Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een onderzoek naar de veiligheid en effectiviteit van efgartigimod bij patiënten met het primaire syndroom van Sjögren (pSS) (rho)

30 juni 2025 bijgewerkt door: argenx

Een fase 2, gerandomiseerde, placebogecontroleerde, parallelgroep, dubbelblinde, proof-of-conceptstudie om de veiligheid en werkzaamheid van intraveneuze efgartigimod te evalueren bij volwassen deelnemers met het primaire syndroom van Sjögren

Het doel van deze studie is om de werkzaamheid en veiligheid van humane FcRn-blokkerende therapie met efgartigimod te beoordelen in vergelijking met placebo, bij deelnemers met pSS.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Primair syndroom van Sjögren (pSS) is een auto-immuunziekte met nog steeds onvervulde behandelingsbehoeften. Efgartigimod, een menselijke FcRn-antagonist, heeft het potentieel om met succes pSS te behandelen en ziektemanifestaties te verbeteren door de reductie van IgG-auto-antilichamen en immuuncomplexen in pSS. De onderzoeksopzet is gerandomiseerd, dubbelblind en placebogecontroleerd om het effect van efgartigimod, toegediend als intraveneuze infusie, te evalueren in vergelijking met placebo. De studie bestaat uit een behandelingsperiode waarin alle deelnemers gedurende 24 weken IP/placebo-infusies krijgen. Aan het einde van de gerandomiseerde behandelingsperiode kunnen in aanmerking komende deelnemers overstappen naar een OLE-onderzoek of in dit onderzoek blijven tot het einde van de follow-upperiode van 56 dagen.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

34

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • België
      • Gent, België, 9000
        • Universitair Ziekenhuis Gent
  • Hongarije
      • Debrecen, Hongarije, 4032
        • Debreceni Egyetem
      • Szekesfehervar, Hongarije, 8000
        • Vita Verum Medical Egeszsegugyi Szolgaltato Bt.
  • Nederland
      • Groningen, Nederland, 9713 GZ
        • Universitair Medisch Centrum Groningen , Dept of Rheumatology and Clinical Immunology
  • Polen
      • Elblag, Polen, 82-300
        • Ambulatorium Barbara Bazela
      • Grodzisk Mazowiecki, Polen, 05-825
        • MCBK Iwona Czajkowska Anna Podrażka- Szczepaniak S.C.
      • Krakow, Polen, 31-501
        • FutureMeds Krakow
      • Kraków, Polen, 30-363
        • Centrum Medyczne Plejady
      • Lublin, Polen, 20-412
        • ETG Lublin
      • Lublin, Polen, 20-607
        • Reumed Spolka z o.o.
      • Poznan, Polen, 60-848
        • Clinical Research Center Spółka z ograniczoną odpowiedzialnością Medic-R Sp.k.
      • Skórzewo, Polen, 60-185
        • Centrum Medyczne Pratia Poznan
      • Warsaw, Polen, 03-291
        • Futuremeds Targowek
      • Warsaw, Polen, 02-691
        • Centrum Medyczne Reuma Park
      • Warszawa, Polen, 00-874
        • MICS Centrum Medyczne Warszawa
      • Warszawa, Polen, 02-637
        • KO-Med - Centrum Badań Medycznych NIGRiR
      • Wroclaw, Polen, 50-088
        • FutureMeds Wroclaw

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Is ten minste de wettelijke meerderjarigheid voor klinische proeven bij ondertekening van het formulier voor geïnformeerde toestemming
  • Is in staat om ondertekende geïnformeerde toestemming te geven en te voldoen aan protocolvereisten
  • Stemt ermee in anticonceptiemaatregelen te gebruiken die in overeenstemming zijn met de lokale voorschriften en maatregelen die in het protocol worden beschreven
  • Voldoet aan de volgende criteria bij screening: ACR/EULAR 2016 pSS die ≤7 jaar voor screening voldeed aan criteria; ESSDAI ≥5; Anti-Ro/SS-A positief; Restspeekselvloed (UWSF-percentage >0 en/of SWSF-percentage >0,10)

Uitsluitingscriteria:

  • Bekende auto-immuunziekte of een medische aandoening die, naar het oordeel van de onderzoeker, een nauwkeurige beoordeling van klinische symptomen van pSS zou verstoren of de deelnemer een onnodig risico zou geven
  • Voorgeschiedenis van maligniteit tenzij beschouwd als genezen door adequate behandeling zonder bewijs van recidief gedurende ≥3 jaar vóór de eerste toediening van IMP.
  • Adequaat behandelde deelnemers met de volgende vormen van kanker kunnen op elk moment worden opgenomen: basaalcel- of plaveiselcelhuidkanker; Carcinoom in situ van de baarmoederhals; Carcinoom in situ van de borst; Incidentele histologische bevinding van prostaatkanker (TNM-stadium T1a of T1b) Klinisch significante ongecontroleerde actieve acute of chronische bacteriële, virale of schimmelinfectie
  • Positieve serumtest bij screening op een actieve infectie met een van de volgende: HBV dat wijst op een acute of chronische infectie, tenzij geassocieerd met een negatieve HBsAg of negatieve HBV DNA-test; HCV gebaseerd op HCV-antilichaamtest, tenzij een negatieve RNA-test beschikbaar is; HIV op basis van testresultaten van een CD4-telling van <200 cellen/mm3 die geassocieerd zijn met een AIDS-definiërende aandoening, HIV op basis van testresultaten van een CD4-telling van >200 cellen/mm3 die niet adequaat is behandeld met antivirale therapie
  • Klinisch significante ziekte, recente grote operatie (binnen 3 maanden na screening), of intentie om tijdens het onderzoek geopereerd te worden; of enige andere medische aandoening die, naar de mening van de onderzoeker, de resultaten van het onderzoek zou verwarren of de deelnemer onnodig in gevaar zou brengen
  • Immunoglobuline G (IgG)-niveaus kunnen niet onder een bepaalde drempel (4g/L) zijn
  • Positieve covid-test bij start studie
  • Sommige medicijnen, zoals vaccins met levende componenten of medicijnen die mogelijk worden voorgeschreven, kunnen kort voor of tijdens dit onderzoek niet worden ingenomen
  • Huidige deelname aan een ander interventioneel klinisch onderzoek of eerdere deelname aan een efgartigimod klinisch onderzoek en behandeling met ≥1 dosis IMP
  • Bekende overgevoeligheid voor IMP of 1 van zijn hulpstoffen
  • Geschiedenis (binnen 12 maanden na screening) van huidig ​​alcohol-, drugs- of medicatiemisbruik zoals beoordeeld door de onderzoeker
  • Zwanger of lacterend of intentie om zwanger te worden tijdens het onderzoek
  • Secundair syndroom van Sjögren overlapt syndromen waarbij een andere bevestigde auto-immuunreumatische of systemische inflammatoire aandoening de primaire diagnose is
  • Chinese traditionele geneeskunde met bekende immunomodulerende werking

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verdrievoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Efgartigimod IV-arm
patiënten die infusies van Efgartigimod IV krijgen
Biologisch: Efgartigimod
Patiënten die efgartigimod-infusies krijgen
Placebo-vergelijker: Placebo-arm
patiënten die infusies van placebo IV krijgen
Biologisch: Placebo
Patiënten die placebo-infusies krijgen

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage deelnemers die voldoet aan de algehele CRESS -reactie van ten minste 3 van de 5 items in week 24
Tijdsspanne: Week 24
Een samenstelling van relevante eindpunten voor het Sjögren's Syndroom (CRESS) -responder wordt gedefinieerd als verbeteringen in ten minste 3 van de 5 items van CRES (systemische ziekteactiviteit, door de patiënt gerapporteerde symptomen, traanklierfunctie, speekselklierfunctie en serologie. De score varieert van 0 tot 9 (hogere score = slechtere symptomen).
Week 24

