원발성 쇼그렌 증후군(pSS) 환자에 대한 에프가르티지모드의 안전성 및 유효성에 관한 연구 (rho)
2025년 6월 30일 업데이트: argenx
원발성 쇼그렌 증후군이 있는 성인 참가자를 대상으로 에프가르티지모드 정맥 주사의 안전성 및 효능을 평가하기 위한 2상, 무작위, 위약 대조, 병렬 그룹, 이중 맹검, 개념 증명 연구
이 연구의 목적은 pSS 참가자에서 위약과 비교하여 efgartigimod를 사용한 인간 FcRn 차단 요법의 효능과 안전성을 평가하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
원발성 쇼그렌 증후군(pSS)은 아직 치료가 필요하지 않은 자가면역 질환입니다.
인간 FcRn 길항제인 Efgartigimod는 pSS에서 IgG 자가항체 및 면역 복합체의 감소를 통해 pSS를 성공적으로 치료하고 질병 발현을 개선할 수 있는 잠재력을 가지고 있습니다.
연구 설계는 위약과 비교하여 IV 주입으로 투여된 에프가르티지모드의 효과를 평가하기 위해 무작위, 이중 맹검 및 위약 대조입니다.
이 연구는 모든 참가자가 24주 동안 IP/위약 주입을 받는 치료 기간으로 구성됩니다.
무작위 치료 기간이 끝날 때 적격 참가자는 OLE 연구로 롤오버하거나 56일 추적 기간이 끝날 때까지 이 연구에 남을 수 있습니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
34
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Groningen, 네덜란드, 9713 GZ
- Universitair Medisch Centrum Groningen , Dept of Rheumatology and Clinical Immunology
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Gent, 벨기에, 9000
- Universitair Ziekenhuis Gent
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Elblag, 폴란드, 82-300
- Ambulatorium Barbara Bazela
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Grodzisk Mazowiecki, 폴란드, 05-825
- MCBK Iwona Czajkowska Anna Podrażka- Szczepaniak S.C.
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Krakow, 폴란드, 31-501
- FutureMeds Krakow
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Kraków, 폴란드, 30-363
- Centrum Medyczne Plejady
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Lublin, 폴란드, 20-412
- ETG Lublin
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Lublin, 폴란드, 20-607
- Reumed Spolka z o.o.
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Poznan, 폴란드, 60-848
- Clinical Research Center Spółka z ograniczoną odpowiedzialnością Medic-R Sp.k.
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Skórzewo, 폴란드, 60-185
- Centrum Medyczne Pratia Poznan
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Warsaw, 폴란드, 03-291
- Futuremeds Targowek
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Warsaw, 폴란드, 02-691
- Centrum Medyczne Reuma Park
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Warszawa, 폴란드, 00-874
- MICS Centrum Medyczne Warszawa
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Warszawa, 폴란드, 02-637
- KO-Med - Centrum Badań Medycznych NIGRiR
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Wroclaw, 폴란드, 50-088
- FutureMeds Wroclaw
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Debrecen, 헝가리, 4032
- Debreceni Egyetem
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Szekesfehervar, 헝가리, 8000
- Vita Verum Medical Egeszsegugyi Szolgaltato Bt.
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 정보에 입각한 동의서에 서명할 때 최소한 임상 시험에 대한 법적 동의 연령입니다.
- 서명된 정보에 입각한 동의를 제공하고 프로토콜 요구 사항을 준수할 수 있습니다.
- 프로토콜에 설명된 현지 규정 및 조치와 일치하는 피임 조치를 사용하는 데 동의합니다.
- 스크리닝 시 다음 기준을 충족합니다: ACR/EULAR 2016 pSS 기준을 충족한 사람은 스크리닝 ≤7년 전; ESSDAI ≥5; Anti-Ro/SS-A 포지티브; 잔여 타액 흐름(UWSF 비율 >0 및/또는 SWSF 비율 >0.10)
제외 기준:
- 연구자의 판단에 따라 pSS의 임상 증상의 정확한 평가를 방해하거나 참가자를 과도한 위험에 빠뜨릴 수 있는 알려진 자가 면역 질환 또는 모든 의학적 상태
- IMP를 처음 투여하기 전 ≥3년 동안 재발의 증거 없이 적절한 치료로 완치된 것으로 간주되지 않는 악성 종양의 병력.
- 다음 암을 가진 적절하게 치료된 참가자는 언제든지 포함될 수 있습니다: 기저 세포 또는 편평 세포 피부암; 자궁경부의 상피내 암종; 유방의 상피내 암종; 전립선암(TNM 병기 T1a 또는 T1b)의 부수적인 조직학적 발견
- 다음 중 하나의 활동성 감염에 대한 스크리닝 시 양성 혈청 검사: 음성 HBsAg 또는 음성 HBV DNA 검사와 관련되지 않는 한 급성 또는 만성 감염을 나타내는 HBV; 음성 RNA 검사가 가능하지 않은 경우 HCV 항체 검사에 근거한 HCV; AIDS 정의 상태와 관련된 CD4 수 <200 cells/mm3의 테스트 결과에 기반한 HIV, 항바이러스 요법으로 적절하게 치료되지 않은 >200 cells/mm3의 CD4 수에 대한 테스트 결과에 기반한 HIV
- 임상적으로 유의미한 질병, 최근 대수술(스크리닝 3개월 이내) 또는 연구 기간 동안 수술을 받을 의향; 또는 연구자의 의견에 따라 연구 결과를 혼란스럽게 하거나 참가자를 과도한 위험에 빠뜨릴 수 있는 기타 의학적 상태
- 면역글로불린 G(IgG) 수치는 특정 임계값( 4g/L) 미만일 수 없습니다.
- 연구 시작 시 양성 covid 테스트
- 살아있는 성분이 있는 백신이나 처방될 수 있는 의약품과 같은 일부 의약품은 이 연구 직전이나 도중에 복용할 수 없습니다.
- 현재 다른 중재적 임상 연구에 참여 중이거나 이전에 에프가르티지모드 임상 연구에 참여하고 1회 이상의 IMP 투여량을 사용한 치료
- IMP 또는 그 부형제 중 하나에 대해 알려진 과민성
- 조사자가 평가한 현재 알코올, 약물 또는 약물 남용의 병력(스크리닝 12개월 이내)
- 임신 또는 수유 중인 상태 또는 연구 기간 동안 임신하려는 의도
- 속발성 쇼그렌 증후군 중복 증후군은 또 다른 확인된 자가면역 류마티스 또는 전신 염증 상태가 주요 진단입니다.
- 면역 조절 작용이 알려진 중국 전통 의학
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 삼루타
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 에프가르티지모드 IV 팔
Efgartigimod IV를 주입받는 환자
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에가르티지모드 주입을 받는 환자
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위약 비교기: 위약군
위약 IV 주입을 받는 환자
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위약 주입을 받는 환자
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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24 주차에 5 개 이상의 항목 중 3 개 이상의 전반적인 크레스 응답을 충족하는 참가자의 비율
기간: 24 주차
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Sjögren 증후군 (CRESS) 응답자에 대한 관련 엔드 포인트의 합성은 CRESS의 5 가지 항목 중 3 개 이상의 개선으로 정의됩니다 (전신 질병 활동, 환자보고 증상, 눈물 기능, 타액선 기능 및 혈청학.
점수는 0에서 9까지입니다 (점수가 높아짐 = 악화 증상).
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24 주차
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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Teaes, Aesi 및 Saes를 가진 참가자 수
기간: 최대 32 주
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치료-응급 부작용 사건 (TEAE) : 최종 용량 후 최종 복용량으로부터보고 된 부작용은 최종 복용량 후 60 일을 포함하여 치료에 대한 것으로 간주되었다.
심각한 불리한 사건 (SAE) : 사망을 초래 한 부작용, 생명을 위협하고, 입원 환자 입원 또는 기존 입원의 연장, 지속적이거나 심각한 장애/무능력이 있었으며, 선천성 변칙/선천적 결함 또는 기타 상황이었습니다.
특별 관심의 부작용 (AESI) : '감염 및 감염'과 관련된 부작용.
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최대 32 주
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24 주차에 Essdai에서 MCII 참가자의 비율
기간: 24 주차
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유럽 류마티스 연관 연관성 연합 (EULAR) Sjögren의 증후군 질병 활동 지수 (ESSDAI)는 PSJD를 가진 참가자의 전신 질환 활동을 측정하며 질병 활동 수준 점수에 기여하는 11 개의 기관 별 도메인과 1 개의 생물학적 영역으로 구성됩니다.
각 도메인에는 특정 중량이 주어지며, 이는 0과 123 사이의 점수를 제공합니다 (높은 점수 = 악화 증상).
ESSDAI에서 최소 임상 적으로 중요한 개선 (MCII)은 24 주차에 ESSDAI 점수에서 최소 3 점의 개선으로 정의되었습니다.
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24 주차
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24 주차에 Essdai에서 질병 활동이 낮은 참가자의 비율
기간: 24 주차
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ESSDAI는 PSJD를 가진 참가자의 전신 질병 활동을 측정하며 질병 활동 수준 점수에 기여하는 11 개의 장기 별 도메인과 1 개의 생물학적 영역으로 구성됩니다.
각 도메인에는 특정 중량이 주어지며, 이는 0과 123 사이의 점수를 제공합니다 (높은 점수 = 악화 증상).
ESSDAI의 낮은 질병 활동은 24 주차에 ESSDAI 점수 5 미만으로 정의되었습니다.
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24 주차
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24 주차 Clinessdai에서 MCII와의 참가자 비율
기간: 24 주차
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임상 (Clin) ESSDAI는 ESSDAI와 동일한 11 개의 장기 별 도메인을 포함하지만 다른 도메인 가중치 및 생물학적 도메인이없는 것을 포함합니다.
이러한 방식으로 Clinessdai 점수의 변화는 B 세포 활동에 관계없이 질병 특징을 반영합니다.
CLINESSDAI 점수는 0-135 (높은 점수 = 악화 증상)입니다.
CLINESSDAI에서 임상 적으로 중요한 개선 (MCII)은 24 주차 CLINESSDAI 점수에서 최소 3 점의 개선으로 정의되었습니다.
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24 주차
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24 주차 CLINESSDAI에서 질병 활동이 낮은 참가자의 비율
기간: 24 주차
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CLINESSDAI는 ESSDAI와 동일한 11 개의 기관 별 도메인을 포함하지만 다른 도메인 가중치가 있고 생물학적 도메인이없는 것을 포함합니다.
이러한 방식으로 Clinessdai 점수의 변화는 B 세포 활동에 관계없이 질병 특징을 반영합니다.
CLINESSDAI 점수는 0-135 (높은 점수 = 악화 증상)입니다.
CLINESSDAI에서의 낮은 질병 활동은 24 주차에 CLINESSDAI 점수 5 점으로 정의되었습니다.
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24 주차
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24 주차에 ESSPRI에서 MCII 참가자의 비율
기간: 24 주차
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ESSPRI에서 임상 적으로 중요한 개선은 24 주차에 1 점 또는 최소 15% 이상의 감소로 정의되었다.
ESSPRI는 PSJD 참가자의 자체보고 증상을 측정하기 위해 개발 된 설문지입니다.
점수는 0 (증상 없음)에서 10 (증상이 더 많음)입니다.
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24 주차
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24 주차에 ESSDAI 점수의 기준선에서 변경
기간: 기준선 (1 일) 및 24 주차
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ESSDAI는 PSJD를 가진 참가자의 전신 질병 활동을 측정하며 질병 활동 수준 점수에 기여하는 11 개의 장기 별 도메인과 1 개의 생물학적 영역으로 구성됩니다.
각 도메인에는 특정 중량이 주어지며, 이는 0과 123 사이의 점수를 제공합니다 (높은 점수 = 악화 증상).
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기준선 (1 일) 및 24 주차
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24 주차 Clinessdai 점수의 기준선에서 변경
기간: 기준선 (1 일) 및 24 주차
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CLINESSDAI는 ESSDAI와 동일한 11 개의 기관 별 도메인을 포함하지만 다른 도메인 가중치가 있고 생물학적 도메인이없는 것을 포함합니다.
이러한 방식으로 Clinessdai 점수의 변화는 B 세포 활동에 관계없이 질병 특징을 반영합니다.
CLINESSDAI 점수는 0-135 (높은 점수 = 악화 증상)입니다.
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기준선 (1 일) 및 24 주차
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24 주차에 ESSPRI 점수의 기준선에서 변경됩니다
기간: 기준선 (1 일) 및 24 주차
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ESSPRI는 PSJD 참가자의 자체보고 증상을 측정하기 위해 개발 된 설문지입니다.
점수는 0 (증상 없음)에서 10 (증상이 더 많음)입니다.
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기준선 (1 일) 및 24 주차
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24 주에 5 점 이상의 스타 점수를 가진 참가자의 비율
기간: 24 주차
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Sjögren의 반응 평가 도구 (StAR)는 임상 적으로 관련된 여러 가지 질병 특징을 평가하는 복합 종점입니다.
스타 응답자는 5 점 이상의 점수로 정의됩니다.
가중치로 인해 참가자는 전신 질환 활동 (ESSDAI), 환자보고 증상 (ESSPRI) 또는 둘 다 전체 스타 응답자에 대한 응답자 여야합니다.
점수는 0과 9 사이입니다 (높은 점수 = 더 나쁜 결과).
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24 주차
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Efgartigimod의 혈장 농도
기간: 1 일, 1 주, 2 주, 2, 4, 8, 12, 16 및 20의 전용; 1 일, 1 주, 1 주, 2, 4, 8, 12, 16, 20 및 24에 복용 후 30 분
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혈청 샘플을 지시 된 시점에서 수집하여 Efgartigimod의 약동학 적 (PK) 프로파일을 평가 하였다.
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1 일, 1 주, 2 주, 2, 4, 8, 12, 16 및 20의 전용; 1 일, 1 주, 1 주, 2, 4, 8, 12, 16, 20 및 24에 복용 후 30 분
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24 주에 혈청의 총 IgG 수준에서 기준선에서의 백분율 변화
기간: 기준선 (1 일) 및 24 주차
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혈청에서 총 면역 글로불린 (Ig) G 수준을 평가하기 위해 지시 된 시점에서 혈액 샘플을 수집 하였다.
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기준선 (1 일) 및 24 주차
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혈청에서 efgartigimod에 대해 ADA를 가진 참가자 수
기간: 최대 24 주
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혈액 샘플을 수집하여 Efgartigimod에 대한 항 마약 항체 (ADA)를 평가 하였다.
처리 한 ADA는 기준 양성 샘플을 가진 참가자로 정의되었으며 역가 값은 기준선에 비해 4 배 이상 증가했습니다.
처리-유도 된 ADA는 기준 음성 샘플과 적어도 1 개의 양성 기본 이후의 샘플을 가진 참가자로 정의되었다.
치료에 영향을받지 않은 ADA는 기준 양성 샘플을 가진 참가자로 정의되었지만 역가 값은 기준선에 비해 4 배 이상 증가하지 않았습니다.
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최대 24 주
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
협력자
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2023년 4월 4일
기본 완료 (실제)
2024년 1월 29일
연구 완료 (실제)
2024년 2월 12일
연구 등록 날짜
최초 제출
2023년 2월 1일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2023년 4월 5일
처음 게시됨 (실제)
2023년 4월 18일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2025년 7월 18일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 6월 30일
마지막으로 확인됨
2025년 6월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- ARGX-113-2106
- 2021-005911-30 (EudraCT 번호)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .