Estudo de Segurança e Eficácia do Medicamento de Terapia Gênica para Doença de Parkinson (BBM-P002)
12 de janeiro de 2026 atualizado por: Xiangya Hospital of Central South University
Um estudo de braço único, aberto e de centro único, avaliando a segurança e a eficácia do BBM-P002 para a doença de Parkinson avançada primária
Estudo de segurança e eficácia de BBM-P002 em indivíduos com doença de Parkinson avançada primária
Visão geral do estudo
Descrição detalhada
A doença de Parkinson é um distúrbio neurodegenerativo que envolve a perda de neurônios dopaminérgicos na substância negra.
Este estudo é um estudo clínico de tratamento aberto, de braço único e de centro único para avaliar a segurança, tolerabilidade e eficácia de uma terapia genética baseada em vírus adeno-associado (AAV), denominado BBM-P002, será injetado em o cérebro através de um procedimento neurocirúrgico.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
10
Estágio
- Fase inicial 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Shanghai, China
- Ruijin Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
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Hunan
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Changsha, Hunan, China, 410008
- Xiangya Hospital of Central South University
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Diagnosticado com doença de Parkinson idiopática.
- Homens e mulheres, de 40 a 70 anos (inclusive).
- Duração da doença desde o diagnóstico de ≥5 anos. Responsividade à dopamina.
- Boa adesão e acompanhamento regular. O preenchimento do diário do paciente com doença de Parkinson com precisão durante o acompanhamento, e os membros da família, responsáveis ou cuidadores podem ajudar os indivíduos a preencher o diário do paciente.
Critério de exclusão:
- Parkinsonismo atípico ou secundário.
- História de coagulopatia, sangramento anormal ou história familiar de hemopatia. Outro risco de sangramento que aumenta o risco de cirurgia determinado pelo investigador.
- Qualquer tipo de terapia genética anterior.
- Anormalidades clinicamente significativas no eletrocardiograma (ECG).
- Doença concomitante incluindo doenças cardiovasculares e cerebrovasculares instáveis dentro de 3 meses, hipertensão não controlada, hipotensão postural grave, diabetes mal controlada, história de malignidade.
- Aguda ou crônica: hepatite B (HBV); a infecção por hepatite C (HCV) deve ter concluído o tratamento antiviral curativo com carga viral HBV/HCV abaixo do limite de quantificação ou ser negativa devido a tratamento anterior ou resolução natural para ser elegível para inscrição. Sujeito com Vírus da Imunodeficiência Humana (HIV) ou soro positivo para sífilis deve ser excluído.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Braço do BBM-P002
braço único
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Genética: injeção intracraniana de dose única de BBM-P002 Entrega neurocirúrgica de BBM-P002 ao cérebro
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Incidência de Eventos Adversos e Eventos Adversos Graves
Prazo: Dia 1 até a semana 52
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Segurança e tolerabilidade do BBM-P002 avaliada por eventos adversos e eventos adversos graves
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Dia 1 até a semana 52
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Eficácia do BBM-P002
Prazo: Alteração desde a linha de base até à semana 4, semana 52
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Alterações nos níveis de atividade do produto de expressão génica avaliados por PET cerebral com ¹⁸F-FDOPA
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Alteração desde a linha de base até à semana 4, semana 52
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Eficácia de BBM-P002
Prazo: Alteração desde a Linha de Base até à Semana 52
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Alterações na dose diária oral de Levodopa (L-DOPA) ou na Dose Equivalente de Levodopa (LEDD);
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Alteração desde a Linha de Base até à Semana 52
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Eficácia do BBM-P002
Prazo: Alteração da Linha de Base para a Semana 52
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Alterações na Escala Unificada de Avaliação da Doença de Parkinson da MDS - Parte III (UPDRS III) motora/não motora. A pontuação da UPDRS III avalia os sintomas motores da doença de Parkinson.
A pontuação total varia de 0 a 132 pontos, com cada um dos 33 pontos de pontuação avaliados numa escala de 5 pontos de 0 a 4. Uma pontuação de 0 indica normal, sem anomalias.
Uma pontuação de 1 indica ligeiro, onde os sintomas estão presentes, mas geralmente não afetam a função.
Uma pontuação de 2 indica ligeiro, onde os sintomas são ligeiros e têm um impacto menor na função.
Uma pontuação de 3 indica moderado, onde os sintomas são moderados e têm um impacto significativo na função.
Uma pontuação de 4 indica grave, onde os sintomas são graves e levam à perda de função.
Quanto maior a pontuação, mais graves são os sintomas motores.
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Alteração da Linha de Base para a Semana 52
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Eficácia do BBM-P002
Prazo: Variação da Linha de Base para a Semana 52
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As perturbações do sono foram caracterizadas utilizando a Escala de Sono de Parkinson-2 (PDSS-2). A escala PASS é uma escala de autoavaliação amplamente utilizada internacionalmente e especificamente concebida para doentes com doença de Parkinson.
É utilizada para avaliar sistematicamente a frequência de ocorrência e a gravidade de várias perturbações do sono nos doentes.
Existem um total de 15 itens, cada um com uma pontuação de 0 a 4 pontos, e é adotado um método de pontuação de 5 níveis: 0 pontos: muito ligeiro/nunca (os sintomas nunca ocorrem ou são muito ligeiros e não causam perturbação) 1 ponto: Ligeiro (os sintomas ocorrem ocasionalmente e causam ligeira perturbação) · 2 pontos Moderado (os sintomas ocorrem frequentemente, sofrimento moderado) · 3 pontos: Grave (os sintomas ocorrem frequentemente, sofrimento grave) · 4 pontos: muito grave/sempre (os sintomas ocorrem sempre ou são extremamente graves).
O intervalo de pontuação é de 0 a 60 pontos.
Quanto mais alta a pontuação, mais grave é a perturbação do sono.
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Variação da Linha de Base para a Semana 52
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Investigadores
- Investigador principal: Lu Shen, M.D, Ph.D, Xiangya Hospital of Central South University
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
14 de abril de 2023
Conclusão Primária (Real)
30 de outubro de 2025
Conclusão do estudo (Real)
30 de outubro de 2025
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
1 de março de 2023
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
9 de abril de 2023
Primeira postagem (Real)
21 de abril de 2023
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
15 de janeiro de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
12 de janeiro de 2026
Última verificação
1 de janeiro de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- BBM003- IIT1003
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .