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Eine Studie zur Sicherheit und Wirksamkeit von Efgartigimod bei Patienten mit primärem Sjögren-Syndrom (pSS) (rho)

30. Juni 2025 aktualisiert von: argenx

Eine randomisierte, placebokontrollierte, doppelblinde Parallelgruppen-Proof-of-Concept-Studie der Phase 2 zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von intravenösem Efgartigimod bei erwachsenen Teilnehmern mit primärem Sjögren-Syndrom

Der Zweck dieser Studie ist die Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit einer humanen FcRn-Blockierungstherapie mit Efgartigimod im Vergleich zu Placebo bei Teilnehmern mit pSS.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Das primäre Sjögren-Syndrom (pSS) ist eine Autoimmunerkrankung mit noch ungedecktem Behandlungsbedarf. Efgartigimod, ein humaner FcRn-Antagonist, hat das Potenzial, pSS erfolgreich zu behandeln und die Krankheitsmanifestationen durch die Reduktion von IgG-Autoantikörpern und Immunkomplexen bei pSS zu verbessern. Das Studiendesign ist randomisiert, doppelblind und placebokontrolliert, um die Wirkung von als intravenöse Infusion verabreichtem Efgartigimod im Vergleich zu Placebo zu bewerten. Die Studie besteht aus einem Behandlungszeitraum, in dem alle Teilnehmer 24 Wochen lang IP/Placebo-Infusionen erhalten. Am Ende des randomisierten Behandlungszeitraums können berechtigte Teilnehmer zu einer OLE-Studie wechseln oder bis zum Ende des 56-tägigen Nachbeobachtungszeitraums in dieser Studie bleiben.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

34

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Belgien
      • Gent, Belgien, 9000
        • Universitair Ziekenhuis Gent
  • Niederlande
      • Groningen, Niederlande, 9713 GZ
        • Universitair Medisch Centrum Groningen , Dept of Rheumatology and Clinical Immunology
  • Polen
      • Elblag, Polen, 82-300
        • Ambulatorium Barbara Bazela
      • Grodzisk Mazowiecki, Polen, 05-825
        • MCBK Iwona Czajkowska Anna Podrażka- Szczepaniak S.C.
      • Krakow, Polen, 31-501
        • FutureMeds Krakow
      • Kraków, Polen, 30-363
        • Centrum Medyczne Plejady
      • Lublin, Polen, 20-412
        • ETG Lublin
      • Lublin, Polen, 20-607
        • Reumed Spolka z o.o.
      • Poznan, Polen, 60-848
        • Clinical Research Center Spółka z ograniczoną odpowiedzialnością Medic-R Sp.k.
      • Skórzewo, Polen, 60-185
        • Centrum Medyczne Pratia Poznan
      • Warsaw, Polen, 03-291
        • Futuremeds Targowek
      • Warsaw, Polen, 02-691
        • Centrum Medyczne Reuma Park
      • Warszawa, Polen, 00-874
        • MICS Centrum Medyczne Warszawa
      • Warszawa, Polen, 02-637
        • KO-Med - Centrum Badań Medycznych NIGRiR
      • Wroclaw, Polen, 50-088
        • FutureMeds Wroclaw
  • Ungarn
      • Debrecen, Ungarn, 4032
        • Debreceni Egyetem
      • Szekesfehervar, Ungarn, 8000
        • Vita Verum Medical Egeszsegugyi Szolgaltato Bt.

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Mindestens das gesetzliche Einwilligungsalter für klinische Prüfungen bei Unterzeichnung der Einwilligungserklärung
  • Ist in der Lage, eine unterzeichnete Einverständniserklärung abzugeben und die Protokollanforderungen einzuhalten
  • Stimmt zu, Verhütungsmaßnahmen gemäß den örtlichen Vorschriften und Maßnahmen anzuwenden, die im Protokoll beschrieben sind
  • Erfüllt beim Screening die folgenden Kriterien: ACR/EULAR 2016 pSS, die die Kriterien ≤7 Jahre vor dem Screening erfüllt haben; ESSDAI ≥5; Anti-Ro/SS-A-positiv; Restspeichelfluss (UWSF-Rate > 0 und/oder SWSF-Rate > 0,10)

Ausschlusskriterien:

  • Bekannte Autoimmunerkrankung oder ein medizinischer Zustand, der nach Einschätzung des Prüfarztes eine genaue Beurteilung der klinischen Symptome von pSS beeinträchtigen oder den Teilnehmer einem unangemessenen Risiko aussetzen würde
  • Malignität in der Anamnese, es sei denn, sie wird durch eine angemessene Behandlung als geheilt angesehen, ohne Anzeichen eines erneuten Auftretens für ≥ 3 Jahre vor der ersten Verabreichung von IMP.
  • Angemessen behandelte Teilnehmer mit den folgenden Krebsarten können jederzeit aufgenommen werden: Basalzell- oder Plattenepithelkarzinom; Carcinoma in situ des Gebärmutterhalses; Carcinoma in situ der Brust; Histologischer Zufallsbefund von Prostatakrebs (TNM-Stadium T1a oder T1b) Klinisch signifikante unkontrollierte aktive akute oder chronische bakterielle, virale oder Pilzinfektion
  • Positiver Serumtest beim Screening auf eine aktive Infektion mit einem der folgenden: HBV, das auf eine akute oder chronische Infektion hinweist, sofern nicht mit einem negativen HBsAg- oder negativen HBV-DNA-Test verbunden; HCV basierend auf HCV-Antikörper-Assay, sofern kein negativer RNA-Test verfügbar ist; HIV basierend auf Testergebnissen einer CD4-Zellzahl von < 200 Zellen/mm3, die mit einer AIDS-definierenden Erkrankung assoziiert sind, HIV basierend auf Testergebnissen einer CD4-Zellzahl von > 200 Zellen/mm3 nicht angemessen mit einer antiviralen Therapie behandelt
  • Klinisch signifikante Erkrankung, kürzlich durchgeführte größere Operation (innerhalb von 3 Monaten nach dem Screening) oder Absicht, sich während der Studie operieren zu lassen; oder jede andere Erkrankung, die nach Ansicht des Prüfarztes die Ergebnisse der Studie verfälschen oder den Teilnehmer einem unangemessenen Risiko aussetzen würde
  • Immunglobulin G (IgG)-Spiegel können nicht unter einem bestimmten Schwellenwert liegen (4 g/L)
  • Positiver Covid-Test bei Studienstart
  • Einige der möglicherweise verschriebenen Medikamente wie Impfstoffe mit Lebendbestandteilen oder Medikamente dürfen weder kurz vor noch während dieser Studie eingenommen werden
  • Aktuelle Teilnahme an einer anderen interventionellen klinischen Studie oder frühere Teilnahme an einer klinischen Efgartigimod-Studie und Behandlung mit ≥ 1 Dosis IMP
  • Bekannte Überempfindlichkeit gegen IMP oder einen seiner sonstigen Bestandteile
  • Vorgeschichte (innerhalb von 12 Monaten nach dem Screening) von aktuellem Alkohol-, Drogen- oder Medikamentenmissbrauch, wie vom Ermittler beurteilt
  • Schwangerer oder stillender Zustand oder Absicht, während der Studie schwanger zu werden
  • Sekundäre Sjögren-Syndrom-Überlappungssyndrome, bei denen eine andere bestätigte autoimmune rheumatische oder systemische Entzündungserkrankung die Hauptdiagnose ist
  • Chinesische traditionelle Medizin mit bekannter immunmodulatorischer Wirkung

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Verdreifachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Efgartigimod IV-Arm
Patienten, die Efgartigimod IV-Infusionen erhalten
Biologisch: Efgartigimod
Patienten, die Efgartigimod-Infusionen erhalten
Placebo-Komparator: Placebo-Arm
Patienten, die Infusionen von Placebo IV erhalten
Biologisch: Placebo
Patienten, die Placebo-Infusionen erhalten

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsatz der Teilnehmer, die in Woche 24 die Reaktion von mindestens 3 von 5 Punkten der Cress -Reaktion treffen
Zeitfenster: Woche 24
Eine Zusammensetzung relevanter Endpunkte für das Sjögren-Syndrom (Cress) -RextPonder ist als Verbesserung bei mindestens 3 der 5 Kresselemente (systemische Krankheitsaktivität, Patienten berichtete Symptome, Tränenverglasungsfunktion, Speichelverglasfunktion und Serologie. Die Punktzahl reicht von 0 bis 9 (höhere Punktzahl = schlechtere Symptome).
Woche 24

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit Tee, Aesi und SAES
Zeitfenster: Bis zu 32 Wochen
Eine behandlungsbedingte unerwünschte Veranstaltung (TEAE): unerwünschte Ereignisse, die von der ersten Dosis bis hin zu 60 Tagen nach der endgültigen Dosis berichtet wurden, wurden als Behandlungsmesser angesehen. Schwerwiegende unerwünschte Ereignisse (SAE): Das unerwünschte Ereignis, das zum Tod führte, lebensbedrohlich, erforderlicher stationärer Krankenhausaufenthalt oder Verlängerung des bestehenden Krankenhausaufenthalts, zu anhaltendem oder erheblicher Behinderung/Unfähigkeit führte, war eine angeborene Anomalie/Geburtsfehler oder andere Situationen. Nachteilige Ereignis von besonderem Interesse (AESI): Nebengeschwächtes Ereignis im Zusammenhang mit „Infektionen und Befall“.
Bis zu 32 Wochen
Prozentsatz der Teilnehmer mit MCII in Essdai in Woche 24
Zeitfenster: Woche 24
Europäische Allianz der Assoziationen für Rheumatologie (EULAR) SJögren-Syndrom-Krankheitsaktivitätsindex (ESSDAI) misst die systemische Krankheitsaktivität bei Teilnehmern mit PSJD und besteht aus 11 organspezifischen Domänen und 1 biologischen Domäne, die zur Bewertung des Krankheitsaktivitätsniveaus beitragen. Jede Domäne erhält ein bestimmtes Gewicht, was eine Punktzahl zwischen 0 und 123 ergibt (höhere Score = schlechtere Symptome). Die minimal klinisch wichtige Verbesserung (MCII) in Essdai wurde als Verbesserung von mindestens 3 Punkten in der Essdai -Score in Woche 24 definiert.
Woche 24
Prozentsatz der Teilnehmer mit niedriger Krankheitsaktivität in Essdai in Woche 24
Zeitfenster: Woche 24
ESSDAI misst die systemische Krankheitsaktivität bei Teilnehmern mit PSJD und besteht aus 11 organspezifischen Domänen und 1 biologischen Domäne, die zur Bewertung des Krankheitsaktivitätsniveaus beitragen. Jede Domäne erhält ein bestimmtes Gewicht, was eine Punktzahl zwischen 0 und 123 ergibt (höhere Score = schlechtere Symptome). Eine niedrige Krankheitsaktivität in Essdai wurde in Woche 24 als ESSDAI -Score von weniger als 5 definiert.
Woche 24
Prozentsatz der Teilnehmer mit MCII in Clinessdai in Woche 24
Zeitfenster: Woche 24
Klinische (klinische) Essdai umfasst dieselben 11 organspezifischen Bereiche wie Essdai, jedoch mit unterschiedlicher Domänengewichtung und ohne biologische Domäne. Auf diese Weise würde jede Veränderung des Clinesdai-Scores krankheitsspezifische Merkmale widerspiegeln, unabhängig von der B-Zell-Aktivität. Der Score von Clinessdai liegt zwischen 0-135 (höhere Score = schlechtere Symptome). Die minimale klinisch wichtige Verbesserung (MCII) in Klinessedai wurde als Verbesserung von mindestens 3 Punkten in der CLINTESDAI -Score in Woche 24 definiert.
Woche 24
Prozentsatz der Teilnehmer mit niedriger Krankheitsaktivität in Clinessdai in Woche 24
Zeitfenster: Woche 24
Clinessdai enthält dieselben 11 organspezifischen Bereiche wie Essdai, jedoch mit unterschiedlicher Domänengewichtung und ohne biologische Domäne. Auf diese Weise würde jede Veränderung des Clinesdai-Scores krankheitsspezifische Merkmale widerspiegeln, unabhängig von der B-Zell-Aktivität. Der Score von Clinessdai liegt zwischen 0-135 (höhere Score = schlechtere Symptome). Niedrige Krankheitsaktivität in Klinessedai wurde in Woche 24 als klinische Punktzahl von weniger als 5 definiert.
Woche 24
Prozentsatz der Teilnehmer mit MCII in Esspri in Woche 24
Zeitfenster: Woche 24
Die minimale klinisch wichtige Verbesserung des ESPRI wurde als Abnahme von 1 Punkt oder mindestens ≥ 15% in Woche 24 definiert. ESPRI ist ein Fragebogen, der entwickelt wurde, um selbst berichtete Symptome bei Teilnehmern mit PSJD zu messen. Die Punktzahl reicht von 0 (keine Symptome) bis 10 (mehr Symptome).
Woche 24
Wechseln Sie von der Grundlinie in der Essdai -Punktzahl in Woche 24
Zeitfenster: Grundlinie (Tag 1) und Woche 24
ESSDAI misst die systemische Krankheitsaktivität bei Teilnehmern mit PSJD und besteht aus 11 organspezifischen Domänen und 1 biologischen Domäne, die zur Bewertung des Krankheitsaktivitätsniveaus beitragen. Jede Domäne erhält ein bestimmtes Gewicht, was eine Punktzahl zwischen 0 und 123 ergibt (höhere Score = schlechtere Symptome).
Grundlinie (Tag 1) und Woche 24
Wechseln Sie in Woche 24 von der Grundlinie in CLINESSDAI -Punktzahl
Zeitfenster: Grundlinie (Tag 1) und Woche 24
Clinessdai enthält dieselben 11 organspezifischen Bereiche wie Essdai, jedoch mit unterschiedlicher Domänengewichtung und ohne biologische Domäne. Auf diese Weise würde jede Veränderung des Clinesdai-Scores krankheitsspezifische Merkmale widerspiegeln, unabhängig von der B-Zell-Aktivität. Der Score von Clinessdai liegt zwischen 0-135 (höhere Score = schlechtere Symptome).
Grundlinie (Tag 1) und Woche 24
Wechseln Sie in Woche 24 von der Grundlinie in der ESPRI -Punktzahl
Zeitfenster: Grundlinie (Tag 1) und Woche 24
ESPRI ist ein Fragebogen, der entwickelt wurde, um selbst berichtete Symptome bei Teilnehmern mit PSJD zu messen. Die Punktzahl reicht von 0 (keine Symptome) bis 10 (mehr Symptome).
Grundlinie (Tag 1) und Woche 24
Prozentsatz der Teilnehmer mit Star -Punktzahl von mindestens 5 in Woche 24
Zeitfenster: Woche 24
Sjögrens Tool zur Bewertung der Reaktion (STAR) ist ein zusammengesetzter Endpunkt, der mehrere klinisch relevante Krankheitsmerkmale bewertet. Ein Sternempfänger ist definiert als eine Punktzahl von mindestens 5 Punkten. Aufgrund der Gewichtung müssen die Teilnehmer entweder eine systemische Krankheitsaktivität (ESSDAI), die von Patienten berichteten Symptome (ESPRI) oder beides ein allgemeiner Sternempfänger sein. Die Punktzahl liegt zwischen 0 und 9 (höhere Punktzahl = schlechteres Ergebnis).
Woche 24
Plasmakonzentration von Efgartigimod
Zeitfenster: Vordosis am Tag 1, Wochen 1, 2, 4, 8, 12, 16 und 20; 30 Minuten nach Dosis am Tag 1, Wochen 1, 2, 4, 8, 12, 16, 20 und 24
Serumproben wurden zu angegebenen Zeitpunkten gesammelt, um das pharmakokinetische (PK) -Profil von Efgartigimod zu bewerten.
Vordosis am Tag 1, Wochen 1, 2, 4, 8, 12, 16 und 20; 30 Minuten nach Dosis am Tag 1, Wochen 1, 2, 4, 8, 12, 16, 20 und 24
Prozentuale Änderung gegenüber dem Ausgangswert der Gesamt -IgG -Werte im Serum in Woche 24
Zeitfenster: Grundlinie (Tag 1) und Woche 24
Blutproben wurden mit angegebenen Zeitpunkten gesammelt, um die gesamten Immunglobulin (IG) -G -Spiegel im Serum zu bewerten.
Grundlinie (Tag 1) und Woche 24
Anzahl der Teilnehmer mit ADA gegen Efgartigimod im Serum
Zeitfenster: Bis zur Woche 24
Blutproben wurden gesammelt, um Anti-Drogen-Antikörper (ADAs) gegen Efgartigimod zu bewerten. Die Behandlungsstärke von ADA wurde als Teilnehmer mit einer positiven Basis-Stichprobe definiert und der Titerwert stieg im Vergleich zur Grundlinie um das 4-fache oder mehr. Die durch die Behandlung induzierte ADA wurde als Teilnehmer definiert, die eine negative Grundprobe und mindestens 1 positive Proben nach der Baseline hatten. Behandlungsunachtete ADA wurde als Teilnehmer mit einer positiven Basis-Stichprobe definiert, der Titerwert erhöhte sich jedoch im Vergleich zur Grundlinie nicht um das 4-fache oder mehr.
Bis zur Woche 24

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

argenx

Mitarbeiter

IQVIA Pty Ltd

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

4. April 2023

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

29. Januar 2024

Studienabschluss (Tatsächlich)

12. Februar 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

1. Februar 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

5. April 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

18. April 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

18. Juli 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

30. Juni 2025

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ARGX-113-2106
  • 2021-005911-30 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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