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Sicherheits- und Wirksamkeitsstudie des Gentherapeutikums für die Parkinson-Krankheit (BBM-P002)

12. Januar 2026 aktualisiert von: Xiangya Hospital of Central South University

Eine einarmige, offene, monozentrische Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von BBM-P002 bei der primären fortgeschrittenen Parkinson-Krankheit

Sicherheits- und Wirksamkeitsstudie von BBM-P002 bei Patienten mit primär fortgeschrittener Parkinson-Krankheit

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die Parkinson-Krankheit ist eine neurodegenerative Erkrankung, bei der dopaminerge Neuronen in der Substantia nigra verloren gehen. Diese Studie ist eine monozentrische, einarmige, unverblindete klinische Behandlungsstudie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit einer adeno-assoziierten Virus (AAV)-basierten Gentherapie mit der Bezeichnung BBM-P002, in die injiziert wird das Gehirn durch einen neurochirurgischen Eingriff.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

10

Phase

  • Frühphase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • China
      • Shanghai, China
        • Ruijin Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, China, 410008
        • Xiangya Hospital of Central South University

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Diagnostiziert mit idiopathischer Parkinson-Krankheit.
  2. Männer und Frauen im Alter von 40 bis 70 Jahren (einschließlich).
  3. Krankheitsdauer ab Diagnose von ≥5 Jahren. Ansprechbarkeit auf Dopamin.
  4. Gute Compliance und regelmäßige Nachsorge. Korrektes Ausfüllen des Patiententagebuchs der Parkinson-Krankheit während der Nachsorge, und Familienmitglieder, Erziehungsberechtigte oder Betreuer können den Patienten beim Ausfüllen des Patiententagebuchs helfen.

Ausschlusskriterien:

  1. Atypischer oder sekundärer Parkinsonismus.
  2. Vorgeschichte von Koagulopathie, abnormalen Blutungen oder Hämopathie in der Familienanamnese. Anderes Blutungsrisiko, das das Operationsrisiko erhöht, bestimmt durch den Prüfarzt.
  3. Jede Art von vorheriger Gentherapie.
  4. Klinisch signifikante Anomalien im Elektrokardiogramm (EKG).
  5. Begleiterkrankungen einschließlich instabiler kardiovaskulärer und zerebrovaskulärer Erkrankungen innerhalb von 3 Monaten, unkontrollierter Bluthochdruck, schwere orthostatische Hypotonie, schlecht eingestellter Diabetes, bösartige Erkrankung in der Anamnese.
  6. akut oder chronisch: Hepatitis B (HBV); Eine Hepatitis C (HCV)-Infektion muss eine kurative antivirale Behandlung mit einer HBV/HCV-Viruslast unter der Quantifizierungsgrenze abgeschlossen haben oder aufgrund einer vorherigen Behandlung oder einer natürlichen Auflösung negativ sein, um für die Aufnahme in Frage zu kommen. Patienten mit positivem Human Immunodeficiency Virus (HIV) oder syphilitischem Serum sollten ausgeschlossen werden.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Arm von BBM-P002
einarmig
Arzneimittel: BBM-P002
Genetisch: intrakranielle Einzeldosis-Injektion von BBM-P002 Neurochirurgische Verabreichung von BBM-P002 an das Gehirn
Andere Namen:
  • BBM003

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Auftreten von unerwünschten Ereignissen und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen
Zeitfenster: Tag 1 bis Woche 52
Sicherheit und Verträglichkeit von BBM-P002 bewertet anhand von unerwünschten Ereignissen und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen
Tag 1 bis Woche 52

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Wirksamkeit von BBM-P002
Zeitfenster: Änderung vom Ausgangswert bis Woche 4, Woche 52
Veränderungen der Genexpressionsprodukt-Aktivitätsniveaus bewertet durch Hirn-18F-FDOPA-PET
Änderung vom Ausgangswert bis Woche 4, Woche 52
Wirksamkeit von BBM-P002
Zeitfenster: Veränderung vom Ausgangswert bis Woche 52
Veränderungen der täglichen oralen Levodopa (L-DOPA)-Dosis oder der Levodopa-Äquivalentdosis (LEDD);
Veränderung vom Ausgangswert bis Woche 52
Wirksamkeit von BBM-P002
Zeitfenster: Änderung vom Ausgangswert bis Woche 52
Veränderungen in der motorischen/nicht-motorischen MDS-Unified Parkinson's Disease Rating Scale - Teil III (UPDRS III) Die UPDRS III-Bewertung bewertet die motorischen Symptome der Parkinson-Krankheit. Der Gesamtscore reicht von 0 bis 132 Punkten, wobei jeder der 33 Bewertungspunkte auf einer 5-Punkte-Skala von 0 bis 4 bewertet wird. Ein Score von 0 zeigt normal an, ohne Auffälligkeiten. Ein Score von 1 zeigt leicht an, wobei Symptome vorhanden sind, aber normalerweise die Funktion nicht beeinträchtigen. Ein Score von 2 zeigt mild an, wobei Symptome mild sind und einen geringen Einfluss auf die Funktion haben. Ein Score von 3 zeigt moderat an, wobei Symptome moderat sind und einen signifikanten Einfluss auf die Funktion haben. Ein Score von 4 zeigt schwer an, wobei Symptome schwerwiegend sind und zum Funktionsverlust führen. Je höher der Score, desto schwerwiegender sind die motorischen Symptome.
Änderung vom Ausgangswert bis Woche 52
Wirksamkeit von BBM-P002
Zeitfenster: Änderung vom Ausgangswert bis Woche 52
Schlafstörungen wurden mit der Parkinson's Disease Sleep Scale-2 (PDSS-2) charakterisiert. Die PASS-Skala ist eine international weit verbreitete Selbstbewertungsskala, die speziell für Patienten mit Parkinson-Krankheit entwickelt wurde. Sie dient der systematischen Erfassung der Häufigkeit und Schwere verschiedener Schlafstörungen bei Patienten. Insgesamt gibt es 15 Items, jedes mit einem Punktbereich von 0 bis 4 Punkten, und es wird eine 5-stufige Bewertungsmethode angewendet: 0 Punkte: sehr mild/nie (Symptome treten nie auf oder sind sehr mild und verursachen keine Störung) 1 Punkt: Mild (Symptome treten gelegentlich auf und verursachen leichte Störung) · 2 Punkte: Mäßig (Symptome treten häufig auf, mäßige Belastung) · 3 Punkte: Schwer (Symptome treten häufig auf, schwere Belastung) · 4 Punkte: sehr schwer/immer (Symptome treten ständig auf oder sind extrem schwer). Der Punktbereich liegt zwischen 0 und 60 Punkten. Je höher die Punktzahl, desto schwerwiegender ist die Schlafstörung.
Änderung vom Ausgangswert bis Woche 52

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Xiangya Hospital of Central South University

Ermittler

  • Hauptermittler: Lu Shen, M.D, Ph.D, Xiangya Hospital of Central South University

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

14. April 2023

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

30. Oktober 2025

Studienabschluss (Tatsächlich)

30. Oktober 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

1. März 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

9. April 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

21. April 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

15. Januar 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

12. Januar 2026

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • BBM003- IIT1003

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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