 0 et 9 (score plus élevé = pire résultat).
Semaine 24
Concentration plasmatique d'efgartigimod
Délai: Pré-dose au jour 1, semaines 1, 2, 4, 8, 12, 16 et 20; 30 minutes après la dose au jour 1, semaines 1, 2, 4, 8, 12, 16, 20 et 24
Des échantillons de sérum ont été prélevés à des moments indiqués pour évaluer le profil pharmacocinétique (PK) d'Efgartigimod.
Pré-dose au jour 1, semaines 1, 2, 4, 8, 12, 16 et 20; 30 minutes après la dose au jour 1, semaines 1, 2, 4, 8, 12, 16, 20 et 24
Pourcentage de variation par rapport à la base des niveaux totaux d'IgG dans le sérum à la semaine 24
Délai: Baseline (jour 1) et semaine 24
Des échantillons de sang ont été prélevés aux points de temps indiqués pour évaluer les niveaux totaux d'immunoglobuline (Ig) G dans le sérum.
Baseline (jour 1) et semaine 24
Nombre de participants avec ADA contre Efgartigimod dans le sérum
Délai: Jusqu'à la semaine 24
Des échantillons de sang ont été prélevés pour évaluer les anticorps anti-drogue (ADAS) contre efgartigimod. L'ADA boostée par le traitement a été définie comme des participants qui avaient un échantillon positif de base et la valeur du titre a augmenté de 4 fois ou plus par rapport à la ligne de base. L'ADA induite par le traitement a été définie comme des participants qui avaient un échantillon négatif de base et au moins 1 échantillons post-bascule positifs. L'ADA non affectée au traitement a été définie comme des participants qui avaient un échantillon positif de base, mais la valeur du titre n'a pas augmenté de 4 fois ou plus par rapport à la ligne de base.
Jusqu'à la semaine 24

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

argenx

Collaborateurs

IQVIA Pty Ltd

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

4 avril 2023

Achèvement primaire (Réel)

29 janvier 2024

Achèvement de l'étude (Réel)

12 février 2024

Dates d'inscription aux études

Première soumission

1 février 2023

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

5 avril 2023

Première publication (Réel)

18 avril 2023

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

18 juillet 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

30 juin 2025

Dernière vérification

1 juin 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • ARGX-113-2106
  • 2021-005911-30 (Numéro EudraCT)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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