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met Teaes, AESI en SAES
Tijdsspanne: Tot 32 weken
Een bijwerkingen voor behandelingsopkomst (TEE): bijwerkingen die zijn gerapporteerd van de eerste dosis tot en met 60 dagen na de uiteindelijke dosis werden beschouwd als behandelingsopbouw. Ernstige bijwerkingen (SAE): bijwerkingen die resulteerde in de dood, was levensbedreigend, vereiste intramurale ziekenhuisopname of verlenging van bestaande ziekenhuisopname, resulteerde in aanhoudende of significante handicap/arbeidsongeschiktheid, was een aangeboren anomalie/geboorteafwijking of andere situaties. Bijwerking van speciaal belang (AESI): bijwerkingen met betrekking tot 'infecties en besmetten'.
Tot 32 weken
Percentage deelnemers met MCII in Essdai in week 24
Tijdsspanne: Week 24
European Alliance of Associations for Rheumatology (Eular) Sjögren's Syndroom Disease Activity Index (ESSDAI) meet systemische ziekteactiviteit bij deelnemers met PSJD en bestaat uit 11 orgaanspecifieke domeinen en 1 biologisch domein dat bijdraagt aan scoringsniveau van het ziekteactiviteit. Elk domein krijgt een bepaald gewicht, dat een score geeft tussen 0 en 123 (hogere score = slechtere symptomen). Minimaal klinisch belangrijke verbetering (MCII) in Essdai werd gedefinieerd als verbetering van ten minste 3 punten in ESSDAI -score in week 24.
Week 24
Percentage deelnemers met lage ziekteactiviteit in Essdai in week 24
Tijdsspanne: Week 24
ESSDAI meet systemische ziekteactiviteit bij deelnemers met PSJD en bestaat uit 11 orgaanspecifieke domeinen en 1 biologisch domein die bijdragen aan het scoren van het niveau van het ziekteactiviteit. Elk domein krijgt een bepaald gewicht, dat een score geeft tussen 0 en 123 (hogere score = slechtere symptomen). Lage ziekteactiviteit in Essdai werd gedefinieerd als ESSDAI -score van minder dan 5 in week 24.
Week 24
Percentage deelnemers met MCII in Clinessdai in week 24
Tijdsspanne: Week 24
Clinical (Clin) Essdai bevat dezelfde 11 orgaanspecifieke domeinen als Essdai maar met verschillende domeinwegen en zonder het biologische domein. Op deze manier zou elke verandering in ClinessDai-score weerspiegelen van ziektespecifieke kenmerken, ongeacht B-celactiviteit. De Clinessdai-score varieert tussen 0-135 (hogere score = slechtere symptomen). Minimale klinisch belangrijke verbetering (MCII) in Clinessdai werd gedefinieerd als verbetering van ten minste 3 punten in Clinessdai -score in week 24.
Week 24
Percentage deelnemers met lage ziekteactiviteit in Clinessdai in week 24
Tijdsspanne: Week 24
Clinessdai bevat dezelfde 11 orgaanspecifieke domeinen als Essdai maar met verschillende domeinwegen en zonder het biologische domein. Op deze manier zou elke verandering in ClinessDai-score weerspiegelen van ziektespecifieke kenmerken, ongeacht B-celactiviteit. De Clinessdai-score varieert tussen 0-135 (hogere score = slechtere symptomen). Lage ziekteactiviteit bij Clinessdai werd gedefinieerd als Clinessdai -score van minder dan 5 in week 24.
Week 24
Percentage deelnemers met MCII in ESPRI in week 24
Tijdsspanne: Week 24
Minimale klinisch belangrijke verbetering in ESPRI werd gedefinieerd als afname van 1 punt of ten minste ≥15% in week 24. Esspri is een vragenlijst die is ontwikkeld om zelfgerapporteerde symptomen bij deelnemers met PSJD te meten. De score varieert van 0 (geen symptomen) tot 10 (meer symptomen).
Week 24
Verander van de basislijn in Essdai -score in week 24
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1) en week 24
ESSDAI meet systemische ziekteactiviteit bij deelnemers met PSJD en bestaat uit 11 orgaanspecifieke domeinen en 1 biologisch domein die bijdragen aan het scoren van het niveau van het ziekteactiviteit. Elk domein krijgt een bepaald gewicht, dat een score geeft tussen 0 en 123 (hogere score = slechtere symptomen).
Basislijn (dag 1) en week 24
Verander van de basislijn in Clinessdai -score in week 24
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1) en week 24
Clinessdai bevat dezelfde 11 orgaanspecifieke domeinen als Essdai maar met verschillende domeinwegen en zonder het biologische domein. Op deze manier zou elke verandering in ClinessDai-score weerspiegelen van ziektespecifieke kenmerken, ongeacht B-celactiviteit. De Clinessdai-score varieert tussen 0-135 (hogere score = slechtere symptomen).
Basislijn (dag 1) en week 24
Verandering van de basislijn in Esspri Score in week 24
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1) en week 24
Esspri is een vragenlijst die is ontwikkeld om zelfgerapporteerde symptomen bij deelnemers met PSJD te meten. De score varieert van 0 (geen symptomen) tot 10 (meer symptomen).
Basislijn (dag 1) en week 24
Percentage deelnemers met een sterrenscore van ten minste 5 in week 24
Tijdsspanne: Week 24
Het hulpmiddel van Sjögren voor het beoordelen van de respons (STAR) is een samengesteld eindpunt dat meerdere klinisch relevante ziektefuncties beoordeelt. Een sterresponder wordt gedefinieerd als een score van ten minste 5 punten. Vanwege de weging moeten de deelnemers een responder zijn op het gebied van systemische ziekten (ESSDAI), door de patiënt gerapporteerde symptomen (ESSPRI), of beide om een algehele sterresponder te zijn. De score varieert tussen 0 en 9 (hogere score = slechtere uitkomst).
Week 24
Plasmaconcentratie van efgartigimod
Tijdsspanne: Pre-dosis op dag 1, weken 1, 2, 4, 8, 12, 16 en 20; 30 minuten na de dosis op dag 1, weken 1, 2, 4, 8, 12, 16, 20 en 24
Serummonsters werden verzameld op aangegeven tijdstippen om het farmacokinetische (PK) -profiel van EFGartigimod te beoordelen.
Pre-dosis op dag 1, weken 1, 2, 4, 8, 12, 16 en 20; 30 minuten na de dosis op dag 1, weken 1, 2, 4, 8, 12, 16, 20 en 24
Percentage verandering ten opzichte van de basislijn in het totale IgG -niveaus in serum in week 24
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1) en week 24
Bloedmonsters werden verzameld bij aangegeven tijdstippen om de totale immunoglobuline (IG) G -niveaus in serum te beoordelen.
Basislijn (dag 1) en week 24
Aantal deelnemers met ADA tegen efgartigimod in serum
Tijdsspanne: Tot week 24
Bloedmonsters werden verzameld om anti-drug antilichamen (ADA's) tegen Efgartigimod te beoordelen. Behandeling-boost-ADA werd gedefinieerd als deelnemers die een positieve steekproef hadden en de titerwaarde steeg 4-voudig of meer in vergelijking met de basislijn. Door de behandeling geïnduceerde ADA werd gedefinieerd als deelnemers die een baseline negatieve steekproef hadden en ten minste 1 positieve post-baseline monsters. Behandelingsgewijze ADA werd gedefinieerd als deelnemers die een positieve steekproef hadden, maar de titerwaarde nam niet 4-voudig of meer toe in vergelijking met de basislijn.
Tot week 24

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

argenx

Medewerkers

IQVIA Pty Ltd

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

4 april 2023

Primaire voltooiing (Werkelijk)

29 januari 2024

Studie voltooiing (Werkelijk)

12 februari 2024

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

1 februari 2023

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

5 april 2023

Eerst geplaatst (Werkelijk)

18 april 2023

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

18 juli 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

30 juni 2025

Laatst geverifieerd

1 juni 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • ARGX-113-2106
  • 2021-005911-30 (EudraCT-nummer)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren