Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie bezpieczeństwa i skuteczności leku do terapii genowej choroby Parkinsona (BBM-P002)

12 stycznia 2026 zaktualizowane przez: Xiangya Hospital of Central South University

Jednoramienne, otwarte, jednoośrodkowe badanie oceniające bezpieczeństwo i skuteczność BBM-P002 w leczeniu pierwotnie zaawansowanej choroby Parkinsona

Badanie bezpieczeństwa i skuteczności BBM-P002 u pacjentów z pierwotnie zaawansowaną chorobą Parkinsona

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Choroba Parkinsona jest zaburzeniem neurodegeneracyjnym obejmującym utratę neuronów dopaminergicznych w istocie czarnej. To badanie jest jednoośrodkowym, jednoramiennym, otwartym badaniem klinicznym dotyczącym leczenia, mającym na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności terapii genowej opartej na wirusie związanym z adenowirusem (AAV), określanej jako BBM-P002, która zostanie wstrzyknięta do mózgu za pomocą zabiegu neurochirurgicznego.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

10

Faza

  • Wczesna faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Chiny
      • Shanghai, Chiny
        • Ruijin Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, Chiny, 410008
        • Xiangya Hospital of Central South University

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Zdiagnozowano idiopatyczną chorobę Parkinsona.
  2. Mężczyźni i kobiety w wieku od 40 do 70 lat (włącznie).
  3. Czas trwania choroby od rozpoznania ≥5 lat. Reakcja na dopaminę.
  4. Dobra zgodność i regularne działania następcze. Dokładne wypełnianie dzienniczka pacjenta z chorobą Parkinsona podczas obserwacji, a członkowie rodziny, opiekunowie lub opiekunowie mogą pomóc badanym wypełnić dzienniczek pacjenta.

Kryteria wyłączenia:

  1. Atypowy lub wtórny parkinsonizm.
  2. Historia koagulopatii, nieprawidłowych krwawień lub hemopatii w rodzinie. Inne ryzyko krwawienia, które zwiększa ryzyko operacji, określone przez badacza.
  3. Każdy rodzaj wcześniejszej terapii genowej.
  4. Klinicznie istotne nieprawidłowości w elektrokardiogramie (EKG).
  5. Choroby współistniejące, w tym niestabilne choroby sercowo-naczyniowe i mózgowo-naczyniowe w ciągu 3 miesięcy, niekontrolowane nadciśnienie tętnicze, ciężkie niedociśnienie ortostatyczne, źle kontrolowana cukrzyca, nowotwór złośliwy w wywiadzie.
  6. Ostre lub przewlekłe: wirusowe zapalenie wątroby typu B (HBV); Zakażenie wirusem zapalenia wątroby typu C (HCV) musi mieć ukończone lecznicze leczenie przeciwwirusowe z wiremią HBV/HCV poniżej granicy oznaczalności lub być ujemne z powodu wcześniejszego leczenia lub naturalnego ustąpienia, aby kwalifikować się do włączenia. Pacjent z ludzkim wirusem upośledzenia odporności (HIV) lub seropozytem syfilitycznym powinien zostać wykluczony.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Ramię BBM-P002
jednoramienny
Lek: BBM-P002
Genetyka: wstrzyknięcie doczaszkowe pojedynczej dawki BBM-P002 Neurochirurgiczne podanie BBM-P002 do mózgu
Inne nazwy:
  • BBM003

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Występowanie zdarzeń niepożądanych i poważnych zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: Od dnia 1 do tygodnia 52
Bezpieczeństwo i tolerancja BBM-P002 oceniane na podstawie zdarzeń niepożądanych i poważnych zdarzeń niepożądanych
Od dnia 1 do tygodnia 52

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Skuteczność BBM-P002
Ramy czasowe: Zmiana od wartości początkowej do tygodnia 4, tygodnia 52
Zmiany w poziomach aktywności produktu ekspresji genów oceniane za pomocą mózgowego ¹⁸F-FDOPA PET
Zmiana od wartości początkowej do tygodnia 4, tygodnia 52
Skuteczność BBM-P002
Ramy czasowe: Zmiana wartości wyjściowej do 52. tygodnia
Zmiany w dziennej dawce doustnej lewodopy (L-DOPA) lub równoważnej dawce lewodopy (LEDD);
Zmiana wartości wyjściowej do 52. tygodnia
Skuteczność BBM-P002
Ramy czasowe: Zmiana od wartości wyjściowej do 52. tygodnia
Zmiany w skali motorycznej/niemotorycznej MDS-Unified Parkinson's Disease Rating Scale-Część III (UPDRS III) Skala UPDRS III ocenia objawy motoryczne choroby Parkinsona. Łączny wynik wynosi od 0 do 132 punktów, przy czym każdy z 33 punktów oceniany jest w skali 5-punktowej od 0 do 4. Wynik 0 oznacza normalny stan, bez nieprawidłowości. Wynik 1 oznacza łagodny, gdzie objawy są obecne, ale zwykle nie wpływają na funkcjonowanie. Wynik 2 oznacza umiarkowany, gdzie objawy są łagodne i mają niewielki wpływ na funkcjonowanie. Wynik 3 oznacza umiarkowany, gdzie objawy są umiarkowane i mają znaczący wpływ na funkcjonowanie. Wynik 4 oznacza ciężki, gdzie objawy są ciężkie i prowadzą do utraty funkcji. Im wyższy wynik, tym bardziej nasilone objawy motoryczne.
Zmiana od wartości wyjściowej do 52. tygodnia
Skuteczność BBM-P002
Ramy czasowe: Zmiana wartości wyjściowej w stosunku do 52. tygodnia
Zaburzenia snu scharakteryzowano przy użyciu Parkinson's Disease Sleep Scale-2 (PDSS-2). Skala PASS to skala samooceny szeroko stosowana na arenie międzynarodowej i zaprojektowana specjalnie dla pacjentów z chorobą Parkinsona. Służy do systematycznej oceny częstotliwości występowania i nasilenia różnych zaburzeń snu u pacjentów. Składa się z 15 pozycji, każda w zakresie punktacji od 0 do 4 punktów, przyjęto 5-stopniową metodę punktacji: 0 punktów: bardzo łagodne/nigdy (objawy nigdy nie występują lub są bardzo łagodne i nie powodują zaburzeń) 1 punkt: łagodne (objawy występują sporadycznie i powodują niewielkie zaburzenia) · 2 punkty: umiarkowane (objawy występują często, umiarkowany niepokój) · 3 punkty: ciężkie (objawy występują często, silny niepokój) · 4 punkty: bardzo ciężkie/zawsze (objawy występują cały czas lub są niezwykle ciężkie). Zakres punktacji wynosi od 0 do 60 punktów. Im wyższy wynik, tym bardziej nasilone zaburzenia snu.
Zmiana wartości wyjściowej w stosunku do 52. tygodnia

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Xiangya Hospital of Central South University

Śledczy

  • Główny śledczy: Lu Shen, M.D, Ph.D, Xiangya Hospital of Central South University

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

14 kwietnia 2023

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

30 października 2025

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

30 października 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

1 marca 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

9 kwietnia 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

21 kwietnia 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

15 stycznia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

12 stycznia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • BBM003- IIT1003

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj