Исследование безопасности и эффективности препарата для генной терапии болезни Паркинсона (BBM-P002)
12 января 2026 г. обновлено: Xiangya Hospital of Central South University
Одногрупповое открытое одноцентровое исследование по оценке безопасности и эффективности BBM-P002 при первичной прогрессирующей болезни Паркинсона
Исследование безопасности и эффективности BBM-P002 у пациентов с первично-распространенной болезнью Паркинсона
Обзор исследования
Подробное описание
Болезнь Паркинсона представляет собой нейродегенеративное заболевание, связанное с потерей дофаминергических нейронов в черной субстанции.
Это исследование представляет собой одноцентровое открытое клиническое исследование с одной группой для оценки безопасности, переносимости и эффективности генной терапии на основе аденоассоциированного вируса (AAV), называемой BBM-P002, которая будет вводиться в головного мозга с помощью нейрохирургического вмешательства.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
10
Фаза
- Ранняя фаза 1
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Shanghai, Китай
- Ruijin Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
-
-
Hunan
-
Changsha, Hunan, Китай, 410008
- Xiangya Hospital of Central South University
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Диагностирована идиопатическая болезнь Паркинсона.
- Мужчины и женщины от 40 до 70 лет (включительно).
- Длительность заболевания с момента установления диагноза ≥5 лет. Реагирование на дофамин.
- Хорошее соблюдение и регулярное наблюдение. Точное заполнение дневника пациента с болезнью Паркинсона во время последующего наблюдения, и члены семьи, опекуны или попечители могут помочь субъектам заполнить дневник пациента.
Критерий исключения:
- Атипичный или вторичный паркинсонизм.
- История коагулопатии, аномального кровотечения или гемопатии в семейном анамнезе. Другой риск кровотечения, повышающий риск хирургического вмешательства, определяется исследователем.
- Любой тип предшествующей генной терапии.
- Клинически значимые изменения электрокардиограммы (ЭКГ).
- Сопутствующие заболевания, в том числе нестабильные сердечно-сосудистые и цереброваскулярные заболевания в течение 3 мес, неконтролируемая артериальная гипертензия, тяжелая постуральная гипотензия, плохо контролируемый сахарный диабет, злокачественные новообразования в анамнезе.
- Острые или хронические: гепатит В (ВГВ); Инфекция гепатита С (ВГС) должна быть завершена лечебным противовирусным лечением с вирусной нагрузкой ВГВ/ВГС ниже предела количественного определения или иметь отрицательный результат из-за предшествующего лечения или естественного разрешения, чтобы иметь право на зачисление. Субъекты с вирусом иммунодефицита человека (ВИЧ) или сифилитической сывороткой должны быть исключены.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Кронштейн BBM-P002
одноплечий
|
Генетический: однократная внутричерепная инъекция BBM-P002 Нейрохирургическая доставка BBM-P002 в мозг
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Частота нежелательных явлений и серьезных нежелательных явлений
Временное ограничение: С 1 дня по 52 неделю
|
Безопасность и переносимость BBM-P002, оцененные по нежелательным явлениям и серьезным нежелательным явлениям
|
С 1 дня по 52 неделю
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Эффективность BBM-P002
Временное ограничение: Изменение от исходного уровня до 4 недели，52 недели
|
Изменения уровней активности продуктов экспрессии генов, оцененные с помощью ПЭТ головного мозга с ¹⁸F-ФДОФА
|
Изменение от исходного уровня до 4 недели，52 недели
|
|
Эффективность BBM-P002
Временное ограничение: Изменение от исходного уровня до 52-й недели
|
Изменения суточной дозы перорального Леводопы (L-ДОФА) или эквивалентной дозы Леводопы (LEDD);
|
Изменение от исходного уровня до 52-й недели
|
|
Эффективность BBM-P002
Временное ограничение: Изменение от исходного уровня к 52-й неделе
|
Изменения по двигательной/недвигательной части MDS-Единой шкалы оценки болезни Паркинсона-Часть III (UPDRS III). Оценка UPDRS III оценивает двигательные симптомы болезни Паркинсона.
Общий балл варьируется от 0 до 132 баллов, причем каждый из 33 оцениваемых пунктов оценивается по 5-балльной шкале от 0 до 4. Балл 0 указывает на норму, без отклонений.
Балл 1 указывает на легкую степень, когда симптомы присутствуют, но обычно не влияют на функцию.
Балл 2 указывает на легкую степень, когда симптомы легкие и имеют незначительное влияние на функцию.
Балл 3 указывает на умеренную степень, когда симптомы умеренные и оказывают значительное влияние на функцию.
Балл 4 указывает на тяжелую степень, когда симптомы тяжелые и приводят к потере функции.
Чем выше балл, тем тяжелее двигательные симптомы.
|
Изменение от исходного уровня к 52-й неделе
|
|
Эффективность BBM-P002
Временное ограничение: Изменение от исходного уровня к 52-й неделе
|
Нарушения сна характеризовали с использованием Шкалы сна при болезни Паркинсона-2 (PDSS-2). Шкала PDSS-2 представляет собой самооценочную шкалу, широко используемую на международном уровне и специально разработанную для пациентов с болезнью Паркинсона.
Она используется для систематической оценки частоты возникновения и тяжести различных нарушений сна у пациентов.
Всего существует 15 пунктов, каждый из которых оценивается от 0 до 4 баллов, и применяется 5-уровневая система оценки: 0 баллов: очень легко/никогда (симптомы никогда не возникают или очень легкие и не вызывают беспокойства) 1 балл: Легко (симптомы возникают изредка и вызывают незначительное беспокойство) · 2 балла: Умеренно (симптомы возникают часто, умеренный дистресс) · 3 балла: Тяжело (симптомы возникают часто, сильный дистресс) · 4 балла: очень тяжело/всегда (симптомы возникают постоянно или крайне тяжелые).
Диапазон оценки составляет от 0 до 60 баллов.
Чем выше балл, тем тяжелее нарушение сна.
|
Изменение от исходного уровня к 52-й неделе
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Следователи
- Главный следователь: Lu Shen, M.D, Ph.D, Xiangya Hospital of Central South University
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
14 апреля 2023 г.
Первичное завершение (Действительный)
30 октября 2025 г.
Завершение исследования (Действительный)
30 октября 2025 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
1 марта 2023 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
9 апреля 2023 г.
Первый опубликованный (Действительный)
21 апреля 2023 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
15 января 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
12 января 2026 г.
Последняя проверка
1 января 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- BBM003- IIT1003
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .