Parkinsonin taudin geeniterapialääkkeen turvallisuus- ja tehokkuustutkimus (BBM-P002)
maanantai 12. tammikuuta 2026 päivittänyt: Xiangya Hospital of Central South University
Yksihaarainen, avoin, yhden keskuksen tutkimus, BBM-P002:n turvallisuuden ja tehon arviointi primaarisessa edenneen Parkinsonin taudin hoidossa
BBM-P002:n turvallisuus- ja tehokkuustutkimus henkilöillä, joilla on primaarisesti edennyt Parkinsonin tauti
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Parkinsonin tauti on hermostoa rappeuttava sairaus, johon liittyy dopaminergisten hermosolujen menetys substantia nigrassa.
Tämä tutkimus on yhden keskuksen, yksihaarainen, avoin kliininen hoitotutkimus, jossa arvioidaan adeno-associated virus (AAV) -pohjaisen geeniterapian, nimeltään BBM-P002, turvallisuutta, siedettävyyttä ja tehoa. aivoihin neurokirurgisen toimenpiteen kautta.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
10
Vaihe
- Varhainen vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Shanghai, Kiina
- Ruijin Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
-
-
Hunan
-
Changsha, Hunan, Kiina, 410008
- Xiangya Hospital of Central South University
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Diagnoosi idiopaattinen Parkinsonin tauti.
- Miehet ja naiset, 40-70-vuotiaat (mukaan lukien).
- Taudin kesto diagnoosista ≥ 5 vuotta. Reaktio dopamiinille.
- Hyvä noudattaminen ja säännöllinen seuranta. Parkinsonin taudin potilaspäiväkirjan täyttö tarkasti seurannan aikana, ja perheenjäsenet, huoltajat tai omaishoitajat voivat auttaa tutkittavia täyttämään potilaspäiväkirjan.
Poissulkemiskriteerit:
- Epätyypillinen tai sekundaarinen parkinsonismi.
- Aiempi koagulopatia, epänormaali verenvuoto tai hemopatia suvussa. Muu tutkijan määrittelemä verenvuotoriski, joka lisää leikkauksen riskiä.
- Mikä tahansa aikaisempi geeniterapia.
- Kliinisesti merkittävät EKG:n poikkeavuudet.
- Samanaikainen sairaus, mukaan lukien epästabiilit sydän- ja aivoverisuonisairaudet 3 kuukauden sisällä, hallitsematon verenpainetauti, vaikea posturaalinen hypotensio, huonosti hallinnassa oleva diabetes, aiempi pahanlaatuisuus.
- Akuutti tai krooninen: hepatiitti B (HBV); Hepatiitti C (HCV) -infektion on saatava päätökseen parantava viruslääkitys, jonka HBV/HCV-viruskuorma on alle määritysrajan, tai sen on oltava negatiivinen aikaisemman hoidon tai luonnollisen paranemisen vuoksi, jotta se voidaan ottaa mukaan. Potilaat, joilla on ihmisen immuunikatovirus (HIV) tai syfiliittiset seerumipositiiviset, tulee sulkea pois.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: BBM-P002:n varsi
yksikätinen
|
Geneettinen: BBM-P002:n kerta-annos kallonsisäinen injektio BBM-P002:n neurokirurginen annostelu aivoihin
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Haittatapahtumien ilmaantuvuus ja vakavat haittatapahtumat
Aikaikkuna: Päivä 1 - viikko 52
|
BBM-P002:n turvallisuus ja siedettävyys arvioituna haittatapahtumien ja vakavan haittatapahtuman perusteella
|
Päivä 1 - viikko 52
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
BBM-P002:n teho
Aikaikkuna: Muutos lähtöarvosta viikkoon 4, viikkoon 52
|
Aivojen ¹⁸F-FDOPA PET:llä arvioidut geenien ilmentymistuotteiden aktiivisuustasojen muutokset
|
Muutos lähtöarvosta viikkoon 4, viikkoon 52
|
|
BBM-P002:n teho
Aikaikkuna: Muutos lähtötasosta viikolle 52
|
Päivittäisen suun kautta annettavan Levodopan (L-DOPA) annoksen tai Levodopan vastaavan annoksen (LEDD) muutokset;
|
Muutos lähtötasosta viikolle 52
|
|
BBM-P002:n teho
Aikaikkuna: Muutos lähtöarvosta 52. viikkoon
|
Moottori-/ei-moottori MDS-Unified Parkinsonin taudin arviointiasteikon osan III muutokset (UPDRS III). UPDRS III -pistemäärä arvioi Parkinsonin taudin motorisia oireita.
Kokonaispistemäärä vaihtelee 0:sta 132:een, ja jokainen 33 pisteen arviointipisteestä arvioidaan 5-portaisella asteikolla 0:sta 4:ään. Pistemäärä 0 tarkoittaa normaalia tilaa, ilman poikkeavuuksia.
Pistemäärä 1 tarkoittaa lievää, jossa oireet ovat läsnä, mutta ne eivät yleensä vaikuta toimintaan.
Pistemäärä 2 tarkoittaa lievää, jossa oireet ovat lieviä ja niillä on vähäinen vaikutus toimintaan.
Pistemäärä 3 tarkoittaa kohtalaista, jossa oireet ovat kohtalaisia ja niillä on merkittävä vaikutus toimintaan.
Pistemäärä 4 tarkoittaa vakavaa, jossa oireet ovat vakavia ja johtavat toiminnan menetykseen.
Mitä korkeampi pistemäärä, sitä vakavammat motoriset oireet.
|
Muutos lähtöarvosta 52. viikkoon
|
|
BBM-P002:n teho
Aikaikkuna: Muutos lähtöarvosta viikolle 52
|
Unihäiriöitä luonnehdittiin Parkinsonin tautiin liittyvällä unenlaatuskala-2 (PDSS-2). PASS-asteikko on kansainvälisesti laajalti käytetty itsearviointiasteikko, joka on erityisesti suunniteltu Parkinsonin tautipotilaille.
Sitä käytetään erilaisten unihäiriöiden esiintymistiheyden ja vakavuuden systemaattiseen arviointiin potilailla.
Asteikossa on yhteensä 15 kohdetta, joiden pistemäärät vaihtelevat 0–4 pisteeseen, ja käytetään 5-portaista pisteytysmenetelmää: 0 pistettä: hyvin lievä/ei koskaan (oireita ei esiinny koskaan tai ne ovat hyvin lieviä eivätkä aiheuta häiriötä) 1 piste: Lievä (oireita esiintyy silloin tällöin ja aiheuttaa lievää häiriötä) · 2 pistettä: Kohtalainen (oireita esiintyy usein, kohtalainen häiriö) · 3 pistettä: Vakava (oireita esiintyy usein, vakava häiriö) · 4 pistettä: hyvin vakava/aina (oireita esiintyy koko ajan tai äärimmäisen vakavia).
Pistemäärä vaihtelee 0–60 pisteen välillä.
Mitä korkeampi pistemäärä, sitä vakavampi unihäiriö.
|
Muutos lähtöarvosta viikolle 52
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Tutkijat
- Päätutkija: Lu Shen, M.D, Ph.D, Xiangya Hospital of Central South University
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Perjantai 14. huhtikuuta 2023
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 30. lokakuuta 2025
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 30. lokakuuta 2025
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 1. maaliskuuta 2023
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Sunnuntai 9. huhtikuuta 2023
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Perjantai 21. huhtikuuta 2023
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 15. tammikuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 12. tammikuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Torstai 1. tammikuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- BBM003- IIT1003
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .