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帕金森病基因治疗药物(BBM-P002)的安全性和有效性研究

一项单臂、开放标签、单中心试验,评估 BBM-P002 治疗原发性晚期帕金森病的安全性和有效性

BBM-P002 在原发性晚期帕金森病患者中的安全性和有效性研究

研究概览

地位

尚未招聘

条件

干预/治疗

详细说明

帕金森病是一种神经退行性疾病,涉及黑质中多巴胺能神经元的丢失。 本研究是一项单中心、单臂、开放标签的治疗临床研究,旨在评估基于腺相关病毒 (AAV) 的基因疗法(称为 BBM-P002)的安全性、耐受性和有效性,将注射到大脑通过神经外科手术。

研究类型

介入性

注册 (预期的)

6

阶段

  • 第一阶段早期

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息,以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

  • 姓名:Lu Shen, M.D, Ph.D
  • 电话号码:86-731-84327216
  • 邮箱shenlu@csu.edu.cn

学习地点

    • Hunan
      • Changsha、Hunan、中国、410008
        • Xiangya Hospital of Central South University
        • 接触:

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人,称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 成人
  • 年长者

接受健康志愿者

描述

纳入标准:

  1. 诊断为特发性帕金森病。
  2. 男女不限,年龄40岁至70岁(含)。
  3. 诊断后病程≥5年。 对多巴胺的反应。
  4. 良好的依从性和定期随访。 随访期间准确完成帕金森病患者日记,家属、监护人或看护人可以帮助受试者填写患者日记。

排除标准:

  1. 非典型或继发性帕金森病。
  2. 凝血病史、异常出血史或血液病家族史。 研究者确定的会增加手术风险的其他出血风险。
  3. 任何类型的先前基因治疗。
  4. 有临床意义的心电图 (ECG) 异常。
  5. 伴随疾病包括3个月内不稳定的心脑血管疾病、未控制的高血压、严重的体位性低血压、控制不佳的糖尿病、恶性肿瘤病史。
  6. 急性或慢性:乙型肝炎(HBV);丙型肝炎 (HCV) 感染必须已完成治愈性抗病毒治疗且 HBV/HCV 病毒载量低于量化限度,或者由于之前的治疗或自然消退而呈阴性,才有资格入组。 应排除患有人类免疫缺陷病毒 (HIV) 或梅毒血清阳性的受试者。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息,包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的?

设计细节

  • 主要用途:治疗
  • 分配:不适用
  • 介入模型:单组作业
  • 屏蔽:无(打开标签)

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的:BBM-P002机械臂
单臂
遗传:BBM-P002 的单剂量颅内注射 BBM-P002 的神经外科递送至大脑
其他名称:
  • BBM003

研究衡量的是什么?

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
不良事件和严重不良事件的发生率
大体时间:第 1 天到第 52 周
通过不良事件和严重不良事件评估的 BBM-P002 的安全性和耐受性
第 1 天到第 52 周
治疗后 MRI 评估
大体时间:第 1 天到第 52 周
MRI 上输液区或整个大脑其他部位的附加毒性发生率
第 1 天到第 52 周

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
BBM-P002的功效
大体时间:从基线到第 52 周的变化
运动障碍协会赞助的统一帕金森病评定量表 (MDS-UPDRS) 修订版
从基线到第 52 周的变化

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

调查人员

  • 首席研究员:Lu Shen, M.D, Ph.D、Xiangya Hospital of Central South University

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查,以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (预期的)

2023年4月28日

初级完成 (预期的)

2025年5月30日

研究完成 (预期的)

2028年12月30日

研究注册日期

首次提交

2023年3月1日

首先提交符合 QC 标准的

2023年4月9日

首次发布 (实际的)

2023年4月21日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2023年4月21日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2023年4月9日

最后验证

2023年2月1日

更多信息

与本研究相关的术语

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)?

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

研究美国 FDA 监管的设备产品

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索,没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求,请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改,我们的网站上也会自动更新.

BBM-P002的临床试验

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