Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie bezpečnosti a účinnosti efgartigimodu u pacientů s primárním Sjögrenovým syndromem (pSS) (rho)

30. června 2025 aktualizováno: argenx

Fáze 2, randomizovaná, placebem kontrolovaná, paralelní skupina, dvojitě zaslepená, koncepční studie pro vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti intravenózního efgartigimodu u dospělých účastníků s primárním Sjögrenovým syndromem

Účelem této studie je posoudit účinnost a bezpečnost léčby blokující lidský FcRn efgartigimodem ve srovnání s placebem u účastníků s pSS.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Primární Sjogrenův syndrom (pSS) je autoimunitní onemocnění s dosud neuspokojenými potřebami léčby. Efgartigimod, lidský antagonista FcRn, má potenciál úspěšně léčit pSS a zlepšit projevy onemocnění snížením IgG autoprotilátek a imunitních komplexů u pSS. Design studie je randomizovaný, dvojitě zaslepený a kontrolovaný placebem, aby se vyhodnotil účinek efgartigimodu podávaného jako IV infuze ve srovnání s placebem. Studie sestává z léčebného období, kdy všichni účastníci budou dostávat infuze IP/placebo po dobu 24 týdnů. Na konci období randomizované léčby mohou způsobilí účastníci přejít do studie OLE nebo v této studii zůstat až do konce 56denního období sledování.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

34

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Belgie
      • Gent, Belgie, 9000
        • Universitair Ziekenhuis Gent
  • Holandsko
      • Groningen, Holandsko, 9713 GZ
        • Universitair Medisch Centrum Groningen , Dept of Rheumatology and Clinical Immunology
  • Maďarsko
      • Debrecen, Maďarsko, 4032
        • Debreceni Egyetem
      • Szekesfehervar, Maďarsko, 8000
        • Vita Verum Medical Egeszsegugyi Szolgaltato Bt.
  • Polsko
      • Elblag, Polsko, 82-300
        • Ambulatorium Barbara Bazela
      • Grodzisk Mazowiecki, Polsko, 05-825
        • MCBK Iwona Czajkowska Anna Podrażka- Szczepaniak S.C.
      • Krakow, Polsko, 31-501
        • FutureMeds Krakow
      • Kraków, Polsko, 30-363
        • Centrum Medyczne Plejady
      • Lublin, Polsko, 20-412
        • ETG Lublin
      • Lublin, Polsko, 20-607
        • Reumed Spolka z o.o.
      • Poznan, Polsko, 60-848
        • Clinical Research Center Spółka z ograniczoną odpowiedzialnością Medic-R Sp.k.
      • Skórzewo, Polsko, 60-185
        • Centrum Medyczne Pratia Poznan
      • Warsaw, Polsko, 03-291
        • Futuremeds Targowek
      • Warsaw, Polsko, 02-691
        • Centrum Medyczne Reuma Park
      • Warszawa, Polsko, 00-874
        • MICS Centrum Medyczne Warszawa
      • Warszawa, Polsko, 02-637
        • KO-Med - Centrum Badań Medycznych NIGRiR
      • Wroclaw, Polsko, 50-088
        • FutureMeds Wroclaw

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Je alespoň zákonný věk pro udělení souhlasu s klinickými hodnoceními při podpisu formuláře informovaného souhlasu
  • Je schopen poskytnout podepsaný informovaný souhlas a splnit požadavky protokolu
  • Souhlasí s používáním antikoncepčních opatření v souladu s místními předpisy a opatřeními popsanými v protokolu
  • Při screeningu splňuje následující kritéria: ACR/EULAR 2016 pSS, který splnil kritéria ≤7 let před screeningem; ESSDAI ≥5; Anti-Ro/SS-A pozitivní; Zbytkový tok slin (rychlost UWSF >0 a/nebo rychlost SWSF >0,10)

Kritéria vyloučení:

  • Známé autoimunitní onemocnění nebo jakýkoli zdravotní stav, který by podle úsudku zkoušejícího narušoval přesné hodnocení klinických příznaků pSS nebo vystavoval účastníka nepřiměřenému riziku
  • Malignita v anamnéze, pokud nebyla považována za vyléčenou adekvátní léčbou bez známek recidivy po dobu ≥ 3 let před prvním podáním IMP.
  • Kdykoli mohou být zahrnuti adekvátně léčení účastníci s následujícími druhy rakoviny: rakovina kůže bazálních buněk nebo dlaždicových buněk; Karcinom in situ děložního čípku; Karcinom prsu in situ; Náhodný histologický nález karcinomu prostaty (TNM stadium T1a nebo T1b) Klinicky významná nekontrolovaná aktivní akutní nebo chronická bakteriální, virová nebo plísňová infekce
  • Pozitivní sérový test při screeningu na aktivní infekci s některým z následujících: HBV, který svědčí pro akutní nebo chronickou infekci, pokud není spojen s negativním HBsAg nebo negativním HBV DNA testem; HCV na základě testu protilátek proti HCV, pokud není k dispozici negativní test RNA; HIV na základě výsledků testu s počtem CD4 <200 buněk/mm3, které jsou spojeny se stavem definujícím AIDS, HIV na základě výsledků testu s počtem CD4 > 200 buněk/mm3, který není adekvátně léčen antivirovou terapií
  • Klinicky významné onemocnění, nedávný velký chirurgický zákrok (do 3 měsíců od screeningu) nebo úmysl podstoupit chirurgický zákrok během studie; nebo jakýkoli jiný zdravotní stav, který by podle názoru zkoušejícího zkreslil výsledky studie nebo vystavil účastníka nepřiměřenému riziku
  • Hladiny imunoglobulinu G (IgG) nemohou být pod určitou hranicí (4 g/l)
  • Pozitivní test na covid na začátku studie
  • Některé léky, jako jsou vakcíny s živými složkami nebo léky, které mohou být předepsány, nelze užívat krátce před touto studií ani během ní
  • Současná účast v jiné intervenční klinické studii nebo předchozí účast v klinické studii efgartigimodu a léčba ≥1 dávkou IMP
  • Známá hypersenzitivita na IMP nebo 1 z jeho pomocných látek
  • Anamnéza (do 12 měsíců od screeningu) současného zneužívání alkoholu, drog nebo léků podle hodnocení zkoušejícího
  • Těhotenství nebo laktace nebo záměr otěhotnět během studie
  • Sekundární Sjögrenův syndrom překrývající se syndromy, kde je primární diagnózou jiný potvrzený autoimunitní revmatický nebo systémový zánětlivý stav
  • Čínská tradiční medicína se známým imunomodulačním účinkem

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Trojnásobný

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Rameno efgartigimodu IV
pacientů, kteří dostávají infuze Efgartigimodu IV
Biologický: Efgartigimod
Pacienti, kteří dostávají infuze efgartigimodu
Komparátor placeba: Rameno s placebem
pacienti dostávající infuze placeba IV
Biologický: Placebo
Pacienti dostávající infuze placeba

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento účastníků splňuje celkovou cressovou reakci nejméně 3 z 5 položek v 24. týdnu
Časové okno: 24. týden
Kompozita relevantních koncových bodů pro Sjögrenův syndrom (Cress) respondent je definován jako zlepšení v nejméně 3 z 5 položek cress (aktivita systémového onemocnění, symptomy hlášené pacientem, funkce slzných žláz, funkce slinných žláz a sérologie. Skóre se pohybuje od 0 do 9 (vyšší skóre = horší příznaky).
24. týden

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s čajem, AESI a SAES
Časové okno: Až 32 týdnů
Neotřednánná událost (TEAE) s léčbou: Nežádoucí účinky hlášené od první dávky až do 60 dnů po konečné dávce byly považovány za léčbu engentent. Vážná nepříznivá událost (SAE): Nepříznivá událost, která vyústila v smrt, byla ohrožující život, vyžadovala lůžkovou hospitalizaci nebo prodloužení stávající hospitalizace, vedla k přetrvávající nebo významné postižení/neschopnosti, byla vrozená anomálie/vrozená vada nebo jiné situace. Nežádoucí událost zvláštního zájmu (AESI): Nežádoucí událost související s „infekcemi a zamořením“.
Až 32 týdnů
Procento účastníků s MCII v Essdai v 24. týdnu
Časové okno: 24. týden
Evropská aliance asociací pro revmatologii (Eular) Sjögrenovy index choroby syndromu (ESSDAI) měří aktivitu systémové onemocnění u účastníků s PSJD a skládá se z 11 orgánově specifických domén a 1 biologické domény, které přispívají k hodnocení úrovně onemocnění. Každá doména je dána určitou hmotností, která poskytuje skóre mezi 0 a 123 (vyšší skóre = horší příznaky). Minimálně klinicky důležité zlepšení (MCII) v Essdai bylo definováno jako zlepšení nejméně 3 bodů v skóre Essdai ve 24. týdnu.
24. týden
Procento účastníků s nízkou aktivitou onemocnění v Essdai ve 24. týdnu
Časové okno: 24. týden
ESSDAI měří aktivitu systémové onemocnění u účastníků s PSJD a skládá se z 11 domén specifických pro danou orgánu a 1 biologické domény, které přispívají k bodování na úrovni aktivity onemocnění. Každá doména je dána určitou hmotností, která poskytuje skóre mezi 0 a 123 (vyšší skóre = horší příznaky). Nízká aktivita onemocnění v Essdai byla definována jako essdai skóre méně než 5 v 24. týdnu.
24. týden
Procento účastníků s MCII v Clinesdai ve 24. týdnu
Časové okno: 24. týden
Klinický (Clin) Essdai zahrnuje stejných 11 domén specifických pro dané orgány jako Essdai, ale s různou vážení domény a bez biologické domény. Tímto způsobem by jakákoli změna skóre ClinessDai odrážela specifické rysy onemocnění, bez ohledu na aktivitu B-buněk. Skóre ClinessDai se pohybuje mezi 0-135 (vyšší skóre = horší příznaky). Minimální klinicky důležité zlepšení (MCII) v Clinessdai bylo definováno jako zlepšení nejméně 3 bodů v skóre Clinessdai ve 24. týdnu.
24. týden
Procento účastníků s nízkou aktivitou onemocnění v Clinessdai ve 24. týdnu
Časové okno: 24. týden
ClinessDai zahrnuje stejných 11 domén specifických pro dané orgány jako Essdai, ale s různou vážení domény a bez biologické domény. Tímto způsobem by jakákoli změna skóre ClinessDai odrážela specifické rysy onemocnění, bez ohledu na aktivitu B-buněk. Skóre ClinessDai se pohybuje mezi 0-135 (vyšší skóre = horší příznaky). Nízká aktivita onemocnění u ClinessDai byla definována jako skóre ClinessDai menší než 5 v 24. týdnu.
24. týden
Procento účastníků s MCII v Esspri v 24. týdnu
Časové okno: 24. týden
Minimální klinicky důležité zlepšení v Esspri bylo definováno jako pokles o 1 bod nebo alespoň ≥15% ve 24. týdnu. Esspri je dotazník, který byl vyvinut pro měření symptomů u účastníků s PSJD. Skóre se pohybuje od 0 (bez příznaků) do 10 (více příznaků).
24. týden
Změna ze základního skóre Essdai ve 24. týdnu
Časové okno: Základní linie (1. den) a 24. týden
ESSDAI měří aktivitu systémové onemocnění u účastníků s PSJD a skládá se z 11 domén specifických pro danou orgánu a 1 biologické domény, které přispívají k bodování na úrovni aktivity onemocnění. Každá doména je dána určitá hmotnost, která poskytuje skóre mezi 0 a 123 (vyšší skóre = horší příznaky).
Základní linie (1. den) a 24. týden
Změna z výchozí hodnoty v skóre Clinesdai ve 24. týdnu
Časové okno: Základní linie (1. den) a 24. týden
ClinessDai zahrnuje stejných 11 domén specifických pro dané orgány jako Essdai, ale s různou vážení domény a bez biologické domény. Tímto způsobem by jakákoli změna skóre ClinessDai odrážela specifické rysy onemocnění, bez ohledu na aktivitu B-buněk. Skóre ClinessDai se pohybuje mezi 0-135 (vyšší skóre = horší příznaky).
Základní linie (1. den) a 24. týden
Změna z výchozí hodnoty v Esspri skóre ve 24. týdnu
Časové okno: Základní linie (1. den) a 24. týden
Esspri je dotazník, který byl vyvinut pro měření symptomů u účastníků s PSJD. Skóre se pohybuje od 0 (bez příznaků) do 10 (více příznaků).
Základní linie (1. den) a 24. týden
Procento účastníků s hvězdným skóre nejméně 5 v 24. týdnu
Časové okno: 24. týden
Sjögrenův nástroj pro hodnocení reakce (STAR) je složený koncový bod hodnotící více klinicky relevantních onemocnění. Hvězdný respondent je definován jako skóre nejméně 5 bodů. V důsledku vážení musí být účastníci respondentem na aktivitě systémových onemocnění (ESSDAI), symptomy hlášených pacientem (Esspri), nebo být oběma celkovým hvězdným respondentem. Skóre se pohybuje mezi 0 a 9 (vyšší skóre = horší výsledek).
24. týden
Plazmatická koncentrace efgartigimodu
Časové okno: Předdatí v den 1, týdnů 1, 2, 4, 8, 12, 16 a 20; 30 minut po dávce v den 1, týdnů 1, 2, 4, 8, 12, 16, 20 a 24
Vzorky séra byly odebrány v uvedených časových bodech, aby se vyhodnotil farmakokinetický (PK) profil EFGARTIGIMOD.
Předdatí v den 1, týdnů 1, 2, 4, 8, 12, 16 a 20; 30 minut po dávce v den 1, týdnů 1, 2, 4, 8, 12, 16, 20 a 24
Procentní změna z výchozí hodnoty na celkové úrovni IgG v séru v 24. týdnu
Časové okno: Základní linie (1. den) a 24. týden
Vzorky krve byly odebrány v uvedených časových bodech pro posouzení celkových hladin imunoglobulinu (IG) G v séru.
Základní linie (1. den) a 24. týden
Počet účastníků s ADA proti efgartigimodu v séru
Časové okno: Až do 24. týdne
Byly odebrány vzorky krve, aby se vyhodnotily protilátky proti léčivům (ADAS) proti Efgartigimodu. ADA posílená léčbou byla definována jako účastníci, kteří měli základní pozitivní vzorek a hodnota titru se zvýšila 4krát nebo více ve srovnání s výchozím linií. ADA vyvolaná léčbou byla definována jako účastníci, kteří měli základní negativní vzorek a alespoň 1 pozitivní vzorky po baselině. ADA ovlivněná léčbou byla definována jako účastníci, kteří měli základní pozitivní vzorek, ale hodnota titru nezvýšila 4krát nebo více ve srovnání s výchozí hodnotou.
Až do 24. týdne

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

argenx

Spolupracovníci

IQVIA Pty Ltd

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

4. dubna 2023

Primární dokončení (Aktuální)

29. ledna 2024

Dokončení studie (Aktuální)

12. února 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

1. února 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

5. dubna 2023

První zveřejněno (Aktuální)

18. dubna 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

18. července 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

30. června 2025

Naposledy ověřeno

1. června 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ARGX-113-2106
  • 2021-005911-30 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit