Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af sikkerheden og effektiviteten af ​​Efgartigimod hos patienter med primært Sjögrens syndrom (pSS) (rho)

30. juni 2025 opdateret af: argenx

En fase 2, randomiseret, placebokontrolleret, parallelgruppe, dobbeltblindet, proof-of-koncept-undersøgelse for at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​intravenøs efgartigimod hos voksne deltagere med primært Sjögrens syndrom

Formålet med denne undersøgelse er at vurdere effektiviteten og sikkerheden af ​​human FcRn-blokerende behandling med efgartigimod sammenlignet med placebo hos deltagere med pSS.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Primært Sjogren Syndrom (pSS) er en autoimmun sygdom med stadig udækkede behandlingsbehov. Efgartigimod, en human FcRn-antagonist, har potentialet til med succes at behandle pSS og forbedre sygdomsmanifestationer ved at reducere IgG-autoantistoffer og immunkomplekser i pSS. Undersøgelsesdesignet er randomiseret, dobbeltblindet og placebokontrolleret for at evaluere effekten af ​​efgartigimod administreret som en IV-infusion sammenlignet med placebo. Studiet består af en behandlingsperiode, hvor alle deltagere vil modtage infusioner af IP/placebo i 24 uger. Ved afslutningen af ​​den randomiserede behandlingsperiode kan kvalificerede deltagere rulle over til en OLE-undersøgelse eller forblive i denne undersøgelse til slutningen af ​​den 56-dages opfølgningsperiode.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

34

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Belgien
      • Gent, Belgien, 9000
        • Universitair Ziekenhuis Gent
  • Holland
      • Groningen, Holland, 9713 GZ
        • Universitair Medisch Centrum Groningen , Dept of Rheumatology and Clinical Immunology
  • Polen
      • Elblag, Polen, 82-300
        • Ambulatorium Barbara Bazela
      • Grodzisk Mazowiecki, Polen, 05-825
        • MCBK Iwona Czajkowska Anna Podrażka- Szczepaniak S.C.
      • Krakow, Polen, 31-501
        • FutureMeds Krakow
      • Kraków, Polen, 30-363
        • Centrum Medyczne Plejady
      • Lublin, Polen, 20-412
        • ETG Lublin
      • Lublin, Polen, 20-607
        • Reumed Spolka z o.o.
      • Poznan, Polen, 60-848
        • Clinical Research Center Spółka z ograniczoną odpowiedzialnością Medic-R Sp.k.
      • Skórzewo, Polen, 60-185
        • Centrum Medyczne Pratia Poznan
      • Warsaw, Polen, 03-291
        • Futuremeds Targowek
      • Warsaw, Polen, 02-691
        • Centrum Medyczne Reuma Park
      • Warszawa, Polen, 00-874
        • MICS Centrum Medyczne Warszawa
      • Warszawa, Polen, 02-637
        • KO-Med - Centrum Badań Medycznych NIGRiR
      • Wroclaw, Polen, 50-088
        • FutureMeds Wroclaw
  • Ungarn
      • Debrecen, Ungarn, 4032
        • Debreceni Egyetem
      • Szekesfehervar, Ungarn, 8000
        • Vita Verum Medical Egeszsegugyi Szolgaltato Bt.

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Er mindst den lovlige lavalder for kliniske forsøg, når du underskriver den informerede samtykkeformular
  • Er i stand til at give underskrevet informeret samtykke og overholde protokolkrav
  • Indvilliger i at bruge præventionsmidler i overensstemmelse med lokale regler og foranstaltninger beskrevet i protokollen
  • Opfylder følgende kriterier ved screening: ACR/EULAR 2016 pSS, der opfyldte kriterier ≤7 år før screening; ESSDAI ≥5; Anti-Ro/SS-A positiv; Resterende spytstrøm (UWSF-rate >0 og/eller SWSF-rate >0,10)

Ekskluderingskriterier:

  • Kendt autoimmun sygdom eller enhver medicinsk tilstand, der efter investigatorens vurdering ville forstyrre en nøjagtig vurdering af kliniske symptomer på pSS eller sætter deltageren i unødig risiko
  • Anamnese med malignitet, medmindre det anses for helbredt ved passende behandling uden tegn på tilbagefald i ≥3 år før den første administration af IMP.
  • Tilstrækkeligt behandlede deltagere med følgende kræftformer kan til enhver tid inkluderes: Basalcelle- eller pladecellehudkræft; Carcinom in situ af livmoderhalsen; Carcinom in situ af brystet; Tilfældigt histologisk fund af prostatacancer (TNM stadium T1a eller T1b) Klinisk signifikant ukontrolleret aktiv akut eller kronisk bakteriel, viral eller svampeinfektion
  • Positiv serumtest ved screening for en aktiv infektion med en eller flere af følgende: HBV, der er tegn på en akut eller kronisk infektion, medmindre det er forbundet med en negativ HBsAg eller negativ HBV DNA-test; HCV baseret på HCV-antistofassay, medmindre en negativ RNA-test er tilgængelig; HIV baseret på testresultater af et CD4-tal på <200 celler/mm3, der er forbundet med en AIDS-definerende tilstand, HIV baseret på testresultater af et CD4-tal på >200 celler/mm3, der ikke er tilstrækkeligt behandlet med antiviral terapi
  • Klinisk signifikant sygdom, nylig større operation (inden for 3 måneder efter screening) eller intention om at blive opereret under undersøgelsen; eller enhver anden medicinsk tilstand, der efter investigatorens mening ville forvirre resultaterne af undersøgelsen eller sætte deltageren i unødig risiko
  • Immunoglobulin G (IgG) niveauer kan ikke være under en vis tærskel (4g/L)
  • Positiv covid-test ved studiestart
  • Nogle af medicinerne såsom vacciner med levende komponenter eller medicin, der kan ordineres, kan ikke tages hverken kort før eller under denne undersøgelse
  • Aktuel deltagelse i et andet interventionelt klinisk studie eller tidligere deltagelse i et efgartigimod klinisk studie og behandling med ≥1 dosis IMP
  • Kendt overfølsomhed over for IMP eller 1 af dets hjælpestoffer
  • Anamnese (inden for 12 måneder efter screening) af aktuelt alkohol-, stof- eller medicinmisbrug som vurderet af investigator
  • Gravid eller ammende tilstand eller intention om at blive gravid under undersøgelsen
  • Sekundære Sjögrens syndrom overlapningssyndromer, hvor en anden bekræftet autoimmun reumatisk eller systemisk inflammatorisk tilstand er den primære diagnose
  • Traditionel kinesisk medicin med kendt immunmodulerende virkning

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Tredobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Efgartigimod IV arm
patienter, der får infusioner af Efgartigimod IV
Biologisk: Efgartigimod
Patienter, der får efgartigimod-infusioner
Placebo komparator: Placebo arm
patienter, der får infusioner af placebo IV
Biologisk: Placebo
Patienter, der får placebo-infusioner

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af deltagere, der opfylder den samlede cress -respons på mindst 3 af 5 varer i uge 24
Tidsramme: Uge 24
En sammensætning af relevante slutpunkter for Sjögrens syndrom (CRESS) responder defineres som forbedringer i mindst 3 af de 5 genstande af Cress (systemisk sygdomsaktivitet, patientrapporterede symptomer, tårekirtelfunktion, spytkirtelfunktion og serologi. Resultatet varierer fra 0 til 9 (højere score = værre symptomer).
Uge 24

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med TEAES, AESI og SAES
Tidsramme: Op til 32 uger
En bivirkning af behandlingsvækst (TEAE): Bivirkninger rapporteret fra den første dosis op til og med 60 dage efter, at den endelige dosis blev betragtet som behandlingsvingen. Alvorlig bivirkning (SAE): Bivirkning, der resulterede i døden, var livstruende, krævet indlæggelse af indpatient eller forlængelse af eksisterende hospitalisering, resulterede i vedvarende eller betydelig handicap/manglende evne, var en medfødt afvigelse/fødselsdefekt eller andre situationer. Bivirkning af særlig interesse (AESI): Bivirkning relateret til 'infektioner og angreb'.
Op til 32 uger
Procentdel af deltagere med MCII i Essdai i uge 24
Tidsramme: Uge 24
European Alliance of Associations for Reumatology (Eular) Sjögrens syndrom sygdomsaktivitetsindeks (ESSDAI) måler systemisk sygdomsaktivitet hos deltagere med PSJD og består af 11 organspecifikke domæner og 1 biologisk domæne, der bidrager til scoring af sygdomsaktivitetsniveau. Hvert domæne får en bestemt vægt, hvilket giver en score mellem 0 og 123 (højere score = værre symptomer). Minimalt klinisk vigtig forbedring (MCII) i ESSDAI blev defineret som forbedring af mindst 3 point i ESSDAI -score i uge 24.
Uge 24
Procentdel af deltagere med lav sygdomsaktivitet i Essdai i uge 24
Tidsramme: Uge 24
ESSDAI måler systemisk sygdomsaktivitet hos deltagere med PSJD og består af 11 organspecifikke domæner og 1 biologisk domæne, der bidrager til scoring af sygdomsaktivitetsniveau. Hvert domæne får en bestemt vægt, hvilket giver en score mellem 0 og 123 (højere score = værre symptomer). Aktiviteten med lav sygdom i ESDAI blev defineret som ESSDAI -score på mindre end 5 i uge 24.
Uge 24
Procentdel af deltagere med MCII i clinessdai i uge 24
Tidsramme: Uge 24
Kliniske (kliniske) ESSDAI inkluderer de samme 11 organspecifikke domæner som ESSDAI, men med forskellige domænevægtning og uden det biologiske domæne. På denne måde ville enhver ændring i clinessdai-score afspejle sygdomsspecifikke træk, uanset b-celleaktivitet. CLINSEDAI-score varierer mellem 0-135 (højere score = værre symptomer). Minimal klinisk vigtig forbedring (MCII) i clinessdai blev defineret som forbedring af mindst 3 point i clinessdai -score i uge 24.
Uge 24
Procentdel af deltagere med lav sygdomsaktivitet i clinessdai i uge 24
Tidsramme: Uge 24
Clinessdai inkluderer de samme 11 organspecifikke domæner som ESSDAI, men med forskellige domænevægtning og uden det biologiske domæne. På denne måde ville enhver ændring i clinessdai-score afspejle sygdomsspecifikke træk, uanset b-celleaktivitet. CLINSEDAI-score varierer mellem 0-135 (højere score = værre symptomer). Aktivitet i lav sygdom i clinessdai blev defineret som clinessdai -score på mindre end 5 i uge 24.
Uge 24
Procentdel af deltagere med MCII i Esspri i uge 24
Tidsramme: Uge 24
Minimal klinisk vigtig forbedring af ESSPRI blev defineret som fald på 1 point eller mindst ≥15% i uge 24. Esspri er et spørgeskema, der er udviklet til at måle selvrapporterede symptomer hos deltagere med PSJD. Resultatet varierer fra 0 (ingen symptomer) til 10 (flere symptomer).
Uge 24
Skift fra baseline i Essdai -score i uge 24
Tidsramme: Baseline (dag 1) og uge 24
ESSDAI måler systemisk sygdomsaktivitet hos deltagere med PSJD og består af 11 organspecifikke domæner og 1 biologisk domæne, der bidrager til scoring af sygdomsaktivitetsniveau. Hvert domæne får en bestemt vægt, hvilket giver en score mellem 0 og 123 (højere score = værre symptomer).
Baseline (dag 1) og uge 24
Skift fra baseline i clinessdai -score i uge 24
Tidsramme: Baseline (dag 1) og uge 24
Clinessdai inkluderer de samme 11 organspecifikke domæner som ESSDAI, men med forskellige domænevægtning og uden det biologiske domæne. På denne måde ville enhver ændring i clinessdai-score afspejle sygdomsspecifikke træk, uanset b-celleaktivitet. CLINSEDAI-score varierer mellem 0-135 (højere score = værre symptomer).
Baseline (dag 1) og uge 24
Skift fra baseline i Esspri -score i uge 24
Tidsramme: Baseline (dag 1) og uge 24
Esspri er et spørgeskema, der er udviklet til at måle selvrapporterede symptomer hos deltagere med PSJD. Resultatet varierer fra 0 (ingen symptomer) til 10 (flere symptomer).
Baseline (dag 1) og uge 24
Procentdel af deltagere med STAR -score på mindst 5 i uge 24
Tidsramme: Uge 24
Sjögrens værktøj til vurdering af respons (STAR) er et sammensat slutpunkt, der vurderer flere klinisk relevante sygdomsfunktioner. En stjerne -responder defineres som en score på mindst 5 point. På grund af vægten skal deltagerne være en responder på enten systemisk sygdomsaktivitet (ESSDAI), patientrapporterede symptomer (ESSPRI) eller begge dele for at være en samlet stjerne responder. Resultatet varierer mellem 0 og 9 (højere score = værre resultat).
Uge 24
Plasmakoncentration af efgartigimod
Tidsramme: Pre-dosis på dag 1, uger 1, 2, 4, 8, 12, 16 og 20; 30 minutter efter dosis på dag 1, uger 1, 2, 4, 8, 12, 16, 20 og 24
Serumprøver blev opsamlet på angivne tidspunkter for at vurdere den farmakokinetiske (PK) -profil af efgartigimod.
Pre-dosis på dag 1, uger 1, 2, 4, 8, 12, 16 og 20; 30 minutter efter dosis på dag 1, uger 1, 2, 4, 8, 12, 16, 20 og 24
Procentdelændring fra baseline i samlede IgG -niveauer i serum i uge 24
Tidsramme: Baseline (dag 1) og uge 24
Blodprøver blev opsamlet på indikerede tidspunkter for at vurdere det totale immunoglobulin (Ig) G -niveauer i serum.
Baseline (dag 1) og uge 24
Antal deltagere med ADA mod efgartigimod i serum
Tidsramme: Op til uge 24
Blodprøver blev opsamlet for at vurdere anti-drug-antistoffer (ADA'er) mod efgartigimod. Behandlings-boostet ADA blev defineret som deltagere, der havde en baseline-positiv prøve, og titerværdien steg 4 gange eller mere sammenlignet med baseline. Behandlingsinduceret ADA blev defineret som deltagere, der havde en baseline-negativ prøve og mindst 1 positive prøver efter baseline. Behandlings-upåvirket ADA blev defineret som deltagere, der havde en baseline-positiv prøve, men titerværdien steg ikke 4 gange eller mere sammenlignet med baseline.
Op til uge 24

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

argenx

Samarbejdspartnere

IQVIA Pty Ltd

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

4. april 2023

Primær færdiggørelse (Faktiske)

29. januar 2024

Studieafslutning (Faktiske)

12. februar 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

1. februar 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

5. april 2023

Først opslået (Faktiske)

18. april 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

18. juli 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

30. juni 2025

Sidst verificeret

1. juni 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ARGX-113-2106
  • 2021-005911-30 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner