파킨슨병 유전자치료제(BBM-P002)의 안전성 및 유효성 연구
2026년 1월 12일 업데이트: Xiangya Hospital of Central South University
원발성 진행성 파킨슨병에 대한 BBM-P002의 안전성 및 효능을 평가하는 단일군, 공개 라벨, 단일 센터 시험
원발성 진행성 파킨슨병 대상자를 대상으로 한 BBM-P002의 안전성 및 효능 연구
연구 개요
상세 설명
파킨슨병은 흑질에서 도파민 신경세포의 손실을 포함하는 신경퇴행성 장애입니다.
이 연구는 BBM-P002로 명명된 아데노 관련 바이러스(AAV) 기반 유전자 요법의 안전성, 내약성 및 효능을 평가하기 위한 단일 센터, 단일 암, 공개, 치료 임상 연구입니다. 신경 외과 수술을 통해 뇌.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
10
단계
- 초기 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Shanghai, 중국
- Ruijin Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
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Hunan
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Changsha, Hunan, 중국, 410008
- Xiangya Hospital of Central South University
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 특발성 파킨슨병 진단을 받았습니다.
- 40~70세(포함)의 남녀.
- ≥5년의 진단으로부터 질병 기간. 도파민에 대한 반응성.
- 규정을 잘 준수하고 정기적으로 후속 조치를 취합니다. 추적 관찰 시 파킨슨병 환자 일지를 정확하게 작성하고 가족, 보호자 또는 간병인이 피험자가 환자 일지를 작성하도록 도울 수 있습니다.
제외 기준:
- 비정형 또는 속발성 파킨슨증.
- 응고병증, 비정상적인 출혈 또는 혈액병 가족력의 병력. 조사자가 결정한 수술의 위험을 증가시키는 기타 출혈 위험.
- 모든 유형의 사전 유전자 치료.
- 임상적으로 유의미한 심전도(ECG) 이상.
- 3개월 이내의 불안정한 심혈관 및 뇌혈관 질환, 조절되지 않는 고혈압, 심한 체위성 저혈압, 잘 조절되지 않는 당뇨병, 악성 종양의 병력을 포함한 동반 질환.
- 급성 또는 만성: B형 간염(HBV); C형 간염(HCV) 감염은 정량 한계 미만의 HBV/HCV 바이러스 부하로 완치 항바이러스 치료를 완료했거나 이전 치료로 인해 음성이거나 등록 자격이 있는 자연적 해결이어야 합니다. 인간 면역결핍 바이러스(HIV) 또는 매독 혈청 양성인 피험자는 제외되어야 합니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: BBM-P002의 팔
단일 팔
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유전적: BBM-P002의 단일 용량 두개내 주사 뇌에 대한 BBM-P002의 신경외과적 전달
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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부작용 및 심각한 부작용의 발생률
기간: 1일차부터 52주차까지
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이상반응 및 중대한 이상반응으로 평가한 BBM-P002의 안전성 및 내약성
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1일차부터 52주차까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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BBM-P002의 효능
기간: 기저선에서 4주, 52주로의 변화
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뇌 ¹⁸F-FDOPA PET로 평가된 유전자 발현 산물 활성 수준의 변화
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기저선에서 4주, 52주로의 변화
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BBM-P002의 효능
기간: 기저선 대비 52주차 변화
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일일 경구용 레보도파(L-DOPA) 용량 또는 레보도파 등가 용량(LEDD)의 변화;
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기저선 대비 52주차 변화
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BBM-P002의 효능
기간: 기준값에서 52주까지의 변화
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운동/비운동 MDS-통합 파킨슨병 평가 척도-파트 III(UPDRS III)의 변화 UPDRS III 점수는 파킨슨병의 운동 증상을 평가합니다.
총 점수 범위는 0점에서 132점이며, 33개의 평가 항목 각각은 0점에서 4점까지의 5점 척도로 평가됩니다. 0점은 정상으로, 이상이 없음을 나타냅니다.
1점은 경미함을 나타내며, 증상이 존재하지만 일반적으로 기능에 영향을 미치지 않습니다.
2점은 경미함을 나타내며, 증상이 경미하고 기능에 미미한 영향을 미칩니다.
3점은 중등도를 나타내며, 증상이 중간 정도이고 기능에 상당한 영향을 미칩니다.
4점은 심각함을 나타내며, 증상이 심각하고 기능 상실로 이어집니다.
점수가 높을수록 운동 증상이 더 심각합니다.
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기준값에서 52주까지의 변화
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BBM-P002의 효능
기간: 기저선에서 52주까지의 변화
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수면 장애는 파킨슨병 수면 척도-2(PDSS-2)를 사용하여 특성화되었습니다. PDSS 척도는 파킨슨병 환자를 위해 특별히 설계된 국제적으로 널리 사용되는 자가 평가 척도입니다.
이 척도는 환자의 다양한 수면 장애 발생 빈도와 심각도를 체계적으로 평가하는 데 사용됩니다.
총 15개 항목으로 구성되어 있으며, 각 항목은 0점에서 4점까지의 점수 범위를 가지며 5단계 채점 방법이 채택됩니다: 0점: 매우 경미/전혀 없음 (증상이 전혀 발생하지 않거나 매우 경미하여 방해를 일으키지 않음) 1점: 경미 (증상이 가끔 발생하여 약간의 방해를 일으킴) · 2점: 중등도 (증상이 자주 발생하여 중간 정도의 고통을 줌) · 3점: 심함 (증상이 자주 발생하여 심한 고통을 줌) · 4점: 매우 심함/항상 (증상이 항상 발생하거나 극도로 심함).
점수 범위는 0점에서 60점까지입니다.
점수가 높을수록 수면 장애가 더 심각함을 의미합니다.
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기저선에서 52주까지의 변화
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Lu Shen, M.D, Ph.D, Xiangya Hospital of Central South University
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2023년 4월 14일
기본 완료 (실제)
2025년 10월 30일
연구 완료 (실제)
2025년 10월 30일
연구 등록 날짜
최초 제출
2023년 3월 1일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2023년 4월 9일
처음 게시됨 (실제)
2023년 4월 21일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 1월 15일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 1월 12일
마지막으로 확인됨
2026년 1월 1일
추가 정보
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