パーキンソン病遺伝子治療薬（BBM-P002）の安全性と有効性に関する研究
2026年1月12日 更新者：Xiangya Hospital of Central South University
原発性進行性パーキンソン病に対するBBM-P002の安全性と有効性を評価する、単一群、非盲検、単一施設試験
原発性進行パーキンソン病患者におけるBBM-P002の安全性と有効性に関する研究
調査の概要
詳細な説明
パーキンソン病は、黒質におけるドーパミン作動性ニューロンの喪失を伴う神経変性疾患です。
この研究は、BBM-P002と呼ばれるアデノ随伴ウイルス（AAV）ベースの遺伝子治療の安全性、忍容性、有効性を評価するための単一施設、単一群、非盲検の治療臨床研究であり、脳神経外科手術による脳。
研究の種類
介入
入学 (実際)
10
段階
- 初期フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Shanghai、中国
- Ruijin Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
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Hunan
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Changsha、Hunan、中国、410008
- Xiangya Hospital of Central South University
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 特発性パーキンソン病と診断されました。
- 40 歳から 70 歳までの男女。
- -診断からの疾患期間が5年以上。 ドーパミンへの反応。
- コンプライアンスの徹底と定期的なフォローアップ。 フォローアップ中にパーキンソン病患者の日記を正確に記入し、家族、保護者、または介護者が被験者が患者の日記を記入するのを手伝うことができます。
除外基準:
- 非定型または二次性パーキンソニズム。
- -凝固障害、異常出血または血液障害の家族歴の病歴。 -治験責任医師が決定した手術のリスクを高めるその他の出血リスク。
- -あらゆるタイプの以前の遺伝子治療。
- 臨床的に重要な心電図 (ECG) 異常。
- -3か月以内の不安定な心血管および脳血管疾患、制御されていない高血圧、重度の起立性低血圧、制御不良の糖尿病、悪性腫瘍の病歴などの付随疾患。
- 急性または慢性：B型肝炎（HBV）。 C型肝炎（HCV）感染は、HBV / HCVウイルス負荷が定量化の限界を下回る治癒的抗ウイルス治療を完了している必要があります。または、以前の治療または自然な解決により陰性である必要があります登録の資格があります。 -ヒト免疫不全ウイルス（HIV）または梅毒血清陽性の被験者は除外する必要があります。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：BBM-P002のアーム
片腕
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遺伝的：BBM-P002 の単回頭蓋内注射 脳への BBM-P002 の神経外科送達
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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有害事象および重篤な有害事象の発生状況
時間枠：1日目から52週目まで
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有害事象および重篤な有害事象によって評価されたBBM-P002の安全性と忍容性
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1日目から52週目まで
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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BBM-P002の有効性
時間枠：ベースラインから第4週、第52週までの変化
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脳¹⁸F-FDOPA PETにより評価された遺伝子発現産物活性レベルの変化
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ベースラインから第4週、第52週までの変化
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BBM-P002の有効性
時間枠：ベースラインから第52週までの変化
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日経口レボドパ（L-DOPA）投与量またはレボドパ等価投与量（LEDD）の変化；
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ベースラインから第52週までの変化
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BBM-P002の有効性
時間枠：ベースラインから52週目までの変化
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運動／非運動MDS-Unified Parkinson's Disease Rating Scale-Part III（UPDRS III）の変化
UPDRS IIIスコアはパーキンソン病の運動症状を評価します。
総合スコアは0から132点の範囲で、33の採点項目のそれぞれが0から4の5段階で評価されます。0点は正常で、異常がないことを示します。
1点は軽度で、症状は存在するが通常は機能に影響を与えないことを示します。
2点は軽度で、症状は軽度で機能にわずかな影響を与えることを示します。
3点は中等度で、症状は中等度で機能に大きな影響を与えることを示します。
4点は重度で、症状は重度で機能の喪失につながることを示します。
スコアが高いほど、運動症状がより重度であることを示します。
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ベースラインから52週目までの変化
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BBM-P002の有効性
時間枠：ベースラインから第52週までの変化
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睡眠障害は、Parkinson's Disease Sleep Scale-2（PDSS-2）を使用して特徴づけられました。PASS尺度は、国際的に広く使用されている自己評価尺度であり、特にパーキンソン病患者のために設計されています。
これは、患者における様々な睡眠障害の発生頻度と重症度を体系的に評価するために使用されます。
合計15項目あり、各項目のスコア範囲は0から4点で、5段階の採点方法が採用されています：0点：非常に軽度／決してない（症状が決して発生しない、または非常に軽度で障害を引き起こさない）・1点：軽度（症状が時々発生し、わずかな障害を引き起こす）・2点：中等度（症状が頻繁に発生し、中等度の苦痛）・3点：重度（症状が頻繁に発生し、重度の苦痛）・4点：非常に重度／常にある（症状が常に発生する、または極めて重度）。
スコア範囲は0点から60点です。
スコアが高いほど、睡眠障害がより重度であることを示します。
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ベースラインから第52週までの変化
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：Lu Shen, M.D, Ph.D、Xiangya Hospital of Central South University
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2023年4月14日
一次修了 (実際)
2025年10月30日
研究の完了 (実際)
2025年10月30日
試験登録日
最初に提出
2023年3月1日
QC基準を満たした最初の提出物
2023年4月9日
最初の投稿 (実際)
2023年4月21日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年1月15日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年1月12日
最終確認日
2026年1月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。