Sikkerheds- og effektivitetsundersøgelse af genterapi til Parkinsons sygdom (BBM-P002)
12. januar 2026 opdateret af: Xiangya Hospital of Central South University
Et enkelt-arm, åbent, enkelt-center forsøg, der evaluerer sikkerheden og effektiviteten af BBM-P002 til primær avanceret Parkinsons sygdom
Sikkerheds- og effektivitetsundersøgelse af BBM-P002 i forsøgspersoner med primær fremskreden Parkinsons sygdom
Studieoversigt
Detaljeret beskrivelse
Parkinsons sygdom er en neurodegenerativ lidelse, der involverer tab af dopaminerge neuroner i substantia nigra.
Denne undersøgelse er et enkelt-center, enkelt-arm, åbent, behandlings klinisk studie for at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af en adeno-associeret virus (AAV)-baseret genterapi, kaldet BBM-P002, vil blive injiceret i hjernen via et neurokirurgisk indgreb.
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
10
Fase
- Tidlig fase 1
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
-
Shanghai, Kina
- Ruijin Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
-
-
Hunan
-
Changsha, Hunan, Kina, 410008
- Xiangya Hospital of Central South University
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Voksen
- Ældre voksen
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Diagnosticeret med idiopatisk Parkinsons sygdom.
- Mænd og kvinder i alderen 40 til 70 år (inklusive).
- Sygdomsvarighed fra diagnose på ≥5 år. Reaktionsevne over for dopamin.
- God compliance og regelmæssig opfølgning. Udfyldelse af Parkinsons sygdom patientdagbog nøjagtigt under opfølgningen, og familiemedlemmer, værger eller pårørende kan hjælpe forsøgspersoner med at udfylde patientens dagbog.
Ekskluderingskriterier:
- Atypisk eller sekundær parkinsonisme.
- Familiehistorie med koagulopati, unormal blødning eller hæmopati. Anden blødningsrisiko, som øger risikoen for operation, bestemt af investigator.
- Enhver form for tidligere genterapi.
- Klinisk signifikante elektrokardiogram (EKG) abnormiteter.
- Samtidig sygdom, herunder ustabile kardiovaskulære og cerebrovaskulære sygdomme inden for 3 måneder, ukontrolleret hypertension, alvorlig postural hypotension, dårligt kontrolleret diabetes, malignitetshistorie.
- Akut eller kronisk: hepatitis B (HBV); hepatitis C (HCV) infektion skal have afsluttet helbredende antiviral behandling med HBV/HCV viral belastning under kvantificeringsgrænsen eller være negativ på grund af forudgående behandling eller naturlig opløsning for at være berettiget til optagelse. Personer med humant immundefektvirus (HIV) eller syfilitisk serumpositivt bør udelukkes.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Arm af BBM-P002
enarmet
|
Genetisk: enkeltdosis intrakraniel injektion af BBM-P002 Neurokirurgisk levering af BBM-P002 til hjernen
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Forekomst af uønskede hændelser og alvorlige bivirkninger
Tidsramme: Dag 1 til og med uge 52
|
Sikkerhed og tolerabilitet af BBM-P002 vurderet ved uønskede hændelser og alvorlige bivirkninger
|
Dag 1 til og med uge 52
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Effektiviteten af BBM-P002
Tidsramme: Ændring fra baseline til uge 4, uge 52
|
Ændringer i genudtryksproduktaktivitetsniveauer vurderet ved hjernes 18F-FDOPA PET
|
Ændring fra baseline til uge 4, uge 52
|
|
Effektiviteten af BBM-P002
Tidsramme: Ændring fra baseline til uge 52
|
Ændringer i daglig oral Levodopa (L-DOPA)-dosis eller Levodopaækvivalent dosis (LEDD);
|
Ændring fra baseline til uge 52
|
|
Effekt af BBM-P002
Tidsramme: Ændring fra baseline til uge 52
|
Ændringer i motor/ikke-motor MDS-Unified Parkinson's Disease Rating Scale-Del III (UPDRS III). UPDRS III-scoren vurderer motorsymptomer på Parkinsons sygdom.
Den samlede score spænder fra 0 til 132 point, hvor hver af de 33 scorepunkter vurderes på en 5-punkts skala fra 0 til 4. En score på 0 angiver normal, uden unormaliteter.
En score på 1 angiver mild, hvor symptomer er til stede, men normalt ikke påvirker funktionen.
En score på 2 angiver mild, hvor symptomer er milde og har en mindre indvirkning på funktionen.
En score på 3 angiver moderat, hvor symptomer er moderate og har en betydelig indvirkning på funktionen.
En score på 4 angiver svær, hvor symptomer er svære og fører til tab af funktion.
Jo højere score, jo mere alvorlige er motorsymptomerne.
|
Ændring fra baseline til uge 52
|
|
Effektiviteten af BBM-P002
Tidsramme: Ændring fra baseline til uge 52
|
Søvnforstyrrelser blev karakteriseret ved hjælp af Parkinson's Disease Sleep Scale-2 (PDSS-2). PASS-skalaen er en selvrapporteringsskala, der er bredt anvendt internationalt og specifikt designet til patienter med Parkinsons sygdom.
Den bruges til systematisk at vurdere forekomsthyppigheden og alvoren af forskellige søvnforstyrrelser hos patienter. Der er i alt 15 punkter, hver med en score på 0 til 4 point, og der anvendes en 5-trins scoringmetode: 0 point: Meget mild/aldrig (symptomer forekommer aldrig eller er meget milde og forårsager ingen forstyrrelser) 1 point: Mild (symptomer forekommer lejlighedsvis og forårsager lette forstyrrelser) · 2 point: Moderat (symptomer forekommer hyppigt, moderat ubehag) · 3 point: Svær (symptomer forekommer hyppigt, svært ubehag) · 4 point: Meget svær/altid (symptomer forekommer hele tiden eller er ekstremt svære). Scoreområdet er fra 0 til 60 point. Jo højere score, desto sværere er søvnforstyrrelsen. |
Ændring fra baseline til uge 52
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Lu Shen, M.D, Ph.D, Xiangya Hospital of Central South University
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
14. april 2023
Primær færdiggørelse (Faktiske)
30. oktober 2025
Studieafslutning (Faktiske)
30. oktober 2025
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
1. marts 2023
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
9. april 2023
Først opslået (Faktiske)
21. april 2023
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
15. januar 2026
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
12. januar 2026
Sidst verificeret
1. januar 2026
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- BBM003- IIT1003
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
INGEN
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ingen
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .